镰状细胞病患者地拉罗司相对于皮下注射去铁胺的研究
2011年5月23日 更新者：Novartis Pharmaceuticals
一项随机、开放标签、多中心、II 期研究，以评估地拉罗司 (ICL670) 20 mg/kg/天相对于皮下注射去铁胺在因反复输血导致铁过载的镰状细胞病患者中的安全性和有效性
本研究将检验地拉罗司在患有镰状细胞病和反复输血导致的铁过载患者中的长期安全性和有效性。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
212
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Alberta
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Edmonton、Alberta、加拿大、T6G 2H7
- University of Alberta
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Ontario
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Ottawa、Ontario、加拿大、K1H 8L6
- The Ottawa Hospital
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Quebec
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Montreal、Quebec、加拿大、H3T 1C5
- Hôpital Ste-Justine
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Alabama
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Birmingham、Alabama、美国、35294
- University of Alabama Medical Center
-
Birmingham、Alabama、美国、35233
- University of Alabama Pediatric Hematology/Oncology
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Mobile、Alabama、美国、36604
- University of South Alabama Medical Center
-
Mobile、Alabama、美国、36617
- University Of South Alabama
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-
California
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Loma Linda、California、美国、92354
- Loma Linda University Medical Center
-
Oakland、California、美国、94609
- Children's Hospital Oakland
-
-
District of Columbia
-
Washington、District of Columbia、美国、20010
- Children's National Medical Center
-
Washington、District of Columbia、美国、20010-2970
- Center for Cancer and Blood Disorders
-
Washington、District of Columbia、美国、20059
- Howard University Hospital
-
-
Florida
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Miami、Florida、美国、33155
- Miami Children's Hospital
-
Tampa、Florida、美国、33607-6387
- Tampa Children's Hospital at St Joseph's
-
Tampa、Florida、美国、33607-6387
- Tampa Children's Hospital at St. Joseph's
-
Tampa、Florida、美国、33612
- H. Lee Muffit Cancer Center and Research Institute/James A. Haley Veterans Hospital
-
-
Georgia
-
Atlanta、Georgia、美国、30342
- Children's Healthcare of Atlanta at Scottish Rite
-
Atlanta、Georgia、美国、30303
- Emory University School of Medicine
-
Augusta、Georgia、美国、30912-3128
- Adult Sickle Cell Clinic
-
Savannah、Georgia、美国、31403
- Backus Children's Hospital
-
-
Illinois
-
Chicago、Illinois、美国、60612
- University of Illinois at Chicago
-
Chicago、Illinois、美国、60614-3394
- Children's Memorial Hospital
-
-
Indiana
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Indianapolis、Indiana、美国、46202
- Pediatric Sickle Cell Program/James Whitcomb Riley Hospital for Children
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-
Louisiana
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Baton Rouge、Louisiana、美国、70808
- St. Jude Children's Hospital Affiliate
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New Orleans、Louisiana、美国、70118
- Children's Hospital
-
New Orleans、Louisiana、美国、70112
- Tulane University Sickle Cell Center
-
Shreveport、Louisiana、美国、71130
- LSU Health Sciences Center/Carroll W. Feist Professor of Cancer Research
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-
Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02115
- Children's Hospital Boston
-
Boston、Massachusetts、美国、02115
- Children's Hospital
-
Boston、Massachusetts、美国、02115
- Brigham and Woman's Hospital/Harvard Medical School
-
-
Michigan
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Ann Arbor、Michigan、美国、48109-0238
- University of Michigan
-
Detroit、Michigan、美国、48201
- Karmanos Cancer Institute
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-
Missouri
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St. Louis、Missouri、美国、63110
- Washington University School of Medicine
-
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New York
-
Bronx、New York、美国、10467-2490
- Sickle Cell Center, Montefiore Hospital
-
Brooklyn、New York、美国、11203
- Suny Downstate Medical Center
-
Brooklyn、New York、美国、11215
- New York Methodist Hospital
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New York、New York、美国、10032
- Columbia University
-
New York、New York、美国、10021
- Weill Medical College of Cornell University
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North Carolina
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Charlotte、North Carolina、美国、28232
- Carolinas Medical Transplant Center
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、美国、45219
- University of Cincinnati
-
Cincinnati、Ohio、美国、72764
- Children's Hospital Medical Center
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-
Oklahoma
-
Oklahoma City、Oklahoma、美国、73104
- The University of Oklahoma
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104-4399
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Philadelphia、Pennsylvania、美国、19106
- Pennsylvania Oncology/Hematology
-
Philadelphia、Pennsylvania、美国、19107
- Jefferson University
-
Philadelphia、Pennsylvania、美国、19134-1095
- Drexel University College of Medicine
-
Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15213
- Children's Hospital of Pittsburgh
-
Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15232
- Hillman Cancer Center
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-
South Carolina
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Columbia、South Carolina、美国、29203
- Liberty Hematology Oncology Center
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Columbia、South Carolina、美国、29203
- Palmetto Health Clinical Trials
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Sumter、South Carolina、美国、29150
- Santee Hematology/Oncology
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Tennessee
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Memphis、Tennessee、美国、38105-2794
- St Jude's Children's Research Hospital
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Memphis、Tennessee、美国、38105
- St. Jude's Children Research Hospital
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Texas
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Fort Worth、Texas、美国、76104-2724
- Cooks Children's Hospital
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Houston、Texas、美国、77030-2399
- Texas Children's Hospital/Baylor College of Medicine
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Temple、Texas、美国、76508
- Scott and White Memorial Hospital & Clinics
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Virginia
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Norfolk、Virginia、美国、23507
- Children's Hospital of The King's Daughter
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Richmond、Virginia、美国、23298-0306
- Medical College of Virginia
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Richmond、Virginia、美国、23298-0646
- Virginia Commonwealth University
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
2年 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 年龄大于或等于 2 岁
- 患有镰状细胞病（SS、SC、SD、Sβo 或 Sβ+ 地中海贫血）的男性或女性患者
重复输血引起的铁过载，定义为以下之一：
- 对于 16 岁以上接受简单输血的患者：接受至少 120 毫升/公斤或 30 个成人单位浓缩红细胞的终生史，或
- 对于 ≤ 16 岁接受简单输血的患者：接受至少 120 ml/kg 浓缩红细胞的终生史，或
- 对于在之前没有尝试实现负铁平衡的情况下接受换血的所有患者：至少 20 次手术的终生表现，或
- 对于所有患者：在进入筛选前 3 个月内通过活检、磁共振成像 (MRI) 或磁化率测量的肝铁含量≥ 7 mg Fe/g 干重
- 进入筛选期：在没有伴随感染的情况下，在前一年至少两次获得≥1000μg/mL的血清铁蛋白。
- 体重 > 10 公斤
- 没有已知的去铁胺过敏或禁忌症
- 能够遵守所有与研究相关的程序、药物和评估
- 性活跃的绝经前女性患者必须使用双重屏障避孕、口服避孕药加屏障避孕，或必须已进行有临床记录的全子宫切除术和/或卵巢切除术、输卵管结扎术或被定义为闭经至少 12 个月的绝经后。
- 患者的书面知情同意书或儿童患者法定监护人的同意书。 招生和研究行为中“儿科”一词的定义将符合当地立法。
排除标准：
- 血清肌酐高于正常上限
- 显着蛋白尿
- 肾病综合征史
- 筛选时丙氨酸转氨酶 (ALT) ≥ 250 U/L
- 活动性乙型肝炎或丙型肝炎的临床证据
- 艾滋病史
- 筛查访视前 10 天内出现发烧或其他感染体征/症状
- 不受控制的全身性高血压
- 心肌梗塞、充血性心力衰竭或标准药物治疗无法控制的不稳定心脏病史
- 临床相关的白内障或既往与铁螯合相关的临床相关眼部毒性病史
- 存在可能显着改变任何研究药物的吸收、分布、代谢或排泄的手术或医疗状况
- 入组前 12 个月内有吸毒或酗酒史
- 怀孕或哺乳期患者
- 筛选访视前 4 周内接受全身研究药物治疗或筛选访视前 7 天接受局部研究药物治疗的患者
- 先前涉及 ICL670 的临床试验中的随机化
其他与协议相关的包含/排除标准可能适用。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：地拉罗司 (ICL670)
地拉罗司 (ICL670) 20 mg/kg 口服，每天一次，持续 104 周。
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地拉罗司以 125 mg、250 mg 和 500 mg 分散片的形式提供，并以 20 mg/kg/天的初始剂量口服给药。
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实验性的：去铁胺 (DFO) 然后是 ICL670
去铁胺 (DFO) 皮下注射每周 175 mg/kg 的剂量，持续 24 周，然后交叉接受地拉罗司 (ICL670) 口服 20 mg/kg，总共治疗 104 周。
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地拉罗司以 125 mg、250 mg 和 500 mg 分散片的形式提供，并以 20 mg/kg/天的初始剂量口服给药。
去铁胺以 500 mg 和 2000 mg 的小瓶供应，每周剂量为 175 mg/kg，皮下给药。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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治疗前 24 周发生不良事件 (AE) 的参与者人数
大体时间：24周
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在前 24 周内通过治疗在任何组中发生不良事件 (AE) 的总体参与者人数以及根据监管活动医学词典 (MedDRA) 首选术语大于或等于 5% 的参与者。
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24周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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从基线到第 24 周血清铁蛋白的绝对变化
大体时间：基线，24 周
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去铁罗司 (ICL670) 治疗 24 周后血清铁蛋白基线的绝对变化和去铁胺治疗 24 周后血清铁蛋白基线的绝对变化。
均值根据输血量进行了调整。
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基线，24 周
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地拉罗司 (ICL670) 治疗开始至第 24 周和第 52 周后血清铁蛋白的绝对变化
大体时间：开始地拉罗司 (ICL670) 治疗，24 周，52 周
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地拉罗司 (ICL670) 治疗开始后至第 24 周的血清铁蛋白绝对变化以及地拉罗司 (ICL670) 治疗开始后至第 52 周的血清铁蛋白绝对变化对于地拉罗司治疗组和去铁胺然后地拉罗司治疗组。
均值根据输血量进行了调整。
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开始地拉罗司 (ICL670) 治疗，24 周，52 周
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开始用地拉罗司 (ICL670) 治疗至第 104 周后血清铁蛋白的绝对变化
大体时间：开始地拉罗司 (ICL670) 治疗，104 周
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地拉罗司治疗组开始使用地拉罗司 (ICL670) 治疗至第 104 周后血清铁蛋白的绝对变化。
均值根据输血量进行了调整。
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开始地拉罗司 (ICL670) 治疗，104 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2005年5月1日
初级完成 (实际的)
2008年4月1日
研究完成 (实际的)
2008年4月1日
研究注册日期
首次提交
2005年5月10日
首先提交符合 QC 标准的
2005年5月10日
首次发布 (估计)
2005年5月11日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2011年5月26日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2011年5月23日
最后验证
2011年5月1日
更多信息
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地拉罗司 (ICL670)的临床试验
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Novartis Pharmaceuticals完全的
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Novartis Pharmaceuticals完全的输血依赖性铁过载埃及, 希腊, 香港, 台湾, 德国, 英国, 比利时, 意大利, 西班牙, 法国, 以色列, 大韩民国, 火鸡, 中国, 澳大利亚, 丹麦, 奥地利, 瑞士, 荷兰, 南非, 黎巴嫩, 马来西亚, 泰国
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Novartis Pharmaceuticals完全的