Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

An Observational Post-Authorization Safety and Effectiveness Study of Ravulizumab in Adult Patients Aged 18 and Older Diagnosed With Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria Using Multicenter Electronic Medical Records in South Korea (ESR-25-22871)

2 november 2026 bijgewerkt door: Yonsei University

This multicenter, retrospective observational cohort study aims to evaluate the long-term real-world effectiveness and safety of ravulizumab in adult patients with Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH) in South Korea over a 4-year post-marketing period. By analyzing electronic medical records (EMR) from participating institutions, the study investigates intravascular hemolysis control, transfusion avoidance, breakthrough hemolysis (BTH) characteristics, and overall clinical outcomes in an Asian population.

Studie Overzicht

Toestand

Aanmelden op uitnodiging

Conditie

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

78

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Zuid -Korea
      • Seoul, Zuid -Korea
        • Yonsei University College of Medicine

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Korean patients with Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria whose retrospective clinical data are available in the electronic medical records (EMR) of the participating hospitals.

Beschrijving

Inclusion Criteria:

  1. Adult patients (18 years of age or older) with a confirmed diagnosis of Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH) documented by flow cytometry.
  2. Patients who initiated ravulizumab treatment on or before February 28, 2025, and have at least 6 months of follow-up data available.
  3. To reflect real-world clinical practice, meningococcal (Neisseria meningitidis) vaccination status will be collected if available, but is not a mandatory requirement for study inclusion.

Exclusion Criteria:

  1. Less than 18 years of age at the time of ravulizumab treatment initiation.
  2. Known hypersensitivity to ravulizumab or any of its excipients.
  3. Untreated Neisseria meningitidis infection at the time of ravulizumab treatment initiation.
  4. Prior or concomitant use of other complement inhibitors for PNH (with the exception of prior eculizumab use).

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Observatiemodellen: COHORT
  • Tijdsperspectieven: RETROSPECTIVE

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
PNH patients treated with Ravulizumab

Patients diagnosed with PNH and prescribed Ravulizumab at multiple centers in South Korea, whose electronic medical records (EMR) are available for retrospective review.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Proportion of patients achieving lactate dehydrogenase (LDH) levels less than or equal to 1.5 times the upper limit of normal (ULN)
Tijdsspanne: Up to 4 years after ravulizumab initiation

Assessment of intravascular hemolysis control, defined as achieving and maintaining serum LDH levels at or below 1.5 times the ULN during the 4-year post-marketing observation period.
Up to 4 years after ravulizumab initiation

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Incidence and clinical characteristics of breakthrough hemolysis (BTH)
Tijdsspanne: hroughout the follow-up period, assessed at each occurrence of a BTH event (up to 4 years)

BTH is defined as at least one new or worsening symptom or sign of intravascular hemolysis (fatigue, hemoglobinuria, abdominal pain, dyspnea, anemia [hemoglobin less than 10 g/dL], major adverse vascular events [MAVE, including thrombosis], dysphagia, or erectile dysfunction) in the presence of elevated lactate dehydrogenase (LDH) levels of at least 2 times the upper limit of normal (ULN), after prior reduction of LDH to less than 1.5 times the ULN during therapy. Associated contextual factors, including complement-amplifying conditions, hospitalizations, transfusions, and the use of rescue medication, will also be recorded and characterized at each event.
hroughout the follow-up period, assessed at each occurrence of a BTH event (up to 4 years)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Yonsei University

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

22 juli 2026

Primaire voltooiing (Geschat)

20 december 2026

Studie voltooiing (Geschat)

31 december 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

2 november 2026

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

2 november 2026

Eerst geplaatst (Werkelijk)

6 november 2026

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

6 november 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

2 november 2026

Laatst geverifieerd

1 november 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 4-2026-0786

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren