Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et åbent studie, der undersøger sikkerheden og tolerabiliteten af ​​NPSP558, et rekombinant humant parathyroidhormon (rhPTH [1-84]), til behandling af voksne med hypoparathyroidisme - en klinisk forlængelsesundersøgelse (RACE)

19. maj 2021 opdateret af: Shire

En langsigtet åben-label undersøgelse, der undersøger sikkerheden og tolerabiliteten af ​​NPSP558, et rekombinant humant parathyroidhormon (rhPTH[1-84]), til behandling af voksne med hypoparathyroidisme - en klinisk forlængelsesundersøgelse (RACE)

Denne undersøgelse er et langsigtet, åbent studie med NPSP558 til behandling af voksne patienter med hypoparathyroidisme.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Patienter med hypoparathyroidisme i anamnesen vil blive indskrevet til at modtage undersøgelseslægemiddel i op til 80 måneder, som vil blive injiceret dagligt i begge lår. I løbet af den tid vil de blive overvåget for sikkerhed (specifikt calciumniveauer i blod eller urin). Derudover vil patienternes indtag af D-vitamin og Calcium blive målt.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

51

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Lakewood, California, Forenede Stater, 90712
        • Advance Medical Research LLC
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32224
        • Mayo Clinic Jacksonville
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60637
        • University Of Chicago Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Indiana University School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48236
        • Michigan Bone & Mineral Clinic PC
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Mayo Clinic Rochester
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • Staten Island, New York, Forenede Stater, 10301
        • University Physicians Group
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Forenede Stater, 27834
        • Physician East PA
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45219
        • University of Cincinnati Bone Health and Osteoporosis Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78229
        • Cetero Research DGD Research Inc.
    • Washington
      • Vancouver, Washington, Forenede Stater, 98664
        • The Vancouver Clinic

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 85 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Har tidligere gennemført rhPTH[1-84] REPLACE undersøgelsen (8 ugers aktiv terapi) og/eller tidligere gennemført rhPTH[1-84] REPLACE undersøgelsen (besøg 18).
  • I stand til at udføre daglige SC selvinjektioner af undersøgelsesmedicin (eller få en udpeget til at udføre injektion).
  • Kvinder, der er (1) postmenopausale; (2) kirurgisk steriliseret; eller (3) af den fødedygtige alder med en negativ graviditetstest, og som giver samtykke til at bruge to acceptable præventionsmetoder i hele undersøgelsens varighed.
  • Mænd, der har kvindelige partnere i den fødedygtige alder, skal bruge to acceptable former for prævention i hele undersøgelsens varighed.
  • Serumkreatinin <1,5 mg/dL ved tilmelding.
  • Total serumcalcium mindre end eller lig med øvre normalgrænse (ULN) baseret på lokale laboratorieresultater før tilmelding.
  • Serum 25 hydroxy (OH) vitamin D mindre end eller lig med 1,5 gange ULN inden for ca. 16 uger før tilmelding.

Ekskluderingskriterier:

  • Enhver tilstand, der efter investigators mening efter samråd med sponsor ville udelukke sikker brug af parathyreoideahormon (PTH).
  • Gravide eller ammende kvinder.
  • Enhver sygdom eller tilstand, der har stor sandsynlighed for at forhindre forsøgspersonen i at gennemføre undersøgelsen, eller hvor forsøgspersonen ikke kan eller vil overholde undersøgelseskravene på passende vis.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: NPSP558
titrering på 25, 50, 75 eller 100 μg
Medicin: NPSP558
Alle patienter vil injicere NPSP558 individuel titrering af 25, 50, 75 eller 100 μg SC QD i vekslende lår om morgenen via en multidosis-injektionspen.
Andre navne:
  • RACE

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med behandling Emergent Adverse Event (TEAE) og Treatment Emergent Serious Adverse Event (TESAE)
Tidsramme: Fra start af studiets lægemiddeladministration til opfølgning (82 måneder)
SAE er en uønsket hændelse (AE), der resulterer i død, livstruende, vedvarende eller betydelig inhabilitet eller væsentlig forstyrrelse af evnen til at udføre normale livsfunktioner, hospitalsindlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse, medfødt anomali eller fødselsdefekt, vigtige medicinske hændelser, der måske ikke resultere i døden, være livstruende eller kræve hospitalsindlæggelse. En AE defineres som enhver uønsket medicinsk hændelse i en deltager eller en klinisk undersøgelsesdeltager, der administrerer et farmaceutisk eller lægemiddel. Treatment emergent adverse events (TEAE'er) blev defineret som AE'er, hvis indtræden opstår, sværhedsgraden forværres eller intensiteten stiger efter modtagelse af undersøgelsesmedicinen fra denne undersøgelse og <= 30 dage efter sidste dosis af undersøgelseslægemidlet.
Fra start af studiets lægemiddeladministration til opfølgning (82 måneder)
Antal respondenter med calciumkilde i uge 52
Tidsramme: Uge 52
En responder blev defineret som en deltager, der opfyldte alle de følgende 3 kriterier ved hver (1) en større end (>) 50 % reduktion fra baseline eller mindre end (<) 500 milligram (mg) dagligt calciumtilskud. (2) en >50 % reduktion fra baseline eller <0,25 mikrogram (mcg) dagligt calcitrioltilskud. (3) en albuminkorrigeret total serumcalciumkoncentration, der blev normaliseret eller opretholdt sammenlignet med basislinjen større end eller lig med (>=) 1,875 millimol pr. liter (mmol/L) og ikke overskredet den øvre grænse for normal (ULN) værdierne (2,15 til 2,55 mmol/L). End of Treatment (EOT) blev defineret som den sidste bestemmelse af respons eller sidste tilgængelige måling i løbet af behandlingsperioden. Antallet af respondere med calciumkilde for citrat og karbonat i uge 52 blev rapporteret her.
Uge 52
Antal respondenter med calciumkilde ved endt behandling (EOT) (op til 82 måneder)
Tidsramme: EOT (op til 82 måneder)
En responder blev defineret som en deltager, der opfyldte alle de følgende 3 kriterier ved hver (1) en større end (>) 50 % reduktion fra baseline eller mindre end (<) 500 milligram (mg) dagligt calciumtilskud. (2) en >50 % reduktion fra baseline eller <0,25 mikrogram (mcg) dagligt calcitrioltilskud. (3) en albuminkorrigeret total serumcalciumkoncentration, der blev normaliseret eller opretholdt sammenlignet med basislinjen større end eller lig med (>=) 1,875 millimol pr. liter (mmol/L) og ikke overskredet den øvre grænse for normal (ULN) værdierne (2,15 til 2,55 mmol/L). End of Treatment (EOT) blev defineret som den sidste bestemmelse af respons eller sidste tilgængelige måling i løbet af behandlingsperioden. Antallet af respondere med calciumkilde for citrat og carbonat ved EOT blev rapporteret her.
EOT (op til 82 måneder)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procent ændring fra baseline i oralt calciumtilskud ved uge 52 og EOT (op til 82 måneder)
Tidsramme: Baseline, uge ​​52 og EOT (op til 82 måneder)
Procentvis ændring fra baseline af oralt calciumtilskud blev rapporteret. EOT blev defineret som den sidste bestemmelse af respons eller sidste tilgængelige måling i behandlingsperioden.
Baseline, uge ​​52 og EOT (op til 82 måneder)
Procentvis ændring fra baseline i oralt calcitrioltilskud ved uge 52 og EOT (op til 82 måneder)
Tidsramme: Baseline, uge ​​52 og EOT (op til 82 måneder)
Procentvis ændring fra baseline af oralt calcitrioltilskud blev rapporteret. EOT blev defineret som den sidste bestemmelse af respons eller sidste tilgængelige måling i behandlingsperioden.
Baseline, uge ​​52 og EOT (op til 82 måneder)
Procent ændring fra baseline i albuminkorrigeret total serumcalcium (ACSC) ved EOT (op til 82 måneder)
Tidsramme: Baseline, EOT (op til 82 måneder)
Procentvis ændring i ACSC blev rapporteret. EOT blev defineret som den sidste bestemmelse af respons eller sidste tilgængelige måling i behandlingsperioden.
Baseline, EOT (op til 82 måneder)
Ændring fra baseline i 24-timers urincalciumudskillelse gennem EOT (op til 82 måneder)
Tidsramme: Baseline, EOT (op til 82 måneder)
Ændring i 24 timers urin calciumudskillelse blev rapporteret. EOT blev defineret som den sidste bestemmelse af respons eller sidste tilgængelige måling i behandlingsperioden.
Baseline, EOT (op til 82 måneder)
Ændring fra baseline i 24-timers urin-calciumudskillelse hos deltagere, der brugte calciumbesparende diuretika gennem EOT (op til 82 måneder)
Tidsramme: Baseline, EOT (op til 82 måneder)
Ændring fra baseline i urincalciumkoncentration hos deltagere, der brugte mindst ét ​​calciumbesparende diuretika, og deltagere, der ikke brugte calciumbesparende diuretika, blev rapporteret. EOT blev defineret som den sidste bestemmelse af respons eller sidste tilgængelige måling i behandlingsperioden.
Baseline, EOT (op til 82 måneder)
Ændring fra baseline i serumcalciumkoncentration hos deltagere, der brugte og calciumbesparende diuretika ved EOT (op til 82 måneder)
Tidsramme: Baseline, EOT (op til 82 måneder)
Ændring i serumcalciumkoncentration af antallet af deltagere, der brugte mindst ét ​​calciumbesparende diuretika og ikke brugte calciumbesparende diuretika, blev rapporteret. EOT blev defineret som den sidste bestemmelse af respons eller sidste tilgængelige måling i behandlingsperioden.
Baseline, EOT (op til 82 måneder)
Ændring fra baseline i serumfosfat ved måned 72 og EOT (op til 82 måneder)
Tidsramme: Baseline, måned 72, EOT (op til 82 måneder)
Ændring af serumphosphat fra baseline blev rapporteret. EOT blev defineret som den sidste bestemmelse af respons eller sidste tilgængelige måling i behandlingsperioden.
Baseline, måned 72, EOT (op til 82 måneder)
Antal deltagere, der vedligeholdt et calciumphosphatprodukt i et normalt område ved EOT (op til 82 måneder)
Tidsramme: EOT (op til 82 måneder)
Det normale område for calciumphosphatprodukt er defineret som <= 4,441 millimol kvadrat pr. liter kvadrat (mmol^2/L^2).
EOT (op til 82 måneder)
Ændring fra baseline i knogleomsætningsmarkører ved EOT (op til 82 måneder)
Tidsramme: Baseline, EOT (op til 82 måneder)
Knogleomsætningsmarkører såsom knoglespecifik alkalisk fosfatase (BSAP), serumprocollagen type 1 aminoterminalt propeptid (P1NP), osteocalcin blev rapporteret hos deltagerne. EOT blev defineret som den sidste bestemmelse af respons eller sidste tilgængelige måling i behandlingsperioden.
Baseline, EOT (op til 82 måneder)
Ændring fra baseline i serum carboxy terminal telopeptid af type I kollagen (s-CTx) knogleomsætningsmarkør ved EOT (op til 82 måneder)
Tidsramme: Baseline, EOT (op til 82 måneder)
Ændring fra baseline i knogleomsætningsmarkør (s-CTx) blev rapporteret. EOT blev defineret som den sidste bestemmelse af respons eller sidste tilgængelige måling i behandlingsperioden.
Baseline, EOT (op til 82 måneder)
Ændring fra baseline i knoglemineraltæthed (BMD) ved uge 52 og EOT (op til 82 måneder)
Tidsramme: Baseline, uge ​​52 og EOT (op til 82 måneder)
Ændring fra baseline i BMD af lændehvirvelsøjlen (L1-L4), hoftetotal, hip-trochanter, hofte-intertrochanter, hofte-afdelings trekant, hofte-lårhals, distal en tredjedel radius i uge 52 og derefter hver 12. måned indtil EOT var vurderet ved dobbeltenergi røntgenabsorptiometri [DXA] og Z-score. EOT blev defineret som den sidste bestemmelse af respons eller sidste tilgængelige måling i behandlingsperioden.
Baseline, uge ​​52 og EOT (op til 82 måneder)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Shire

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

6. april 2011

Primær færdiggørelse (Faktiske)

8. juni 2018

Studieafslutning (Faktiske)

8. juni 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

11. februar 2011

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

14. februar 2011

Først opslået (Skøn)

16. februar 2011

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

25. maj 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

19. maj 2021

Sidst verificeret

1. maj 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • PAR-C10-008

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ja

IPD-planbeskrivelse

Takeda giver adgang til de afidentificerede individuelle deltagerdata (IPD) for kvalificerede undersøgelser for at hjælpe kvalificerede forskere med at løse legitime videnskabelige mål (Takedas tilsagn om datadeling er tilgængelig på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Disse IPD'er vil blive leveret i et sikkert forskningsmiljø efter godkendelse af en anmodning om datadeling og under betingelserne i en datadelingsaftale.

IPD-delingsadgangskriterier

IPD fra kvalificerede undersøgelser vil blive delt med kvalificerede forskere i henhold til kriterierne og processen beskrevet på https://vivli.org/ourmember/takeda/. For godkendte anmodninger vil forskerne få adgang til anonymiserede data (for at respektere patientens privatliv i overensstemmelse med gældende love og regler) og med oplysninger, der er nødvendige for at opfylde forskningsmålene i henhold til vilkårene i en datadelingsaftale.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • Studieprotokol
  • Statistisk analyseplan (SAP)
  • Formular til informeret samtykke (ICF)
  • Klinisk undersøgelsesrapport (CSR)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner