Genová terapie pro chronické granulomatózní onemocnění v Koreji
16. října 2019 aktualizováno: Helixmith Co., Ltd.
Otevřená, nekontrolovaná, jednocentrová studie fáze I/II k posouzení bezpečnosti a účinnosti autologních hematopoetických kmenových buněk transdukovaných retrovirovým vektorem MT-gp91 u pacientů s defektním chronickým granulomatózním onemocněním gp91
Účelem této studie je vyhodnotit bezpečnost a účinnost podávání autologních hematopoetických kmenových buněk transdukovaných retrovirovým vektorem MT-gp91 u pacientů s chronickým granulomatózním onemocněním vázaným na X.
Přehled studie
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
2
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Seoul, Korejská republika, 110-744
- Seoul National University Hospital
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Mužský
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Pacienti mužského pohlaví s defektem gp91 s chronickým granulomatózním onemocněním: potvrzeno DHR
- Váží větší nebo rovnou 15 kg
- Závažné infekce v anamnéze: více než 2krát
- Stav výkonu: ECOG 0-2
Pacienti musí být bez významných funkčních deficitů v hlavních orgánech, ale následující kritéria způsobilosti mohou být v jednotlivých případech upravena.
- Srdce: frakce zkrácení > 28 %; QTc interval < 0,44
- Játra: celkový bilirubin < 2 × horní hranice normy; ALT < 3 × horní hranice normálu; AST < 3 x horní hranice normálu
- Ledviny: kreatin < 2 x normální
- Krev: WBC > 2 500/ul; krevní destičky > 100 000/ul; hematokrit > 26 %
- Písemný informovaný souhlas získaný od pacienta (nebo opatrovníka, pokud jsou pacienti mladší 19 let)
Kritéria vyloučení:
- Přítomnost HLA-shodného sourozence pro dárcovství kmenových buněk
- Důkaz nebo anamnéza maligního nádoru
- Přítomnost závažné infekce
- Přítomnost aktivní tuberkulózy
- Nekorigovatelný elektrolyt, Ca, P
- Neschopnost dodržet protokol nebo plně spolupracovat s vyšetřovatelem nebo personálem místa
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: VM106
|
Autologní hematopoetické kmenové buňky s retrovirovým vektorem MT-gp91
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Výskyt nežádoucích účinků během 1 roku
Časové okno: 1 rok
|
1 rok
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
RCR, inzerční mutageneze, imunitní odpověď proti normálnímu proteinu gp91
Časové okno: 1 rok
|
1 rok
|
|
Bezpečnost a účinnost úpravy fludarabinem/busulfanem
Časové okno: 1 rok
|
1 rok
|
|
Funkční rekonstituce respiračního vzplanutí
Časové okno: 1 rok
|
1 rok
|
|
Přítomnost vektor-pozitivních buněk
Časové okno: 1 rok
|
1 rok
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Joong Gon Kim, MD, PhD, Seoul National University Hospital
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. ledna 2007
Primární dokončení (Aktuální)
1. října 2008
Dokončení studie (Očekávaný)
1. října 2022
Termíny zápisu do studia
První předloženo
21. října 2008
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
23. října 2008
První zveřejněno (Odhad)
24. října 2008
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
18. října 2019
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
16. října 2019
Naposledy ověřeno
1. října 2019
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Patologické procesy
- Syndromy imunologické nedostatečnosti
- Onemocnění imunitního systému
- Lymfoproliferativní poruchy
- Lymfatická onemocnění
- Hematologická onemocnění
- Genetické choroby, vrozené
- Genetická onemocnění, vázaná na X
- Poruchy leukocytů
- Baktericidní dysfunkce fagocytů
- Granulom
- Granulomatózní onemocnění, chronické
Další identifikační čísla studie
- VM106-KR-01
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .