- ICH GCP
- USA klinikai vizsgálatok nyilvántartása
- Klinikai vizsgálat NCT02693366
Őssejtterápia fokális szegmentális glomeruloszklerózisban szenvedő betegek számára (STEFOG)
Csontvelőből származó mononukleáris sejtek endovaszkuláris infúziójának biztonságossági vizsgálata fokális szegmentális glomerulosclerosisban szenvedő betegeknél
A tanulmány áttekintése
Állapot
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Öt progresszív krónikus vesebetegségben szenvedő beteget vizsgálnak meg, akiknek becsült clearance-e 40 és 20 ml / perc között van. A betegeket a beavatkozás előtt 3 hónapig klinikai és laboratóriumi vizsgálat követi. Ezek a korábbi eredmények kontrollként szolgálnak az összehasonlításhoz egy második alkalommal, amikor ugyanazokat a betegeket őssejtekkel kezelték, majd ezt követően 9 hónapig, összesen egy éven keresztül követték nyomon.
A csontvelő aspirációt és az azt követő sejtpreparációt ugyanazon a napon végezték el, mint az autológ csontvelőből származó mononukleáris őssejtek (BMDMC) endovaszkuláris infúzióját mindkét veseartériában. A begyűjtést spinális érzéstelenítésben és könnyű szedációban végeztük, punkcióval és ismételt aspirációval a hátsó csípőtaréj régióban. Minden betegtől összesen 80 ml csontvelő-aspirátumot gyűjtöttünk, majd a csont- és zsírmaradványok eltávolítása után a mononukleáris sejteket Ficoll-Paque Plus-szal (Amersham Biosciences, São Paulo, Brazília) izoláltuk. Minden beteg esetében 2× 107 sejtet jelölünk 99mTc-vel. Röviden, 500 μl steril SnCl2-oldatot adunk a sejtekhez, és az elegyet szobahőmérsékleten 10 percig inkubáljuk. Ezután 45 millicurie (mCi) 99mTc-t adunk hozzá, és az inkubálást további 10 percig folytatjuk. Centrifugálás után (500 x g 5 percig), a felülúszót eltávolítjuk, és a sejteket sóoldattal mossuk. A pelletet szintén sóoldatban szuszpendáljuk. A jelölt sejtek életképességét a tripánkék kizárási teszttel értékelik, és minden esetben 93%-nál nagyobbra becsülik. A jelölési hatékonyságot (%) úgy számítják ki, hogy a pelletben lévő aktivitás osztva a radioaktivitás összegével a pellet plusz a felülúszó, és a becslések szerint minden esetben nagyobb, mint 90%.
Az őssejtek gyűjtése után a pácienst Seldinger technikával helyi érzéstelenítésben szúrják át a femoralis artériát, majd a veseartériák ostiumát katéterezik, minimális nemionos jódozott kontraszt alkalmazásával. A diagnosztikai katéter vagy vezető irányításával a körülbelül 30-100 millió oldott plazmasejtből álló oldatot felosztják és két veseartériába fecskendezik be. Az infúzió térfogata körülbelül 5 ml minden vesében. Az infúzió beadása után 2 és 24 órával teljes test- és síkbeli szkenneléseket végeznek a migráció és a sejt életképességének meghatározására. A beteg több mint 48 órán keresztül kórházban marad klinikai megfigyelés és laboratóriumi vizsgálatok gyűjtése céljából.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Várható)
Fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
-
Rio de Janeiro, Brazília, 21941913
- Universitary Hospital Clementino Fraga Filho - UFRJ
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Tanulmányozható nemek
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Olyan betegek, akiknél primer fokális szegmentális glomerulosclerosis diagnosztizált, miután korábban kortikoszteroidokkal és immunszuppresszív gyógyszerekkel kezelték őket, és nem kaptak kielégítő választ. Szintén jelöltnek tekintendők azok a betegek, akik későn diagnosztizálták, és ezért nincs többé klinikai javallat a kortikoszteroidokkal és immunszuppresszánsokkal végzett kezelésre. Mindkét esetben a vesefunkció visszafordíthatatlan elvesztését mutatja 40-20 ml/perc közötti szűrési sebesség mellett.
- A páciensnek a klasszikus nefroprotektív gyógyszert kell alkalmaznia: angiotenzin-konvertáló enzim-gátlót vagy angiotenzin-receptor-blokkolót, vagy mindkettőt.
Kizárási kritériumok:
- Akut húgyúti fertőzés;
- Húgyúti fertőzés tuberkulózisbacilusszal vagy gombákkal;
- A húgyúti rossz anatómiai képződményekben, policisztás vesebetegségben és egyéb veleszületett vagy szerzett vesebetegségben szenvedő betegek.
- 160 Hgmm-nél nagyobb szisztolés és 100 Hgmm diasztolés vérnyomás az utolsó 3 járóbeteg-látogatás során végzett mérések során;
- Aki végzett jódos kontrasztos vizsgálatot az elmúlt 3 hónapban
- Potenciálisan nefrotoxikus gyógyszerek alkalmazása;
- Kortikoszteroid terápia alkalmazása immunszuppresszív dózisban vagy 0,3 mg/ttkg/nap felett
- Képtelenség elérni a vaszkuláris hozzáférést az endovaszkuláris eljáráshoz
- szepszis (meghatározása a Critical Care Medicine, American College of Chest Physicians, 1992 szerint);
- Rosszindulatú daganatok
- Autoimmun betegségek,
- Neurodegeneratív betegségek;
- Akut szívelégtelenség vagy dekompenzált;
- Elsődleges hematológiai betegségek;
- A gerincpunkció fokozott kockázatát tükröző osteopathiák;
- Coagulopathiák;
- Májelégtelenség;
- stroke vagy szívinfarktus anamnézisében az elmúlt 6 hónapban;
- Terhesség vagy szoptatás;
- Krónikus fertőző betegségek története és szerológiája, beleértve a HIV-t, a hepatitis C vírust, a hepatitis B vírust
- Részvétel egy másik klinikai vizsgálatban tavaly
- Kognitív károsodás az összes eljárás megértéséhez
- Hosszan tartó utazási tervek vagy más államok lakóhelyének megváltoztatása, amelyek miatt nem tudnak részt venni a nyomon követési látogatásokon;
- Bármilyen egyéb klinikailag jelentős aktív betegség a vezető vizsgáló véleménye szerint
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
---|---|
Kísérleti: Autológ sejtterápia
Prospektív, nem randomizált, egyközpontú longitudinális vizsgálatot végzünk öt progresszív krónikus vesebetegségben szenvedő betegen, akiknek becsült clearance-e 40-20 ml/perc.
A betegeket a beavatkozás előtt 3 hónapig klinikai és laboratóriumi vizsgálat követi.
Ezek a korábbi eredmények kontrollként szolgálnak az összehasonlításhoz egy második alkalommal, amikor ugyanazokat a betegeket őssejtekkel kezelték, majd ezt követően 9 hónapig, összesen egy éven keresztül követték nyomon.
|
Csontvelőből származó sejtek endovaszkuláris infúziója mindkét veseartériában.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
---|---|---|
Vese sérülés
Időkeret: 9 hónap
|
A szérum kreatininszintjének emelkedése körülbelül 0,5 mg/dl-rel, ha a szint kisebb, mint 3,0 mg/dl, és 1,0 mg/dl-rel, ha a kiindulási szint 3,0 mg/dl-nél nagyobb vagy egyenlő), ha a második vizsgálat megerősítette.
|
9 hónap
|
Krónikus vesebetegség
Időkeret: 9 hónap
|
A szérum kreatininszint megduplázódása a sejtterápia utáni harmadik hónapban vagy a dialízis megkezdésének szükségessége alapján
|
9 hónap
|
Az átültetett sejtek lehetséges differenciálódási zavarai
Időkeret: 9 hónap
|
Klinikai és képalkotó vizsgálatokkal, például hasi ultrahanggal és mellkas radiográfiával elemezve
|
9 hónap
|
A mononukleáris sejtek szisztémás gyulladásos potenciálja a vese keringésében
Időkeret: 9 hónap
|
Laboratóriumi vizsgálatok: C-reaktív fehérje, eritrocita ülepedési sebesség, vérkép és vizelet üledék
|
9 hónap
|
Halál
Időkeret: 9 hónap
|
9 hónap
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
---|---|---|
Veseműködés
Időkeret: 9 hónap
|
A becsült kreatinin-clearance értékelése az MDRD képlet alapján
|
9 hónap
|
Csont anyagcsere
Időkeret: 9 hónap
|
A csontanyagcsere értékelése szérum foszfor (mg/dL), kalcium (mg/dL), parathormon (pg/ml), 25 (OH) vit.
D (ng/ml).
|
9 hónap
|
Elektrolit és sav-bázis egyensúly értékelése
Időkeret: 9 hónap
|
Az elektrolit és a sav-bázis egyensúlyának értékelése szérum nátrium (mEq/l), kálium (mEq/l), húgysav (mg/dl) és bikarbonát alapján
|
9 hónap
|
A lipidprofil felmérése és a vérszegénység
Időkeret: 9 hónap
|
A lipidprofil felmérése (LDL-koleszterin, HDL-koleszterin és triglicerid) és a vérszegénység hemoglobin (g/dL) és hematokrit alapján mérve.
|
9 hónap
|
Életminőség kérdőív
Időkeret: 9 hónap
|
A páciens klinikai javulása az általános egészségi állapot és jólét szubjektív értékelésével az SF36 életminőség kérdőív segítségével
|
9 hónap
|
Képalkotó tesztek
Időkeret: 9 hónap
|
Képalkotó vizsgálatok: Vese szcintigráfia 99mTc-DTPA-val és DMSA-val
|
9 hónap
|
Együttműködők és nyomozók
Együttműködők
Nyomozók
- Kutatásvezető: Marcelo Marcos Morales, MD,PHD, Universidade Federal do Rio de Janeiro
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
Elsődleges befejezés (Tényleges)
A tanulmány befejezése (Tényleges)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Becslés)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- CAAE:01498412.5.0000.5257
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .
Klinikai vizsgálatok a Csontvelő őssejt
-
Fundacion para la Investigacion Biomedica del Hospital...Instituto de Salud Carlos III; Fundación de Ayuda a la Investigación sobre la Hipertensión...BefejezveBronchopulmonalis dysplasiaSpanyolország
-
Kimera Society IncBefejezveKrónikus obstruktív légúti betegségEgyesült Államok
-
Throne Biotechnologies Inc.Még nincs toborzásSúlyos akut légzőszervi szindróma (SARS) Pneumonia
-
Seoul National University HospitalMedical Research Collaborating Center, Seoul, KoreaBefejezve
-
Throne Biotechnologies Inc.Hackensack Meridian HealthToborzás1-es típusú cukorbetegségEgyesült Államok
-
Throne Biotechnologies Inc.Chinese PLA General HospitalIsmeretlenCukorbetegség, 2-es típusú | Diabetes mellitus, 1. típusúKína
-
Al-Azhar UniversityBefejezveKorai petefészek-elégtelenségEgyiptom
-
Al-Azhar UniversityBefejezveKorai petefészek-elégtelenségEgyiptom
-
Throne Biotechnologies Inc.ToborzásFoltos kopaszság | Alopecia Totalis | Alopecia UniversalisEgyesült Államok
-
Beth Israel Medical CenterSt. Luke's-Roosevelt Hospital CenterMegszűntGlioblasztóma | Rosszindulatú glioma | Anaplasztikus asztrocitóma | AgydaganatokEgyesült Államok