Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Genterapi for kronisk granulomatøs sygdom i Korea

23. september 2025 opdateret af: Helixmith Co., Ltd.

Et åbent, ukontrolleret, enkeltcenter, fase I/II-forsøg til vurdering af sikkerheden og effektiviteten af ​​autologe hæmatopoietiske stamceller transduceret med MT-gp91 retroviral vektor i patienter med gp91-defekt kronisk granulomatøs sygdom

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​administration af autologe hæmatopoietiske stamceller transduceret med MT-gp91 retroviral vektor til patienter med X-bundet kronisk granulomatøs sygdom.

Studieoversigt

Status

Trukket tilbage

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Sydkorea
      • Seoul, Sydkorea, 110-744
        • Seoul National University Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • gp91 defekte mandlige patienter med kronisk granulomatøs sygdom: bekræftet af DHR
  • Vejer mere end eller lig med 15 kg
  • Anamnese med alvorlige infektioner: mere end 2 gange
  • Ydelsesstatus: ECOG 0-2

  • Patienter skal være fri for væsentlige funktionelle mangler i større organer, men følgende kriterier kan ændres i individuelle tilfælde.

    • Hjerte: en afkortningsfraktion > 28%; QTc-interval < 0,44
    • Lever: total bilirubin < 2 × øvre normalgrænse; ALT < 3 × øvre normalgrænse; AST < 3 x øvre normalgrænse
    • Nyre: kreatin < 2 x normalt
    • Blod: WBC > 2.500/uL; blodplade > 100.000/uL; hæmatokrit > 26 %
  • Skriftligt informeret samtykke indhentet fra patient (eller værge, hvis patienten er under 19 år)

Ekskluderingskriterier:

  • Tilstedeværelse af en HLA-matchet søskende til stamcelledonation
  • Beviser eller historie om ondartet tumor
  • Tilstedeværelse af en alvorlig infektion
  • Tilstedeværelse af en aktiv tuberkulose
  • Ukorrigerbar elektrolyt, Ca, P
  • Ude af stand til at overholde protokollen eller samarbejde fuldt ud med efterforskeren eller stedets personale

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: VM106
Medicin: VM106
Autologe hæmatopoietiske stamceller med MT-gp91 retroviral vektor

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Forekomsten af ​​bivirkninger gennem 1 år
Tidsramme: 1 år
1 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
RCR, insertionsmutagenese, immunrespons mod normalt gp91-protein
Tidsramme: 1 år
1 år
Sikkerhed og effekt af fludarabin/busulfan-konditionering
Tidsramme: 1 år
1 år
Funktionel rekonstituering af respiratorisk udbrud
Tidsramme: 1 år
1 år
Tilstedeværelse af vektor-positive celler
Tidsramme: 1 år
1 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Helixmith Co., Ltd.

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Joong Gon Kim, MD, PhD, Seoul National University Hospital

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

1. januar 2007

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. oktober 2008

Studieafslutning (Anslået)

1. oktober 2010

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

21. oktober 2008

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

23. oktober 2008

Først opslået (Anslået)

24. oktober 2008

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

25. september 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

23. september 2025

Sidst verificeret

1. august 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • VM106-KR-01

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner