Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Lavdosis Cytarabin til behandling af spædbørn med Downs syndrom og forbigående myeloproliferativ lidelse

28. september 2015 opdateret af: Children's Oncology Group

Behandling af forbigående myeloproliferativ lidelse (TMD) hos børn med Downs syndrom (DS)

RATIONALE: Lægemidler, der bruges i kemoterapi, såsom cytarabin, virker på forskellige måder for at stoppe væksten af ​​unormale celler, enten ved at dræbe cellerne eller ved at forhindre dem i at dele sig. At give lave doser af cytarabin kan være en effektiv behandling af Downs syndrom og forbigående myeloproliferativ lidelse. Nogle gange behøver sygdommen ikke behandling, før den skrider frem. I dette tilfælde kan observation være tilstrækkelig.

FORMÅL: Dette fase III-forsøg undersøger lavdosis cytarabin for at se, hvor godt det virker ved behandling af spædbørn med Downs syndrom og forbigående myeloproliferativ lidelse.

Studieoversigt

Status

Trukket tilbage

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

MÅL:

Primær

  • Bestem, om meget lavdosis cytarabin kan forbedre hændelsesfri overlevelse (EFS) hos spædbørn med højrisiko forbigående myeloproliferativ lidelse (TMD), ved brug af højrisiko TMD-patienter fra kliniske forsøg COG-A2971 til historisk sammenligning og hos spædbørn med mellemrisiko TMD, ved hjælp af TMD-patienter med mellemrisiko fra kliniske forsøg COG-A2971 til historisk sammenligning.
  • Oprethold den nuværende høje samlede EFS-rate hos TMD-patienter med lav risiko.

Sekundær

  • Vurder toksiciteten af ​​dette regime hos disse patienter.

OVERSIGT: Dette er en ikke-randomiseret, multicenter, crossover-undersøgelse. Patienterne er stratificeret efter sygdomsrisiko (høj eller middel vs lav).

  • Gruppe I (patienter med høj- eller mellemrisiko forbigående myeloproliferativ lidelse [TMD]): Patienter får meget lavdosis cytarabin subkutant to gange dagligt på dag 1-7. Behandlingen gentages hver 14. dag i op til 4 kure i fravær af sygdomsprogression eller uacceptabel toksicitet. Patienter, der opnår stabil sygdom eller fuldstændig eller hepatisk klinisk remission, gennemgår observation.
  • Gruppe II (patienter med lav-risiko TMD): Patienter observeres. Hvis symptomer på mellem- eller højrisikosygdom udvikler sig, kan patienter gå over til gruppe I.

Efter afslutning af studiebehandlingen følges patienterne periodisk i 10 år.

PROJEKTERET TILSLUTNING: I alt 180 patienter vil blive akkumuleret til denne undersøgelse.

Undersøgelsestype

Interventionel

Fase

  • Fase 3

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

SYGDOMS KARAKTERISTIKA:

  • Diagnose af forbigående myeloproliferativ lidelse (TMD)

  • Diagnose af Downs syndrom eller Downs syndrommosaicisme (bekræftet af karyotypeanalyse inden for de seneste 3 uger) OG 1 af følgende:

    • Nonerythroid og nonlymfoide blaster (en hvilken som helst mængde) i det perifere blod med verifikation af en anden prøve
    • Trisomi 21-positive leukæmiblaster dokumenteret ved biopsi af ethvert organ (inklusive > 5 % nonerythroid/nonlymfoide blaster dokumenteret ved knoglemarvsaspirat eller biopsi)
  • Immunfænotype karakterisering påkrævet

  • Høj-, mellem- eller lavrisiko TMD, som defineret af følgende:

    • Højrisiko TMD, der opfylder 1 af følgende kriterier:

      • Livstruende kardio-respiratorisk kompromis på grund af komplikationer af TMD (f.eks. organomegali eller effusioner)

        • Livstruende kardio-respiratorisk kompromis er defineret som kardiovaskulært grad 4 ødem, grad 4 perikardiel effusion eller grad 4 pleural effusion
      • Hyperleukocytose, defineret som en WBC > 100.000/mm³

      • Enhver grad af hepatomegali (håndgribelig ved fysisk undersøgelse) kombineret med livstruende leverdysfunktion

        • Livstruende leverdysfunktion er defineret som grad 4 dissemineret intravaskulær koagulation, grad 4 ascites, grad 4 bilirubin (> 10,0 gange øvre normalgrænse [ULN]) eller grad 4 AST eller ALT (> 20,0 gange ULN)

    • Mellemrisiko TMD, der opfylder alle følgende kriterier:

      • Hepatomegali (følbar ved fysisk undersøgelse) kombineret med ikke-livstruende leverdysfunktion (dvs. grad 1-3 leverdysfunktion [AST eller ALT ≤ 2,5 gange ULN] og/eller en total eller direkte bilirubin ≤ 1,5 gange ULN)
      • Ingen tegn på livstruende kardiovaskulær, respiratorisk eller hepatisk kompromittering på grund af komplikationer af TMD

    • Lavrisiko TMD, der opfylder alle følgende kriterier:

      • Ingen håndgribelig hepatomegali ved fysisk undersøgelse ELLER hepatomegali er til stede uden leverdysfunktion (dvs. grad 0 leverdysfunktion)
      • Ingen tegn på livstruende kardiovaskulær, respiratorisk eller hepatisk kompromittering på grund af komplikationer af TMD

PATIENT KARAKTERISTIKA:

  • Se Sygdomskarakteristika
  • Ingen galdeatresi ved leverultralyd for patienter med bilirubin 3.0-10.0 gange ULN

FORUDSÆTNING SAMTYDLIG TERAPI:

  • Ingen forudgående antileukæmisk behandling (undtagen leukaferese eller byttetransfusion)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Gruppe I
Patienterne får meget lavdosis cytarabin subkutant to gange dagligt på dag 1-7. Behandlingen gentages hver 14. dag i op til 4 kure i fravær af sygdomsprogression eller uacceptabel toksicitet. Patienter, der opnår stabil sygdom eller fuldstændig eller hepatisk klinisk remission, gennemgår observation.
Medicin: cytarabin
Gives subkutant
Andet: Gruppe II
Patienterne observeres. Hvis symptomer på mellem- eller højrisikosygdom udvikler sig, kan patienter gå over til gruppe I.
Procedure: observation
Ingen indgriben

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Begivenhedsfri overlevelse

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Samlet overlevelse
Sygdomsrelateret dødelighed
Procentdel af patienter, der oplever grad 3-4 toksicitet
Forekomst af efterfølgende leukæmi hos patienter, for hvem forbigående myeloproliferativ lidelse er løst

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Children's Oncology Group

Samarbejdspartnere

National Cancer Institute (NCI)

Efterforskere

  • Studiestol: April D. Sorrell, MD, Rutgers Cancer Institute of New Jersey
  • Studiestol: Jeffrey Taub, MD, Children's Hospital of Michigan

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. marts 2006

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. november 2007

Studieafslutning (Faktiske)

1. november 2007

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

11. december 2006

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

11. december 2006

Først opslået (Skøn)

13. december 2006

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

30. september 2015

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

28. september 2015

Sidst verificeret

1. august 2013

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • AAML0532
  • COG-AAML0532 (Anden identifikator: Children's Oncology Group)
  • CDR0000518352 (Anden identifikator: Clinical Trials.gov)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner