Генная терапия хронической гранулематозной болезни в Корее
16 октября 2019 г. обновлено: Helixmith Co., Ltd.
Открытое, неконтролируемое, одноцентровое исследование фазы I/II для оценки безопасности и эффективности аутологичных гемопоэтических стволовых клеток, трансдуцированных ретровирусным вектором MT-gp91 у пациентов с хронической гранулематозной болезнью с дефектом gp91
Целью данного исследования является оценка безопасности и эффективности введения аутологичных гемопоэтических стволовых клеток, трансдуцированных ретровирусным вектором MT-gp91, у пациентов с Х-сцепленным хроническим гранулематозным заболеванием.
Обзор исследования
Статус
Неизвестный
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
2
Фаза
- Фаза 2
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Seoul, Корея, Республика, 110-744
- Seoul National University Hospital
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Мужской
Описание
Критерии включения:
- Пациенты мужского пола с дефектом gp91 и хронической гранулематозной болезнью: подтверждено DHR
- Вес больше или равен 15 кг
- В анамнезе тяжелые инфекции: более 2 раз
- Статус производительности: ECOG 0-2
Пациенты не должны иметь значительного функционального дефицита в основных органах, но следующие критерии приемлемости могут быть изменены в отдельных случаях.
- Сердце: фракция укорочения > 28%; Интервал QTc <0,44
- Печень: общий билирубин < 2 × верхняя граница нормы; АЛТ < 3 × верхняя граница нормы; АСТ < 3-кратного верхнего предела нормы
- Почки: креатин < 2 x нормальный
- Кровь: лейкоциты > 2500/мкл; тромбоциты > 100 000/мкл; гематокрит > 26%
- Письменное информированное согласие, полученное от пациента (или опекуна, если возраст пациента < 19 лет)
Критерий исключения:
- Наличие HLA-совместимого брата или сестры для донорства стволовых клеток
- Доказательства или история злокачественной опухоли
- Наличие тяжелой инфекции
- Наличие активного туберкулеза
- Неисправимый электролит, Ca, P
- Невозможно соблюдать протокол или в полной мере сотрудничать с исследователем или персоналом Зоны.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: ВМ106
|
Аутологичные гемопоэтические стволовые клетки с ретровирусным вектором MT-gp91
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Частота нежелательных явлений в течение 1 года
Временное ограничение: 1 год
|
1 год
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
RCR, инсерционный мутагенез, иммунный ответ против нормального белка gp91
Временное ограничение: 1 год
|
1 год
|
|
Безопасность и эффективность кондиционирования флударабин/бусульфан
Временное ограничение: 1 год
|
1 год
|
|
Функциональное восстановление респираторного взрыва
Временное ограничение: 1 год
|
1 год
|
|
Наличие вектор-позитивных клеток
Временное ограничение: 1 год
|
1 год
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Joong Gon Kim, MD, PhD, Seoul National University Hospital
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования
1 января 2007 г.
Первичное завершение (Действительный)
1 октября 2008 г.
Завершение исследования (Ожидаемый)
1 октября 2022 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
21 октября 2008 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
23 октября 2008 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
24 октября 2008 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
18 октября 2019 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
16 октября 2019 г.
Последняя проверка
1 октября 2019 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Патологические процессы
- Синдромы иммунологического дефицита
- Заболевания иммунной системы
- Лимфопролиферативные заболевания
- Лимфатические заболевания
- Гематологические заболевания
- Генетические заболевания, врожденные
- Генетические заболевания, сцепленные с Х-хромосомой
- Лейкоцитарные нарушения
- Бактерицидная дисфункция фагоцитов
- Гранулема
- Гранулематозная болезнь, хроническая
Другие идентификационные номера исследования
- VM106-KR-01
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .