Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

An Observational Post-Authorization Safety and Effectiveness Study of Ravulizumab in Adult Patients Aged 18 and Older Diagnosed With Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria Using Multicenter Electronic Medical Records in South Korea (ESR-25-22871)

2. november 2026 oppdatert av: Yonsei University

This multicenter, retrospective observational cohort study aims to evaluate the long-term real-world effectiveness and safety of ravulizumab in adult patients with Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH) in South Korea over a 4-year post-marketing period. By analyzing electronic medical records (EMR) from participating institutions, the study investigates intravascular hemolysis control, transfusion avoidance, breakthrough hemolysis (BTH) characteristics, and overall clinical outcomes in an Asian population.

Studieoversikt

Status

Påmelding etter invitasjon

Forhold

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

78

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Sør -Korea
      • Seoul, Sør -Korea
        • Yonsei University College of Medicine

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Korean patients with Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria whose retrospective clinical data are available in the electronic medical records (EMR) of the participating hospitals.

Beskrivelse

Inclusion Criteria:

  1. Adult patients (18 years of age or older) with a confirmed diagnosis of Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH) documented by flow cytometry.
  2. Patients who initiated ravulizumab treatment on or before February 28, 2025, and have at least 6 months of follow-up data available.
  3. To reflect real-world clinical practice, meningococcal (Neisseria meningitidis) vaccination status will be collected if available, but is not a mandatory requirement for study inclusion.

Exclusion Criteria:

  1. Less than 18 years of age at the time of ravulizumab treatment initiation.
  2. Known hypersensitivity to ravulizumab or any of its excipients.
  3. Untreated Neisseria meningitidis infection at the time of ravulizumab treatment initiation.
  4. Prior or concomitant use of other complement inhibitors for PNH (with the exception of prior eculizumab use).

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: COHORT
  • Tidsperspektiver: RETROSPECTIVE

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
PNH patients treated with Ravulizumab

Patients diagnosed with PNH and prescribed Ravulizumab at multiple centers in South Korea, whose electronic medical records (EMR) are available for retrospective review.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Proportion of patients achieving lactate dehydrogenase (LDH) levels less than or equal to 1.5 times the upper limit of normal (ULN)
Tidsramme: Up to 4 years after ravulizumab initiation

Assessment of intravascular hemolysis control, defined as achieving and maintaining serum LDH levels at or below 1.5 times the ULN during the 4-year post-marketing observation period.
Up to 4 years after ravulizumab initiation

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Incidence and clinical characteristics of breakthrough hemolysis (BTH)
Tidsramme: hroughout the follow-up period, assessed at each occurrence of a BTH event (up to 4 years)

BTH is defined as at least one new or worsening symptom or sign of intravascular hemolysis (fatigue, hemoglobinuria, abdominal pain, dyspnea, anemia [hemoglobin less than 10 g/dL], major adverse vascular events [MAVE, including thrombosis], dysphagia, or erectile dysfunction) in the presence of elevated lactate dehydrogenase (LDH) levels of at least 2 times the upper limit of normal (ULN), after prior reduction of LDH to less than 1.5 times the ULN during therapy. Associated contextual factors, including complement-amplifying conditions, hospitalizations, transfusions, and the use of rescue medication, will also be recorded and characterized at each event.
hroughout the follow-up period, assessed at each occurrence of a BTH event (up to 4 years)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Yonsei University

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

22. juli 2026

Primær fullføring (Antatt)

20. desember 2026

Studiet fullført (Antatt)

31. desember 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

2. november 2026

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

2. november 2026

Først lagt ut (Faktiske)

6. november 2026

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

6. november 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

2. november 2026

Sist bekreftet

1. november 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 4-2026-0786

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere