Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Genová terapie pro chronické granulomatózní onemocnění v Koreji

23. září 2025 aktualizováno: Helixmith Co., Ltd.

Otevřená, nekontrolovaná, jednocentrová studie fáze I/II k posouzení bezpečnosti a účinnosti autologních hematopoetických kmenových buněk transdukovaných retrovirovým vektorem MT-gp91 u pacientů s defektním chronickým granulomatózním onemocněním gp91

Účelem této studie je vyhodnotit bezpečnost a účinnost podávání autologních hematopoetických kmenových buněk transdukovaných retrovirovým vektorem MT-gp91 u pacientů s chronickým granulomatózním onemocněním vázaným na X.

Přehled studie

Postavení

Staženo

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Jižní Korea
      • Seoul, Jižní Korea, 110-744
        • Seoul National University Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti mužského pohlaví s defektem gp91 s chronickým granulomatózním onemocněním: potvrzeno DHR
  • Váží větší nebo rovnou 15 kg
  • Závažné infekce v anamnéze: více než 2krát
  • Stav výkonu: ECOG 0-2

  • Pacienti musí být bez významných funkčních deficitů v hlavních orgánech, ale následující kritéria způsobilosti mohou být v jednotlivých případech upravena.

    • Srdce: frakce zkrácení > 28 %; QTc interval < 0,44
    • Játra: celkový bilirubin < 2 × horní hranice normy; ALT < 3 × horní hranice normálu; AST < 3 x horní hranice normálu
    • Ledviny: kreatin < 2 x normální
    • Krev: WBC > 2 500/ul; krevní destičky > 100 000/ul; hematokrit > 26 %
  • Písemný informovaný souhlas získaný od pacienta (nebo opatrovníka, pokud jsou pacienti mladší 19 let)

Kritéria vyloučení:

  • Přítomnost HLA-shodného sourozence pro dárcovství kmenových buněk
  • Důkaz nebo anamnéza maligního nádoru
  • Přítomnost závažné infekce
  • Přítomnost aktivní tuberkulózy
  • Nekorigovatelný elektrolyt, Ca, P
  • Neschopnost dodržet protokol nebo plně spolupracovat s vyšetřovatelem nebo personálem místa

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: VM106
Lék: VM106
Autologní hematopoetické kmenové buňky s retrovirovým vektorem MT-gp91

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Výskyt nežádoucích účinků během 1 roku
Časové okno: 1 rok
1 rok

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
RCR, inzerční mutageneze, imunitní odpověď proti normálnímu proteinu gp91
Časové okno: 1 rok
1 rok
Bezpečnost a účinnost úpravy fludarabinem/busulfanem
Časové okno: 1 rok
1 rok
Funkční rekonstituce respiračního vzplanutí
Časové okno: 1 rok
1 rok
Přítomnost vektor-pozitivních buněk
Časové okno: 1 rok
1 rok

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Helixmith Co., Ltd.

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Joong Gon Kim, MD, PhD, Seoul National University Hospital

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

1. ledna 2007

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. října 2008

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. října 2010

Termíny zápisu do studia

První předloženo

21. října 2008

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

23. října 2008

První zveřejněno (Odhadovaný)

24. října 2008

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

25. září 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

23. září 2025

Naposledy ověřeno

1. srpna 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • VM106-KR-01

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit