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Citarabina a basso dosaggio nel trattamento di neonati con sindrome di Down e disturbo mieloproliferativo transitorio

28 settembre 2015 aggiornato da: Children's Oncology Group

Trattamento del disturbo mieloproliferativo transitorio (TMD) nei bambini con sindrome di Down (DS)

RAZIONALE: I farmaci usati nella chemioterapia, come la citarabina, agiscono in modi diversi per fermare la crescita di cellule anormali, uccidendo le cellule o impedendo loro di dividersi. Dare basse dosi di citarabina può essere un trattamento efficace per la sindrome di Down e il disturbo mieloproliferativo transitorio. A volte la malattia potrebbe non aver bisogno di cure finché non progredisce. In questo caso, l'osservazione può essere sufficiente.

SCOPO: Questo studio di fase III sta studiando la citarabina a basso dosaggio per vedere come funziona nel trattamento dei bambini con sindrome di Down e disturbo mieloproliferativo transitorio.

Panoramica dello studio

Stato

Ritirato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

OBIETTIVI:

Primario

  • Determinare se la citarabina a dosi molto basse può migliorare i tassi di sopravvivenza libera da eventi (EFS) nei neonati con disturbo mieloproliferativo transitorio (TMD) ad alto rischio, utilizzando i pazienti TMD ad alto rischio dello studio clinico COG-A2971 per il confronto storico e nei neonati con TMD a rischio intermedio, utilizzando i pazienti con TMD a rischio intermedio dello studio clinico COG-A2971 per il confronto storico.
  • Mantenere l'attuale tasso di EFS complessivo elevato nei pazienti con TMD a basso rischio.

Secondario

  • Valutare la tossicità di questo regime in questi pazienti.

SCHEMA: Questo è uno studio incrociato non randomizzato, multicentrico. I pazienti sono stratificati in base al rischio di malattia (alto o intermedio vs basso).

  • Gruppo I (pazienti con disturbo mieloproliferativo transitorio [TMD] a rischio alto o intermedio): i pazienti ricevono citarabina a dosi molto basse per via sottocutanea due volte al giorno nei giorni 1-7. Il trattamento si ripete ogni 14 giorni per un massimo di 4 cicli in assenza di progressione della malattia o tossicità inaccettabile. I pazienti che ottengono una malattia stabile o una remissione clinica completa o epatica vengono sottoposti a osservazione.
  • Gruppo II (pazienti con TMD a basso rischio): i pazienti vengono osservati. Se si sviluppano sintomi di malattia a rischio intermedio o alto, i pazienti possono passare al gruppo I.

Dopo il completamento del trattamento in studio, i pazienti vengono seguiti periodicamente per 10 anni.

ATTRIBUZIONE PROIETTATA: per questo studio verranno maturati un totale di 180 pazienti.

Tipo di studio

Interventistico

Fase

  • Fase 3

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

CARATTERISTICHE DELLA MALATTIA:

  • Diagnosi di disturbo mieloproliferativo transitorio (TMD)

  • Diagnosi di sindrome di Down o mosaicismo della sindrome di Down (confermata dall'analisi del cariotipo nelle ultime 3 settimane) E 1 dei seguenti:

    • Blasti noneritroidi e non linfoidi (qualsiasi quantità) nel sangue periferico con verifica di un secondo prelievo
    • Blasti leucemici positivi alla trisomia 21 documentati dalla biopsia di qualsiasi organo (compresi > 5% blasti non eritroidi/non linfoidi documentati da aspirato o biopsia del midollo osseo)
  • Necessaria caratterizzazione immunofenotipica

  • TMD ad alto, medio o basso rischio, come definito da quanto segue:

    • TMD ad alto rischio, che soddisfa 1 dei seguenti criteri:

      • Compromissione cardio-respiratoria pericolosa per la vita a causa di complicanze della TMD (ad esempio, organomegalia o versamenti)

        • La compromissione cardiorespiratoria pericolosa per la vita è definita come edema cardiovascolare di grado 4, versamento pericardico di grado 4 o versamento pleurico di grado 4
      • Iperleucocitosi, definita come globuli bianchi > 100.000/mm³

      • Qualsiasi grado di epatomegalia (palpabile all'esame fisico) combinato con disfunzione epatica pericolosa per la vita

        • La disfunzione epatica pericolosa per la vita è definita come coagulazione intravascolare disseminata di grado 4, ascite di grado 4, bilirubina di grado 4 (> 10,0 volte il limite superiore della norma [ULN]) o AST o ALT di grado 4 (> 20,0 volte ULN)

    • TMD a rischio intermedio, che soddisfa tutti i seguenti criteri:

      • Epatomegalia (palpabile all'esame obiettivo) combinata con disfunzione epatica non pericolosa per la vita (cioè disfunzione epatica di grado 1-3 [AST o ALT ≤ 2,5 volte ULN] e/o bilirubina totale o diretta ≤ 1,5 volte ULN)
      • Nessuna evidenza di compromissione cardiovascolare, respiratoria o epatica pericolosa per la vita a causa di complicazioni di TMD

    • TMD a basso rischio, che soddisfa tutti i seguenti criteri:

      • Nessuna epatomegalia palpabile all'esame obiettivo OPPURE è presente epatomegalia senza disfunzione epatica (cioè disfunzione epatica di grado 0)
      • Nessuna evidenza di compromissione cardiovascolare, respiratoria o epatica pericolosa per la vita a causa di complicazioni di TMD

CARATTERISTICHE DEL PAZIENTE:

  • Vedere Caratteristiche della malattia
  • Nessuna atresia biliare all'ecografia epatica per i pazienti con bilirubina 3,0-10,0 volte ULN

TERAPIA CONCORRENTE PRECEDENTE:

  • Nessuna precedente terapia antileucemica (eccetto per leucaferesi o exanguinotrasfusione)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Gruppo I
I pazienti ricevono citarabina a dosi molto basse per via sottocutanea due volte al giorno nei giorni 1-7. Il trattamento si ripete ogni 14 giorni per un massimo di 4 cicli in assenza di progressione della malattia o tossicità inaccettabile. I pazienti che ottengono una malattia stabile o una remissione clinica completa o epatica vengono sottoposti a osservazione.
Droga: citarabina
Dato per via sottocutanea
Altro: Gruppo II
I pazienti sono osservati. Se si sviluppano sintomi di malattia a rischio intermedio o alto, i pazienti possono passare al gruppo I.
Procedura: osservazione
Nessun intervento

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Sopravvivenza senza eventi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Sopravvivenza globale
Mortalità per malattia
Percentuale di pazienti con tossicità di grado 3-4
Incidenza di successiva leucemia in pazienti per i quali il disturbo mieloproliferativo transitorio è risolto

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Children's Oncology Group

Collaboratori

National Cancer Institute (NCI)

Investigatori

  • Cattedra di studio: April D. Sorrell, MD, Rutgers Cancer Institute of New Jersey
  • Cattedra di studio: Jeffrey Taub, MD, Children's Hospital of Michigan

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 marzo 2006

Completamento primario (Effettivo)

1 novembre 2007

Completamento dello studio (Effettivo)

1 novembre 2007

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

11 dicembre 2006

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

11 dicembre 2006

Primo Inserito (Stima)

13 dicembre 2006

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

30 settembre 2015

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

28 settembre 2015

Ultimo verificato

1 agosto 2013

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • AAML0532
  • COG-AAML0532 (Altro identificatore: Children's Oncology Group)
  • CDR0000518352 (Altro identificatore: Clinical Trials.gov)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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