Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Stamcelleterapi til patienter med fokal segmentel glomerulosklerose (STEFOG)

26. januar 2020 opdateret af: Marcelo Marcos Morales, Universidade Federal do Rio de Janeiro

Sikkerhedsundersøgelse af endovaskulær infusion af mononukleære celler afledt af knoglemarv hos patienter med fokal segmentel glomerulosklerose

Formålet med denne undersøgelse er at analysere data om sikkerhed, nyrefunktion, metaboliske lidelser og livskvalitet hos patienter med fokal segmentel glomerulosklerose behandlet med endovaskulær infusion af knoglemarvs-afledte mononukleære celler.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Vil blive undersøgt fem patienter med progressiv kronisk nyresygdom og estimeret clearance mellem 40 og 20 ml/min. Patienterne vil blive fulgt af klinisk undersøgelse og laboratorieundersøgelse i 3 måneder før proceduren. Disse tidligere resultater tjener som kontrol til sammenligning med en anden gang, hvor de samme patienter får behandling med stamceller, der efterfølgende følges op i 9 måneder i alt et års klinisk opfølgning.

Knoglemarvsaspiration og efterfølgende celleforberedelse blev udført på samme dag som den endovaskulære infusion af autologe knoglemarvs-afledte mononukleære stamceller (BMDMC'er) i begge nyrearterier. Indsamling blev udført under spinal anæstesi og let sedation, gennem punktering og gentagne aspirationer ved den posteriore iliaca crest-region. I alt 80 ml knoglemarvsaspirat blev opsamlet fra hver patient, og efter fjernelse af knogle- og fedtrester blev mononukleære celler isoleret med en Ficoll-Paque Plus (Amersham Biosciences, São Paulo, Brasilien). For hver patient, 2× 107 celler vil blive mærket med 99mTc. Kort fortalt tilsættes 500 μl steril SnCl2-opløsning til cellerne, og blandingen inkuberes ved stuetemperatur i 10 min. Femogfyrre millicurie (mCi) af 99mTc tilsættes derefter, og inkubationen fortsættes i yderligere 10 minutter. Efter centrifugering (500 x g i 5 minutter) fjernes supernatanten, og cellerne vaskes i saltvandsopløsning. Pelleten vil også blive resuspenderet i saltvandsopløsning. Levedygtigheden af ​​de mærkede celler vil blive vurderet ved trypanblåt udelukkelsestesten og estimeret til at være større end 93 % i alle tilfælde. Mærkningseffektiviteten (%) vil blive beregnet ved aktiviteten i pelleten divideret med summen af ​​radioaktiviteten i pellet plus supernatant og estimeret til at være større end 90 % i alle tilfælde.

Efter indsamlingen af ​​stamcellerne vil patienten blive underkastet punktering af lårbensarterien ved hjælp af Seldinger-teknikken under lokalbedøvelse, efterfulgt af kateterisering af ostium i nyrearterierne med minimal brug af ikke-ionisk jodholdig kontrast. Med føring af diagnostisk kateter eller guide vil opløsningen, der nummererer omkring 30 til 100 millioner opløste plasmaceller, blive opdelt og injiceret i to nyrearterier. Infusionsvolumenet er ca. 5 ml i hver nyre. Helkrops- og planscanninger vil blive udført 2 og 24 timer efter infusion for at bestemme migration og cellelevedygtighed. Patienten vil forblive indlagt i mere 48 timer til klinisk overvågning og indsamling af laboratorietests.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Forventet)

5

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

      • Rio de Janeiro, Brasilien, 21941913
        • Universitary Hospital Clementino Fraga Filho - UFRJ

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 60 år (Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienter med diagnosen primær fokal segmental glomerulosklerose efter tidligere at have været behandlet med kortikosteroider og immunsuppressive lægemidler og ikke har nået tilfredsstillende svar. Vil også blive betragtet som kandidater de patienter, der udførte sen diagnose og derfor ikke mere klinisk indikation for at udføre terapi med kortikosteroider og immunsuppressiva. I begge tilfælde viser irreversibelt tab af nyrefunktion med filtrationshastighed mellem 40 - 20 ml/min.
  • Patienten skal bruge den klassiske nefroprotektive medicin: angiotensin-konverterende enzymhæmmer eller angiotensin-receptorblokker eller begge dele.

Ekskluderingskriterier:

  • Akut urinvejsinfektion;
  • Urinvejsinfektion med tuberkulosebaciller eller svampe;
  • Patienter med dårligt anatomiske formationer af urinvejene, polycystisk nyresygdom og andre medfødte eller erhvervede nyresygdomme.
  • Blodtryk større end 160 mm Hg systolisk og 100 mmHg diastolisk, i målinger taget under de sidste 3 ambulante besøg;
  • Hvem har udført undersøgelse med jodholdig kontrast de sidste 3 måneder
  • Brug af potentielt nefrotoksiske lægemidler;
  • Brug af kortikosteroidbehandling i immunsuppressive doser eller mere end 0,3 mg/kg/dag
  • Manglende evne til at opnå vaskulær adgang til endovaskulær procedure
  • Sepsis (defineret ifølge Society of Critical Care Medicine, American College of Chest Physicians, 1992);
  • Maligniteter
  • Autoimmune lidelser,
  • Neurodegenerative sygdomme;
  • Akut hjertesvigt eller dekompenseret;
  • Primære hæmatologiske sygdomme;
  • Osteopatier, der afspejler øget risiko for spinalpunktur;
  • Koagulopatier;
  • Leversvigt;
  • Anamnese med slagtilfælde eller myokardieinfarkt inden for de sidste 6 måneder;
  • Graviditet eller amning;
  • Historie og serologi af kroniske infektionssygdomme, herunder HIV, Hepatitis C-virus, Hepatitis B-virus
  • Deltagelse i endnu et klinisk forsøg sidste år
  • Kognitiv svækkelse til at forstå alle procedurer
  • Længere rejseplaner eller domicilændringer til andre stater, der genererer ude af stand til at deltage i opfølgende besøg;
  • Enhver anden klinisk signifikant aktiv sygdom efter hovedforskerens mening

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Autolog celleterapi
Vi udfører et prospektivt, ikke-randomiseret, single-center longitudinalt studie med fem patienter med progressiv kronisk nyresygdom og estimeret clearance mellem 40 og 20 ml/min. Patienterne vil blive fulgt af klinisk undersøgelse og laboratorieundersøgelse i 3 måneder før proceduren. Disse tidligere resultater tjener som kontrol til sammenligning med en anden gang, hvor de samme patienter får behandling med stamceller, der efterfølgende følges op i 9 måneder i alt et års klinisk opfølgning.
Endovaskulær infusion af knoglemarvs-afledte celler i begge nyrearterier.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Nyreskade
Tidsramme: 9 måneder

Forøgelse af serumkreatinin på ca. 0,5 mg/dl, når niveauerne er mindre end 3,0 mg/dl og 1,0 mg/dl baseline-niveauer, når de er større end eller lig med 3,0 mg/dL), når det bekræftes med den anden undersøgelse.

  • Akut: evalueret inden for 15 dage efter celleterapi;
  • Subakut: evalueret 15-90 dages celleterapi
9 måneder
Kronisk nyresygdom
Tidsramme: 9 måneder
Fordobling af serumkreatinin baseret på den tredje måned efter cellebehandlingen eller behovet for at starte dialyse
9 måneder
Potentielle differentieringsforstyrrelser af transplanterede celler
Tidsramme: 9 måneder
Analyseret ved kliniske og billeddiagnostiske tests såsom abdominal ultralyd og røntgen af ​​thorax
9 måneder
Systemisk inflammatorisk potentiale af mononukleære cellers administration i nyrekredsløbet
Tidsramme: 9 måneder
Laboratorietests: C-reaktivt protein, erythrocytsedimentationshastighed, blodtal og urinsediment
9 måneder
Død
Tidsramme: 9 måneder
9 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Nyrefunktion
Tidsramme: 9 måneder
Den estimerede kreatininclearance-vurdering ved MDRD-formel
9 måneder
Knoglemetabolisme
Tidsramme: 9 måneder
Evaluering af knoglemetabolisme ved serumfosfor (mg/dL), calcium (mg/dL), parathormon (pg/ml), 25 (OH) vit. D (ng/ml).
9 måneder
Balancevurdering elektrolyt og syre-base
Tidsramme: 9 måneder
Afbalancere vurdering elektrolyt og syre-base med serumnatrium (mEq/l), kalium (mEq/l), urinsyre (mg/dl) og bicarbonat
9 måneder
Lipidprofilvurderingen og anæmi
Tidsramme: 9 måneder
Lipidprofilvurderingen (LDL-kolesterol, HDL-kolesterol og triglycerid) og anæmi målt ved hæmoglobin (g/dL) og hæmatokrit.
9 måneder
Spørgeskema om livskvalitet
Tidsramme: 9 måneder
Klinisk forbedring af patienten, med subjektiv vurdering af generel sundhed og velvære gennem SF36 livskvalitetsspørgeskema
9 måneder
Billeddiagnostiske tests
Tidsramme: 9 måneder
Billeddiagnostiske tests: Nyrescintigrafi med 99mTc-DTPA og DMSA
9 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Marcelo Marcos Morales, MD,PHD, Universidade Federal do Rio de Janeiro

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

25. juni 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. februar 2018

Studieafslutning (Faktiske)

16. maj 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

30. januar 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

22. februar 2016

Først opslået (Skøn)

26. februar 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

28. januar 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

26. januar 2020

Sidst verificeret

1. januar 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Uafklaret

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner