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Studie von Deferasirox im Vergleich zu subkutanem Deferoxamin bei Patienten mit Sichelzellenanämie

23. Mai 2011 aktualisiert von: Novartis Pharmaceuticals

Eine randomisierte, offene, multizentrische Phase-II-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von Deferasirox (ICL670) 20 mg/kg/Tag im Vergleich zu subkutanem Deferoxamin bei Patienten mit Sichelzellanämie mit Eisenüberladung durch wiederholte Bluttransfusionen

Diese Studie wird die langfristige Sicherheit und Wirksamkeit von Deferasirox bei Patienten mit Sichelzellenanämie und Eisenüberladung durch wiederholte Bluttransfusionen untersuchen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

212

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2H7
        • University of Alberta
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L6
        • The Ottawa Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • Hôpital Ste-Justine
  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35294
        • University of Alabama Medical Center
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35233
        • University of Alabama Pediatric Hematology/Oncology
      • Mobile, Alabama, Vereinigte Staaten, 36604
        • University of South Alabama Medical Center
      • Mobile, Alabama, Vereinigte Staaten, 36617
        • University of South Alabama
    • California
      • Loma Linda, California, Vereinigte Staaten, 92354
        • Loma Linda University Medical Center
      • Oakland, California, Vereinigte Staaten, 94609
        • Children's Hospital Oakland
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010
        • Children's National Medical Center
      • Washington, District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010-2970
        • Center for Cancer and Blood Disorders
      • Washington, District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20059
        • Howard University Hospital
    • Florida
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33155
        • Miami Children's Hospital
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33607-6387
        • Tampa Children's Hospital at St Joseph's
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33607-6387
        • Tampa Children's Hospital at St. Joseph's
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33612
        • H. Lee Muffit Cancer Center and Research Institute/James A. Haley Veterans Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30342
        • Children's Healthcare of Atlanta at Scottish Rite
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30303
        • Emory University School of Medicine
      • Augusta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30912-3128
        • Adult Sickle Cell Clinic
      • Savannah, Georgia, Vereinigte Staaten, 31403
        • Backus Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60612
        • University of Illinois at Chicago
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60614-3394
        • Children's Memorial Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
        • Pediatric Sickle Cell Program/James Whitcomb Riley Hospital for Children
    • Louisiana
      • Baton Rouge, Louisiana, Vereinigte Staaten, 70808
        • St. Jude Children's Hospital Affiliate
      • New Orleans, Louisiana, Vereinigte Staaten, 70118
        • Children's Hospital
      • New Orleans, Louisiana, Vereinigte Staaten, 70112
        • Tulane University Sickle Cell Center
      • Shreveport, Louisiana, Vereinigte Staaten, 71130
        • LSU Health Sciences Center/Carroll W. Feist Professor of Cancer Research
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Children's Hospital Boston
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Children's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Brigham and Woman's Hospital/Harvard Medical School
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109-0238
        • University of Michigan
      • Detroit, Michigan, Vereinigte Staaten, 48201
        • Karmanos Cancer Institute
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Bronx, New York, Vereinigte Staaten, 10467-2490
        • Sickle Cell Center, Montefiore Hospital
      • Brooklyn, New York, Vereinigte Staaten, 11203
        • SUNY Downstate Medical Center
      • Brooklyn, New York, Vereinigte Staaten, 11215
        • New York Methodist Hospital
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Columbia University
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10021
        • Weill Medical College of Cornell University
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Vereinigte Staaten, 28232
        • Carolinas Medical Transplant Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45219
        • University of Cincinnati
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 72764
        • Children's Hospital Medical Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Vereinigte Staaten, 73104
        • The University of Oklahoma
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104-4399
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19106
        • Pennsylvania Oncology/Hematology
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19107
        • Jefferson University
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19134-1095
        • Drexel University College of Medicine
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15213
        • Children's Hospital of Pittsburgh
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15232
        • Hillman Cancer Center
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29203
        • Liberty Hematology Oncology Center
      • Columbia, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29203
        • Palmetto Health Clinical Trials
      • Sumter, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29150
        • Santee Hematology/Oncology
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Vereinigte Staaten, 38105-2794
        • St Jude's Children's Research Hospital
      • Memphis, Tennessee, Vereinigte Staaten, 38105
        • St. Jude's Children Research Hospital
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Vereinigte Staaten, 76104-2724
        • Cooks Children's Hospital
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030-2399
        • Texas Children's Hospital/Baylor College of Medicine
      • Temple, Texas, Vereinigte Staaten, 76508
        • Scott and White Memorial Hospital & Clinics
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Vereinigte Staaten, 23507
        • Children's Hospital of the King's Daughter
      • Richmond, Virginia, Vereinigte Staaten, 23298-0306
        • Medical College of Virginia
      • Richmond, Virginia, Vereinigte Staaten, 23298-0646
        • Virginia Commonwealth University

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Alter größer oder gleich 2 Jahre
  • Männliche oder weibliche Patienten mit Sichelzellenanämie (SS, SC, SD, Sβo oder Sβ+ Thalassämie)

  • Eisenüberladung durch wiederholte Bluttransfusionen, wie durch eine der folgenden Definitionen definiert:

    1. Für Patienten > 16 Jahre, die einfache Transfusionen erhalten: Lebenslange Vorgeschichte des Erhalts von mindestens 120 ml/kg oder 30 Einheiten Erythrozytenkonzentrat für Erwachsene ODER
    2. Für Patienten ≤ 16 Jahre, die einfache Transfusionen erhalten: Lebenslange Vorgeschichte des Erhalts von mindestens 120 ml/kg Erythrozytenkonzentrat ODER
    3. Für alle Patienten, die Austauschtransfusionen erhalten, ohne dass zuvor versucht wurde, eine negative Eisenbilanz zu erreichen: Lebenszeitleistung von mindestens 20 Eingriffen ODER
    4. Für alle Patienten: Lebereisengehalt ≥ 7 mg Fe/g Trockengewicht, gemessen durch Biopsie, Magnetresonanztomographie (MRT) oder magnetische Suszeptibilität, durchgeführt innerhalb von 3 Monaten vor Aufnahme in das Screening
  • Für den Eintritt in den Screening-Zeitraum: Serum-Ferritin von ≥ 1000 µg/mL bei mindestens zwei Messungen im Vorjahr ohne gleichzeitige Infektion.
  • Körpergewicht > 10 kg
  • Keine bekannte Allergie oder Kontraindikation für die Verabreichung von Deferoxamin
  • Fähigkeit, alle studienbezogenen Verfahren, Medikamente und Bewertungen einzuhalten
  • Sexuell aktive prämenopausale Patientinnen müssen eine Doppelbarriere-Kontrazeption, ein orales Kontrazeptivum plus ein Barriere-Kontrazeptivum anwenden oder sich einer klinisch dokumentierten totalen Hysterektomie und/oder Oophorektomie, Tubenligatur unterzogen haben oder seit mindestens 12 Monaten durch Amenorrhoe definiert postmenopausal sein.
  • Schriftliche Einverständniserklärung des Patienten oder bei pädiatrischen Patienten die Zustimmung des gesetzlichen Vormunds des Patienten. Die Definition des Begriffs „Pädiatrie“ für die Einschreibung und Studiendurchführung erfolgt in Übereinstimmung mit der lokalen Gesetzgebung.

Ausschlusskriterien:

  • Serum-Kreatinin über der oberen Normgrenze
  • Signifikante Proteinurie
  • Geschichte des nephrotischen Syndroms
  • Alaninaminotransferase (ALT) ≥ 250 U/L beim Screening
  • Klinischer Nachweis einer aktiven Hepatitis B oder Hepatitis C
  • Geschichte von HIV
  • Fieber oder andere Anzeichen/Symptome einer Infektion innerhalb von 10 Tagen vor dem Screening-Besuch
  • Unkontrollierte systemische Hypertonie
  • Vorgeschichte von Myokardinfarkt, dekompensierter Herzinsuffizienz oder instabiler Herzerkrankung, die nicht durch medizinische Standardtherapie kontrolliert werden kann
  • Klinisch relevanter Katarakt oder eine Vorgeschichte mit klinisch relevanter okulärer Toxizität im Zusammenhang mit Eisenchelatbildung
  • Vorhandensein eines chirurgischen oder medizinischen Zustands, der die Absorption, Verteilung, den Metabolismus oder die Ausscheidung eines Studienmedikaments erheblich verändern könnte
  • Vorgeschichte von Drogen- oder Alkoholmissbrauch innerhalb der 12 Monate vor der Einschreibung
  • Schwangere oder stillende Patienten
  • Patienten, die innerhalb von 4 Wochen vor dem Screening-Besuch mit einem systemischen Prüfpräparat oder 7 Tage vor dem Screening-Besuch mit einem topischen Prüfpräparat behandelt wurden
  • Randomisierung in einer früheren klinischen Studie mit ICL670

Andere protokollbezogene Einschluss-/Ausschlusskriterien können gelten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Deferasirox (ICL670)
Deferasirox (ICL670) 20 mg/kg p.o. einmal täglich für 104 Wochen.
Arzneimittel: Deferasirox (ICL670)
Deferasirox wurde in dispergierbaren Tabletten zu 125 mg, 250 mg und 500 mg bereitgestellt und wurde oral mit einer Anfangsdosis von 20 mg/kg/Tag verabreicht.
Experimental: Deferoxamin (DFO) dann ICL670
Deferoxamin (DFO) subkutan in einer wöchentlichen Dosis von 175 mg/kg für 24 Wochen, dann umgestellt auf Deferasirox (ICL670) oral 20 mg/kg für insgesamt 104 Wochen der Therapie.
Arzneimittel: Deferasirox (ICL670)
Deferasirox wurde in dispergierbaren Tabletten zu 125 mg, 250 mg und 500 mg bereitgestellt und wurde oral mit einer Anfangsdosis von 20 mg/kg/Tag verabreicht.
Arzneimittel: Deferoxamin (DFO)
Deferoxamin wurde in Fläschchen mit 500 mg und 2000 mg subkutan für eine wöchentliche Dosis von 175 mg/kg verabreicht.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Die Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (AEs) in den ersten 24 Behandlungswochen
Zeitfenster: 24 Wochen
Die Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (AEs) insgesamt und gemäß dem bevorzugten Begriff des Medical Dictionary for Regulatory Activities (MedDRA) größer oder gleich 5 % der Teilnehmer in jeder Gruppe nach Behandlung in den ersten 24 Wochen.
24 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Absolute Veränderung des Serumferritins vom Ausgangswert bis Woche 24
Zeitfenster: Basislinie, 24 Wochen
Absolute Veränderung des Serum-Ferritins zu Studienbeginn nach 24 Wochen Behandlung mit Deferasirox (ICL670) und absolute Veränderung des Serum-Ferritins zu Studienbeginn nach 24 Wochen Behandlung mit Deferoxamin. Die Mittelwerte wurden für die Menge an transfundiertem Blut adjustiert.
Basislinie, 24 Wochen
Absolute Veränderung des Serumferritins nach Beginn der Behandlung mit Deferasirox (ICL670) bis Woche 24 und bis Woche 52
Zeitfenster: Beginn der Behandlung mit Deferasirox (ICL670), 24 Wochen, 52 Wochen
Absolute Veränderung des Serumferritins nach Beginn der Behandlung mit Deferasirox (ICL670) bis Woche 24 und absolute Veränderung des Serumferritins nach Beginn der Behandlung mit Deferasirox (ICL670) bis Woche 52 für die Deferasirox-Behandlungsgruppe und die Deferoxamin-dann-Deferasirox-Behandlungsgruppe. Die Mittelwerte wurden für die Menge an transfundiertem Blut adjustiert.
Beginn der Behandlung mit Deferasirox (ICL670), 24 Wochen, 52 Wochen
Absolute Veränderung des Serumferritins nach Behandlungsbeginn mit Deferasirox (ICL670) bis Woche 104
Zeitfenster: Beginn der Behandlung mit Deferasirox (ICL670), 104 Wochen
Absolute Veränderung des Serum-Ferritins nach Beginn der Behandlung mit Deferasirox (ICL670) bis Woche 104 für die Deferasirox-Behandlungsgruppe. Die Mittelwerte wurden für die Menge an transfundiertem Blut adjustiert.
Beginn der Behandlung mit Deferasirox (ICL670), 104 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Mai 2005

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. April 2008

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. April 2008

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

10. Mai 2005

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

10. Mai 2005

Zuerst gepostet (Schätzen)

11. Mai 2005

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

26. Mai 2011

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

23. Mai 2011

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2011

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CICL670A2201

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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