Terapia genica per la malattia granulomatosa cronica in Corea
16 ottobre 2019 aggiornato da: Helixmith Co., Ltd.
Uno studio in aperto, non controllato, a centro singolo, di fase I/II per valutare la sicurezza e l'efficacia delle cellule staminali ematopoietiche autologhe trasdotte con vettore retrovirale MT-gp91 in pazienti con malattia granulomatosa cronica difettosa gp91
Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza e l'efficacia della somministrazione di cellule staminali emopoietiche autologhe trasdotte con vettore retrovirale MT-gp91 per pazienti con malattia granulomatosa cronica legata all'X.
Panoramica dello studio
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
2
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Seoul, Corea, Repubblica di, 110-744
- Seoul National University Hospital
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Maschio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- pazienti maschi difettosi gp91 con malattia granulomatosa cronica: confermato da DHR
- Peso maggiore o uguale a 15 kg
- Storia di infezioni gravi: più di 2 volte
- Stato prestazionale: ECOG 0-2
I pazienti devono essere privi di deficit funzionali significativi negli organi principali, ma i seguenti criteri di ammissibilità possono essere modificati in singoli casi.
- Cuore: una frazione di accorciamento > 28%; Intervallo QTc < 0,44
- Fegato: bilirubina totale < 2 × limite superiore della norma; ALT < 3 × limite superiore della norma; AST < 3 x limite superiore della norma
- Rene: creatina < 2 x normale
- Sangue: WBC > 2.500/uL; piastrine > 100.000/ul; ematocrito > 26%
- Consenso informato scritto ottenuto dal paziente (o dal tutore se l'età del paziente è < 19 anni)
Criteri di esclusione:
- Presenza di un fratello compatibile HLA per la donazione di cellule staminali
- Evidenza o anamnesi di tumore maligno
- Presenza di una grave infezione
- Presenza di una tubercolosi attiva
- Elettrolita non correggibile, Ca, P
- Incapace di rispettare il protocollo o di collaborare pienamente con lo sperimentatore o il personale del sito
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: VM106
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Cellule staminali emopoietiche autologhe con vettore retrovirale MT-gp91
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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L'incidenza di eventi avversi a 1 anno
Lasso di tempo: 1 anno
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1 anno
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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RCR, mutagenesi inserzionale, risposta immunitaria contro la normale proteina gp91
Lasso di tempo: 1 anno
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1 anno
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Sicurezza ed efficacia del condizionamento con fludarabina/busulfan
Lasso di tempo: 1 anno
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1 anno
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Ricostituzione funzionale del burst respiratorio
Lasso di tempo: 1 anno
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1 anno
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Presenza di cellule vettore positive
Lasso di tempo: 1 anno
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1 anno
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Joong Gon Kim, MD, PhD, Seoul National University Hospital
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 gennaio 2007
Completamento primario (Effettivo)
1 ottobre 2008
Completamento dello studio (Anticipato)
1 ottobre 2022
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
21 ottobre 2008
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
23 ottobre 2008
Primo Inserito (Stima)
24 ottobre 2008
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
18 ottobre 2019
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
16 ottobre 2019
Ultimo verificato
1 ottobre 2019
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Processi patologici
- Sindromi da deficit immunologico
- Malattie del sistema immunitario
- Malattie linfoproliferative
- Malattie linfatiche
- Malattie ematologiche
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie genetiche, legate all'X
- Disturbi dei leucociti
- Disfunzione battericida dei fagociti
- Granulomi
- Malattia granulomatosa, cronica
Altri numeri di identificazione dello studio
- VM106-KR-01
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