Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Otevřená studie zkoumající bezpečnost a snášenlivost NPSP558, rekombinantního lidského parathormonu (rhPTH [1-84]), pro léčbu dospělých s hypoparatyreózou – klinická rozšiřující studie (RACE)

19. května 2021 aktualizováno: Shire

Dlouhodobá otevřená studie zkoumající bezpečnost a snášenlivost NPSP558, rekombinantního lidského parathormonu (rhPTH[1-84]), pro léčbu dospělých s hypoparatyreózou – klinická rozšiřující studie (RACE)

Tato studie je dlouhodobá, otevřená studie využívající NPSP558 k léčbě dospělých pacientů s hypoparatyreózou.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Pacienti s hypoparatyreózou v anamnéze budou zařazeni k podávání studovaného léku po dobu až 80 měsíců, který bude podáván denně do obou stehen. Během této doby budou sledovány z hlediska bezpečnosti (konkrétně hladiny vápníku v krvi nebo moči). Kromě toho bude u pacientů měřen příjem vitaminu D a vápníku.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

51

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Lakewood, California, Spojené státy, 90712
        • Advance Medical Research LLC
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32224
        • Mayo Clinic Jacksonville
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60637
        • University of Chicago Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • Indiana University School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Spojené státy, 48236
        • Michigan Bone & Mineral Clinic PC
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Mayo Clinic Rochester
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • Staten Island, New York, Spojené státy, 10301
        • University Physicians Group
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Spojené státy, 27834
        • Physician East PA
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45219
        • University of Cincinnati Bone Health and Osteoporosis Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78229
        • Cetero Research DGD Research Inc.
    • Washington
      • Vancouver, Washington, Spojené státy, 98664
        • The Vancouver Clinic

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 85 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Dříve dokončili studii rhPTH[1-84] RELAY (8 týdnů aktivní terapie) a/nebo dříve dokončili studii rhPTH[1-84] REPLACE (návštěva 18).
  • Schopnost provádět každodenní subkutánní injekční podání studijní medikace (nebo nechat injekce pověřenou osobou).
  • Ženy, které jsou (1) po menopauze; (2) chirurgicky sterilizované; nebo (3) ve fertilním věku s negativním těhotenským testem a kteří souhlasí s používáním dvou přijatelných metod antikoncepce po dobu trvání studie.
  • Muži, kteří mají partnerky ve fertilním věku, musí po dobu trvání studie používat dvě přijatelné formy antikoncepce.
  • Sérový kreatinin <1,5 mg/dl při registraci.
  • Celkový sérový vápník nižší nebo rovný horní hranici normálu (ULN) na základě místního laboratorního výsledku před zařazením.
  • Sérový 25 hydroxy (OH) vitamín D nižší nebo rovný 1,5násobku ULN během přibližně 16 týdnů před zařazením.

Kritéria vyloučení:

  • Jakýkoli stav, který by podle názoru zkoušejícího po konzultaci se zadavatelem vylučoval bezpečné použití parathormonu (PTH).
  • Těhotné nebo kojící ženy.
  • Jakékoli onemocnění nebo stav, který s vysokou pravděpodobností zabrání subjektu v dokončení studie nebo kde subjekt nemůže nebo nebude náležitě splňovat požadavky studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: NPSP558
titrace 25, 50, 75 nebo 100 μg
Lék: NPSP558
Všichni pacienti si ráno aplikují individuální titraci NPSP558 25, 50, 75 nebo 100 μg SC QD do střídavých stehen pomocí vícedávkového injekčního pera.
Ostatní jména:
  • ZÁVOD

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE) a se závažnými nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TESAE)
Časové okno: Od začátku podávání studovaného léku až po sledování (82 měsíců)
SAE je nežádoucí příhoda (AE), která má za následek smrt, ohrožení života, trvalou nebo významnou neschopnost nebo podstatné narušení schopnosti vést normální životní funkce, hospitalizaci nebo prodloužení stávající hospitalizace, vrozenou anomálii nebo vrozenou vadu, důležité zdravotní události, které nemusí způsobit smrt, být život ohrožující nebo vyžadovat hospitalizaci. AE je definována jako jakákoli neobvyklá zdravotní událost u účastníka nebo účastníka klinického hodnocení, kterému byl podán farmaceutický nebo léčivý přípravek. Nežádoucí příhody vyvolané léčbou (TEAE) byly definovány jako AE, jejichž nástup se objeví, závažnost se zhorší nebo intenzita se zvýší po podání studijní medikace této studie a <= 30 dnů po poslední dávce studovaného léčiva.
Od začátku podávání studovaného léku až po sledování (82 měsíců)
Počet respondentů se zdrojem vápníku v 52. týdnu
Časové okno: 52. týden
Respondent byl definován jako účastník, který splnil všechna následující 3 kritéria při každém (1) větším než (>) 50% snížení oproti výchozí hodnotě nebo menším než (<) 500 miligramech (mg) denní suplementace vápníkem. (2) >50% snížení oproti výchozí hodnotě nebo <0,25 mikrogramu (mcg) denní suplementace kalcitriolem. (3) albuminem korigovaná celková koncentrace vápníku v séru, která byla normalizována nebo udržována ve srovnání s výchozí hodnotou vyšší nebo rovna (>=) 1,875 milimolu na litr (mmol/l) a nepřekračující hodnoty horní hranice normálu (ULN) (2,15 až 2,55 mmol/l). Konec léčby (EOT) byl definován jako poslední stanovení odpovědi nebo poslední dostupné měření během léčebného období. Počet respondentů se zdrojem vápníku pro citrát a uhličitan v týdnu 52 byl uveden zde.
52. týden
Počet respondentů se zdrojem vápníku na konci léčby (EOT) (až 82 měsíců)
Časové okno: EOT (až 82 měsíců)
Respondent byl definován jako účastník, který splnil všechna následující 3 kritéria při každém (1) větším než (>) 50% snížení oproti výchozí hodnotě nebo menším než (<) 500 miligramech (mg) denní suplementace vápníkem. (2) >50% snížení oproti výchozí hodnotě nebo <0,25 mikrogramu (mcg) denní suplementace kalcitriolem. (3) albuminem korigovaná celková koncentrace vápníku v séru, která byla normalizována nebo udržována ve srovnání s výchozí hodnotou vyšší nebo rovna (>=) 1,875 milimolu na litr (mmol/l) a nepřekračující hodnoty horní hranice normálu (ULN) (2,15 až 2,55 mmol/l). Konec léčby (EOT) byl definován jako poslední stanovení odpovědi nebo poslední dostupné měření během léčebného období. Zde byl uveden počet respondentů se zdrojem vápníku pro citrát a uhličitan při EOT.
EOT (až 82 měsíců)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procentuální změna od výchozí hodnoty v perorálním doplňování vápníku v 52. týdnu a EOT (až 82 měsíců)
Časové okno: Výchozí stav, týden 52 a EOT (až 82 měsíců)
Byla hlášena procentuální změna od výchozí hodnoty perorální suplementace vápníkem. EOT byla definována jako poslední stanovení odpovědi nebo poslední dostupné měření během léčebného období.
Výchozí stav, týden 52 a EOT (až 82 měsíců)
Procentní změna od výchozí hodnoty v perorálním doplňku kalcitriolu v 52. týdnu a EOT (až 82 měsíců)
Časové okno: Výchozí stav, týden 52 a EOT (až 82 měsíců)
Byla hlášena procentuální změna od výchozí hodnoty perorální suplementace kalcitriolem. EOT byla definována jako poslední stanovení odpovědi nebo poslední dostupné měření během léčebného období.
Výchozí stav, týden 52 a EOT (až 82 měsíců)
Procentuální změna od výchozí hodnoty v celkovém sérovém vápníku upraveném albuminem (ACSC) při EOT (až 82 měsíců)
Časové okno: Základní, EOT (až 82 měsíců)
Byla hlášena procentuální změna v ACSC. EOT byla definována jako poslední stanovení odpovědi nebo poslední dostupné měření během léčebného období.
Základní, EOT (až 82 měsíců)
Změna od výchozí hodnoty v 24hodinovém vylučování vápníku močí prostřednictvím EOT (až 82 měsíců)
Časové okno: Základní, EOT (až 82 měsíců)
Byla hlášena změna ve vylučování vápníku močí za 24 hodin. EOT byla definována jako poslední stanovení odpovědi nebo poslední dostupné měření během léčebného období.
Základní, EOT (až 82 měsíců)
Změna od výchozí hodnoty v 24hodinovém vylučování vápníku močí u účastníků, kteří užívali vápník šetřící diuretika prostřednictvím EOT (až 82 měsíců)
Časové okno: Základní, EOT (až 82 měsíců)
Byla hlášena změna od výchozí hodnoty koncentrace vápníku v moči u účastníků, kteří užívali alespoň jedno kalcium šetřící diuretika, au účastníků, kteří kalcium šetřící diuretika neužívali. EOT byla definována jako poslední stanovení odpovědi nebo poslední dostupné měření během léčebného období.
Základní, EOT (až 82 měsíců)
Změna koncentrace vápníku v séru od výchozí hodnoty u účastníků, kteří užívali diuretika a vápník šetřící diuretika při EOT (až 82 měsíců)
Časové okno: Základní, EOT (až 82 měsíců)
Byla hlášena změna koncentrace vápníku v séru u počtu účastníků, kteří užívali alespoň jedno kalcium šetřící diuretika a neužívali kalcium šetřící diuretika. EOT byla definována jako poslední stanovení odpovědi nebo poslední dostupné měření během léčebného období.
Základní, EOT (až 82 měsíců)
Změna sérového fosfátu od výchozí hodnoty v měsíci 72 a EOT (až 82 měsíců)
Časové okno: Výchozí stav, měsíc 72, EOT (až 82 měsíců)
Byla hlášena změna sérového fosfátu oproti výchozí hodnotě. EOT byla definována jako poslední stanovení odpovědi nebo poslední dostupné měření během léčebného období.
Výchozí stav, měsíc 72, EOT (až 82 měsíců)
Počet účastníků, kteří udržovali produkt s fosforečnanem vápenatým v normálním rozsahu při EOT (až 82 měsíců)
Časové okno: EOT (až 82 měsíců)
Normální rozsah produktu fosforečnanu vápenatého je definován jako <= 4,441 milimolů čtverečních na litr čtvereční (mmol^2/L^2).
EOT (až 82 měsíců)
Změna markerů kostního obratu od základní linie při EOT (až 82 měsíců)
Časové okno: Základní, EOT (až 82 měsíců)
U účastníků byly hlášeny markery kostního obratu, jako je kostní specifická alkalická fosfatáza (BSAP), sérový prokolagen typu 1 amino-terminální propeptid (P1NP), osteokalcin. EOT byla definována jako poslední stanovení odpovědi nebo poslední dostupné měření během léčebného období.
Základní, EOT (až 82 měsíců)
Změna od výchozí hodnoty v sérovém karboxyterminálním telopeptidu kolagenu typu I (s-CTx) marker kostního obratu při EOT (až 82 měsíců)
Časové okno: Základní, EOT (až 82 měsíců)
Byla hlášena změna výchozí hodnoty markeru kostního obratu (s-CTx). EOT byla definována jako poslední stanovení odpovědi nebo poslední dostupné měření během léčebného období.
Základní, EOT (až 82 měsíců)
Změna hustoty kostních minerálů (BMD) od výchozí hodnoty v 52. týdnu a EOT (až 82 měsíců)
Časové okno: Výchozí stav, týden 52 a EOT (až 82 měsíců)
Změna od výchozí hodnoty BMD bederní páteře (L1-L4), totální kyčle, kyčle-trochanter, intertrochanter kyčle, trojúhelník kyčelního oddělení, krček kyčle-femoru, distální třetina poloměru v 52. týdnu, poté každých 12 měsíců až do EOT hodnoceno pomocí rentgenové absorbometrie s duální energií [DXA] a Z-skóre. EOT byla definována jako poslední stanovení odpovědi nebo poslední dostupné měření během léčebného období.
Výchozí stav, týden 52 a EOT (až 82 měsíců)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Shire

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

6. dubna 2011

Primární dokončení (Aktuální)

8. června 2018

Dokončení studie (Aktuální)

8. června 2018

Termíny zápisu do studia

První předloženo

11. února 2011

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

14. února 2011

První zveřejněno (Odhad)

16. února 2011

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

25. května 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

19. května 2021

Naposledy ověřeno

1. května 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • PAR-C10-008

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ano

Popis plánu IPD

Takeda poskytuje přístup k deidentifikovaným údajům jednotlivých účastníků (IPD) pro způsobilé studie, aby pomohla kvalifikovaným výzkumníkům při řešení legitimních vědeckých cílů (závazek společnosti Takeda sdílet data je k dispozici na https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Tyto IPD budou poskytovány v bezpečném výzkumném prostředí po schválení žádosti o sdílení dat a za podmínek dohody o sdílení dat.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

IPD ze způsobilých studií bude sdílena s kvalifikovanými výzkumníky podle kritérií a procesu popsaného na https://vivli.org/ourmember/takeda/. V případě schválených žádostí bude výzkumníkům poskytnut přístup k anonymizovaným údajům (za účelem respektování soukromí pacientů v souladu s platnými zákony a předpisy) a k informacím nezbytným k řešení cílů výzkumu podle podmínek dohody o sdílení údajů.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • Protokol studie
  • Plán statistické analýzy (SAP)
  • Formulář informovaného souhlasu (ICF)
  • Zpráva o klinické studii (CSR)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na NPSP558

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Lebanon

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit