Stamcelletransplantation for hæmatologisk malignitet
31. december 2020 opdateret af: Masonic Cancer Center, University of Minnesota
Allogen transplantation for hæmatologisk malignitet
Formålet med denne undersøgelse er at udvikle en standardbehandlingsbehandling med allogene stamceller til patienter med kræft i blodet.
Protokollen blev revideret for at afspejle, at denne undersøgelse betragtes som "retningslinjer for behandling" snarere end en forskningsundersøgelse.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Detaljeret beskrivelse
Forberedende regime ved hjælp af total kropsbestråling (TBI) og cyclophosphamid:
- på dag -6 og -5: cyclophosphamid gives,
- på dag -4, -3, -2 og -1: TBI gives,
- på dag 0: stamcelle eller knoglemarv infunderes.
Alternativ præparativ terapi til patienter, der ikke er i stand til at modtage TBI
Kemoterapien (cyclophosphamid og busulfan) gives med det formål at ødelægge knoglemarven, fjerne enhver kræftsygdom og forberede transplantationen af donorens blodstamceller ved at undertrykke immunsystemet.
l. Ti dage før transplantationen (dag 10) vil forsøgspersonerne blive indlagt på knoglemarvstransplantationsenheden og placeret i isolation for at reducere eksponeringen for infektioner. Isolering vil blive fortsat, indtil et tilstrækkeligt antal celler er til stede i blodet til at bekæmpe infektion.
2. På dag -9, -8, -7, -6 gives busulfan.
3. På dag -5, -4, -3, -2 gives cyclophosphamid.
4. På dag -1 gives ingen terapi (hviledag).
5. På dag 0 gives donorstamcellerne intravenøst. Yderligere celler kan gives på dag +1 eller 2 efter behov.
Transplantation:
Forsøgspersoner vil blive indlagt på knoglemarvstransplantationsenheden og isoleret for at reducere eksponeringen for smitsomme stoffer. I løbet af denne tid vil de modtage den forberedende behandling, der er beskrevet ovenfor. Når de har modtaget den forberedende kur, vil stamceller blive hentet fra donoren og givet intravenøst.
De nye stamceller skal erstatte den knoglemarv, der blev beskadiget ved behandlingen af kræften.
Isolering vil blive fortsat, indtil et tilstrækkeligt antal celler er til stede i blodet til at bekæmpe infektion. Forsøgspersoner vil derefter blive overført fra knoglemarvstransplantationsenheden og udskrevet fra hospitalet, når de er medicinsk klar. Forsøgspersoner vil forventes at vende tilbage til opfølgning til knoglemarvstransplantationsklinikken på bestemte datoer som bestemt af deres læge.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
330
Fase
- Ikke anvendelig
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
- Masonic Cancer Center, University of Minnesota
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Ikke ældre end 55 år (Barn, Voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Donor vil være <75 år og ved godt helbred.
- Modtagerne vil være < eller = 55 år, vil have normal organfunktion (eksklusive knoglemarv) og vil have en Karnofsky aktivitetsvurdering > eller = 90%.
- Recipienter med relateret eller ubeslægtet donor matchet på HLA A, B, DRB1 loci, eller mismatched relateret eller ubeslægtet (hvis < 35 år gammel) på et enkelt HLA A, B, DRB1 locus.
- Modtagere vil være kvalificerede i en af følgende sygdomskategorier
- Kronisk myelogen leukæmi i accelereret fase eller i post-blast krise anden eller større kronisk fase; eller i kronisk fase, men intolerant over for eller resistent over for tyrosinkinaseinhibitorer.
- Akut myelocytisk leukæmi i første eller større remission, eller første, andet eller tredje tilbagefald.
- Akut lymfatisk leukæmi i 2. eller større knoglemarvsremission.
- Højrisikobørn vil blive transplanteret i første remission, hvis de opfylder kriterierne
- Myelodysplastisk syndrom.
- Myeloproliferative sygdomme - (dvs. myelofibrose, kronisk myelomonocytisk leukæmi (CMML))
- Juvenil myelomonocytisk leukæmi
- Kronisk lymfatisk leukæmi
- Avanceret non-Hodgkin's (NHL).
- Avanceret Hodgkins sygdom ud over PR2 (> CR3, > PR3).
- Myelom efter indledende behandling.
- Donorer og modtagere underskrev informeret samtykke
Eksklusionskriterier
donorer og modtagere skal opfylde følgende testkriterier.
påkrævet for donorer:
- anti-HIV, Hepatitis B, overfladeantigen, anti-HCV, CMV, HSV, EBV-serologier, præ-priming.
- CBC, blodpladetal hver dag af aferese, dag 0 (eller 1 eller 2 efter behov)
påkrævet for modtagere:
- anti-HIV, Hepatitis B, overfladeantigen, anti-HCV, CMV, HSV, EBV-serologier, præ-transplantation.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomiseret
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: PBSC: Ingen TBI
Patienter, der ikke er i stand til at modtage total kropsbestråling (TBI), modtager cyclophosphamid, busulfan og perifere blodstamceller (PBSC) som en kilde til transplantation
|
Visse kræftformer kan behandles ved at give patienter stamceller, der kommer fra en anden.
Dette kaldes en stamcelletransplantation.
Som en del af transplantationsprocessen modtager patienter høje doser kemoterapi og/eller stråling for at behandle deres underliggende sygdom, såsom kræft.
Som en af dens virkninger dræber denne behandling også de sunde stamceller, der allerede er i marven.
Transplantationen giver nye stamceller til patienten fra en rask donor; som erstatter knoglemarven og lader blodtallene komme sig.
(Tilladte kilder til stamceller = relateret eller ikke-relateret knoglemarv eller perifert blod, kun for Busulfan/cyclophosphamid/ATG præparativ kemo, er navlestrengsblod også tilladt.)
Andre navne:
60 mg/kg intravenøst (IV) Dage -6 og -5 eller 50 mg/kg/dag IV Dage -5 til -2.
Andre navne:
Når man ikke modtager bestråling af hele kroppen, administreres Dage -9 til -6, 0,8 mg/kg/dosis ved intravenøs dosering hver 6. time.
Andre navne:
|
|
Eksperimentel: Marrow: Ingen TBI
Patienter, der ikke er i stand til at modtage total kropsbestråling (TBI), modtager cyclophosphamid, Busulfan og knoglemarv som en kilde til stamcelletransplantation
|
Visse kræftformer kan behandles ved at give patienter stamceller, der kommer fra en anden.
Dette kaldes en stamcelletransplantation.
Som en del af transplantationsprocessen modtager patienter høje doser kemoterapi og/eller stråling for at behandle deres underliggende sygdom, såsom kræft.
Som en af dens virkninger dræber denne behandling også de sunde stamceller, der allerede er i marven.
Transplantationen giver nye stamceller til patienten fra en rask donor; som erstatter knoglemarven og lader blodtallene komme sig.
(Tilladte kilder til stamceller = relateret eller ikke-relateret knoglemarv eller perifert blod, kun for Busulfan/cyclophosphamid/ATG præparativ kemo, er navlestrengsblod også tilladt.)
Andre navne:
60 mg/kg intravenøst (IV) Dage -6 og -5 eller 50 mg/kg/dag IV Dage -5 til -2.
Andre navne:
Når man ikke modtager bestråling af hele kroppen, administreres Dage -9 til -6, 0,8 mg/kg/dosis ved intravenøs dosering hver 6. time.
Andre navne:
|
|
Eksperimentel: UCB: Ingen TBI
Patienter, der ikke er i stand til at modtage total kropsbestråling (TBI), modtager cyclophosphamid, busulfan og navlestrengsblod (UCB) som en kilde til stamcelletransplantation
|
Visse kræftformer kan behandles ved at give patienter stamceller, der kommer fra en anden.
Dette kaldes en stamcelletransplantation.
Som en del af transplantationsprocessen modtager patienter høje doser kemoterapi og/eller stråling for at behandle deres underliggende sygdom, såsom kræft.
Som en af dens virkninger dræber denne behandling også de sunde stamceller, der allerede er i marven.
Transplantationen giver nye stamceller til patienten fra en rask donor; som erstatter knoglemarven og lader blodtallene komme sig.
(Tilladte kilder til stamceller = relateret eller ikke-relateret knoglemarv eller perifert blod, kun for Busulfan/cyclophosphamid/ATG præparativ kemo, er navlestrengsblod også tilladt.)
Andre navne:
60 mg/kg intravenøst (IV) Dage -6 og -5 eller 50 mg/kg/dag IV Dage -5 til -2.
Andre navne:
Når man ikke modtager bestråling af hele kroppen, administreres Dage -9 til -6, 0,8 mg/kg/dosis ved intravenøs dosering hver 6. time.
Andre navne:
|
|
Eksperimentel: UCB: Ingen TBI/Bu/Cy/ATG
Patienter, der modtager navlestrengsblod (UCB) som kilde til transplantation, og som ikke har fået kemoterapi i de foregående 3 måneder, modtager ATG ud over cyclophosphamid, præparativ Busulfan-kur
|
Visse kræftformer kan behandles ved at give patienter stamceller, der kommer fra en anden.
Dette kaldes en stamcelletransplantation.
Som en del af transplantationsprocessen modtager patienter høje doser kemoterapi og/eller stråling for at behandle deres underliggende sygdom, såsom kræft.
Som en af dens virkninger dræber denne behandling også de sunde stamceller, der allerede er i marven.
Transplantationen giver nye stamceller til patienten fra en rask donor; som erstatter knoglemarven og lader blodtallene komme sig.
(Tilladte kilder til stamceller = relateret eller ikke-relateret knoglemarv eller perifert blod, kun for Busulfan/cyclophosphamid/ATG præparativ kemo, er navlestrengsblod også tilladt.)
Andre navne:
60 mg/kg intravenøst (IV) Dage -6 og -5 eller 50 mg/kg/dag IV Dage -5 til -2.
Andre navne:
Når man ikke modtager bestråling af hele kroppen, administreres Dage -9 til -6, 0,8 mg/kg/dosis ved intravenøs dosering hver 6. time.
Andre navne:
UCB-modtagere, der ikke har fået kemoterapi i de foregående 3 måneder, vil også modtage Equine ATG (ATGAM) 15 mg/kg IV vil blive administreret hver 12. time for 6 doser begyndende på dag -3 i henhold til institutionelle retningslinjer
|
|
Eksperimentel: PBSC
Patienter, der får cyclophosphamid, total kropsbestråling (TBI) og perifere blodstamceller som kilde til transplantation
|
Visse kræftformer kan behandles ved at give patienter stamceller, der kommer fra en anden.
Dette kaldes en stamcelletransplantation.
Som en del af transplantationsprocessen modtager patienter høje doser kemoterapi og/eller stråling for at behandle deres underliggende sygdom, såsom kræft.
Som en af dens virkninger dræber denne behandling også de sunde stamceller, der allerede er i marven.
Transplantationen giver nye stamceller til patienten fra en rask donor; som erstatter knoglemarven og lader blodtallene komme sig.
(Tilladte kilder til stamceller = relateret eller ikke-relateret knoglemarv eller perifert blod, kun for Busulfan/cyclophosphamid/ATG præparativ kemo, er navlestrengsblod også tilladt.)
Andre navne:
60 mg/kg intravenøst (IV) Dage -6 og -5 eller 50 mg/kg/dag IV Dage -5 til -2.
Andre navne:
På dag -4, -3, -2, -1 gives total kropsbestråling to gange dagligt.
Andre navne:
|
|
Eksperimentel: Marv
Patienter, der får cyclophosphamid, total kropsbestråling (TBI) og knoglemarv som kilde til stamcelletransplantation
|
Visse kræftformer kan behandles ved at give patienter stamceller, der kommer fra en anden.
Dette kaldes en stamcelletransplantation.
Som en del af transplantationsprocessen modtager patienter høje doser kemoterapi og/eller stråling for at behandle deres underliggende sygdom, såsom kræft.
Som en af dens virkninger dræber denne behandling også de sunde stamceller, der allerede er i marven.
Transplantationen giver nye stamceller til patienten fra en rask donor; som erstatter knoglemarven og lader blodtallene komme sig.
(Tilladte kilder til stamceller = relateret eller ikke-relateret knoglemarv eller perifert blod, kun for Busulfan/cyclophosphamid/ATG præparativ kemo, er navlestrengsblod også tilladt.)
Andre navne:
60 mg/kg intravenøst (IV) Dage -6 og -5 eller 50 mg/kg/dag IV Dage -5 til -2.
Andre navne:
På dag -4, -3, -2, -1 gives total kropsbestråling to gange dagligt.
Andre navne:
|
|
Eksperimentel: UCB
Patienter, der modtager cyclophosphamid, total kropsbestråling (TBI) og navlestrengsblod (UCB) som en kilde til stamcelletransplantation
|
Visse kræftformer kan behandles ved at give patienter stamceller, der kommer fra en anden.
Dette kaldes en stamcelletransplantation.
Som en del af transplantationsprocessen modtager patienter høje doser kemoterapi og/eller stråling for at behandle deres underliggende sygdom, såsom kræft.
Som en af dens virkninger dræber denne behandling også de sunde stamceller, der allerede er i marven.
Transplantationen giver nye stamceller til patienten fra en rask donor; som erstatter knoglemarven og lader blodtallene komme sig.
(Tilladte kilder til stamceller = relateret eller ikke-relateret knoglemarv eller perifert blod, kun for Busulfan/cyclophosphamid/ATG præparativ kemo, er navlestrengsblod også tilladt.)
Andre navne:
60 mg/kg intravenøst (IV) Dage -6 og -5 eller 50 mg/kg/dag IV Dage -5 til -2.
Andre navne:
På dag -4, -3, -2, -1 gives total kropsbestråling to gange dagligt.
Andre navne:
|
|
Eksperimentel: Medtilmelding fra MT0403
Patienter, der modtager cyclophosphamid, total kropsbestråling (TBI), CD4+CD25+ og perifere blodstamceller (PBSC) som kilde til transplantation.
Disse patienter er co-indrulleret i MT2004-03 forsøget (NCT00725062)
|
Visse kræftformer kan behandles ved at give patienter stamceller, der kommer fra en anden.
Dette kaldes en stamcelletransplantation.
Som en del af transplantationsprocessen modtager patienter høje doser kemoterapi og/eller stråling for at behandle deres underliggende sygdom, såsom kræft.
Som en af dens virkninger dræber denne behandling også de sunde stamceller, der allerede er i marven.
Transplantationen giver nye stamceller til patienten fra en rask donor; som erstatter knoglemarven og lader blodtallene komme sig.
(Tilladte kilder til stamceller = relateret eller ikke-relateret knoglemarv eller perifert blod, kun for Busulfan/cyclophosphamid/ATG præparativ kemo, er navlestrengsblod også tilladt.)
Andre navne:
60 mg/kg intravenøst (IV) Dage -6 og -5 eller 50 mg/kg/dag IV Dage -5 til -2.
Andre navne:
På dag -4, -3, -2, -1 gives total kropsbestråling to gange dagligt.
Andre navne:
På dag -2 vil patienter modtage CD4+/CD25+ celler intravenøst.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antal deltagere, der oplever sygdomsfri overlevelse 2 år efter transplantation
Tidsramme: 2 år
|
Sygdomsfri overlevelse er det tidsrum under og efter medicinering eller behandling, hvor sygdommen, der behandles (normalt kræft), ikke bliver værre.
Det bruges nogle gange som et mål til at studere sundheden for en person med en sygdom for at prøve at bestemme, hvor godt en ny behandling virker.
|
2 år
|
|
Antal deltagere, der oplever sygdomsfri overlevelse 5 år efter transplantation
Tidsramme: 5 år
|
Sygdomsfri overlevelse er det tidsrum under og efter medicinering eller behandling, hvor sygdommen, der behandles (normalt kræft), ikke bliver værre.
Det bruges nogle gange som et mål til at studere sundheden for en person med en sygdom for at prøve at bestemme, hvor godt en ny behandling virker.
|
5 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antal deltagere med neutrofil engraftment
Tidsramme: Dag 42
|
Neutrofilengraftment defineres som den første dag af tre på hinanden følgende dage, hvor neutrofiltallet (absolut neutrofiltal) er 500 celler/mm^3 (0,5 x 10^9/L) eller mere.
|
Dag 42
|
|
Antal deltagere med akut graft-versus-host sygdom (GVHD)
Tidsramme: Dag 100
|
Akut graft-versus-værtssygdom (aGVHD) er en alvorlig kortvarig komplikation skabt ved infusion af donorceller i en fremmed vært. Bestem forekomsten af grad II-IV akut graft-versus-host-sygdom (GVHD) på dag 100 efter transplantation. Patienterne vil blive iscenesat ugentligt mellem dag 0 og 100 efter transplantation ved brug af standardkriterier, der anvendes til stadieinddeling. Patienterne vil blive tildelt en samlet GVHD-score baseret på omfanget af hududslæt, volumen af diarré og maksimalt bilirubinniveau. |
Dag 100
|
|
Antal deltagere med kronisk graft-versus-værtssygdom
Tidsramme: 1 år
|
Kronisk graft-versus-værtssygdom er en alvorlig langtidskomplikation skabt ved infusion af donorceller i en fremmed vært.
Bestem forekomsten af kronisk GVHD 1 år efter transplantation.
Patienterne vil blive iscenesat ugentligt mellem dag 0 og 100 efter transplantation ved hjælp af standardkriterier.
Patienterne vil blive tildelt en samlet GVHD-score baseret på omfanget af hududslæt, volumen af diarré og maksimalt bilirubinniveau.
|
1 år
|
|
Antal deltagere med persistens eller tilbagefald af malignitet 2 år efter transplantation
Tidsramme: 2 år
|
Defineret som tilbagevenden af sygdommen efter dens tilsyneladende helbredelse/ophør.
Patienter med leukæmi og lymfom, der involverer BM og myelomatose, vil få dette udført ved BM-biopsi og yderligere specielle undersøgelser såsom cytogenetik eller flowcytometri efter behov.
Patienter med lymfom og myelom vil have røntgenundersøgelser såsom almindelige røntgenbilleder eller CT-scanninger og/eller andre undersøgelser såsom blodtumormarkører for at dokumentere tilstedeværelse eller fravær af sygdom som klinisk indiceret.
|
2 år
|
|
Antal deltagere med persistens eller tilbagefald af malignitet 5 år efter transplantation
Tidsramme: 5 år
|
Defineret som tilbagevenden af sygdommen efter dens tilsyneladende helbredelse/ophør.
Patienter med leukæmi og lymfom, der involverer BM og myelomatose, vil få dette udført ved BM-biopsi og yderligere specielle undersøgelser såsom cytogenetik eller flowcytometri efter behov.
Patienter med lymfom og myelom vil have røntgenundersøgelser såsom almindelige røntgenbilleder eller CT-scanninger og/eller andre undersøgelser såsom blodtumormarkører for at dokumentere tilstedeværelse eller fravær af sygdom som klinisk indiceret.
|
5 år
|
|
Antal deltagere, der var i live 2 år efter transplantation
Tidsramme: 2 år
|
Procentdelen af personer i en undersøgelses- eller behandlingsgruppe, der er i live i en vis periode, efter at de er blevet diagnosticeret med eller behandlet for en sygdom, såsom kræft.
|
2 år
|
|
Antal deltagere, der var i live 5 år efter transplantation
Tidsramme: 5 år
|
Procentdelen af personer i en undersøgelses- eller behandlingsgruppe, der er i live i en vis periode, efter at de er blevet diagnosticeret med eller behandlet for en sygdom, såsom kræft.
|
5 år
|
|
Antal deltagere, der oplever engraftment-fejl
Tidsramme: Dag 42
|
Graftsvigt er defineret som ikke at acceptere donerede celler.
De donerede celler laver ikke de nye hvide blodlegemer, røde blodlegemer og blodplader.
|
Dag 42
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Daniel Weisdorf, MD, Masonic Cancer Center, University of Minnesota
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
1. oktober 2001
Primær færdiggørelse (Faktiske)
1. december 2019
Studieafslutning (Faktiske)
1. december 2019
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
12. september 2005
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
12. september 2005
Først opslået (Skøn)
15. september 2005
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
22. januar 2021
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
31. december 2020
Sidst verificeret
1. december 2020
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Hjerte-kar-sygdomme
- Karsygdomme
- Sygdomme i immunsystemet
- Neoplasmer efter histologisk type
- Neoplasmer
- Lymfoproliferative lidelser
- Lymfesygdomme
- Immunproliferative lidelser
- Neoplasmer efter sted
- Knoglemarvssygdomme
- Hæmatologiske sygdomme
- Hæmoragiske lidelser
- Myeloproliferative lidelser
- Hæmostatiske lidelser
- Paraproteinæmier
- Blodproteinforstyrrelser
- Neoplasmer, Plasmacelle
- Leukæmi, B-celle
- Lymfom
- Hæmatologiske neoplasmer
- Myelomatose
- Leukæmi
- Leukæmi, myeloid
- Hodgkins sygdom
- Precursorcelle lymfoblastisk leukæmi-lymfom
- Leukæmi, lymfatisk, kronisk, B-celle
- Leukæmi, lymfoid
- Leukæmi, myelogen, kronisk, BCR-ABL positiv
- Lægemidlers fysiologiske virkninger
- Molekylære mekanismer for farmakologisk virkning
- Antirheumatiske midler
- Antineoplastiske midler
- Immunsuppressive midler
- Immunologiske faktorer
- Antineoplastiske midler, Alkylering
- Alkyleringsmidler
- Myeloablative agonister
- Cyclofosfamid
- Busulfan
Andre undersøgelses-id-numre
- 2001LS049
- MT2001-02 (Anden identifikator: Blood and Marrow Transplantation Program)
- 0107M05202 (Anden identifikator: IRB, University of Minnesota)
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .