Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie deferasiroxu ve vztahu k subkutánnímu deferoxaminu u pacientů se srpkovitou anémií

23. května 2011 aktualizováno: Novartis Pharmaceuticals

Randomizovaná, otevřená, multicentrická studie fáze II k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti deferasiroxu (ICL670) 20 mg/kg/den ve vztahu k subkutánnímu deferoxaminu u pacientů se srpkovitou anémií s přetížením železem z opakovaných krevních transfuzí

Tato studie bude zkoumat dlouhodobou bezpečnost a účinnost přípravku Deferasirox u pacientů se srpkovitou anémií a přetížením železem z opakovaných krevních transfuzí.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

212

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2H7
        • University of Alberta
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L6
        • The Ottawa Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • Hôpital Ste-Justine
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35294
        • University of Alabama Medical Center
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
        • University of Alabama Pediatric Hematology/Oncology
      • Mobile, Alabama, Spojené státy, 36604
        • University of South Alabama Medical Center
      • Mobile, Alabama, Spojené státy, 36617
        • University Of South Alabama
    • California
      • Loma Linda, California, Spojené státy, 92354
        • Loma Linda University Medical Center
      • Oakland, California, Spojené státy, 94609
        • Children's Hospital Oakland
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20010
        • Children's National Medical Center
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20010-2970
        • Center for Cancer and Blood Disorders
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20059
        • Howard University Hospital
    • Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33155
        • Miami Children's Hospital
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33607-6387
        • Tampa Children's Hospital at St Joseph's
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33607-6387
        • Tampa Children's Hospital at St. Joseph's
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33612
        • H. Lee Muffit Cancer Center and Research Institute/James A. Haley Veterans Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30342
        • Children's Healthcare of Atlanta at Scottish Rite
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30303
        • Emory University School of Medicine
      • Augusta, Georgia, Spojené státy, 30912-3128
        • Adult Sickle Cell Clinic
      • Savannah, Georgia, Spojené státy, 31403
        • Backus Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
        • University of Illinois at Chicago
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60614-3394
        • Children's Memorial Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • Pediatric Sickle Cell Program/James Whitcomb Riley Hospital for Children
    • Louisiana
      • Baton Rouge, Louisiana, Spojené státy, 70808
        • St. Jude Children's Hospital Affiliate
      • New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70118
        • Children's Hospital
      • New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70112
        • Tulane University Sickle Cell Center
      • Shreveport, Louisiana, Spojené státy, 71130
        • LSU Health Sciences Center/Carroll W. Feist Professor of Cancer Research
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Children's Hospital Boston
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Children's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Brigham and Woman's Hospital/Harvard Medical School
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109-0238
        • University of Michigan
      • Detroit, Michigan, Spojené státy, 48201
        • Karmanos Cancer Institute
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Bronx, New York, Spojené státy, 10467-2490
        • Sickle Cell Center, Montefiore Hospital
      • Brooklyn, New York, Spojené státy, 11203
        • SUNY Downstate Medical Center
      • Brooklyn, New York, Spojené státy, 11215
        • New York Methodist Hospital
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Columbia University
      • New York, New York, Spojené státy, 10021
        • Weill Medical College of Cornell University
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Spojené státy, 28232
        • Carolinas Medical Transplant Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45219
        • University of Cincinnati
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 72764
        • Children's Hospital Medical Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Spojené státy, 73104
        • The University of Oklahoma
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104-4399
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19106
        • Pennsylvania Oncology/Hematology
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19107
        • Jefferson University
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19134-1095
        • Drexel University College of Medicine
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213
        • Children's Hospital of Pittsburgh
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15232
        • Hillman Cancer Center
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Spojené státy, 29203
        • Liberty Hematology Oncology Center
      • Columbia, South Carolina, Spojené státy, 29203
        • Palmetto Health Clinical Trials
      • Sumter, South Carolina, Spojené státy, 29150
        • Santee Hematology/Oncology
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Spojené státy, 38105-2794
        • St Jude's Children's Research Hospital
      • Memphis, Tennessee, Spojené státy, 38105
        • St. Jude's Children Research Hospital
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Spojené státy, 76104-2724
        • Cooks Children's Hospital
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030-2399
        • Texas Children's Hospital/Baylor College of Medicine
      • Temple, Texas, Spojené státy, 76508
        • Scott and White Memorial Hospital & Clinics
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Spojené státy, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughter
      • Richmond, Virginia, Spojené státy, 23298-0306
        • Medical College of Virginia
      • Richmond, Virginia, Spojené státy, 23298-0646
        • Virginia Commonwealth University

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Věk větší nebo rovný 2 letům
  • Pacienti mužského nebo ženského pohlaví se srpkovitou anémií (SS, SC, SD, Sβo nebo Sβ+ talasémie)

  • Přetížení železem z opakované krevní transfuze, jak je definováno jedním z následujících:

    1. U pacientů starších 16 let, kteří dostávají jednoduché transfuze: celoživotní příjem alespoň 120 ml/kg nebo 30 dospělých jednotek erytrocytů, NEBO
    2. U pacientů ve věku ≤ 16 let, kteří dostávají jednoduché transfuze: celoživotní příjem alespoň 120 ml/kg erytrocytů, NEBO
    3. Pro všechny pacienty, kteří dostávají výměnné transfuze bez předchozího pokusu dosáhnout negativní bilance železa: celoživotní provedení alespoň 20 procedur, NEBO
    4. Pro všechny pacienty: obsah železa v játrech ≥ 7 mg Fe/g suché hmotnosti, měřeno biopsií, zobrazením magnetickou rezonancí (MRI) nebo magnetickou susceptibilitou provedenou do 3 měsíců před vstupem do screeningu
  • Pro vstup do období screeningu: sérový feritin ≥ 1000 µg/ml alespoň dvakrát během předchozího roku získaný bez přítomnosti souběžné infekce.
  • Tělesná hmotnost > 10 kg
  • Není známa alergie ani kontraindikace podávání deferoxaminu
  • Schopnost dodržovat všechny postupy, léky a hodnocení související se studií
  • Sexuálně aktivní premenopauzální pacientky musí používat dvoubariérovou antikoncepci, perorální antikoncepci plus bariérovou antikoncepci, nebo musí podstoupit klinicky zdokumentovanou totální hysterektomii a/nebo ooforektomii, podvázání vejcovodů nebo být postmenopauzální definované amenoreou po dobu alespoň 12 měsíců.
  • Písemný informovaný souhlas pacienta nebo k souhlasu dětského pacienta zákonného zástupce pacienta. Definice termínu 'pediatrický' pro zápis a vedení studia bude v souladu s místní legislativou.

Kritéria vyloučení:

  • Sérový kreatinin nad horní hranicí normálu
  • Významná proteinurie
  • Nefrotický syndrom v anamnéze
  • Alaninaminotransferáza (ALT) ≥ 250 U/l při screeningu
  • Klinický důkaz aktivní hepatitidy B nebo hepatitidy C
  • Historie HIV
  • Horečka nebo jiné známky/příznaky infekce během 10 dnů před screeningovou návštěvou
  • Nekontrolovaná systémová hypertenze
  • Anamnéza infarktu myokardu, městnavého srdečního selhání nebo nestabilního srdečního onemocnění nekontrolovaného standardní léčebnou terapií
  • Klinicky relevantní katarakta nebo předchozí anamnéza klinicky relevantní oční toxicity související s chelací železa
  • Přítomnost chirurgického nebo zdravotního stavu, který by mohl významně změnit absorpci, distribuci, metabolismus nebo vylučování jakéhokoli studovaného léku
  • Anamnéza zneužívání drog nebo alkoholu během 12 měsíců před zařazením
  • Těhotné nebo kojící pacientky
  • Pacienti léčení systémovým hodnoceným lékem během 4 týdnů před nebo topickým testovaným lékem 7 dní před screeningovou návštěvou
  • Randomizace v předchozí klinické studii zahrnující ICL670

Mohou platit další kritéria pro zařazení/vyloučení související s protokolem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Deferasirox (ICL670)
Deferasirox (ICL670) 20 mg/kg perorálně jednou denně po dobu 104 týdnů.
Lék: Deferasirox (ICL670)
Deferasirox byl poskytován ve 125 mg, 250 mg a 500 mg dispergovatelných tabletách a byl podáván perorálně v počáteční dávce 20 mg/kg/den.
Experimentální: Deferoxamin (DFO), poté ICL670
Deferoxamin (DFO) subkutánně v týdenní dávce 175 mg/kg po dobu 24 týdnů, poté přešel k podávání Deferasiroxu (ICL670) perorálně 20 mg/kg po dobu celkem 104 týdnů léčby.
Lék: Deferasirox (ICL670)
Deferasirox byl poskytován ve 125 mg, 250 mg a 500 mg dispergovatelných tabletách a byl podáván perorálně v počáteční dávce 20 mg/kg/den.
Lék: Deferoxamin (DFO)
Deferoxamin byl dodáván v lahvičkách po 500 mg a 2000 mg podávaných subkutánně v týdenní dávce 175 mg/kg.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími účinky (AE) během prvních 24 týdnů léčby
Časové okno: 24 týdnů
Celkový počet účastníků s nežádoucími příhodami (AE) a podle lékařského slovníku pro regulační aktivity (MedDRA) upřednostňovaný termín větší nebo rovný 5 % účastníků v jakékoli skupině podle léčby během prvních 24 týdnů.
24 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Absolutní změna sérového feritinu od výchozího stavu do týdne 24
Časové okno: Výchozí stav, 24 týdnů
Absolutní změna od výchozího sérového feritinu po 24 týdnech léčby deferasiroxem (ICL670) a absolutní změna od výchozího sérového feritinu po 24 týdnech léčby deferoxaminem. Prostředky byly upraveny podle množství podané krve.
Výchozí stav, 24 týdnů
Absolutní změna sérového feritinu po zahájení léčby deferasiroxem (ICL670) do týdne 24 a do týdne 52
Časové okno: Zahájení léčby Deferasiroxem (ICL670), 24 týdnů, 52 týdnů
Absolutní změna sérového feritinu po zahájení léčby deferasiroxem (ICL670) do 24. týdne a absolutní změna sérového feritinu po zahájení léčby deferasiroxem (ICL670) do 52. týdne ve skupině léčené deferasiroxem a ve skupině léčené deferasiroxem a poté deferasiroxem. Prostředky byly upraveny podle množství podané krve.
Zahájení léčby Deferasiroxem (ICL670), 24 týdnů, 52 týdnů
Absolutní změna sérového feritinu po zahájení léčby deferasiroxem (ICL670) do týdne 104
Časové okno: Zahájení léčby Deferasiroxem (ICL670), 104 týdnů
Absolutní změna sérového feritinu po zahájení léčby deferasiroxem (ICL670) do 104. týdne u skupiny léčené deferasiroxem. Prostředky byly upraveny podle množství podané krve.
Zahájení léčby Deferasiroxem (ICL670), 104 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Novartis Pharmaceuticals

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. května 2005

Primární dokončení (Aktuální)

1. dubna 2008

Dokončení studie (Aktuální)

1. dubna 2008

Termíny zápisu do studia

První předloženo

10. května 2005

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

10. května 2005

První zveřejněno (Odhad)

11. května 2005

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

26. května 2011

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

23. května 2011

Naposledy ověřeno

1. května 2011

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CICL670A2201

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Deferasirox (ICL670)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Czech Republic

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit