Undersøgelse af deferasirox i forhold til subkutan deferoxamin hos patienter med seglcellesygdomme
23. maj 2011 opdateret af: Novartis Pharmaceuticals
Et randomiseret, åbent, multicenter, fase II-studie til evaluering af sikkerheden og effektiviteten af Deferasirox (ICL670) 20 mg/kg/dag i forhold til subkutan deferoxamin hos patienter med seglcellesygdomme med jernoverbelastning fra gentagne blodtransfusioner
Denne undersøgelse vil undersøge den langsigtede sikkerhed og effekt af Deferasirox hos patienter med seglcellesygdom og jernoverskud fra gentagne blodtransfusioner.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
212
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2H7
- University of Alberta
-
-
Ontario
-
Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L6
- The Ottawa Hospital
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
- Hôpital Ste-Justine
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35294
- University of Alabama Medical Center
-
Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233
- University of Alabama Pediatric Hematology/Oncology
-
Mobile, Alabama, Forenede Stater, 36604
- University of South Alabama Medical Center
-
Mobile, Alabama, Forenede Stater, 36617
- University of South Alabama
-
-
California
-
Loma Linda, California, Forenede Stater, 92354
- Loma Linda University Medical Center
-
Oakland, California, Forenede Stater, 94609
- Children's Hospital Oakland
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20010
- Children's National Medical Center
-
Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20010-2970
- Center for Cancer and Blood Disorders
-
Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20059
- Howard University Hospital
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Forenede Stater, 33155
- Miami Children's Hospital
-
Tampa, Florida, Forenede Stater, 33607-6387
- Tampa Children's Hospital at St Joseph's
-
Tampa, Florida, Forenede Stater, 33607-6387
- Tampa Children's Hospital at St. Joseph's
-
Tampa, Florida, Forenede Stater, 33612
- H. Lee Muffit Cancer Center and Research Institute/James A. Haley Veterans Hospital
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30342
- Children's Healthcare of Atlanta at Scottish Rite
-
Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30303
- Emory University School of Medicine
-
Augusta, Georgia, Forenede Stater, 30912-3128
- Adult Sickle Cell Clinic
-
Savannah, Georgia, Forenede Stater, 31403
- Backus Children's Hospital
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
- University of Illinois at Chicago
-
Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60614-3394
- Children's Memorial Hospital
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
- Pediatric Sickle Cell Program/James Whitcomb Riley Hospital for Children
-
-
Louisiana
-
Baton Rouge, Louisiana, Forenede Stater, 70808
- St. Jude Children's Hospital Affiliate
-
New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70118
- Children's Hospital
-
New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70112
- Tulane University Sickle Cell Center
-
Shreveport, Louisiana, Forenede Stater, 71130
- LSU Health Sciences Center/Carroll W. Feist Professor of Cancer Research
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
- Children's Hospital Boston
-
Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
- Children's Hospital
-
Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
- Brigham and Woman's Hospital/Harvard Medical School
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109-0238
- University of Michigan
-
Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48201
- Karmanos Cancer Institute
-
-
Missouri
-
St. Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
New York
-
Bronx, New York, Forenede Stater, 10467-2490
- Sickle Cell Center, Montefiore Hospital
-
Brooklyn, New York, Forenede Stater, 11203
- SUNY Downstate Medical Center
-
Brooklyn, New York, Forenede Stater, 11215
- New York Methodist Hospital
-
New York, New York, Forenede Stater, 10032
- Columbia University
-
New York, New York, Forenede Stater, 10021
- Weill Medical College of Cornell University
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Forenede Stater, 28232
- Carolinas Medical Transplant Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45219
- University of Cincinnati
-
Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 72764
- Children's Hospital Medical Center
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Forenede Stater, 73104
- The University of Oklahoma
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104-4399
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19106
- Pennsylvania Oncology/Hematology
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19107
- Jefferson University
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19134-1095
- Drexel University College of Medicine
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15213
- Children's Hospital of Pittsburgh
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15232
- Hillman Cancer Center
-
-
South Carolina
-
Columbia, South Carolina, Forenede Stater, 29203
- Liberty Hematology Oncology Center
-
Columbia, South Carolina, Forenede Stater, 29203
- Palmetto Health Clinical Trials
-
Sumter, South Carolina, Forenede Stater, 29150
- Santee Hematology/Oncology
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38105-2794
- St Jude's Children's Research Hospital
-
Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38105
- St. Jude's Children Research Hospital
-
-
Texas
-
Fort Worth, Texas, Forenede Stater, 76104-2724
- Cooks Children's Hospital
-
Houston, Texas, Forenede Stater, 77030-2399
- Texas Children's Hospital/Baylor College of Medicine
-
Temple, Texas, Forenede Stater, 76508
- Scott and White Memorial Hospital & Clinics
-
-
Virginia
-
Norfolk, Virginia, Forenede Stater, 23507
- Children's Hospital of the King's Daughter
-
Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23298-0306
- Medical College of Virginia
-
Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23298-0646
- Virginia Commonwealth University
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
2 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Alder større end eller lig med 2 år
- Mandlige eller kvindelige patienter med seglcellesygdom (SS, SC, SD, Sβo eller Sβ+ thalassæmi)
Overbelastning af jern fra gentagen blodtransfusion, som defineret ved en af følgende:
- For patienter > 16 år, der modtager simple transfusioner: livslang historie med modtagelse af mindst 120 ml/kg eller 30 voksne enheder pakkede røde blodlegemer, ELLER
- For patienter ≤ 16 år, der modtager simple transfusioner: livstidshistorie med modtagelse af mindst 120 ml/kg pakkede røde blodlegemer, ELLER
- For alle patienter, der modtager udvekslingstransfusioner i fravær af et tidligere forsøg på at opnå negativ jernbalance: livstidsydelse på mindst 20 procedurer, ELLER
- For alle patienter: leverjernindhold ≥ 7 mg Fe/g tørvægt målt ved biopsi, magnetisk resonansbilleddannelse (MRI) eller magnetisk modtagelighed udført inden for 3 måneder før påbegyndelse af screening
- For indtræden i screeningsperioden: serumferritin på ≥ 1000 µg/mL ved mindst to lejligheder i løbet af det foregående år opnået i fravær af samtidig infektion.
- Kropsvægt > 10 kg
- Ingen kendt allergi eller kontraindikation til administration af deferoxamin
- Evne til at overholde alle undersøgelsesrelaterede procedurer, medicin og evalueringer
- Seksuelt aktive kvindelige præmenopausale patienter skal bruge dobbeltbarriere prævention, oral prævention plus barriere præventionsmiddel, eller skal have gennemgået klinisk dokumenteret total hysterektomi og/eller oophorektomi, tubal ligering eller være postmenopausale defineret af amenoré i mindst 12 måneder.
- Skriftligt informeret samtykke fra patienten eller for pædiatrisk patients samtykke fra patientens juridiske værge. Definitionen af begrebet "pædiatrisk" for tilmelding og studiegennemførelse vil være i overensstemmelse med den lokale lovgivning.
Ekskluderingskriterier:
- Serumkreatinin over den øvre normalgrænse
- Betydelig proteinuri
- Historie om nefrotisk syndrom
- Alaninaminotransferase (ALT) ≥ 250 U/L ved screening
- Klinisk bevis for aktiv hepatitis B eller hepatitis C
- Historie om HIV
- Feber eller andre tegn/symptomer på infektion inden for 10 dage før screeningsbesøget
- Ukontrolleret systemisk hypertension
- Anamnese med myokardieinfarkt, kongestiv hjertesvigt eller ustabil hjertesygdom, der ikke kontrolleres af standard medicinsk behandling
- Klinisk relevant grå stær eller tidligere klinisk relevant okulær toksicitet relateret til jernkelering
- Tilstedeværelse af en kirurgisk eller medicinsk tilstand, der væsentligt kan ændre absorption, distribution, metabolisme eller udskillelse af et hvilket som helst forsøgslægemiddel
- Anamnese med stof- eller alkoholmisbrug inden for de 12 måneder før tilmelding
- Gravide eller ammende patienter
- Patienter behandlet med systemisk forsøgslægemiddel inden for 4 uger før eller med topisk forsøgslægemiddel 7 dage før screeningsbesøget
- Randomisering i et tidligere klinisk forsøg med ICL670
Andre protokolrelaterede inklusions-/eksklusionskriterier kan være gældende.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Deferasirox (ICL670)
Deferasirox (ICL670) 20 mg/kg oralt én gang dagligt i 104 uger.
|
Deferasirox blev leveret i 125 mg, 250 mg og 500 mg dispergerbare tabletter og blev administreret oralt med en startdosis på 20 mg/kg/dag.
|
|
Eksperimentel: Deferoxamin (DFO) derefter ICL670
Deferoxamin (DFO) subkutant i en ugentlig dosis på 175 mg/kg i 24 uger og derefter krydset over for at modtage Deferasirox (ICL670) oralt 20 mg/kg i i alt 104 uger i behandling.
|
Deferasirox blev leveret i 125 mg, 250 mg og 500 mg dispergerbare tabletter og blev administreret oralt med en startdosis på 20 mg/kg/dag.
Deferoxamin blev leveret i hætteglas på 500 mg og 2000 mg administreret subkutant til en ugentlig dosis på 175 mg/kg.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antallet af deltagere med bivirkninger (AE'er) i de første 24 uger af behandlingen
Tidsramme: 24 uger
|
Antallet af deltagere med uønskede hændelser (AE'er) samlet set og ifølge Medical Dictionary for Regulatory Activities (MedDRA) foretrukken periode større end eller lig med 5 % deltagere i enhver gruppe efter behandling i de første 24 uger.
|
24 uger
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Absolut ændring i serumferritin fra baseline til uge 24
Tidsramme: Baseline, 24 uger
|
Absolut ændring fra baseline serum ferritin efter 24 ugers behandling med Deferasirox (ICL670) og absolut ændring fra baseline serum ferritin efter 24 ugers behandling med Deferoxamin.
Midler blev justeret for mængden af transfunderet blod.
|
Baseline, 24 uger
|
|
Absolut ændring i serumferritin efter start af behandling med Deferasirox (ICL670) til uge 24 og til uge 52
Tidsramme: Start af Deferasirox (ICL670) behandling, 24 uger, 52 uger
|
Absolut ændring i serum ferritin efter start af behandling med Deferasirox (ICL670) til uge 24 og den absolutte ændring i serum ferritin efter start af behandling med Deferasirox (ICL670) til uge 52 for Deferasirox behandlingsgruppen og Deferoxamin derefter Deferasirox behandlingsgruppen.
Midler blev justeret for mængden af transfunderet blod.
|
Start af Deferasirox (ICL670) behandling, 24 uger, 52 uger
|
|
Absolut ændring i serumferritin efter start af behandling med Deferasirox (ICL670) til uge 104
Tidsramme: Start af Deferasirox (ICL670) behandling, 104 uger
|
Absolut ændring i serumferritin efter start af behandling med Deferasirox (ICL670) til uge 104 for Deferasirox-behandlingsgruppen.
Midler blev justeret for mængden af transfunderet blod.
|
Start af Deferasirox (ICL670) behandling, 104 uger
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart
1. maj 2005
Primær færdiggørelse (Faktiske)
1. april 2008
Studieafslutning (Faktiske)
1. april 2008
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
10. maj 2005
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
10. maj 2005
Først opslået (Skøn)
11. maj 2005
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Skøn)
26. maj 2011
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
23. maj 2011
Sidst verificeret
1. maj 2011
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Metaboliske sygdomme
- Hæmatologiske sygdomme
- Genetiske sygdomme, medfødte
- Anæmi
- Forstyrrelser i jernmetabolisme
- Anæmi, hæmolytisk, medfødt
- Hæmoglobinopatier
- Overbelastning af jern
- Anæmi, seglcelle
- Anæmi, hæmolytisk
- Molekylære mekanismer for farmakologisk virkning
- Chelaterende midler
- Sekvesteringsagenter
- Jernchelateringsmidler
- Sideroforer
- Deferasirox
- Deferoxamin
Andre undersøgelses-id-numre
- CICL670A2201
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .