An Observational Post-Authorization Safety and Effectiveness Study of Ravulizumab in Adult Patients Aged 18 and Older Diagnosed With Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria Using Multicenter Electronic Medical Records in South Korea (ESR-25-22871)
This multicenter, retrospective observational cohort study aims to evaluate the long-term real-world effectiveness and safety of ravulizumab in adult patients with Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH) in South Korea over a 4-year post-marketing period. By analyzing electronic medical records (EMR) from participating institutions, the study investigates intravascular hemolysis control, transfusion avoidance, breakthrough hemolysis (BTH) characteristics, and overall clinical outcomes in an Asian population.
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Typ studie
Zápis (Odhadovaný)
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
-
Seoul, Jižní Korea
- Yonsei University College of Medicine
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Metoda odběru vzorků
Studijní populace
Korean patients with Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria whose retrospective clinical data are available in the electronic medical records (EMR) of the participating hospitals.
Popis
Inclusion Criteria:
- Adult patients (18 years of age or older) with a confirmed diagnosis of Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH) documented by flow cytometry.
- Patients who initiated ravulizumab treatment on or before February 28, 2025, and have at least 6 months of follow-up data available.
- To reflect real-world clinical practice, meningococcal (Neisseria meningitidis) vaccination status will be collected if available, but is not a mandatory requirement for study inclusion.
Exclusion Criteria:
- Less than 18 years of age at the time of ravulizumab treatment initiation.
- Known hypersensitivity to ravulizumab or any of its excipients.
- Untreated Neisseria meningitidis infection at the time of ravulizumab treatment initiation.
- Prior or concomitant use of other complement inhibitors for PNH (with the exception of prior eculizumab use).
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Observační modely: COHORT
- Časové perspektivy: RETROSPECTIVE
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
|---|
|
PNH patients treated with Ravulizumab
Patients diagnosed with PNH and prescribed Ravulizumab at multiple centers in South Korea, whose electronic medical records (EMR) are available for retrospective review. |
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Proportion of patients achieving lactate dehydrogenase (LDH) levels less than or equal to 1.5 times the upper limit of normal (ULN)
Časové okno: Up to 4 years after ravulizumab initiation
|
Assessment of intravascular hemolysis control, defined as achieving and maintaining serum LDH levels at or below 1.5 times the ULN during the 4-year post-marketing observation period. |
Up to 4 years after ravulizumab initiation
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Incidence and clinical characteristics of breakthrough hemolysis (BTH)
Časové okno: hroughout the follow-up period, assessed at each occurrence of a BTH event (up to 4 years)
|
BTH is defined as at least one new or worsening symptom or sign of intravascular hemolysis (fatigue, hemoglobinuria, abdominal pain, dyspnea, anemia [hemoglobin less than 10 g/dL], major adverse vascular events [MAVE, including thrombosis], dysphagia, or erectile dysfunction) in the presence of elevated lactate dehydrogenase (LDH) levels of at least 2 times the upper limit of normal (ULN), after prior reduction of LDH to less than 1.5 times the ULN during therapy. Associated contextual factors, including complement-amplifying conditions, hospitalizations, transfusions, and the use of rescue medication, will also be recorded and characterized at each event. |
hroughout the follow-up period, assessed at each occurrence of a BTH event (up to 4 years)
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Odhadovaný)
Dokončení studie (Odhadovaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 4-2026-0786
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .