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An Observational Post-Authorization Safety and Effectiveness Study of Ravulizumab in Adult Patients Aged 18 and Older Diagnosed With Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria Using Multicenter Electronic Medical Records in South Korea (ESR-25-22871)

2. November 2026 aktualisiert von: Yonsei University

This multicenter, retrospective observational cohort study aims to evaluate the long-term real-world effectiveness and safety of ravulizumab in adult patients with Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH) in South Korea over a 4-year post-marketing period. By analyzing electronic medical records (EMR) from participating institutions, the study investigates intravascular hemolysis control, transfusion avoidance, breakthrough hemolysis (BTH) characteristics, and overall clinical outcomes in an Asian population.

Studienübersicht

Status

Anmeldung auf Einladung

Bedingungen

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

78

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Südkorea
      • Seoul, Südkorea
        • Yonsei University College of Medicine

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Korean patients with Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria whose retrospective clinical data are available in the electronic medical records (EMR) of the participating hospitals.

Beschreibung

Inclusion Criteria:

  1. Adult patients (18 years of age or older) with a confirmed diagnosis of Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH) documented by flow cytometry.
  2. Patients who initiated ravulizumab treatment on or before February 28, 2025, and have at least 6 months of follow-up data available.
  3. To reflect real-world clinical practice, meningococcal (Neisseria meningitidis) vaccination status will be collected if available, but is not a mandatory requirement for study inclusion.

Exclusion Criteria:

  1. Less than 18 years of age at the time of ravulizumab treatment initiation.
  2. Known hypersensitivity to ravulizumab or any of its excipients.
  3. Untreated Neisseria meningitidis infection at the time of ravulizumab treatment initiation.
  4. Prior or concomitant use of other complement inhibitors for PNH (with the exception of prior eculizumab use).

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: COHORT
  • Zeitperspektiven: RETROSPECTIVE

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
PNH patients treated with Ravulizumab

Patients diagnosed with PNH and prescribed Ravulizumab at multiple centers in South Korea, whose electronic medical records (EMR) are available for retrospective review.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Proportion of patients achieving lactate dehydrogenase (LDH) levels less than or equal to 1.5 times the upper limit of normal (ULN)
Zeitfenster: Up to 4 years after ravulizumab initiation

Assessment of intravascular hemolysis control, defined as achieving and maintaining serum LDH levels at or below 1.5 times the ULN during the 4-year post-marketing observation period.
Up to 4 years after ravulizumab initiation

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Incidence and clinical characteristics of breakthrough hemolysis (BTH)
Zeitfenster: hroughout the follow-up period, assessed at each occurrence of a BTH event (up to 4 years)

BTH is defined as at least one new or worsening symptom or sign of intravascular hemolysis (fatigue, hemoglobinuria, abdominal pain, dyspnea, anemia [hemoglobin less than 10 g/dL], major adverse vascular events [MAVE, including thrombosis], dysphagia, or erectile dysfunction) in the presence of elevated lactate dehydrogenase (LDH) levels of at least 2 times the upper limit of normal (ULN), after prior reduction of LDH to less than 1.5 times the ULN during therapy. Associated contextual factors, including complement-amplifying conditions, hospitalizations, transfusions, and the use of rescue medication, will also be recorded and characterized at each event.
hroughout the follow-up period, assessed at each occurrence of a BTH event (up to 4 years)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Yonsei University

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

22. Juli 2026

Primärer Abschluss (Geschätzt)

20. Dezember 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

31. Dezember 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

2. November 2026

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

2. November 2026

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

6. November 2026

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

6. November 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

2. November 2026

Zuletzt verifiziert

1. November 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 4-2026-0786

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

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