Globális tanulmány a Venglustat (GZ/SAR402671) gyógyszerdinamikájának, hatékonyságának és biztonságosságának felmérésére olyan Parkinson-kóros betegeknél, akik glükocerebrozidáz (GBA) génmutációt hordoznak (MOVES-PD)
2022. május 3. frissítette: Genzyme, a Sanofi Company
Multicentrikus, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos vizsgálat a GZ/SAR402671 hatékonyságának, biztonságosságának, farmakokinetikájának és farmakodinamikájának felmérésére korai stádiumú Parkinson-kórban szenvedő betegeknél, akik GBA mutációt vagy más előre meghatározott változatot hordoznak.
Elsődleges célok:
- 1. rész: 4, 8 és 15 milligramm GZ/SAR402671 (venglusztát) biztonságosságának és tolerálhatóságának meghatározása 4 héten keresztül orálisan beadva a placebóval összehasonlítva korai stádiumú Parkinson-kórban (PD) szenvedő betegeknél, akik glükocerebrozidáz gént hordoznak. GBA) mutáció vagy más előre meghatározott variánsok.
- 2. rész: A naponta orálisan beadott GZ/SAR402671 hatékonyságának meghatározása a placebóval összehasonlítva korai stádiumú PD-ben szenvedő résztvevőknél, akik GBA mutációt vagy más előre meghatározott variánsokat hordoznak.
Másodlagos célok:
1. rész:
- A GZ/SAR402671 plazmában történő orális adagolásának farmakokinetikai (PK) profiljának értékelése, amikor GBA mutációt hordozó korai stádiumú PD résztvevőknél alkalmazzák.
- A GZ/SAR402671 expozíciójának értékelése a cerebrospinális folyadékban (CSF), amikor GBA-mutációt hordozó, korai stádiumú PD résztvevőknél alkalmazzák.
2. rész:
- A GZ/SAR402671 általános biztonságosságának és tolerálhatóságának bizonyítása orálisan 52 héten át adott GBA mutációt hordozó, korai stádiumú PD résztvevőknél a placebóval összehasonlítva.
- A GZ/SAR402671 napi orális adagolására adott farmakodinámiás válasz értékelése a plazmában és a CSF-ben, glükozilceramiddal (GL-1) mérve, 52 hetes perióduson keresztül GBA mutációt hordozó korai stádiumú PD résztvevőknél.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Megszűnt
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
1. rész: a teljes időtartam a következő volt:
i) A világ többi része (ROW): körülbelül 50 hétig (8,5 hét szűrés, maximum 36 hét kezelés és 6 hét utánkövetés).
ii) Csak Japánban: körülbelül 66 hétig (8,5 hét szűrés, legfeljebb 52 hét kezelés és 6 hét utánkövetés).
2. rész: a teljes időtartam körülbelül 224 hét volt, amely 8,5 hét szűrési időszakból, 52 hetes kezelési időszakból, 156 hét hosszú távú követési (LTFU) időszakból és 8 hét kezelés utáni időszakból állt.
Az 52 hetes fő placebo-kontrollos kezelési periódus végén minden résztvevőnél megvizsgálták annak lehetőségét, hogy áttérhessenek a 156 hétig tartó aktív kezelésre, plusz a kezelés utáni 8 hetes megfigyelésre.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
273
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Innsbruck, Ausztria, 6020
- Investigational Site Number :0400001
-
-
-
-
London, City Of
-
London, London, City Of, Egyesült Királyság, NW1 2PG
- Investigational Site Number :8260001
-
-
Oxfordshire
-
Oxford, Oxfordshire, Egyesült Királyság, OX3 9DZ
- Investigational Site Number :8260002
-
-
-
-
Arizona
-
Scottsdale, Arizona, Egyesült Államok, 85258
- Investigational Site Number :8400017
-
Scottsdale, Arizona, Egyesült Államok, 85259
- Investigational Site Number :8400011
-
-
California
-
La Jolla, California, Egyesült Államok, 92093
- Investigational Site Number :8400004
-
Palo Alto, California, Egyesült Államok, 94304
- Investigational Site Number :8400019
-
Sunnyvale, California, Egyesült Államok, 94085
- Investigational Site Number :8400013
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Egyesült Államok, 06510
- Investigational Site Number :8400015
-
-
Florida
-
Boca Raton, Florida, Egyesült Államok, 33486
- Investigational Site Number :8400008
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611
- Investigational Site Number :8400016
-
Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60612-3854
- Investigational Site Number :8400005
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02114
- Investigational Site Number :8400014
-
-
New York
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10003
- Investigational Site Number :8400018
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10016
- Investigational Site Number :8400010
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10032
- Investigational Site Number :8400001
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97210
- Investigational Site Number :8400021
-
Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97225
- Investigational Site Number :8400020
-
Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97239
- Investigational Site Number :8400009
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19107
- Investigational Site Number :8400002
-
-
Virginia
-
Fairfax, Virginia, Egyesült Államok, 22030
- Investigational Site Number :8400006
-
-
Washington
-
Kirkland, Washington, Egyesült Államok, 98034
- Investigational Site Number :8400012
-
-
-
-
-
Paris, Franciaország, 75013
- Investigational Site Number :2500001
-
-
-
-
-
Larissa, Görögország, 41110
- Investigational Site Number :3000002
-
-
-
-
-
Haifa, Izrael, 3109601
- Investigational Site Number :3760002
-
Petah-Tikva, Izrael, 49100
- Investigational Site Number :3760003
-
Tel Aviv, Izrael, 64239
- Investigational Site Number :3760001
-
Tel HaShomer, Izrael, 52621
- Investigational Site Number :3760004
-
-
-
-
Aichi
-
Nagoya-shi, Aichi, Japán, 466-8560
- Investigational Site Number :3920005
-
-
Kyoto
-
Kyoto-shi, Kyoto, Japán, 606-8507
- Investigational Site Number :3920002
-
-
Osaka
-
Osaka-shi, Osaka, Japán, 530-8480
- Investigational Site Number :3920004
-
-
Tokyo
-
Bunkyo-ku, Tokyo, Japán, 113-8431
- Investigational Site Number :3920001
-
Kodaira-shi, Tokyo, Japán, 187-8551
- Investigational Site Number :3920003
-
-
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V6T 2B5
- Investigational Site Number :1240003
-
-
Ontario
-
Ottawa, Ontario, Kanada, K1Y 4E9
- Investigational Site Number :1240002
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
- Investigational Site Number :1240001
-
-
-
-
-
Trondheim, Norvégia, 7006
- Investigational Site Number :5780001
-
-
-
-
-
Kiel, Németország, 24105
- Investigational Site Number :2760002
-
Tübingen, Németország, 72076
- Investigational Site Number :2760001
-
-
-
-
-
Catanzaro, Olaszország, 88100
- Investigational Site Number :3800001
-
Milano, Olaszország, 20126
- Investigational Site Number :3800004
-
Pavia, Olaszország, 27100
- Investigational Site Number :3800003
-
Salerno, Olaszország, 84131
- Investigational Site Number :3800002
-
-
Milano
-
Rozzano, Milano, Olaszország, 20089
- Investigational Site Number :3800006
-
-
-
-
-
Coimbra, Portugália, 3000-075
- Investigational Site Number :6200002
-
Torres Vedras, Portugália, 2560-280
- Investigational Site Number :6200003
-
-
-
-
-
Sevilla, Spanyolország, 41013
- Investigational Site Number :7240001
-
-
Barcelona [Barcelona]
-
Barcelona, Barcelona [Barcelona], Spanyolország, 08025
- Investigational Site Number :7240002
-
-
-
-
-
Stockholm, Svédország, 14186
- Investigational Site Number :7520001
-
-
-
-
-
Singapore, Szingapúr, 169608
- Investigational Site Number :7020001
-
Singapore, Szingapúr, 308433
- Investigational Site Number :7020002
-
-
-
-
-
Taoyuan County, Tajvan, 33305
- Investigational Site Number :1580001
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Férfi és női felnőttek, akiknél PD diagnózist diagnosztizáltak, és akik PD-vel összefüggő GBA mutáció heterozigóta hordozói voltak.
- A GBA-PD-hez kapcsolódó ismert szekvenciavariánsokat hordozó résztvevőknek gyors szemmozgásos (REM) alvási viselkedészavarban (RBD) kell rendelkezniük, amelyet történelmileg dokumentált poliszomnográfia vagy kérdőív igazolt.
- Korhatár, mint (>=) 18 év és 80 év között a beleegyező nyilatkozat aláírásának időpontjában (CSAK JAPÁN RÉSZTVEVŐKNEK: életkor >=20 év és 80 év között a beleegyező nyilatkozat aláírásának időpontjában). Megjegyzés: A japán résztvevők csak a beiratkozott és Japánban élő japán résztvevőkre vonatkoznak.
- PD tünetei voltak >=2 éve.
- Hoehn és Yahr (H és Y) stádium 2 vagy alacsonyabb az alapvonalon.
- A PD-gyógyszerek stabil gyógyszeres kezelési rendje legalább 30 napig (razagilin esetében legalább 60 napig) a randomizálás előtt.
- A résztvevő hajlandó volt tartózkodni a grapefruit tartalmú termékektől a GZ/SAR402671 első adagjának beadása előtt 72 órában és a teljes kezelési időszak alatt (1. és 2. rész, 2. és 3. időszak).
- Aláírt írásbeli hozzájárulás.
Kizárási kritériumok:
- Parkinsonizmus gyógyszer(ek) vagy toxin(ok) miatt.
- Az LRRK2 G2019S mutációt hordozó résztvevők.
- Gaucher-kórban (GD) szenvedő résztvevők a klinikai jelek és tünetek (azaz hepatosplenomegalia, citopenia, csontrendszeri betegség) és/vagy a GD-vel kompatibilis GCase-aktivitás jelentős hiánya alapján.
- A montreali kognitív értékelési pontszám kevesebb, mint 20.
- Résztvevők, akiknek korábban már volt mélyagyi stimulációja (DBS).
- Azok a résztvevők, akiknél a kiindulási agyi MRI kontraszt nélkül olyan szerkezeti rendellenességet mutatott, amely PD jeleik vagy tüneteik lehetséges oka.
- Májelégtelenség májfunkciós tesztekkel (LFT), amely meghaladja a normál érték felső határának (>) kétszeresét a szűrővizsgálaton.
- A résztvevőnek dokumentált diagnózisa volt a helyi előírásoknak megfelelően a következő fertőzések bármelyikével: hepatitis B, hepatitis C, humán immunhiány vírus 1 vagy 2.
- Veseelégtelenség, amelyet a kreatin határozza meg a szűrővizsgálat során a normál érték 1,5-szerese felett.
- A résztvevő a randomizációt megelőző 30 napon vagy 5 felezési időn belül erős vagy mérsékelt CYP3A4 induktorokat vagy inhibitorokat kapott, attól függően, hogy melyik a hosszabb.
- A résztvevőnek az Egészségügyi Világszervezet (WHO) besorolása szerint a lencse kerületének egynegyedét meghaladó kérgi szürkehályog (2. fokú kérgi katarakta [COR-2]) vagy 2 milliméternél nagyobb hátsó subcapsuláris szürkehályog (grade posterior subcapsuláris szürkehályog) volt. PSC-2]). A nukleáris szürkehályogban szenvedő résztvevőt nem zárják ki.
- A résztvevő jelenleg potenciálisan szürkehályogot okozó gyógyszereket kapott, beleértve a krónikus (gyakrabban, mint 2 hetente) kortikoszteroid adagot vagy módot, vagy bármilyen olyan gyógyszert, amely szürkehályogot okozhat, vagy ronthatja a szürkehályogban szenvedő résztvevők látását (pl. glaukóma gyógyszerek). a Felírási Tájékoztató.
- Ha nő, terhes (pozitív béta-humán koriongonadotropin [Beta-HCG] vérvizsgálat) vagy szoptat vagy szoptat.
- Bármilyen egészségügyi rendellenesség és/vagy klinikailag releváns lelet, amely a vizsgáló véleménye szerint megzavarhatja a vizsgálattal kapcsolatos eljárásokat. Ebbe beletartoznak olyan állapotok, amelyek kizárták a rutin lumbálpunkciók biztonságos elvégzését, mint például a tiltó gerincbetegségek, a vérzéses diasztézis vagy a klinikailag jelentős koagulopátia vagy thrombocytopenia.
- Jelenlegi részvétel egy másik vizsgáló intervenciós vizsgálatban.
- Bármely olyan gyógyszer, amelyet kifejezetten memóriazavarok kezelésére használnak, mint például, de nem kizárólagosan a kolinészteráz-gátlók vagy a memantin, ezeknek a gyógyszereknek a randomizálás előtti 30 napján vagy 5 felezési idejében, attól függően, hogy melyik volt hosszabb.
A fenti információk nem tartalmazzák a résztvevők klinikai vizsgálatban való potenciális részvételével kapcsolatos összes megfontolást.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Hármas
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: GZ/SAR402671
1. rész: A GZ/SAR402671 növekvő dózisait naponta egyszer adták be.
2. rész: A GZ/SAR402671 (az 1. részben meghatározott) adagját naponta egyszer adták be.
|
Gyógyszerforma: kapszula Alkalmazási mód: szájon át
|
|
Placebo Comparator: Placebo
Az 1. és 2. részhez megfelelő placebót naponta egyszer adtunk be.
|
Gyógyszerforma: kapszula Alkalmazási mód: szájon át
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
1. rész: Kezelés előtti nemkívánatos eseményekben (TEAE) és kezelés során felmerülő súlyos nemkívánatos eseményekben (TESAE) szenvedő résztvevők száma
Időkeret: Az első IMP beadástól az IMP utolsó beadását követő 6 hétig (azaz legfeljebb 42 hétig a ROW és legfeljebb 58 hétig a japán résztvevők esetében)
|
Nemkívánatos eseményként (AE) minden olyan nemkívánatos orvosi eseményt határoztak meg, aki olyan résztvevőnél fordult elő, aki vizsgálati gyógyszert kapott, és ennek nem kellett feltétlenül okozati összefüggésben lennie a kezeléssel.
Súlyos nemkívánatos események (SAE) minden olyan nemkívánatos orvosi esemény, amely a következő kimenetelek bármelyikét eredményezte: halál, életveszély, kezdeti vagy hosszan tartó fekvőbeteg-kórházi kezelés szükséges, tartós vagy jelentős fogyatékosság/képtelenség, veleszületett rendellenesség/születési rendellenesség vagy orvosilag fontos esemény.
A TEAE-k azok a nemkívánatos események, amelyek a TEAE periódusa alatt alakultak ki, súlyosbodtak vagy súlyossá váltak (a definíció szerint az első vizsgálati gyógyszer [IMP] beadásától számított 6 hétig tartó időszak az IMP utolsó beadása után).
|
Az első IMP beadástól az IMP utolsó beadását követő 6 hétig (azaz legfeljebb 42 hétig a ROW és legfeljebb 58 hétig a japán résztvevők esetében)
|
|
1. rész: A rendellenes fizikális vizsgálattal rendelkező résztvevők száma
Időkeret: Az első IMP beadástól az IMP utolsó beadását követő 6 hétig (azaz legfeljebb 42 hétig a ROW és legfeljebb 58 hétig a japán résztvevők esetében)
|
A fizikális vizsgálat a következő megfigyeléseket/méréseket foglalta magában: általános megjelenés; szív-, bőr-, légúti auskultáció; fej, szemek, fülek, orr és torok, végtagok/ízületek és has.
A kóros fizikális vizsgálat új kezdetét úgy határozták meg, mint egy normál fizikális vizsgálatot a kiindulási állapotnál és a kóros fizikális vizsgálatot a kezelési időszak alatt (TE) (a definíció szerint az első IMP beadástól számított 6 hétig tartó időszak az utolsó beadás után). az IMP).
A fizikális vizsgálat eltérései a vizsgáló értékelésén alapultak.
|
Az első IMP beadástól az IMP utolsó beadását követő 6 hétig (azaz legfeljebb 42 hétig a ROW és legfeljebb 58 hétig a japán résztvevők esetében)
|
|
1. rész: A kóros neurológiai vizsgálattal rendelkező résztvevők száma
Időkeret: Az első IMP beadástól az IMP utolsó beadását követő 6 hétig (azaz legfeljebb 42 hétig a ROW és legfeljebb 58 hétig a japán résztvevők esetében)
|
A neurológiai vizsgálat magában foglalta legalább a résztvevő agyidegei, motoros rendszerének (beleértve az izomsorvadást, tónust és erőt), mentális állapotának, mély ínreflexének, érzékelésének és kisagyi funkciójának felmérését.
A neurológiai vizsgálat eltérései a vizsgáló értékelésén alapultak.
|
Az első IMP beadástól az IMP utolsó beadását követő 6 hétig (azaz legfeljebb 42 hétig a ROW és legfeljebb 58 hétig a japán résztvevők esetében)
|
|
1. rész: A potenciálisan klinikailag jelentős laboratóriumi eltérésekkel rendelkező résztvevők száma: Hematológia
Időkeret: Az első IMP beadástól az IMP utolsó beadását követő 6 hétig (azaz legfeljebb 42 hétig a ROW és legfeljebb 58 hétig a japán résztvevők esetében)
|
A potenciálisan klinikailag szignifikáns eltérések (PCSA) kritériumai: Hemoglobin: kisebb vagy egyenlő (=165 g/l (F), Csökkenés az alapvonalhoz képest (DFB) >=20 g/l; Hematokrit: =0,5 v/v (F) Vörösvérsejtek (RBC): >=6 Tera/L; Vérlemezkék: kevesebb, mint (=700 Giga/L; Fehérvérsejtek (WBC): a normálérték felső határa (ULN) (ha ULN >=0,5 Giga/L) .
|
Az első IMP beadástól az IMP utolsó beadását követő 6 hétig (azaz legfeljebb 42 hétig a ROW és legfeljebb 58 hétig a japán résztvevők esetében)
|
|
1. rész: A potenciálisan klinikailag jelentős laboratóriumi eltérésekkel rendelkező résztvevők száma: májfunkciós paraméterek
Időkeret: Az első IMP beadástól az IMP utolsó beadását követő 6 hétig (azaz legfeljebb 42 hétig a ROW és legfeljebb 58 hétig a japán résztvevők esetében)
|
A PCSA kritériumai: Alanin aminotranszferáz (ALT): >3 ULN, >5 ULN; Aszpartát-aminotranszferáz (AST): >3 ULN; Alkáli foszfatáz: >1,5 ULN; Összes bilirubin: >1,5 ULN; ALT és bilirubin: >3 ULN és >2 ULN; Közvetlen bilirubin és bilirubin: >35% és >1,5 ULN.
|
Az első IMP beadástól az IMP utolsó beadását követő 6 hétig (azaz legfeljebb 42 hétig a ROW és legfeljebb 58 hétig a japán résztvevők esetében)
|
|
1. rész: A potenciálisan klinikailag jelentős laboratóriumi eltérésekkel rendelkező résztvevők száma: Veseparaméterek
Időkeret: Az első IMP beadástól az IMP utolsó beadását követő 6 hétig (azaz legfeljebb 42 hétig a ROW és legfeljebb 58 hétig a japán résztvevők esetében)
|
A PCSA kritériumai: Kreatinin: >=150 mikromol/liter (mcmol/L) (felnőttek), >=30% változás az alapvonalhoz képest, >=100% változás az alapvonalhoz képest; Vér karbamid-nitrogén: >=17 millimol (mmol)/l.
|
Az első IMP beadástól az IMP utolsó beadását követő 6 hétig (azaz legfeljebb 42 hétig a ROW és legfeljebb 58 hétig a japán résztvevők esetében)
|
|
1. rész: A potenciálisan klinikailag jelentős laboratóriumi eltérésekkel rendelkező résztvevők száma: Metabolikus paraméterek
Időkeret: Az első IMP beadástól az IMP utolsó beadását követő 6 hétig (azaz legfeljebb 42 hétig a ROW és legfeljebb 58 hétig a japán résztvevők esetében)
|
A PCSA kritériumai: Glükóz: =7 mmol/L (éhgyomri [fas]); Albumin:
|
Az első IMP beadástól az IMP utolsó beadását követő 6 hétig (azaz legfeljebb 42 hétig a ROW és legfeljebb 58 hétig a japán résztvevők esetében)
|
|
1. rész: A potenciálisan klinikailag jelentős laboratóriumi eltérésekkel rendelkező résztvevők száma: elektrolit-paraméterek
Időkeret: Az első IMP beadástól az IMP utolsó beadását követő 6 hétig (azaz legfeljebb 42 hétig a ROW és legfeljebb 58 hétig a japán résztvevők esetében)
|
A PCSA kritériumai: Nátrium: =160 mmol/L; Kálium: =5,5 mmol/L és klorid: 115 mmol/L.
|
Az első IMP beadástól az IMP utolsó beadását követő 6 hétig (azaz legfeljebb 42 hétig a ROW és legfeljebb 58 hétig a japán résztvevők esetében)
|
|
1. rész: A potenciálisan klinikailag jelentős életjel-rendellenességgel rendelkező résztvevők száma
Időkeret: Az első IMP beadástól az IMP utolsó beadását követő 6 hétig (azaz legfeljebb 42 hétig a ROW és legfeljebb 58 hétig a japán résztvevők esetében)
|
A PCSA kritériumai: Szisztolés vérnyomás (SBP) fekvő helyzetben: =20 Hgmm; >=160 Hgmm és növekedés az alapvonalhoz képest (IFB) >=20 Hgmm; Diasztolés vérnyomás (DBP) fekvő helyzetben: =10 Hgmm; >=110 Hgmm és IFB >=10 Hgmm; SBP (ortosztatikus): =20 bpm; Tömeg: >=5% DFB; >=5% IFB.
|
Az első IMP beadástól az IMP utolsó beadását követő 6 hétig (azaz legfeljebb 42 hétig a ROW és legfeljebb 58 hétig a japán résztvevők esetében)
|
|
1. rész: A potenciálisan klinikailag jelentős szemészeti rendellenességgel rendelkező résztvevők száma
Időkeret: Az első IMP beadástól az IMP utolsó beadását követő 6 hétig (azaz legfeljebb 42 hétig a ROW és legfeljebb 58 hétig a japán résztvevők esetében)
|
A bal szemen, a jobb szemen és bármely szemen (bármely szem a bal és a jobb oldalon) végzett klinikailag szignifikáns megfigyeléseket a vizsgáló olyan módszerek alapján értékelte, mint a látásélesség, a réslámpás vizsgálat, a szaruhártya, a lencse és a retina vizsgálata.
Bármilyen kóros, klinikailag jelentős szemészeti vizsgálati lelet (amely jelen volt a szűréskor vagy nem) bármely szemen a kezelés kezdeti időszaka alatt cornea verticillatának, szürkehályognak és abnormális általános értékelésnek felelt meg.
|
Az első IMP beadástól az IMP utolsó beadását követő 6 hétig (azaz legfeljebb 42 hétig a ROW és legfeljebb 58 hétig a japán résztvevők esetében)
|
|
1. rész: Potenciálisan klinikailag jelentős elektrokardiogram-rendellenességgel rendelkező résztvevők száma
Időkeret: Az első IMP beadástól az IMP utolsó beadását követő 6 hétig (azaz legfeljebb 42 hétig a ROW és legfeljebb 58 hétig a japán résztvevők esetében)
|
A PCSA kritériumai: HR: 100 bpm; PR intervallum: >200 msec (msec), >200 msec és IFB >=25%, >220 ms; QRS intervallum: >110 ms, >110 ms és IFB >=25%, >120 ms; QT intervallum: >500 msec; QTc Bazett (QTcB) intervallum: >450 ms, >480 ms, IFB >30 és 60 ms; QTc Fridericia (QTc F): >450 msec, >480 msec, IFB >30 és 60 msec.
|
Az első IMP beadástól az IMP utolsó beadását követő 6 hétig (azaz legfeljebb 42 hétig a ROW és legfeljebb 58 hétig a japán résztvevők esetében)
|
|
2. rész: Változás az alapértékről az 52. hétre a Mozgási Zavarok Társasága – Egységes Parkinson-kór értékelési skálájában (MDS-UPDRS) II+III. rész összpontszám
Időkeret: Kiindulási helyzet az 52. hétig
|
Az MDS-UPDRS egy multimodális mérleg, amely 4 részből áll.
A II. rész a mindennapi élet motorikus tapasztalatait értékelte (teljes pontszám tartomány: 0-52).
13 kérdést tartalmazott, amelyeket a résztvevő kitöltött.
A III. rész a PD motoros jeleit értékelte, és az értékelő adta be (teljes pontszám tartomány: 0-132).
A III. rész 33 pontszámot tartalmazott 18 tétel alapján.
Mindkét részben a magasabb pontszám súlyosabb tüneteket jelez.
Mindkét részben minden kérdéshez numerikus pontszámot rendeltünk 0 és 4 között, ahol 0=normál, 1=enyhe, 2=enyhe, 3=közepes, 4=súlyos.
MDS-UPDRS II. és III. rész összpontszáma = a II. és III. rész pontszámainak összege 0-tól (tünet nélkül) 184-ig (súlyos tünetek) terjedt, ahol a magasabb pontszámok a PD súlyosabb tüneteit tükrözték.
Ehhez az OM-hez nem tervezték az adatok gyűjtését és elemzését az 1. rész, 2. rész: DB-időszak újrarandomizált résztvevői és 2. rész LTFU-időszaka esetében, a protokollban előre meghatározottak szerint.
|
Kiindulási helyzet az 52. hétig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
2. rész: Változás az alapértékről az 52. hétre a Parkinson-kór kognitív értékelési skála (PD-CRS) összpontszámában
Időkeret: Kiindulási helyzet az 52. hétig
|
A PD-CRS korai kognitív károsodást észlel Parkinson-kórban.
2 skálából áll, a fronto-szubkortikális skálából (elemek: kitartott figyelem, munkamemória, váltakozó és cselekvéses verbális fluencia, órarajz, azonnali és késleltetett szabad felidézés verbális memória) és a hátsó-kérgi skálából (elemek: konfrontáció elnevezése és óramásolás).
A fronto-szubkortikális skála összpontszáma (az összes elem összege) 0-tól (legrosszabb) 104-ig (a maximális pontszám jobbat jelez), a hátsó-kérgi skála összpontszáma (az összes elem összege) pedig 0-tól (legrosszabb) változott. ) 30-ra (a maximális pontszám jobbat jelez).
A PD-CRS összpontszám = a PD-CRS fronto-subkortikális pontszám és a PD-CRS hátsó kérgi pontszám összege, amely 0 és 134 között volt, ahol a magasabb pontszám = kevesebb károsodás.
|
Kiindulási helyzet az 52. hétig
|
|
2. rész: Változás az alapvonalról az 52. hétre a Mozgási Zavarok Társasága – Egységes Parkinson-kór értékelési skálájában (MDS-UPDRS) I.+ II+III. rész pontszám
Időkeret: Kiindulási helyzet az 52. hétig
|
Az MDS-UPDRS egy multimodális mérleg, amely 4 részből áll.
Az I. rész a mindennapi élet nem motoros tapasztalatait értékelte, és 2 összetevőből áll (összpontszám tartomány: 0-52): Az IA rész 6 kérdést tartalmazott, és a vizsgáztató értékelte (teljes pontszám tartomány: 0-24).
Az IB rész 7 kérdést tartalmazott a mindennapi élet nem motoros tapasztalatairól, amelyeket a résztvevő töltött ki (összes pontszám tartomány: 0-28).
A II. rész (13 kérdés, amelyet a résztvevő töltött ki) a mindennapi élet motoros tapasztalatait értékelte (összpontszám: 0-52).
A III. rész a PD motoros jeleit értékelte, és az értékelő adta be (teljes pontszám tartomány: 0-132).
A III. rész 33 pontszámot tartalmazott 18 tétel alapján.
A magasabb pontszám minden részben több tünetet jelez.
Minden kérdéshez numerikus pontszámot rendeltek 0 és 4 között, ahol 0 = normál, 1 = enyhe, 2 = enyhe, 3 = közepes, 4 = súlyos.
MDS-UPDRS összpontszám = az I., II. és III. rész összege (Tartomány: 0-236).
Magasabb pontszám = a PD súlyosabb tünetei.
|
Kiindulási helyzet az 52. hétig
|
|
2. rész: Változás az alapvonalról az 52. hétre a Hoehn és Yahr (H és Y) pontszámában
Időkeret: Kiindulási helyzet az 52. hétig
|
A H és Y skála a Parkinson-kór tüneteinek előrehaladását és a rokkantság szintjét mérte.
A skála kiosztott stádiumpontszámai 0-tól 5-ig terjedtek, hogy jelezzék a rokkantság relatív szintjét: 0. stádium: nincsenek tünetek; 1. szakasz: tünetek csak a test egyik oldalán; 2. szakasz: tünetek a test mindkét oldalán, egyensúlyromlás nélkül; 3. szakasz: Enyhe-közepes fokú kétoldalú betegség; némi testtartási instabilitás; fizikailag független; 4. szakasz: Súlyos fogyatékosság; még mindig képes segítség nélkül járni vagy állni, és 5. stádium: tolószékhez kötve vagy ágyhoz kötött, hacsak nem kapnak segítséget, ahol a magasabb stádiumpontszám a betegség fokozott súlyosságát írja le.
|
Kiindulási helyzet az 52. hétig
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2016. december 15.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2020. december 18.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2021. május 27.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2016. szeptember 14.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2016. szeptember 14.
Első közzététel (Becslés)
2016. szeptember 19.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2022. május 24.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2022. május 3.
Utolsó ellenőrzés
2022. május 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- ACT14820
- 2016-000657-12 (EudraCT szám)
- U1111-1180-6918 (Registry Identifier: ICTRP)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Igen
IPD terv leírása
A minősített kutatók hozzáférést kérhetnek a betegszintű adatokhoz és a kapcsolódó vizsgálati dokumentumokhoz, beleértve a klinikai vizsgálati jelentést, a vizsgálati protokollt az esetleges módosításokkal, az üres esetjelentési űrlapot, a statisztikai elemzési tervet és az adatkészlet specifikációit.
A betegszintű adatokat anonimizáljuk, a vizsgálati dokumentumokat pedig töröljük a vizsgálatban résztvevők magánéletének védelme érdekében.
A Sanofi adatmegosztási kritériumairól, a jogosult tanulmányokról és a hozzáférés kérésének folyamatáról további részletek a következő címen találhatók: https://vivli.org
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .
Klinikai vizsgálatok a venglustat GZ/SAR402671
-
Genzyme, a Sanofi CompanyBefejezveFabry-kórFranciaország, Lengyelország, Egyesült Államok, Orosz Föderáció, Egyesült Királyság
-
Genzyme, a Sanofi CompanyBefejezveEgészséges önkéntesek | Policisztás vese, autoszomális dominánsEgyesült Államok
-
Genzyme, a Sanofi CompanyBefejezveFabry-kórFranciaország, Lengyelország, Egyesült Államok, Orosz Föderáció, Egyesült Királyság
-
Direction Centrale du Service de Santé des ArméesUppsala University Hospital; Percy HospitalIsmeretlenPulmonális atelektáziaFranciaország