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Un estudio global para evaluar la dinámica farmacológica, la eficacia y la seguridad de venglustat (GZ/SAR402671) en pacientes con enfermedad de Parkinson portadores de una mutación en el gen de la glucocerebrosidasa (GBA) (MOVES-PD)

3 de mayo de 2022 actualizado por: Genzyme, a Sanofi Company

Estudio multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para evaluar la eficacia, la seguridad, la farmacocinética y la farmacodinámica de GZ/SAR402671 en pacientes con enfermedad de Parkinson en etapa temprana que portan una mutación GBA u otra variante preespecificada

Objetivos principales:

  • Parte 1: Determinar la seguridad y la tolerabilidad de 4, 8 y 15 miligramos de GZ/SAR402671 (venglustat) administrados por vía oral durante 4 semanas, en comparación con el placebo en participantes con enfermedad de Parkinson (EP) en etapa temprana que portan un gen de glucocerebrosidasa ( GBA) mutación u otras variantes preespecificadas.
  • Parte 2: Determinar la eficacia de GZ/SAR402671 administrado por vía oral diariamente, en comparación con el placebo en participantes con EP en etapa temprana que presentan una mutación GBA u otras variantes preespecificadas.

Objetivos secundarios:

Parte 1:

  • Evaluar el perfil farmacocinético (PK) de la dosificación oral de GZ/SAR402671 en plasma cuando se administra en participantes con EP en etapa temprana que tienen una mutación GBA.
  • Evaluar la exposición de GZ/SAR402671 en el líquido cefalorraquídeo (LCR) cuando se administra a participantes con EP en estadio inicial que portan una mutación GBA.

Parte 2:

  • Demostrar la seguridad y la tolerabilidad generales de GZ/SAR402671 administrado por vía oral durante 52 semanas en participantes con EP en etapa temprana que portan una mutación GBA en comparación con el placebo.
  • Evaluar la respuesta farmacodinámica a la dosificación oral diaria de GZ/SAR402671 en plasma y LCR según lo medido por glucosilceramida (GL-1) cuando se administra en participantes con EP en etapa inicial que portan una mutación GBA durante un período de 52 semanas.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Parte 1: la duración total fue la siguiente:

i) Resto del mundo (ROW): hasta aproximadamente 50 semanas (8,5 semanas de cribado, máximo de 36 semanas de tratamiento y 6 semanas de seguimiento).

ii) Solo en Japón: hasta aproximadamente 66 semanas (8,5 semanas de detección, máximo de 52 semanas de tratamiento y 6 semanas de seguimiento).

Parte 2: la duración total fue de hasta aproximadamente 224 semanas que consistieron en 8,5 semanas de período de selección, 52 semanas de período de tratamiento, 156 semanas de período de seguimiento a largo plazo (LTFU) y 8 semanas de período posterior al tratamiento.

Al final de un período de tratamiento principal controlado con placebo de 52 semanas, se evaluó a todos los participantes en cuanto a la posibilidad de hacer la transición para recibir un tratamiento activo durante 156 semanas más una observación posterior al tratamiento de 8 semanas.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

273

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Kiel, Alemania, 24105
        • Investigational Site Number :2760002
      • Tübingen, Alemania, 72076
        • Investigational Site Number :2760001
  • Austria
      • Innsbruck, Austria, 6020
        • Investigational Site Number :0400001
  • Canadá
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canadá, V6T 2B5
        • Investigational Site Number :1240003
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canadá, K1Y 4E9
        • Investigational Site Number :1240002
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá, H3A 2B4
        • Investigational Site Number :1240001
  • España
      • Sevilla, España, 41013
        • Investigational Site Number :7240001
    • Barcelona [Barcelona]
      • Barcelona, Barcelona [Barcelona], España, 08025
        • Investigational Site Number :7240002
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Estados Unidos, 85258
        • Investigational Site Number :8400017
      • Scottsdale, Arizona, Estados Unidos, 85259
        • Investigational Site Number :8400011
    • California
      • La Jolla, California, Estados Unidos, 92093
        • Investigational Site Number :8400004
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Investigational Site Number :8400019
      • Sunnyvale, California, Estados Unidos, 94085
        • Investigational Site Number :8400013
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06510
        • Investigational Site Number :8400015
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Estados Unidos, 33486
        • Investigational Site Number :8400008
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Investigational Site Number :8400016
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612-3854
        • Investigational Site Number :8400005
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Investigational Site Number :8400014
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10003
        • Investigational Site Number :8400018
      • New York, New York, Estados Unidos, 10016
        • Investigational Site Number :8400010
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Investigational Site Number :8400001
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97210
        • Investigational Site Number :8400021
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97225
        • Investigational Site Number :8400020
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Investigational Site Number :8400009
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
        • Investigational Site Number :8400002
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Estados Unidos, 22030
        • Investigational Site Number :8400006
    • Washington
      • Kirkland, Washington, Estados Unidos, 98034
        • Investigational Site Number :8400012
  • Francia
      • Paris, Francia, 75013
        • Investigational Site Number :2500001
  • Grecia
      • Larissa, Grecia, 41110
        • Investigational Site Number :3000002
  • Israel
      • Haifa, Israel, 3109601
        • Investigational Site Number :3760002
      • Petah-Tikva, Israel, 49100
        • Investigational Site Number :3760003
      • Tel Aviv, Israel, 64239
        • Investigational Site Number :3760001
      • Tel HaShomer, Israel, 52621
        • Investigational Site Number :3760004
  • Italia
      • Catanzaro, Italia, 88100
        • Investigational Site Number :3800001
      • Milano, Italia, 20126
        • Investigational Site Number :3800004
      • Pavia, Italia, 27100
        • Investigational Site Number :3800003
      • Salerno, Italia, 84131
        • Investigational Site Number :3800002
    • Milano
      • Rozzano, Milano, Italia, 20089
        • Investigational Site Number :3800006
  • Japón
    • Aichi
      • Nagoya-shi, Aichi, Japón, 466-8560
        • Investigational Site Number :3920005
    • Kyoto
      • Kyoto-shi, Kyoto, Japón, 606-8507
        • Investigational Site Number :3920002
    • Osaka
      • Osaka-shi, Osaka, Japón, 530-8480
        • Investigational Site Number :3920004
    • Tokyo
      • Bunkyo-ku, Tokyo, Japón, 113-8431
        • Investigational Site Number :3920001
      • Kodaira-shi, Tokyo, Japón, 187-8551
        • Investigational Site Number :3920003
  • Noruega
      • Trondheim, Noruega, 7006
        • Investigational Site Number :5780001
  • Portugal
      • Coimbra, Portugal, 3000-075
        • Investigational Site Number :6200002
      • Torres Vedras, Portugal, 2560-280
        • Investigational Site Number :6200003
  • Reino Unido
    • London, City Of
      • London, London, City Of, Reino Unido, NW1 2PG
        • Investigational Site Number :8260001
    • Oxfordshire
      • Oxford, Oxfordshire, Reino Unido, OX3 9DZ
        • Investigational Site Number :8260002
  • Singapur
      • Singapore, Singapur, 169608
        • Investigational Site Number :7020001
      • Singapore, Singapur, 308433
        • Investigational Site Number :7020002
  • Suecia
      • Stockholm, Suecia, 14186
        • Investigational Site Number :7520001
  • Taiwán
      • Taoyuan County, Taiwán, 33305
        • Investigational Site Number :1580001

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años a 80 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Hombres y mujeres adultos con diagnóstico de EP y que eran portadores heterocigotos de una mutación GBA asociada con la EP.
  • Los participantes que portan variantes de secuencia conocidas asociadas con GBA-PD deben tener un trastorno de conducta del sueño (RBD) de movimientos oculares rápidos (REM) confirmado por polisomnografía históricamente documentada o por cuestionario.
  • Edad mayor o igual a (>=) 18 años a 80 años inclusive en el momento de la firma del consentimiento informado (PARA PARTICIPANTES JAPONESES ÚNICAMENTE: Edad >=20 años a 80 años inclusive, en el momento de la firma del consentimiento informado. Nota: Los participantes japoneses se refieren solo a los participantes japoneses inscritos y que viven en Japón).
  • Tuvo síntomas de EP >=2 años.
  • Etapa de Hoehn y Yahr (H e Y) de 2 o inferior al inicio del estudio.
  • Régimen de medicación estable de fármacos para la EP durante al menos 30 días (al menos 60 días para rasagilina) antes de la aleatorización.
  • El participante estaba dispuesto a abstenerse de los productos que contenían toronja durante las 72 horas previas a la administración de la primera dosis de GZ/SAR402671 y durante todo el período de tratamiento (Parte 1 y Parte 2, Períodos 2 y 3).
  • Consentimiento por escrito firmado.

Criterio de exclusión:

  • Parkinsonismo debido a drogas o toxinas.
  • Participantes portadores de la mutación LRRK2 G2019S.
  • Participantes con enfermedad de Gaucher (EG) definida por signos y síntomas clínicos (es decir, hepatoesplenomegalia, citopenia, enfermedad esquelética) y/o deficiencia marcada de actividad de GCasa compatible con EG.
  • Puntuación de la evaluación cognitiva de Montreal inferior a 20.
  • Participantes con antecedentes quirúrgicos previos de estimulación cerebral profunda (DBS).
  • Participantes con resonancia magnética cerebral inicial sin contraste que muestra una anomalía estructural que es una posible causa de sus signos o síntomas de EP.
  • Insuficiencia hepática con pruebas de función hepática (LFT) superiores a (>) 2 veces el límite superior de lo normal en la visita de selección.
  • El participante tenía un diagnóstico documentado, según las normas locales, de cualquiera de las siguientes infecciones: hepatitis B, hepatitis C, virus de inmunodeficiencia humana 1 o 2.
  • Insuficiencia renal definida por creatina > 1,5 veces lo normal en la visita de selección.
  • El participante había recibido inductores o inhibidores fuertes o moderados de CYP3A4 dentro de los 30 días o 5 semividas antes de la aleatorización, lo que sea más largo.
  • El participante tenía, según la clasificación de la Organización Mundial de la Salud (OMS), una catarata cortical > un cuarto de la circunferencia del cristalino (grado cortical catarata-2 [COR-2]) o una catarata subcapsular posterior > 2 milímetros (grado subscapsular posterior catarata [ PSC-2]). No se excluiría a los participantes con cataratas nucleares.
  • El participante estaba recibiendo actualmente medicamentos potencialmente cataratogénicos, incluido un régimen crónico (con más frecuencia que cada 2 semanas) de cualquier dosis o ruta de corticosteroides o cualquier medicamento que pudiera causar cataratas o empeorar la visión de los participantes con cataratas (p. ej., medicamentos para el glaucoma) de acuerdo con la información de prescripción.
  • Si es mujer, embarazada (definida como prueba de sangre de gonadotropina coriónica humana beta [Beta-HCG] positiva) o lactante o amamantando.
  • Cualquier trastorno médico y/o hallazgo clínicamente relevante que, en opinión del Investigador, podría interferir con los procedimientos relacionados con el estudio. Esto incluía condiciones que impedían la realización segura de punciones lumbares de rutina, como enfermedades espinales prohibitivas, diástesis hemorrágica o coagulopatía o trombocitopenia clínicamente significativas.
  • Participación actual en otro estudio de intervención de investigación.
  • Cualquier medicamento utilizado específicamente para tratar la disfunción de la memoria, como, entre otros, los inhibidores de la colinesterasa o la memantina, dentro de los 30 días o 5 semividas de estos medicamentos antes de la aleatorización, lo que sea más prolongado.

La información anterior no pretendía contener todas las consideraciones relevantes para la posible participación de un participante en un ensayo clínico.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Triple

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: GZ/SAR402671
Parte 1: Se administraron dosis crecientes de GZ/SAR402671 una vez al día. Parte 2: Se administró una dosis de GZ/SAR402671 (determinada en la Parte 1) una vez al día.
Droga: venlustat GZ/SAR402671
Forma farmacéutica: cápsula Vía de administración: oral
Comparador de placebos: Placebo
Se administró un placebo equivalente para las Partes 1 y 2 una vez al día.
Droga: Placebo
Forma farmacéutica: cápsula Vía de administración: oral

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Parte 1: Número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE) y eventos adversos graves emergentes del tratamiento (TESAE)
Periodo de tiempo: Desde la primera administración de IMP hasta 6 semanas después de la última administración de IMP (es decir, hasta 42 semanas para ROW y hasta 58 semanas para participantes japoneses)
Un evento adverso (AA) se definió como cualquier evento médico adverso en un participante que recibió el fármaco del estudio y no necesariamente tenía que tener una relación causal con el tratamiento. Los AA graves (SAE) eran cualquier evento médico adverso que resultó en cualquiera de los siguientes resultados: muerte, riesgo de vida, hospitalización inicial o prolongada requerida, discapacidad/incapacidad persistente o significativa, anomalía congénita/defecto de nacimiento, o considerado como evento médicamente importante. Los TEAE fueron los EA que se desarrollaron, empeoraron o se volvieron graves durante el período de TEAE (definido como el período desde el momento de la primera administración del medicamento en investigación [IMP] hasta 6 semanas después de la última administración del IMP).
Desde la primera administración de IMP hasta 6 semanas después de la última administración de IMP (es decir, hasta 42 semanas para ROW y hasta 58 semanas para participantes japoneses)
Parte 1: Número de participantes con hallazgos anormales en el examen físico
Periodo de tiempo: Desde la primera administración de IMP hasta 6 semanas después de la última administración de IMP (es decir, hasta 42 semanas para ROW y hasta 58 semanas para participantes japoneses)
El examen físico incluyó las siguientes observaciones/medidas: apariencia general; corazón, piel, auscultación respiratoria; cabeza, ojos, oídos, nariz y garganta, extremidades/articulaciones y abdomen. La nueva aparición de examen físico anormal se definió como un examen físico normal al inicio del estudio y un examen físico anormal durante el período emergente del tratamiento (TE) (definido como el período desde el momento de la primera administración de IMP hasta 6 semanas después de la última administración de el diablillo). Las anomalías en el examen físico se basaron en la evaluación del investigador.
Desde la primera administración de IMP hasta 6 semanas después de la última administración de IMP (es decir, hasta 42 semanas para ROW y hasta 58 semanas para participantes japoneses)
Parte 1: Número de participantes con resultados anormales en el examen neurológico
Periodo de tiempo: Desde la primera administración de IMP hasta 6 semanas después de la última administración de IMP (es decir, hasta 42 semanas para ROW y hasta 58 semanas para participantes japoneses)
El examen neurológico incluyó al menos evaluaciones de los nervios craneales, el sistema motor (incluida la atrofia muscular, el tono y la potencia), el estado mental, el reflejo tendinoso profundo, la sensación y la función cerebelosa del participante. Las anomalías en el examen neurológico se basaron en la evaluación del investigador.
Desde la primera administración de IMP hasta 6 semanas después de la última administración de IMP (es decir, hasta 42 semanas para ROW y hasta 58 semanas para participantes japoneses)
Parte 1: Número de participantes con anormalidades de laboratorio clínicamente significativas: hematología
Periodo de tiempo: Desde la primera administración de IMP hasta 6 semanas después de la última administración de IMP (es decir, hasta 42 semanas para ROW y hasta 58 semanas para participantes japoneses)
Criterios para anomalías potencialmente clínicamente significativas (PCSA): Hemoglobina: menor o igual a (=165 g/L (F), Disminución desde el inicio (DFB) >=20 g/L; Hematocrito: =0,5 v/v (F) ; Glóbulos rojos (RBC): >=6 Tera/L; Plaquetas: menos de (=700 Giga/L; Glóbulos blancos (WBC): límite superior de lo normal (LSN) (si ULN >=0,5 Giga/L) .
Desde la primera administración de IMP hasta 6 semanas después de la última administración de IMP (es decir, hasta 42 semanas para ROW y hasta 58 semanas para participantes japoneses)
Parte 1: Número de participantes con anomalías de laboratorio potencialmente clínicamente significativas: parámetros de función hepática
Periodo de tiempo: Desde la primera administración de IMP hasta 6 semanas después de la última administración de IMP (es decir, hasta 42 semanas para ROW y hasta 58 semanas para participantes japoneses)
Criterios para PCSA: Alanina Aminotransferasa (ALT): >3 ULN, >5 ULN; Aspartato aminotransferasa (AST): >3 ULN; Fosfatasa alcalina: >1,5 ULN; Bilirrubina total: >1,5 ULN; ALT y Bilirrubina: >3 LSN y >2 LSN; Bilirrubina Directa y Bilirrubina: >35% y >1.5 ULN.
Desde la primera administración de IMP hasta 6 semanas después de la última administración de IMP (es decir, hasta 42 semanas para ROW y hasta 58 semanas para participantes japoneses)
Parte 1: Número de participantes con anomalías de laboratorio potencialmente clínicamente significativas: parámetros renales
Periodo de tiempo: Desde la primera administración de IMP hasta 6 semanas después de la última administración de IMP (es decir, hasta 42 semanas para ROW y hasta 58 semanas para participantes japoneses)
Criterios para PCSA: Creatinina: >=150 micromoles por litro (mcmol/L) (adultos), >=30 % de cambio desde el inicio, >=100 % de cambio desde el inicio; Nitrógeno ureico en sangre: >=17 milimoles (mmol)/L.
Desde la primera administración de IMP hasta 6 semanas después de la última administración de IMP (es decir, hasta 42 semanas para ROW y hasta 58 semanas para participantes japoneses)
Parte 1: Número de participantes con anormalidades de laboratorio clínicamente significativas: Parámetros metabólicos
Periodo de tiempo: Desde la primera administración de IMP hasta 6 semanas después de la última administración de IMP (es decir, hasta 42 semanas para ROW y hasta 58 semanas para participantes japoneses)
Criterios para PCSA: Glucosa: =7 mmol/L (en ayunas [fas]); Albúmina:
Desde la primera administración de IMP hasta 6 semanas después de la última administración de IMP (es decir, hasta 42 semanas para ROW y hasta 58 semanas para participantes japoneses)
Parte 1: Número de participantes con anormalidades de laboratorio clínicamente significativas: Parámetros de electrolitos
Periodo de tiempo: Desde la primera administración de IMP hasta 6 semanas después de la última administración de IMP (es decir, hasta 42 semanas para ROW y hasta 58 semanas para participantes japoneses)
Criterios para PCSA: Sodio: =160 mmol/L; Potasio: =5,5 mmol/L y Cloruro: 115 mmol/L.
Desde la primera administración de IMP hasta 6 semanas después de la última administración de IMP (es decir, hasta 42 semanas para ROW y hasta 58 semanas para participantes japoneses)
Parte 1: Número de participantes con anomalías de los signos vitales potencialmente clínicamente significativas
Periodo de tiempo: Desde la primera administración de IMP hasta 6 semanas después de la última administración de IMP (es decir, hasta 42 semanas para ROW y hasta 58 semanas para participantes japoneses)
Criterios para PCSA: Presión arterial sistólica (PAS) en decúbito supino: =20 mmHg; >=160 mmHg y aumento desde el inicio (IFB) >=20 mmHg; Presión arterial diastólica (PAD) en decúbito supino: =10 mmHg; >=110 mmHg y IFB >=10 mmHg; PAS (Ortostática): =20 lpm; Peso: >=5% DFB; >=5% IFB.
Desde la primera administración de IMP hasta 6 semanas después de la última administración de IMP (es decir, hasta 42 semanas para ROW y hasta 58 semanas para participantes japoneses)
Parte 1: Número de participantes con anomalías oftalmológicas potencialmente clínicamente significativas
Periodo de tiempo: Desde la primera administración de IMP hasta 6 semanas después de la última administración de IMP (es decir, hasta 42 semanas para ROW y hasta 58 semanas para participantes japoneses)
El investigador evaluó las observaciones clínicamente significativas en el ojo izquierdo, el ojo derecho y cualquier ojo (cualquier ojo entre el izquierdo y el derecho) basándose en métodos como la agudeza visual, el examen con lámpara de hendidura, el examen de la córnea, el cristalino y la retina. Cualquier hallazgo anormal clínicamente significativo en el examen oftalmológico (que estuvo presente en la selección o no) en cualquier ojo durante el período emergente del tratamiento correspondió a córnea verticillata, catarata y evaluación general anormal.
Desde la primera administración de IMP hasta 6 semanas después de la última administración de IMP (es decir, hasta 42 semanas para ROW y hasta 58 semanas para participantes japoneses)
Parte 1: número de participantes con anomalías en el electrocardiograma potencialmente clínicamente significativas
Periodo de tiempo: Desde la primera administración de IMP hasta 6 semanas después de la última administración de IMP (es decir, hasta 42 semanas para ROW y hasta 58 semanas para participantes japoneses)
Criterios para PCSA: FC: 100 lpm; Intervalo PR: >200 milisegundos (mseg), >200 mseg e IFB >=25%, >220 mseg; Intervalo QRS: >110 mseg, >110 mseg y IFB >=25%, >120 mseg; Intervalo QT: >500 mseg; Intervalo QTc Bazett (QTcB): >450 mseg, >480 mseg, IFB >30 y 60 mseg; QTc Fridericia (QTc F): >450 mseg, >480 mseg, IFB >30 y 60 mseg.
Desde la primera administración de IMP hasta 6 semanas después de la última administración de IMP (es decir, hasta 42 semanas para ROW y hasta 58 semanas para participantes japoneses)
Parte 2: cambio desde el inicio hasta la semana 52 en la escala unificada de calificación de la enfermedad de Parkinson de la Sociedad de Trastornos del Movimiento (MDS-UPDRS) Parte II+III Puntaje total
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 52
MDS-UPDRS es una escala multimodal que consta de 4 partes. La Parte II evaluó las experiencias motoras de la vida diaria (rango de puntaje total: 0 a 52). Contenía 13 preguntas completadas por el participante. La Parte III evaluó los signos motores de la EP y fue administrada por el evaluador (rango de puntaje total: 0 a 132). La Parte III contenía 33 puntajes basados ​​en 18 ítems. En ambas partes, la puntuación más alta indica síntomas más graves. Para cada pregunta en ambas partes se asignó un puntaje numérico entre 0 y 4, donde 0=Normal, 1=Leve, 2=Leve, 3=Moderado, 4=Severo. Puntuación total de las partes II y III de MDS-UPDRS = suma de las puntuaciones de las partes II y III con una puntuación que varió de 0 (sin síntomas) a 184 (síntomas graves), donde las puntuaciones más altas reflejaron síntomas más graves de la EP. No se planeó recopilar y analizar datos para este OM para la Parte 1, Parte 2: participantes reasignados al azar del período DB y el período LTFU de la Parte 2, como se especifica previamente en el protocolo.
Línea de base a la semana 52

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Parte 2: cambio desde el inicio hasta la semana 52 en la puntuación total de la escala de calificación cognitiva de la enfermedad de Parkinson (PD-CRS)
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 52
El PD-CRS detecta el deterioro cognitivo temprano en la enfermedad de Parkinson. Está compuesta por 2 escalas, la escala fronto-subcortical (ítems: atención sostenida, memoria de trabajo, fluidez verbal alterna y de acción, dibujo de reloj, memoria verbal de recuerdo libre inmediato y diferido) y la escala cortical posterior (ítems: confrontación denominación y copia de reloj). La puntuación total de la escala fronto-subcortical (suma de todos los ítems) varió de 0 (peor) a 104 (puntuación máxima indica mejor) y la puntuación total de la escala cortical posterior (suma de todos los ítems) varió de 0 (peor) ) a 30 (puntuación máxima indica mejor). La puntuación total de PD-CRS = la suma de la puntuación fronto-subcortical de PD-CRS y la puntuación de la corteza posterior de PD-CRS, que osciló entre 0 y 134, donde puntuación más alta = menor deterioro.
Línea de base a la semana 52
Parte 2: cambio desde el inicio hasta la semana 52 en la puntuación de la escala unificada de la enfermedad de Parkinson de la Sociedad de Trastornos del Movimiento (MDS-UPDRS) Parte I+ II+III
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 52
MDS-UPDRS es una escala multimodal que consta de 4 partes. La Parte I evaluó las experiencias no motoras de la vida diaria y tiene 2 componentes (rango de puntaje total: 0 a 52): la Parte IA contenía 6 preguntas y fue evaluada por el examinador (rango de puntaje total: 0 a 24). La Parte IB contenía 7 preguntas sobre experiencias no motrices de la vida diaria que completaba el participante (rango de puntaje total: 0 a 28). La Parte II (13 preguntas completadas por el participante) evaluó las experiencias motoras de la vida diaria (rango de puntaje total: 0 a 52). La Parte III evaluó los signos motores de la EP y fue administrada por el evaluador (rango de puntaje total: 0 a 132). La Parte III contenía 33 puntajes basados ​​en 18 ítems. En todas las partes, la puntuación más alta indicaba más síntomas. Para cada pregunta, se asignó una puntuación numérica entre 0 y 4, donde 0=Normal, 1=Leve, 2=Leve, 3=Moderado, 4=Severo. Puntaje total de MDS-UPDRS = suma de las Partes I, II y III (Rango: 0 a 236). Puntuación más alta = síntomas más graves de EP.
Línea de base a la semana 52
Parte 2: cambio desde el inicio hasta la semana 52 en la puntuación de Hoehn y Yahr (H e Y)
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 52
La escala H e Y midió cómo progresan los síntomas de Parkinson y el nivel de discapacidad. Las puntuaciones de las etapas asignadas en la escala fueron de 0 a 5 para indicar el nivel relativo de discapacidad como: Etapa 0: sin síntomas; Etapa 1: síntomas en un solo lado del cuerpo; Etapa 2: síntomas en ambos lados del cuerpo, sin alteración del equilibrio; Etapa 3: enfermedad bilateral leve a moderada; cierta inestabilidad postural; físicamente independiente; Etapa 4: Discapacidad severa; aún capaz de caminar o pararse sin ayuda y Etapa 5: en silla de ruedas o postrado en cama a menos que reciba ayuda, donde la puntuación más alta describió una mayor gravedad de la enfermedad.
Línea de base a la semana 52

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Genzyme, a Sanofi Company

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

15 de diciembre de 2016

Finalización primaria (Actual)

18 de diciembre de 2020

Finalización del estudio (Actual)

27 de mayo de 2021

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

14 de septiembre de 2016

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

14 de septiembre de 2016

Publicado por primera vez (Estimar)

19 de septiembre de 2016

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

24 de mayo de 2022

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

3 de mayo de 2022

Última verificación

1 de mayo de 2022

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • ACT14820
  • 2016-000657-12 (Número EudraCT)
  • U1111-1180-6918 (Identificador de registro: ICTRP)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

Sí

Descripción del plan IPD

Los investigadores calificados pueden solicitar acceso a datos a nivel de paciente y documentos de estudio relacionados, incluido el informe de estudio clínico, el protocolo de estudio con cualquier modificación, el formulario de informe de caso en blanco, el plan de análisis estadístico y las especificaciones del conjunto de datos. Los datos a nivel del paciente se anonimizarán y los documentos del estudio se redactarán para proteger la privacidad de los participantes del ensayo. Se pueden encontrar más detalles sobre los criterios de intercambio de datos de Sanofi, los estudios elegibles y el proceso para solicitar acceso en: https://vivli.org

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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