Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En global undersøgelse for at vurdere lægemiddeldynamikken, effektiviteten og sikkerheden af ​​Venglustat (GZ/SAR402671) hos patienter med Parkinsons sygdom, der bærer en glucocerebrosidase (GBA) genmutation (MOVES-PD)

3. maj 2022 opdateret af: Genzyme, a Sanofi Company

Multicenter, randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse til vurdering af effektivitet, sikkerhed, farmakokinetik og farmakodynamik af GZ/SAR402671 hos patienter med Parkinsons sygdom i tidligt stadie, der bærer en GBA-mutation eller anden forudspecificeret variant

Primære mål:

  • Del 1: For at bestemme sikkerheden og tolerabiliteten af ​​4, 8 og 15 milligram GZ/SAR402671 (venglustat) administreret oralt i 4 uger sammenlignet med placebo hos deltagere med Parkinsons sygdom (PD) i et tidligt stadie, der bærer et glucocerebrosidase-gen ( GBA) mutation eller andre forudspecificerede varianter.
  • Del 2: For at bestemme effektiviteten af ​​GZ/SAR402671 administreret oralt dagligt sammenlignet med placebo hos deltagere med PD i et tidligt stadie, der bærer en GBA-mutation eller andre præspecificerede varianter.

Sekundære mål:

Del 1:

  • At vurdere den farmakokinetiske (PK) profil af oral dosering af GZ/SAR402671 i plasma, når det administreres til PD-deltagere i tidlige stadier, der bærer en GBA-mutation.
  • At vurdere eksponeringen af ​​GZ/SAR402671 i cerebrospinalvæske (CSF), når det administreres til tidlige PD-deltagere, der bærer en GBA-mutation.

Del 2:

  • For at demonstrere overordnet sikkerhed og tolerabilitet af GZ/SAR402671 administreret oralt i 52 uger hos PD-deltagere i tidlige stadier, der bærer en GBA-mutation sammenlignet med placebo.
  • At vurdere det farmakodynamiske respons på daglig oral dosering af GZ/SAR402671 i plasma og CSF som målt med glucosylceramid (GL-1), når det administreres til tidlige PD-deltagere, der bærer en GBA-mutation over en 52-ugers periode.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Del 1: den samlede varighed var som følger:

i) Resten af ​​verden (ROW): op til ca. 50 uger (8,5 ugers screening, maksimalt 36 ugers behandling og 6 ugers opfølgning).

ii) Kun Japan: op til ca. 66 uger (8,5 ugers screening, maksimalt 52 ugers behandling og 6 ugers opfølgning).

Del 2: den samlede varighed var op til ca. 224 uger, der bestod af 8,5 ugers screeningsperiode, 52 ugers behandlingsperiode, 156 ugers langtidsopfølgningsperiode (LTFU) og 8 ugers efterbehandlingsperiode.

Ved afslutningen af ​​en 52-ugers primær placebo-kontrolleret behandlingsperiode blev alle deltagere evalueret for muligheden for at gå over til at modtage aktiv behandling i 156 uger plus 8 ugers observation efter behandling.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

273

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6T 2B5
        • Investigational Site Number :1240003
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1Y 4E9
        • Investigational Site Number :1240002
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3A 2B4
        • Investigational Site Number :1240001
  • Det Forenede Kongerige
    • London, City Of
      • London, London, City Of, Det Forenede Kongerige, NW1 2PG
        • Investigational Site Number :8260001
    • Oxfordshire
      • Oxford, Oxfordshire, Det Forenede Kongerige, OX3 9DZ
        • Investigational Site Number :8260002
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Forenede Stater, 85258
        • Investigational Site Number :8400017
      • Scottsdale, Arizona, Forenede Stater, 85259
        • Investigational Site Number :8400011
    • California
      • La Jolla, California, Forenede Stater, 92093
        • Investigational Site Number :8400004
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94304
        • Investigational Site Number :8400019
      • Sunnyvale, California, Forenede Stater, 94085
        • Investigational Site Number :8400013
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forenede Stater, 06510
        • Investigational Site Number :8400015
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Forenede Stater, 33486
        • Investigational Site Number :8400008
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Investigational Site Number :8400016
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612-3854
        • Investigational Site Number :8400005
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Investigational Site Number :8400014
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10003
        • Investigational Site Number :8400018
      • New York, New York, Forenede Stater, 10016
        • Investigational Site Number :8400010
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Investigational Site Number :8400001
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97210
        • Investigational Site Number :8400021
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97225
        • Investigational Site Number :8400020
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Investigational Site Number :8400009
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19107
        • Investigational Site Number :8400002
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Forenede Stater, 22030
        • Investigational Site Number :8400006
    • Washington
      • Kirkland, Washington, Forenede Stater, 98034
        • Investigational Site Number :8400012
  • Frankrig
      • Paris, Frankrig, 75013
        • Investigational Site Number :2500001
  • Grækenland
      • Larissa, Grækenland, 41110
        • Investigational Site Number :3000002
  • Israel
      • Haifa, Israel, 3109601
        • Investigational Site Number :3760002
      • Petah-Tikva, Israel, 49100
        • Investigational Site Number :3760003
      • Tel Aviv, Israel, 64239
        • Investigational Site Number :3760001
      • Tel HaShomer, Israel, 52621
        • Investigational Site Number :3760004
  • Italien
      • Catanzaro, Italien, 88100
        • Investigational Site Number :3800001
      • Milano, Italien, 20126
        • Investigational Site Number :3800004
      • Pavia, Italien, 27100
        • Investigational Site Number :3800003
      • Salerno, Italien, 84131
        • Investigational Site Number :3800002
    • Milano
      • Rozzano, Milano, Italien, 20089
        • Investigational Site Number :3800006
  • Japan
    • Aichi
      • Nagoya-shi, Aichi, Japan, 466-8560
        • Investigational Site Number :3920005
    • Kyoto
      • Kyoto-shi, Kyoto, Japan, 606-8507
        • Investigational Site Number :3920002
    • Osaka
      • Osaka-shi, Osaka, Japan, 530-8480
        • Investigational Site Number :3920004
    • Tokyo
      • Bunkyo-ku, Tokyo, Japan, 113-8431
        • Investigational Site Number :3920001
      • Kodaira-shi, Tokyo, Japan, 187-8551
        • Investigational Site Number :3920003
  • Norge
      • Trondheim, Norge, 7006
        • Investigational Site Number :5780001
  • Portugal
      • Coimbra, Portugal, 3000-075
        • Investigational Site Number :6200002
      • Torres Vedras, Portugal, 2560-280
        • Investigational Site Number :6200003
  • Singapore
      • Singapore, Singapore, 169608
        • Investigational Site Number :7020001
      • Singapore, Singapore, 308433
        • Investigational Site Number :7020002
  • Spanien
      • Sevilla, Spanien, 41013
        • Investigational Site Number :7240001
    • Barcelona [Barcelona]
      • Barcelona, Barcelona [Barcelona], Spanien, 08025
        • Investigational Site Number :7240002
  • Sverige
      • Stockholm, Sverige, 14186
        • Investigational Site Number :7520001
  • Taiwan
      • Taoyuan County, Taiwan, 33305
        • Investigational Site Number :1580001
  • Tyskland
      • Kiel, Tyskland, 24105
        • Investigational Site Number :2760002
      • Tübingen, Tyskland, 72076
        • Investigational Site Number :2760001
  • Østrig
      • Innsbruck, Østrig, 6020
        • Investigational Site Number :0400001

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 80 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mandlige og kvindelige voksne med diagnosen PD, og ​​som var heterozygote bærere af en GBA-mutation forbundet med PD.
  • Deltagere, der bærer kendte sekvensvarianter forbundet med GBA-PD, skal have hurtige øjenbevægelser (REM) søvnadfærdsforstyrrelser (RBD) bekræftet ved historisk dokumenteret polysomnografi eller ved spørgeskema.
  • Alder større end eller lig med (>=) 18 år til og med 80 år på tidspunktet for underskrivelsen af ​​informeret samtykke (KUN FOR JAPANSKE DELTAGERE: Alder >=20 år til 80 år inklusive, på tidspunktet for underskrivelsen af ​​det informerede samtykke. Bemærk: Japanske deltagere refererer kun til japanske deltagere, der er tilmeldt og bor i Japan).
  • Havde symptomer på PD >=2 år.
  • Hoehn og Yahr (H og Y) stadium på 2 eller lavere ved baseline.
  • Stabil medicinering af PD-lægemidler i mindst 30 dage (mindst 60 dage for rasagilin) ​​før randomisering.
  • Deltageren var villig til at afholde sig fra grapefrugtholdige produkter i 72 timer før administration af den første dosis GZ/SAR402671 og i hele behandlingsperioden (del 1 og del 2, periode 2 og 3).
  • Underskrevet skriftligt samtykke.

Ekskluderingskriterier:

  • Parkinsonisme på grund af lægemidler eller toksin(er).
  • Deltagere, der bærer LRRK2 G2019S-mutationen.
  • Deltagere med Gauchers sygdom (GD) som defineret af kliniske tegn og symptomer (dvs. hepatosplenomegali, cytopeni, skeletsygdom) og/eller markant mangel på GCase-aktivitet, der er kompatibel med GD.
  • Montreal Cognitive Assessment score mindre end 20.
  • Deltagere med tidligere kirurgisk historie med dyb hjernestimulering (DBS).
  • Deltagere med baseline hjerne MR uden kontrast viser en strukturel abnormitet, der er en mulig årsag til deres PD tegn eller symptomer.
  • Leverinsufficiens med leverfunktionsprøver (LFT) større end (>) 2 gange øvre normalgrænse ved screeningsbesøg.
  • Deltageren havde en dokumenteret diagnose i henhold til lokale regler for en af ​​følgende infektioner: hepatitis B, hepatitis C, human immundefektvirus 1 eller 2.
  • Nyreinsufficiens som defineret ved kreatin >1,5 gange normalt ved screeningsbesøg.
  • Deltageren havde modtaget stærke eller moderate inducere eller hæmmere af CYP3A4 inden for 30 dage eller 5 halveringstider før randomisering, alt efter hvad der er længst.
  • Deltageren havde, ifølge Verdenssundhedsorganisationens (WHO) gradering, en kortikal katarakt > en fjerdedel af linsens omkreds (grad cortical catact-2 [COR-2]) eller en posterior subcapsular cataract >2 millimeter (grad posterior subscapsular cataract [gradig posterior subscapsular cataract]). PSC-2]). Deltager med nuklear grå stær vil ikke blive udelukket.
  • Deltageren modtog i øjeblikket potentielt kataraktogen medicin, inklusive kronisk regime (hyppigere end hver 2. uge) af enhver dosis eller rute af kortikosteroider eller enhver medicin, der kunne forårsage grå stær eller forværre synet hos deltagere med katarakt (f.eks. glaukommedicin) iht. ordinationsoplysningerne.
  • Hvis kvinde, gravid (defineret som positiv beta-human choriongonadotropin [Beta-HCG] blodprøve) eller ammende eller ammende.
  • Eventuelle medicinske lidelser og/eller klinisk relevante fund, som efter efterforskerens mening kan forstyrre undersøgelsesrelaterede procedurer. Dette omfattede tilstand(er), der udelukkede sikker udførelse af rutinemæssige lumbale punkteringer, såsom prohibitive spinalsygdomme, blødende diastese eller klinisk signifikant koagulopati eller trombocytopeni.
  • Aktuel deltagelse i en anden undersøgelsesinterventionsundersøgelse.
  • Enhver medicin, der specifikt anvendes til behandling af hukommelsesdysfunktion, såsom, men ikke begrænset til, kolinesterasehæmmere eller memantin, inden for 30 dage eller 5 halveringstider af disse medikamenter før randomisering, alt efter hvad der var længst.

Ovenstående information var ikke beregnet til at indeholde alle overvejelser, der er relevante for en deltagers potentielle deltagelse i et klinisk forsøg.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: GZ/SAR402671
Del 1: Stigende doser af GZ/SAR402671 blev administreret én gang dagligt. Del 2: En dosis af GZ/SAR402671 (bestemt i del 1) blev administreret én gang dagligt.
Medicin: venglustat GZ/SAR402671
Farmaceutisk form: kapsel Indgivelsesvej: oral
Placebo komparator: Placebo
En matchende placebo for del 1 og 2 blev administreret én gang dagligt.
Medicin: Placebo
Farmaceutisk form: kapsel Indgivelsesvej: oral

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Del 1: Antal deltagere med behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE'er) og behandlingsfremkaldte alvorlige bivirkninger (TESAE'er)
Tidsramme: Fra den første IMP-administration op til 6 uger efter den sidste administration af IMP (dvs. op til 42 uger for ROW og op til 58 uger for japanske deltagere)
En uønsket hændelse (AE) blev defineret som enhver uønsket medicinsk hændelse hos en deltager, der modtog undersøgelseslægemidlet og ikke nødvendigvis skulle have en årsagssammenhæng med behandlingen. Alvorlige AE'er (SAE'er) var enhver uønsket medicinsk hændelse, der resulterede i et af følgende udfald: død, livstruende, påkrævet indledende eller forlænget hospitalsindlæggelse, vedvarende eller betydelig invaliditet/inhabilitet, medfødt anomali/fødselsdefekt eller betragtet som medicinsk vigtig begivenhed. TEAE'er var de AE'er, der udviklede sig eller forværredes eller blev alvorlige i TEAE-perioden (defineret som perioden fra tidspunktet for det første forsøgslægemiddel [IMP]-administration og op til 6 uger efter den sidste administration af IMP'en).
Fra den første IMP-administration op til 6 uger efter den sidste administration af IMP (dvs. op til 42 uger for ROW og op til 58 uger for japanske deltagere)
Del 1: Antal deltagere med unormale fysiske undersøgelsesfund
Tidsramme: Fra den første IMP-administration op til 6 uger efter den sidste administration af IMP (dvs. op til 42 uger for ROW og op til 58 uger for japanske deltagere)
Fysisk undersøgelse omfattede følgende observationer/målinger: generelt udseende; hjerte, hud, respiratorisk auskultation; hoved, øjne, ører, næse og hals, ekstremiteter/led og mave. Ny indtræden af ​​unormal fysisk undersøgelse blev defineret som en normal fysisk undersøgelse ved baseline og en unormal fysisk undersøgelse under behandlings-emergent (TE)-perioden (defineret som perioden fra tidspunktet for første IMP-administration og op til 6 uger efter den sidste administration af IMP). Abnormiteter i fysisk undersøgelse var baseret på efterforskerens vurdering.
Fra den første IMP-administration op til 6 uger efter den sidste administration af IMP (dvs. op til 42 uger for ROW og op til 58 uger for japanske deltagere)
Del 1: Antal deltagere med unormale neurologiske undersøgelsesfund
Tidsramme: Fra den første IMP-administration op til 6 uger efter den sidste administration af IMP (dvs. op til 42 uger for ROW og op til 58 uger for japanske deltagere)
Neurologisk undersøgelse omfattede i det mindste vurderinger af deltagerens kranienerver, motoriske system (inklusive muskelatrofi, tonus og kraft), mental status, dybe senerefleks, sensation og cerebellar funktion. Abnormiteter i neurologisk undersøgelse var baseret på efterforskerens vurdering.
Fra den første IMP-administration op til 6 uger efter den sidste administration af IMP (dvs. op til 42 uger for ROW og op til 58 uger for japanske deltagere)
Del 1: Antal deltagere med potentielt klinisk signifikante laboratorieabnormaliteter: Hæmatologi
Tidsramme: Fra den første IMP-administration op til 6 uger efter den sidste administration af IMP (dvs. op til 42 uger for ROW og op til 58 uger for japanske deltagere)
Kriterier for potentielt klinisk signifikante abnormiteter (PCSA): Hæmoglobin: mindre end eller lig med (=165 g/L (F), Fald fra baseline (DFB) >=20 g/L; Hæmatokrit: =0,5 v/v (F) ; Røde blodlegemer (RBC): >=6 Tera/L; Blodplader: mindre end (=700 Giga/L; Hvide blodlegemer (WBC): øvre normalgrænse (ULN) (hvis ULN >=0,5 Giga/L) .
Fra den første IMP-administration op til 6 uger efter den sidste administration af IMP (dvs. op til 42 uger for ROW og op til 58 uger for japanske deltagere)
Del 1: Antal deltagere med potentielt klinisk signifikante laboratorieabnormaliteter: Leverfunktionsparametre
Tidsramme: Fra den første IMP-administration op til 6 uger efter den sidste administration af IMP (dvs. op til 42 uger for ROW og op til 58 uger for japanske deltagere)
Kriterier for PCSA: Alanin Aminotransferase (ALT): >3 ULN, >5 ULN; Aspartataminotransferase (AST): >3 ULN; Alkalisk fosfatase: >1,5 ULN; Total bilirubin: >1,5 ULN; ALT og bilirubin: >3 ULN og >2 ULN; Direkte bilirubin og bilirubin: >35% og >1,5 ULN.
Fra den første IMP-administration op til 6 uger efter den sidste administration af IMP (dvs. op til 42 uger for ROW og op til 58 uger for japanske deltagere)
Del 1: Antal deltagere med potentielt klinisk signifikante laboratorieabnormaliteter: nyreparametre
Tidsramme: Fra den første IMP-administration op til 6 uger efter den sidste administration af IMP (dvs. op til 42 uger for ROW og op til 58 uger for japanske deltagere)
Kriterier for PCSA: Kreatinin: >=150 mikromol pr. liter (mcmol/L) (voksne), >=30% ændring fra baseline, >=100% ændring fra baseline; Urinstofnitrogen i blodet: >=17 millimol (mmol)/L.
Fra den første IMP-administration op til 6 uger efter den sidste administration af IMP (dvs. op til 42 uger for ROW og op til 58 uger for japanske deltagere)
Del 1: Antal deltagere med potentielt klinisk signifikante laboratorieabnormiteter: Metaboliske parametre
Tidsramme: Fra den første IMP-administration op til 6 uger efter den sidste administration af IMP (dvs. op til 42 uger for ROW og op til 58 uger for japanske deltagere)
Kriterier for PCSA: Glucose: =7 mmol/L (fastende [fas]); Albumin:
Fra den første IMP-administration op til 6 uger efter den sidste administration af IMP (dvs. op til 42 uger for ROW og op til 58 uger for japanske deltagere)
Del 1: Antal deltagere med potentielt klinisk signifikante laboratorieabnormiteter: Elektrolytparametre
Tidsramme: Fra den første IMP-administration op til 6 uger efter den sidste administration af IMP (dvs. op til 42 uger for ROW og op til 58 uger for japanske deltagere)
Kriterier for PCSA: Natrium: =160 mmol/L; Kalium: =5,5 mmol/L og Klorid: 115 mmol/L.
Fra den første IMP-administration op til 6 uger efter den sidste administration af IMP (dvs. op til 42 uger for ROW og op til 58 uger for japanske deltagere)
Del 1: Antal deltagere med potentielt klinisk signifikante abnormiteter af vitale tegn
Tidsramme: Fra den første IMP-administration op til 6 uger efter den sidste administration af IMP (dvs. op til 42 uger for ROW og op til 58 uger for japanske deltagere)
Kriterier for PCSA: Systolisk blodtryk (SBP) liggende: =20 mmHg; >=160 mmHg og stigning fra baseline (IFB) >=20 mmHg; Diastolisk blodtryk (DBP) liggende: =10 mmHg; >=110 mmHg og IFB >=10 mmHg; SBP (ortostatisk): =20 bpm; Vægt: >=5 % DFB; >=5 % IFB.
Fra den første IMP-administration op til 6 uger efter den sidste administration af IMP (dvs. op til 42 uger for ROW og op til 58 uger for japanske deltagere)
Del 1: Antal deltagere med potentielt klinisk signifikante oftalmologiske abnormiteter
Tidsramme: Fra den første IMP-administration op til 6 uger efter den sidste administration af IMP (dvs. op til 42 uger for ROW og op til 58 uger for japanske deltagere)
Klinisk signifikante observationer i venstre øje, højre øje og ethvert øje (ethvert øje blandt venstre og højre) blev vurderet af investigator baseret på metoder som synsstyrke, spaltelampeundersøgelse, undersøgelse af hornhinden, linsen og nethinden. Ethvert unormalt klinisk signifikant oftalmologisk undersøgelsesfund (som var til stede ved screening eller ej) på et hvilket som helst øje i løbet af behandlingen, svarede til cornea verticillata, katarakt og unormal samlet vurdering
Fra den første IMP-administration op til 6 uger efter den sidste administration af IMP (dvs. op til 42 uger for ROW og op til 58 uger for japanske deltagere)
Del 1: Antal deltagere med potentielt klinisk signifikante elektrokardiogramabnormiteter
Tidsramme: Fra den første IMP-administration op til 6 uger efter den sidste administration af IMP (dvs. op til 42 uger for ROW og op til 58 uger for japanske deltagere)
Kriterier for PCSA: HR: 100 bpm; PR-interval: >200 millisekunder (ms), >200 msek og IFB >=25 %, >220 msek; QRS-interval: >110 msec, >110 msec og IFB >=25%, >120 msec; QT-interval: >500 msek; QTc Bazett (QTcB) interval: >450 msec, >480 msec, IFB >30 og 60 msec; QTc Fridericia (QTc F): >450 msec, >480 msec, IFB >30 og 60 msec.
Fra den første IMP-administration op til 6 uger efter den sidste administration af IMP (dvs. op til 42 uger for ROW og op til 58 uger for japanske deltagere)
Del 2: Ændring fra baseline til uge 52 i Movement Disorder Society-Unified Parkinsons Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) Del II+III Samlet score
Tidsramme: Baseline til uge 52
MDS-UPDRS er en multimodal skala bestående af 4 dele. Del II vurderede motoriske oplevelser i dagligdagen (samlet scoreområde: 0 til 52). Den indeholdt 13 spørgsmål udfyldt af deltageren. Del III vurderede de motoriske tegn på PD og blev administreret af bedømmeren (samlet scoreområde: 0 til 132). Del III indeholdt 33 scoringer baseret på 18 punkter. I begge dele indikerede højere score mere alvorlige symptomer. For hvert spørgsmål i begge dele blev der tildelt en numerisk score mellem 0 og 4, hvor 0 = Normal, 1 = Let, 2 = Mild, 3 = Moderat, 4 = Alvorlig. MDS-UPDRS Total del II og III score = summen af ​​del II og III score med score varierede fra 0 (ingen symptom) til 184 (alvorlige symptomer), hvor højere score afspejlede mere alvorlige symptomer på PD. Data for denne OM var ikke planlagt til at blive indsamlet og analyseret for del 1, del 2: DB-periode genrandomiserede deltagere og del 2 LTFU-periode, som forudspecificeret i protokollen.
Baseline til uge 52

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Del 2: Ændring fra baseline til uge 52 i Parkinsons Disease Cognitive Rating Scale (PD-CRS) Total Score
Tidsramme: Baseline til uge 52
PD-CRS opdager tidlig kognitiv svækkelse ved Parkinsons sygdom. Den er sammensat af 2 skalaer, den fronto-subkortikale skala (punkter: vedvarende opmærksomhed, arbejdshukommelse, vekslende og handlings verbal flydende, urtegning, umiddelbar og forsinket fri genkaldelse verbal hukommelse) og den posterior-kortikale skala (punkter: konfrontationsnavngivning og urkopiering). Den samlede score for den fronto-subkortikale skala (summen af ​​alle elementer) varierede fra 0 (dårligst) til 104 (maksimal score indikerer bedre), og den samlede score for den posterior-kortikale skala (summen af ​​alle elementer) varierede fra 0 (dårligst) ) til 30 (maksimal score indikerer bedre). PD-CRS Total score = summen af ​​PD-CRS fronto-subcortical score og PD-CRS posterior-cortical score, som varierede fra 0 til 134, hvor højere score = mindre svækkelse.
Baseline til uge 52
Del 2: Ændring fra baseline til uge 52 i Movement Disorder Society-Unified Parkinsons Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) Del I+ II+III Score
Tidsramme: Baseline til uge 52
MDS-UPDRS er en multimodal skala bestående af 4 dele. Del I vurderede ikke-motoriske oplevelser af dagliglivet og har 2 komponenter (samlet scoreinterval: 0 til 52): Del IA indeholdt 6 spørgsmål og blev vurderet af eksaminator (samlet scoreinterval: 0 til 24). Del IB indeholdt 7 spørgsmål om ikke-motoriske oplevelser i dagligdagen, som blev udfyldt af deltageren (samlet scoreområde: 0 til 28). Del II (13 spørgsmål udfyldt af deltageren) vurderede motoriske oplevelser i dagligdagen (samlet scoreområde: 0 til 52). Del III vurderede motoriske tegn på PD og blev administreret af bedømmeren (samlet scoreområde: 0 til 132). Del III indeholdt 33 scoringer baseret på 18 punkter. I alle dele indikerede højere score flere symptomer. For hvert spørgsmål blev der tildelt en numerisk score mellem 0 og 4, hvor 0 = Normal, 1 = Let, 2 = Mild, 3 = Moderat, 4 = Alvorlig. MDS-UPDRS totalscore = summen af ​​del I, II og III (interval: 0 til 236). Højere score = mere alvorlige symptomer på PD.
Baseline til uge 52
Del 2: Skift fra baseline til uge 52 i Hoehn og Yahr (H og Y) score
Tidsramme: Baseline til uge 52
H- og Y-skalaen målte, hvordan Parkinsons symptomer udvikler sig og niveauet af handicap. Skalatildelte stadie-score var fra 0 til 5 for at angive relative niveauer af handicap som: Stadie 0: ingen symptomer; Trin 1: symptomer kun på den ene side af kroppen; Trin 2: symptomer på begge sider af kroppen, uden svækkelse af balancen; Trin 3: Mild til moderat bilateral sygdom; nogen postural ustabilitet; fysisk uafhængig; Trin 4: Alvorligt handicap; stadig i stand til at gå eller stå uden hjælp og Trin 5: Kørestolsbundet eller sengeliggende, medmindre det bliver hjulpet, hvor højere stadiumscore beskrev en øget sværhedsgrad af sygdommen.
Baseline til uge 52

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

15. december 2016

Primær færdiggørelse (Faktiske)

18. december 2020

Studieafslutning (Faktiske)

27. maj 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

14. september 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

14. september 2016

Først opslået (Skøn)

19. september 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

24. maj 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

3. maj 2022

Sidst verificeret

1. maj 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ACT14820
  • 2016-000657-12 (EudraCT nummer)
  • U1111-1180-6918 (Registry Identifier: ICTRP)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ja

IPD-planbeskrivelse

Kvalificerede forskere kan anmode om adgang til data på patientniveau og relaterede undersøgelsesdokumenter, herunder den kliniske undersøgelsesrapport, undersøgelsesprotokol med eventuelle ændringer, blank case-rapportformular, statistisk analyseplan og datasætspecifikationer. Data på patientniveau vil blive anonymiseret, og undersøgelsesdokumenter vil blive redigeret for at beskytte forsøgsdeltagernes privatliv. Yderligere detaljer om Sanofis kriterier for datadeling, kvalificerede undersøgelser og proces for at anmode om adgang kan findes på: https://vivli.org

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner