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Gentherapie für chronische granulomatöse Erkrankungen in Korea

23. September 2025 aktualisiert von: Helixmith Co., Ltd.

Eine offene, unkontrollierte Single-Center-Phase-I/II-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit autologer hämatopoetischer Stammzellen, die mit dem retroviralen MT-gp91-Vektor transduziert wurden, bei Patienten mit gp91-defekter chronischer granulomatöser Erkrankung

Der Zweck dieser Studie besteht darin, die Sicherheit und Wirksamkeit der Verabreichung autologer hämatopoetischer Stammzellen zu bewerten, die mit dem retroviralen MT-gp91-Vektor transduziert wurden, bei Patienten mit X-chromosomaler chronischer granulomatöser Erkrankung.

Studienübersicht

Status

Zurückgezogen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Südkorea
      • Seoul, Südkorea, 110-744
        • Seoul National University Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • gp91-defekte männliche Patienten mit chronischer granulomatöser Erkrankung: bestätigt durch DHR
  • Wiegen Sie mindestens 15 kg
  • Schwere Infektionen in der Vorgeschichte: mehr als 2 Mal
  • Leistungsstatus: ECOG 0-2

  • Die Patienten müssen frei von erheblichen Funktionsdefiziten wichtiger Organe sein, die folgenden Zulassungskriterien können jedoch im Einzelfall geändert werden.

    • Herz: ein Verkürzungsanteil > 28 %; QTc-Intervall < 0,44
    • Leber: Gesamtbilirubin < 2 × Obergrenze des Normalwerts; ALT < 3 × Obergrenze des Normalwerts; AST < 3 x Obergrenze des Normalwerts
    • Niere: Kreatin < 2 x normal
    • Blut: Leukozytenzahl > 2.500/ul; Blutplättchen > 100.000/ul; Hämatokrit > 26 %
  • Eingeholte schriftliche Einverständniserklärung des Patienten (oder des Erziehungsberechtigten, wenn der Patient < 19 Jahre alt ist)

Ausschlusskriterien:

  • Anwesenheit eines HLA-passenden Geschwisterkindes für die Stammzellspende
  • Hinweise oder Vorgeschichte eines bösartigen Tumors
  • Vorliegen einer schweren Infektion
  • Vorliegen einer aktiven Tuberkulose
  • Nicht korrigierbarer Elektrolyt, Ca, P
  • Unfähig, das Protokoll einzuhalten oder uneingeschränkt mit dem Prüfer oder dem Personal vor Ort zusammenzuarbeiten

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: VM106
Arzneimittel: VM106
Autologe hämatopoetische Stammzellen mit retroviralem MT-gp91-Vektor

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Die Häufigkeit unerwünschter Ereignisse innerhalb eines Jahres
Zeitfenster: 1 Jahr
1 Jahr

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
RCR, Insertionsmutagenese, Immunantwort gegen normales gp91-Protein
Zeitfenster: 1 Jahr
1 Jahr
Sicherheit und Wirksamkeit der Fludarabin/Busulfan-Konditionierung
Zeitfenster: 1 Jahr
1 Jahr
Funktionelle Wiederherstellung des Atemstoßes
Zeitfenster: 1 Jahr
1 Jahr
Vorhandensein vektorpositiver Zellen
Zeitfenster: 1 Jahr
1 Jahr

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Helixmith Co., Ltd.

Ermittler

  • Hauptermittler: Joong Gon Kim, MD, PhD, Seoul National University Hospital

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

1. Januar 2007

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Oktober 2008

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Oktober 2010

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

21. Oktober 2008

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

23. Oktober 2008

Zuerst gepostet (Geschätzt)

24. Oktober 2008

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

25. September 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

23. September 2025

Zuletzt verifiziert

1. August 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • VM106-KR-01

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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