Studio del deferasirox rispetto alla deferoxamina sottocutanea nei pazienti con anemia falciforme
23 maggio 2011 aggiornato da: Novartis Pharmaceuticals
Uno studio randomizzato, in aperto, multicentrico, di fase II per valutare la sicurezza e l'efficacia di deferasirox (ICL670) 20 mg/kg/giorno rispetto alla deferoxamina sottocutanea in pazienti con anemia falciforme con sovraccarico di ferro dovuto a ripetute trasfusioni di sangue
Questo studio esaminerà la sicurezza e l'efficacia a lungo termine di Deferasirox in pazienti con anemia falciforme e sovraccarico di ferro da trasfusioni di sangue ripetute.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
212
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Alberta
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Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2H7
- University of Alberta
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-
Ontario
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Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L6
- The Ottawa Hospital
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-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
- Hôpital Ste-Justine
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35294
- University of Alabama Medical Center
-
Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
- University of Alabama Pediatric Hematology/Oncology
-
Mobile, Alabama, Stati Uniti, 36604
- University of South Alabama Medical Center
-
Mobile, Alabama, Stati Uniti, 36617
- University of South Alabama
-
-
California
-
Loma Linda, California, Stati Uniti, 92354
- Loma Linda University Medical Center
-
Oakland, California, Stati Uniti, 94609
- Children's Hospital Oakland
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20010
- Children's National Medical Center
-
Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20010-2970
- Center for Cancer and Blood Disorders
-
Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20059
- Howard University Hospital
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Stati Uniti, 33155
- Miami Children's Hospital
-
Tampa, Florida, Stati Uniti, 33607-6387
- Tampa Children's Hospital at St Joseph's
-
Tampa, Florida, Stati Uniti, 33607-6387
- Tampa Children's Hospital at St. Joseph's
-
Tampa, Florida, Stati Uniti, 33612
- H. Lee Muffit Cancer Center and Research Institute/James A. Haley Veterans Hospital
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30342
- Children's Healthcare of Atlanta at Scottish Rite
-
Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30303
- Emory University School of Medicine
-
Augusta, Georgia, Stati Uniti, 30912-3128
- Adult Sickle Cell Clinic
-
Savannah, Georgia, Stati Uniti, 31403
- Backus Children's Hospital
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
- University of Illinois at Chicago
-
Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60614-3394
- Children's Memorial Hospital
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
- Pediatric Sickle Cell Program/James Whitcomb Riley Hospital for Children
-
-
Louisiana
-
Baton Rouge, Louisiana, Stati Uniti, 70808
- St. Jude Children's Hospital Affiliate
-
New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70118
- Children's Hospital
-
New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70112
- Tulane University Sickle Cell Center
-
Shreveport, Louisiana, Stati Uniti, 71130
- LSU Health Sciences Center/Carroll W. Feist Professor of Cancer Research
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
- Children's Hospital Boston
-
Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
- Children's Hospital
-
Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
- Brigham and Woman's Hospital/Harvard Medical School
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109-0238
- University of Michigan
-
Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48201
- Karmanos Cancer Institute
-
-
Missouri
-
St. Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
New York
-
Bronx, New York, Stati Uniti, 10467-2490
- Sickle Cell Center, Montefiore Hospital
-
Brooklyn, New York, Stati Uniti, 11203
- SUNY Downstate Medical Center
-
Brooklyn, New York, Stati Uniti, 11215
- New York Methodist Hospital
-
New York, New York, Stati Uniti, 10032
- Columbia University
-
New York, New York, Stati Uniti, 10021
- Weill Medical College of Cornell University
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 28232
- Carolinas Medical Transplant Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45219
- University of Cincinnati
-
Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 72764
- Children's Hospital Medical Center
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Stati Uniti, 73104
- The University of Oklahoma
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104-4399
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19106
- Pennsylvania Oncology/Hematology
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19107
- Jefferson University
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19134-1095
- Drexel University College of Medicine
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15213
- Children's Hospital of Pittsburgh
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15232
- Hillman Cancer Center
-
-
South Carolina
-
Columbia, South Carolina, Stati Uniti, 29203
- Liberty Hematology Oncology Center
-
Columbia, South Carolina, Stati Uniti, 29203
- Palmetto Health Clinical Trials
-
Sumter, South Carolina, Stati Uniti, 29150
- Santee Hematology/Oncology
-
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38105-2794
- St Jude's Children's Research Hospital
-
Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38105
- St. Jude's Children Research Hospital
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Texas
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Fort Worth, Texas, Stati Uniti, 76104-2724
- Cooks Children's Hospital
-
Houston, Texas, Stati Uniti, 77030-2399
- Texas Children's Hospital/Baylor College of Medicine
-
Temple, Texas, Stati Uniti, 76508
- Scott and White Memorial Hospital & Clinics
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Virginia
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Norfolk, Virginia, Stati Uniti, 23507
- Children's Hospital of the King's Daughter
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Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23298-0306
- Medical College of Virginia
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Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23298-0646
- Virginia Commonwealth University
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
2 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Età maggiore o uguale a 2 anni
- Pazienti di sesso maschile o femminile con anemia falciforme (SS, SC, SD, Sβo o Sβ+ talassemia)
Sovraccarico di ferro da trasfusioni di sangue ripetute, come definito da uno dei seguenti:
- Per i pazienti di età > 16 anni che ricevono trasfusioni semplici: anamnesi positiva per tutta la vita di almeno 120 ml/kg o 30 unità adulte di globuli rossi concentrati, OPPURE
- Per i pazienti di età ≤ 16 anni che ricevono trasfusioni semplici: anamnesi di ricezione per tutta la vita di almeno 120 ml/kg di globuli rossi concentrati, OPPURE
- Per tutti i pazienti che ricevono exanguinotrasfusioni in assenza di un precedente tentativo di raggiungere un bilancio del ferro negativo: esecuzione a vita di almeno 20 procedure, OPPURE
- Per tutti i pazienti: contenuto di ferro epatico ≥ 7 mg Fe/g di peso secco misurato mediante biopsia, risonanza magnetica per immagini (MRI) o suscettibilità magnetica eseguita entro 3 mesi prima dell'ingresso nello screening
- Per l'ingresso nel periodo di screening: ferritina sierica ≥ 1000 µg/mL in almeno due occasioni durante l'anno precedente ottenuta in assenza di infezione concomitante.
- Peso corporeo > 10 kg
- Nessuna allergia o controindicazione nota alla somministrazione di deferoxamina
- Capacità di rispettare tutte le procedure, i farmaci e le valutazioni relativi allo studio
- Le pazienti di sesso femminile in pre-menopausa sessualmente attive devono usare contraccettivi a doppia barriera, contraccettivi orali più contraccettivi di barriera, o devono essere state sottoposte a isterectomia totale e/o ovariectomia clinicamente documentate, legatura delle tube o essere in postmenopausa definita da amenorrea da almeno 12 mesi.
- Consenso informato scritto del paziente o per il paziente pediatrico consenso del tutore legale del paziente. La definizione del termine "pediatrico" per l'iscrizione e lo svolgimento dello studio sarà conforme alla legislazione locale.
Criteri di esclusione:
- Creatinina sierica sopra il limite superiore della norma
- Proteinuria significativa
- Storia della sindrome nefrosica
- Alanina aminotransferasi (ALT) ≥ 250 U/L allo screening
- Evidenza clinica di epatite attiva B o epatite C
- Storia dell'HIV
- Febbre o altri segni/sintomi di infezione nei 10 giorni precedenti la visita di screening
- Ipertensione sistemica incontrollata
- Storia di infarto miocardico, insufficienza cardiaca congestizia o malattia cardiaca instabile non controllata dalla terapia medica standard
- Cataratta clinicamente rilevante o storia precedente di tossicità oculare clinicamente rilevante correlata alla chelazione del ferro
- Presenza di una condizione chirurgica o medica che potrebbe alterare in modo significativo l'assorbimento, la distribuzione, il metabolismo o l'escrezione di qualsiasi farmaco in studio
- Storia di abuso di droghe o alcol nei 12 mesi precedenti l'iscrizione
- Pazienti in gravidanza o allattamento
- Pazienti trattati con farmaco sperimentale sistemico nelle 4 settimane precedenti o con farmaco sperimentale topico 7 giorni prima della visita di screening
- Randomizzazione in un precedente studio clinico che ha coinvolto ICL670
Potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione relativi al protocollo.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Deferasirox (ICL670)
Deferasirox (ICL670) 20 mg/kg per via orale una volta al giorno per 104 settimane.
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Il deferasirox è stato fornito in compresse dispersibili da 125 mg, 250 mg e 500 mg ed è stato somministrato per via orale a una dose iniziale di 20 mg/kg/giorno.
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Sperimentale: Deferossamina (DFO) quindi ICL670
Deferoxamine (DFO) per via sottocutanea per una dose settimanale di 175 mg/kg per 24 settimane, quindi incrociato con Deferasirox (ICL670) per via orale 20 mg/kg per un totale di 104 settimane di terapia.
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Il deferasirox è stato fornito in compresse dispersibili da 125 mg, 250 mg e 500 mg ed è stato somministrato per via orale a una dose iniziale di 20 mg/kg/giorno.
La deferoxamina è stata fornita in flaconcini da 500 mg e 2000 mg somministrati per via sottocutanea per una dose settimanale di 175 mg/kg.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Il numero di partecipanti con eventi avversi (EA) nelle prime 24 settimane di trattamento
Lasso di tempo: 24 settimane
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Il numero di partecipanti con eventi avversi (EA) in generale e secondo il termine preferito del Dizionario medico per le attività di regolamentazione (MedDRA) maggiore o uguale al 5% dei partecipanti in qualsiasi gruppo per trattamento nelle prime 24 settimane.
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24 settimane
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Variazione assoluta della ferritina sierica dal basale alla settimana 24
Lasso di tempo: Basale, 24 settimane
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Variazione assoluta rispetto al basale della ferritina sierica dopo 24 settimane di trattamento con deferasirox (ICL670) e variazione assoluta rispetto al basale della ferritina sierica dopo 24 settimane di trattamento con deferoxamina.
Le medie sono state aggiustate per la quantità di sangue trasfuso.
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Basale, 24 settimane
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Variazione assoluta della ferritina sierica dopo l'inizio del trattamento con deferasirox (ICL670) alla settimana 24 e alla settimana 52
Lasso di tempo: Inizio del trattamento con Deferasirox (ICL670), 24 settimane, 52 settimane
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Variazione assoluta della ferritina sierica dopo l'inizio del trattamento con Deferasirox (ICL670) alla settimana 24 e variazione assoluta della ferritina sierica dopo l'inizio del trattamento con Deferasirox (ICL670) alla settimana 52 per il gruppo di trattamento con deferasirox e il gruppo di trattamento con deferasirox seguito da deferasirox.
Le medie sono state aggiustate per la quantità di sangue trasfuso.
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Inizio del trattamento con Deferasirox (ICL670), 24 settimane, 52 settimane
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Variazione assoluta della ferritina sierica dopo l'inizio del trattamento con deferasirox (ICL670) alla settimana 104
Lasso di tempo: Inizio del trattamento con Deferasirox (ICL670), 104 settimane
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Variazione assoluta della ferritina sierica dopo l'inizio del trattamento con Deferasirox (ICL670) alla settimana 104 per il gruppo di trattamento con Deferasirox.
Le medie sono state aggiustate per la quantità di sangue trasfuso.
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Inizio del trattamento con Deferasirox (ICL670), 104 settimane
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Pubblicazioni e link utili
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Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 maggio 2005
Completamento primario (Effettivo)
1 aprile 2008
Completamento dello studio (Effettivo)
1 aprile 2008
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
10 maggio 2005
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
10 maggio 2005
Primo Inserito (Stima)
11 maggio 2005
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)
26 maggio 2011
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
23 maggio 2011
Ultimo verificato
1 maggio 2011
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie metaboliche
- Malattie ematologiche
- Malattie genetiche, congenite
- Anemia
- Disturbi del metabolismo del ferro
- Anemia, emolitica, congenita
- Emoglobinopatie
- Sovraccarico di ferro
- Anemia, anemia falciforme
- Anemia, emolitico
- Meccanismi molecolari dell'azione farmacologica
- Agenti chelanti
- Agenti sequestranti
- Agenti chelanti del ferro
- Siderofori
- Deferasirox
- Deferoxamina
Altri numeri di identificazione dello studio
- CICL670A2201
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