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Uno studio globale per valutare la dinamica dei farmaci, l'efficacia e la sicurezza del Venglustat (GZ/SAR402671) nei pazienti con malattia di Parkinson portatori di una mutazione genica della glucocerebrosidasi (GBA) (MOVES-PD)

3 maggio 2022 aggiornato da: Genzyme, a Sanofi Company

Studio multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare l'efficacia, la sicurezza, la farmacocinetica e la farmacodinamica di GZ/SAR402671 in pazienti con malattia di Parkinson in stadio iniziale portatori di una mutazione GBA o altra variante pre-specificata

Obiettivi primari:

  • Parte 1: Determinare la sicurezza e la tollerabilità di 4, 8 e 15 milligrammi di GZ/SAR402671 (venglustat) somministrati per via orale per 4 settimane, rispetto al placebo nei partecipanti con malattia di Parkinson in stadio iniziale (PD) portatori di un gene glucocerebrosidasi ( GBA) o altre varianti pre-specificate.
  • Parte 2: Determinare l'efficacia di GZ/SAR402671 somministrato per via orale quotidianamente, rispetto al placebo nei partecipanti con PD in stadio iniziale portatori di una mutazione GBA o di altre varianti pre-specificate.

Obiettivi secondari:

Parte 1:

  • Valutare il profilo farmacocinetico (PK) della somministrazione orale di GZ/SAR402671 nel plasma quando somministrato a partecipanti con PD in stadio iniziale portatori di una mutazione GBA.
  • Valutare l'esposizione di GZ/SAR402671 nel liquido cerebrospinale (CSF) quando somministrato a partecipanti con PD in stadio iniziale portatori di una mutazione GBA.

Parte 2:

  • Dimostrare la sicurezza e la tollerabilità complessive di GZ/SAR402671 somministrato per via orale per 52 settimane nei partecipanti con PD in stadio iniziale portatori di una mutazione GBA rispetto al placebo.
  • È stata valutata la risposta farmacodinamica alla somministrazione orale giornaliera di GZ/SAR402671 nel plasma e nel liquido cerebrospinale misurata dalla glucosilceramide (GL-1) quando somministrata a partecipanti con PD in stadio iniziale portatori di una mutazione GBA per un periodo di 52 settimane.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Parte 1: la durata totale è stata la seguente:

i) Resto del mondo (ROW): fino a circa 50 settimane (8,5 settimane di screening, massimo 36 settimane di trattamento e 6 settimane di follow-up).

ii) Solo Giappone: fino a circa 66 settimane (8,5 settimane di screening, massimo 52 settimane di trattamento e 6 settimane di follow-up).

Parte 2: la durata totale è stata di circa 224 settimane che consistevano in 8,5 settimane di periodo di screening, 52 settimane di periodo di trattamento, 156 settimane di periodo di follow-up a lungo termine (LTFU) e 8 settimane di periodo post-trattamento.

Alla fine di un periodo di trattamento principale controllato con placebo di 52 settimane, tutti i partecipanti sono stati valutati per la possibilità di passare a ricevere un trattamento attivo per 156 settimane più 8 settimane di osservazione post-trattamento.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

273

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Austria
      • Innsbruck, Austria, 6020
        • Investigational Site Number :0400001
  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6T 2B5
        • Investigational Site Number :1240003
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1Y 4E9
        • Investigational Site Number :1240002
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3A 2B4
        • Investigational Site Number :1240001
  • Francia
      • Paris, Francia, 75013
        • Investigational Site Number :2500001
  • Germania
      • Kiel, Germania, 24105
        • Investigational Site Number :2760002
      • Tübingen, Germania, 72076
        • Investigational Site Number :2760001
  • Giappone
    • Aichi
      • Nagoya-shi, Aichi, Giappone, 466-8560
        • Investigational Site Number :3920005
    • Kyoto
      • Kyoto-shi, Kyoto, Giappone, 606-8507
        • Investigational Site Number :3920002
    • Osaka
      • Osaka-shi, Osaka, Giappone, 530-8480
        • Investigational Site Number :3920004
    • Tokyo
      • Bunkyo-ku, Tokyo, Giappone, 113-8431
        • Investigational Site Number :3920001
      • Kodaira-shi, Tokyo, Giappone, 187-8551
        • Investigational Site Number :3920003
  • Grecia
      • Larissa, Grecia, 41110
        • Investigational Site Number :3000002
  • Israele
      • Haifa, Israele, 3109601
        • Investigational Site Number :3760002
      • Petah-Tikva, Israele, 49100
        • Investigational Site Number :3760003
      • Tel Aviv, Israele, 64239
        • Investigational Site Number :3760001
      • Tel HaShomer, Israele, 52621
        • Investigational Site Number :3760004
  • Italia
      • Catanzaro, Italia, 88100
        • Investigational Site Number :3800001
      • Milano, Italia, 20126
        • Investigational Site Number :3800004
      • Pavia, Italia, 27100
        • Investigational Site Number :3800003
      • Salerno, Italia, 84131
        • Investigational Site Number :3800002
    • Milano
      • Rozzano, Milano, Italia, 20089
        • Investigational Site Number :3800006
  • Norvegia
      • Trondheim, Norvegia, 7006
        • Investigational Site Number :5780001
  • Portogallo
      • Coimbra, Portogallo, 3000-075
        • Investigational Site Number :6200002
      • Torres Vedras, Portogallo, 2560-280
        • Investigational Site Number :6200003
  • Regno Unito
    • London, City Of
      • London, London, City Of, Regno Unito, NW1 2PG
        • Investigational Site Number :8260001
    • Oxfordshire
      • Oxford, Oxfordshire, Regno Unito, OX3 9DZ
        • Investigational Site Number :8260002
  • Singapore
      • Singapore, Singapore, 169608
        • Investigational Site Number :7020001
      • Singapore, Singapore, 308433
        • Investigational Site Number :7020002
  • Spagna
      • Sevilla, Spagna, 41013
        • Investigational Site Number :7240001
    • Barcelona [Barcelona]
      • Barcelona, Barcelona [Barcelona], Spagna, 08025
        • Investigational Site Number :7240002
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Stati Uniti, 85258
        • Investigational Site Number :8400017
      • Scottsdale, Arizona, Stati Uniti, 85259
        • Investigational Site Number :8400011
    • California
      • La Jolla, California, Stati Uniti, 92093
        • Investigational Site Number :8400004
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304
        • Investigational Site Number :8400019
      • Sunnyvale, California, Stati Uniti, 94085
        • Investigational Site Number :8400013
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stati Uniti, 06510
        • Investigational Site Number :8400015
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Stati Uniti, 33486
        • Investigational Site Number :8400008
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Investigational Site Number :8400016
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612-3854
        • Investigational Site Number :8400005
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Investigational Site Number :8400014
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10003
        • Investigational Site Number :8400018
      • New York, New York, Stati Uniti, 10016
        • Investigational Site Number :8400010
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Investigational Site Number :8400001
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97210
        • Investigational Site Number :8400021
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97225
        • Investigational Site Number :8400020
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Investigational Site Number :8400009
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19107
        • Investigational Site Number :8400002
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Stati Uniti, 22030
        • Investigational Site Number :8400006
    • Washington
      • Kirkland, Washington, Stati Uniti, 98034
        • Investigational Site Number :8400012
  • Svezia
      • Stockholm, Svezia, 14186
        • Investigational Site Number :7520001
  • Taiwan
      • Taoyuan County, Taiwan, 33305
        • Investigational Site Number :1580001

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 80 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Adulti maschi e femmine con diagnosi di PD e che erano portatori eterozigoti di una mutazione GBA associata a PD.
  • I partecipanti portatori di varianti di sequenza note associate a GBA-PD devono avere un disturbo del comportamento del sonno (RBD) del movimento rapido degli occhi (REM) confermato dalla polisonnografia storicamente documentata o dal questionario.
  • Età maggiore o uguale a (>=) da 18 anni a 80 anni inclusi al momento della firma del consenso informato (SOLO PER PARTECIPANTI GIAPPONESI: età >=da 20 anni a 80 anni inclusi, al momento della firma del consenso informato. Nota: i partecipanti giapponesi si riferiscono solo ai partecipanti giapponesi iscritti e residenti in Giappone).
  • Aveva sintomi di PD >=2 anni.
  • Stadio Hoehn e Yahr (H e Y) di 2 o inferiore al basale.
  • Regime terapeutico stabile dei farmaci per il morbo di Parkinson per almeno 30 giorni (almeno 60 giorni per rasagilina) prima della randomizzazione.
  • Il partecipante era disposto ad astenersi da prodotti contenenti pompelmo per 72 ore prima della somministrazione della prima dose di GZ/SAR402671 e per la durata dell'intero periodo di trattamento (Parte 1 e Parte 2, Periodi 2 e 3).
  • Consenso scritto firmato.

Criteri di esclusione:

  • Parkinsonismo dovuto a farmaci o tossine.
  • Partecipanti portatori della mutazione LRRK2 G2019S.
  • - Partecipanti con malattia di Gaucher (GD) come definita da segni e sintomi clinici (ad esempio, epatosplenomegalia, citopenia, malattia scheletrica) e/o marcata carenza di attività GCase compatibile con GD.
  • Punteggio della valutazione cognitiva di Montreal inferiore a 20.
  • - Partecipanti con precedente storia chirurgica di stimolazione cerebrale profonda (DBS).
  • - Partecipanti con risonanza magnetica cerebrale al basale senza contrasto che mostrano un'anomalia strutturale che è una possibile causa dei loro segni o sintomi di PD.
  • Insufficienza epatica con test di funzionalità epatica (LFT) superiori a (>) 2 volte il limite superiore del normale alla visita di screening.
  • Il partecipante aveva una diagnosi documentata, secondo le normative locali, di una delle seguenti infezioni: epatite B, epatite C, virus dell'immunodeficienza umana 1 o 2.
  • Insufficienza renale come definita dalla creatina >1,5 volte il normale alla visita di screening.
  • Il partecipante aveva ricevuto induttori o inibitori forti o moderati del CYP3A4 entro 30 giorni o 5 emivite prima della randomizzazione, a seconda di quale sia il più lungo.
  • Il partecipante aveva, secondo la classificazione dell'Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS), una cataratta corticale > un quarto della circonferenza del cristallino (grado corticale catatta-2 [COR-2]) o una cataratta sottocapsulare posteriore > 2 millimetri (grado cataratta sottocapsulare posteriore [ PSC-2]). Il partecipante con cataratta nucleare non sarebbe escluso.
  • Il partecipante stava attualmente ricevendo farmaci potenzialmente catarattogeni, compreso il regime cronico (più frequentemente di ogni 2 settimane) di qualsiasi dose o via di corticosteroidi o qualsiasi farmaco che potrebbe causare cataratta o peggiorare la vista dei partecipanti con cataratta (p. es., farmaci per il glaucoma) secondo le informazioni sulla prescrizione.
  • Se donna, gravidanza (definita come test del sangue positivo per beta-gonadotropina corionica umana [Beta-HCG]) o allattamento o allattamento.
  • Eventuali disturbi medici e/o risultati clinicamente rilevanti che, secondo l'opinione dello Sperimentatore, potrebbero interferire con le procedure relative allo studio. Ciò includeva le condizioni che precludevano l'esecuzione sicura delle punture lombari di routine, come malattie spinali proibitive, diastesi emorragica o coagulopatia clinicamente significativa o trombocitopenia.
  • Attuale partecipazione a un altro studio investigativo interventistico.
  • Qualsiasi farmaco specificamente utilizzato per il trattamento della disfunzione della memoria, come, a titolo esemplificativo ma non esaustivo, inibitori della colinesterasi o memantina, entro 30 giorni o 5 emivite di questi farmaci prima della randomizzazione, a seconda di quale dei due fosse più lungo.

Le informazioni di cui sopra non intendevano contenere tutte le considerazioni relative alla potenziale partecipazione di un partecipante a una sperimentazione clinica.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: GZ/SAR402671
Parte 1: Dosi crescenti di GZ/SAR402671 sono state somministrate una volta al giorno. Parte 2: una dose di GZ/SAR402671 (determinata nella Parte 1) è stata somministrata una volta al giorno.
Droga: venglustatGZ/SAR402671
Forma farmaceutica: capsula Via di somministrazione: orale
Comparatore placebo: Placebo
Un placebo corrispondente per le parti 1 e 2 è stato somministrato una volta al giorno.
Droga: Placebo
Forma farmaceutica: capsula Via di somministrazione: orale

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Parte 1: Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) ed eventi avversi gravi emergenti dal trattamento (TESAE)
Lasso di tempo: Dalla prima somministrazione di IMP fino a 6 settimane dopo l'ultima somministrazione dell'IMP (ovvero fino a 42 settimane per ROW e fino a 58 settimane per i partecipanti giapponesi)
Un evento avverso (AE) è stato definito come qualsiasi evento medico sfavorevole in un partecipante che ha ricevuto il farmaco in studio e non doveva necessariamente avere una relazione causale con il trattamento. Gli eventi avversi gravi (SAE) sono stati qualsiasi evento medico sfavorevole che ha portato a uno dei seguenti esiti: morte, pericolo di vita, ricovero ospedaliero iniziale o prolungato richiesto, disabilità/incapacità persistente o significativa, anomalia congenita/difetto alla nascita, o considerato come evento importante dal punto di vista medico. I TEAE erano gli eventi avversi che si sono sviluppati, sono peggiorati o sono diventati gravi durante il periodo TEAE (definito come il periodo dal momento della prima somministrazione del medicinale sperimentale [IMP] fino a 6 settimane dopo l'ultima somministrazione dell'IMP).
Dalla prima somministrazione di IMP fino a 6 settimane dopo l'ultima somministrazione dell'IMP (ovvero fino a 42 settimane per ROW e fino a 58 settimane per i partecipanti giapponesi)
Parte 1: Numero di partecipanti con risultati anormali dell'esame fisico
Lasso di tempo: Dalla prima somministrazione di IMP fino a 6 settimane dopo l'ultima somministrazione dell'IMP (ovvero fino a 42 settimane per ROW e fino a 58 settimane per i partecipanti giapponesi)
L'esame fisico comprendeva le seguenti osservazioni/misurazioni: aspetto generale; cuore, pelle, auscultazione respiratoria; testa, occhi, orecchie, naso e gola, estremità/articolazioni e addome. La nuova insorgenza di un esame fisico anormale è stata definita come un normale esame fisico al basale e un esame fisico anormale durante il periodo emergente dal trattamento (TE) (definito come il periodo dal momento della prima somministrazione di IMP fino a 6 settimane dopo l'ultima somministrazione di l'IMP). Le anomalie nell'esame fisico erano basate sulla valutazione dello sperimentatore.
Dalla prima somministrazione di IMP fino a 6 settimane dopo l'ultima somministrazione dell'IMP (ovvero fino a 42 settimane per ROW e fino a 58 settimane per i partecipanti giapponesi)
Parte 1: Numero di partecipanti con risultati anormali dell'esame neurologico
Lasso di tempo: Dalla prima somministrazione di IMP fino a 6 settimane dopo l'ultima somministrazione dell'IMP (ovvero fino a 42 settimane per ROW e fino a 58 settimane per i partecipanti giapponesi)
L'esame neurologico includeva almeno valutazioni dei nervi cranici del partecipante, del sistema motorio (inclusi atrofia muscolare, tono e potenza), stato mentale, riflesso tendineo profondo, sensazione e funzione cerebellare. Le anomalie nell'esame neurologico erano basate sulla valutazione dello sperimentatore.
Dalla prima somministrazione di IMP fino a 6 settimane dopo l'ultima somministrazione dell'IMP (ovvero fino a 42 settimane per ROW e fino a 58 settimane per i partecipanti giapponesi)
Parte 1: Numero di partecipanti con anomalie di laboratorio potenzialmente clinicamente significative: ematologia
Lasso di tempo: Dalla prima somministrazione di IMP fino a 6 settimane dopo l'ultima somministrazione dell'IMP (ovvero fino a 42 settimane per ROW e fino a 58 settimane per i partecipanti giapponesi)
Criteri per anomalie potenzialmente clinicamente significative (PCSA): Emoglobina: inferiore o uguale a (=165 g/L (F), Diminuzione rispetto al basale (DFB) >=20 g/L; Ematocrito: =0,5 v/v (F) ; Globuli rossi (RBC): >=6 Tera/L; Piastrine: inferiori a (=700 Giga/L; Globuli bianchi (WBC): limite superiore della norma (ULN) (se ULN >=0,5 Giga/L) .
Dalla prima somministrazione di IMP fino a 6 settimane dopo l'ultima somministrazione dell'IMP (ovvero fino a 42 settimane per ROW e fino a 58 settimane per i partecipanti giapponesi)
Parte 1: Numero di partecipanti con anomalie di laboratorio potenzialmente clinicamente significative: parametri della funzionalità epatica
Lasso di tempo: Dalla prima somministrazione di IMP fino a 6 settimane dopo l'ultima somministrazione dell'IMP (ovvero fino a 42 settimane per ROW e fino a 58 settimane per i partecipanti giapponesi)
Criteri per PCSA: alanina aminotransferasi (ALT): >3 ULN, >5 ULN; Aspartato aminotransferasi (AST): >3 ULN; Fosfatasi alcalina: >1,5 ULN; Bilirubina totale: >1,5 ULN; ALT e Bilirubina: >3 ULN e >2 ULN; Bilirubina diretta e bilirubina: >35% e >1,5 ULN.
Dalla prima somministrazione di IMP fino a 6 settimane dopo l'ultima somministrazione dell'IMP (ovvero fino a 42 settimane per ROW e fino a 58 settimane per i partecipanti giapponesi)
Parte 1: Numero di partecipanti con anomalie di laboratorio potenzialmente clinicamente significative: parametri renali
Lasso di tempo: Dalla prima somministrazione di IMP fino a 6 settimane dopo l'ultima somministrazione dell'IMP (ovvero fino a 42 settimane per ROW e fino a 58 settimane per i partecipanti giapponesi)
Criteri per PCSA: Creatinina: >=150 micromoli per litro (mcmol/L) (adulti), variazione >=30% rispetto al basale, variazione >=100% rispetto al basale; Azoto ureico nel sangue: >=17 millimoli (mmol)/L.
Dalla prima somministrazione di IMP fino a 6 settimane dopo l'ultima somministrazione dell'IMP (ovvero fino a 42 settimane per ROW e fino a 58 settimane per i partecipanti giapponesi)
Parte 1: Numero di partecipanti con anomalie di laboratorio potenzialmente clinicamente significative: parametri metabolici
Lasso di tempo: Dalla prima somministrazione di IMP fino a 6 settimane dopo l'ultima somministrazione dell'IMP (ovvero fino a 42 settimane per ROW e fino a 58 settimane per i partecipanti giapponesi)
Criteri per PCSA: Glucosio: =7 mmol/L (a digiuno [fas]); Albumina:
Dalla prima somministrazione di IMP fino a 6 settimane dopo l'ultima somministrazione dell'IMP (ovvero fino a 42 settimane per ROW e fino a 58 settimane per i partecipanti giapponesi)
Parte 1: Numero di partecipanti con anomalie di laboratorio potenzialmente clinicamente significative: parametri degli elettroliti
Lasso di tempo: Dalla prima somministrazione di IMP fino a 6 settimane dopo l'ultima somministrazione dell'IMP (ovvero fino a 42 settimane per ROW e fino a 58 settimane per i partecipanti giapponesi)
Criteri per PCSA: Sodio: =160 mmol/L; Potassio: =5.5 mmol/L e Cloruro: 115 mmol/L.
Dalla prima somministrazione di IMP fino a 6 settimane dopo l'ultima somministrazione dell'IMP (ovvero fino a 42 settimane per ROW e fino a 58 settimane per i partecipanti giapponesi)
Parte 1: Numero di partecipanti con anomalie dei segni vitali potenzialmente clinicamente significative
Lasso di tempo: Dalla prima somministrazione di IMP fino a 6 settimane dopo l'ultima somministrazione dell'IMP (ovvero fino a 42 settimane per ROW e fino a 58 settimane per i partecipanti giapponesi)
Criteri per PCSA: pressione arteriosa sistolica (SBP) in posizione supina: =20 mmHg; >=160 mmHg e aumento rispetto al basale (IFB) >=20 mmHg; Pressione arteriosa diastolica (DBP) in posizione supina: =10 mmHg; >=110 mmHg e IFB >=10 mmHg; SBP (ortostatico): =20 bpm; Peso: >=5% DFB; >=5% IFB.
Dalla prima somministrazione di IMP fino a 6 settimane dopo l'ultima somministrazione dell'IMP (ovvero fino a 42 settimane per ROW e fino a 58 settimane per i partecipanti giapponesi)
Parte 1: Numero di partecipanti con anomalie oftalmologiche potenzialmente clinicamente significative
Lasso di tempo: Dalla prima somministrazione di IMP fino a 6 settimane dopo l'ultima somministrazione dell'IMP (ovvero fino a 42 settimane per ROW e fino a 58 settimane per i partecipanti giapponesi)
Le osservazioni clinicamente significative nell'occhio sinistro, nell'occhio destro e in qualsiasi occhio (qualsiasi occhio tra il sinistro e il destro) sono state valutate dallo sperimentatore sulla base di metodi come l'acuità visiva, l'esame con lampada a fessura, l'esame della cornea, del cristallino e della retina. Qualsiasi risultato anormale clinicamente significativo dell'esame oftalmologico (che era presente o meno allo screening) su qualsiasi occhio durante il periodo emergente dal trattamento corrispondeva a cornea verticillata, cataratta e valutazione complessiva anormale
Dalla prima somministrazione di IMP fino a 6 settimane dopo l'ultima somministrazione dell'IMP (ovvero fino a 42 settimane per ROW e fino a 58 settimane per i partecipanti giapponesi)
Parte 1: Numero di partecipanti con anomalie dell'elettrocardiogramma potenzialmente clinicamente significative
Lasso di tempo: Dalla prima somministrazione di IMP fino a 6 settimane dopo l'ultima somministrazione dell'IMP (ovvero fino a 42 settimane per ROW e fino a 58 settimane per i partecipanti giapponesi)
Criteri per PCSA: FC: 100 bpm; Intervallo PR: >200 millisecondi (msec), >200 msec e IFB >=25%, >220 msec; Intervallo QRS: >110 msec, >110 msec e IFB >=25%, >120 msec; Intervallo QT: >500 ms; Intervallo QTc Bazett (QTcB): >450 msec, >480 msec, IFB >30 e 60 msec; QTc Fridericia (QTc F): >450 msec, >480 msec, IFB >30 e 60 msec.
Dalla prima somministrazione di IMP fino a 6 settimane dopo l'ultima somministrazione dell'IMP (ovvero fino a 42 settimane per ROW e fino a 58 settimane per i partecipanti giapponesi)
Parte 2: Variazione dal basale alla settimana 52 nel punteggio totale della parte II+III della scala di valutazione della malattia di Parkinson unificata della società per i disturbi del movimento (MDS-UPDRS)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 52
MDS-UPDRS è una scala multimodale composta da 4 parti. La parte II ha valutato le esperienze motorie della vita quotidiana (intervallo di punteggio totale: da 0 a 52). Conteneva 13 domande completate dal partecipante. La parte III ha valutato i segni motori del PD ed è stata somministrata dal valutatore (intervallo di punteggio totale: da 0 a 132). La Parte III conteneva 33 punteggi basati su 18 item. In entrambe le parti, il punteggio più alto indicava sintomi più gravi. Per ogni domanda in entrambe le parti, è stato assegnato un punteggio numerico compreso tra 0 e 4, dove 0=Normale, 1=Leggero, 2=Leggero, 3=Moderato, 4=Grave. MDS-UPDRS Punteggio totale della parte II e III = somma dei punteggi della parte II e III con punteggio compreso tra 0 (nessun sintomo) e 184 (sintomi gravi), dove i punteggi più alti riflettevano sintomi più gravi del morbo di Parkinson. I dati per questo OM non erano pianificati per essere raccolti e analizzati per la Parte 1, Parte 2: Partecipanti ri-randomizzati del periodo DB e il periodo LTFU della Parte 2, come pre-specificato nel protocollo.
Dal basale alla settimana 52

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Parte 2: Variazione dal basale alla settimana 52 nel punteggio totale della scala di valutazione cognitiva della malattia di Parkinson (PD-CRS)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 52
Il PD-CRS rileva il deterioramento cognitivo precoce nella malattia di Parkinson. È composta da 2 scale, la scala fronto-sottocorticale (item: attenzione sostenuta, memoria di lavoro, fluidità verbale alternata e di azione, disegno dell'orologio, memoria verbale di richiamo libero immediato e ritardato) e la scala posteriore-corticale (item: denominazione del confronto e copia dell'orologio). Il punteggio totale della scala fronto-sottocorticale (somma di tutti gli item) variava da 0 (peggiore) a 104 (il punteggio massimo indica migliore) e il punteggio totale della scala postero-corticale (somma di tutti gli item) variava da 0 (peggiore ) a 30 (il punteggio massimo indica migliore). Il punteggio totale PD-CRS = la somma del punteggio fronto-sottocorticale PD-CRS e il punteggio corticale posteriore PD-CRS, che variava da 0 a 134, dove punteggio più alto = minor danno.
Dal basale alla settimana 52
Parte 2: Modifica dal basale alla settimana 52 nel punteggio della parte I+ II+III della scala di valutazione della malattia di Parkinson unificata della Società per i disturbi del movimento (MDS-UPDRS)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 52
MDS-UPDRS è una scala multimodale composta da 4 parti. La parte I ha valutato le esperienze non motorie della vita quotidiana e ha 2 componenti (intervallo di punteggio totale: da 0 a 52): la parte IA conteneva 6 domande ed è stata valutata dall'esaminatore (intervallo di punteggio totale: da 0 a 24). La parte IB conteneva 7 domande sulle esperienze non motorie della vita quotidiana che è stata completata dal partecipante (intervallo di punteggio totale: da 0 a 28). La parte II (13 domande completate dal partecipante) ha valutato le esperienze motorie della vita quotidiana (intervallo di punteggio totale: da 0 a 52). La parte III ha valutato i segni motori del morbo di Parkinson ed è stata somministrata dal valutatore (intervallo di punteggio totale: da 0 a 132). La Parte III conteneva 33 punteggi basati su 18 item. In tutte le parti, il punteggio più alto indicava più sintomi. Per ogni domanda è stato assegnato un punteggio numerico compreso tra 0 e 4, dove 0=Normale, 1=Leggero, 2=Leggero, 3=Moderato, 4=Grave. Punteggio totale MDS-UPDRS = somma delle parti I, II e III (intervallo: da 0 a 236). Punteggio più alto = sintomi più gravi di PD.
Dal basale alla settimana 52
Parte 2: Modifica dal basale alla settimana 52 nel punteggio di Hoehn e Yahr (H e Y).
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 52
La scala H e Y ha misurato il modo in cui i sintomi del Parkinson progrediscono e il livello di disabilità. I punteggi di stadio assegnati alla scala erano da 0 a 5 per indicare il livello relativo di disabilità come: Stadio 0: nessun sintomo; Fase 1: sintomi solo su un lato del corpo; Fase 2: sintomi su entrambi i lati del corpo, senza compromissione dell'equilibrio; Stadio 3: malattia bilaterale da lieve a moderata; qualche instabilità posturale; fisicamente indipendente; Fase 4: disabilità grave; ancora in grado di camminare o stare in piedi senza assistenza e Stadio 5: costretto su sedia a rotelle o costretto a letto a meno che non sia aiutato, dove il punteggio dello stadio più alto descriveva una maggiore gravità della malattia.
Dal basale alla settimana 52

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

15 dicembre 2016

Completamento primario (Effettivo)

18 dicembre 2020

Completamento dello studio (Effettivo)

27 maggio 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

14 settembre 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

14 settembre 2016

Primo Inserito (Stima)

19 settembre 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

24 maggio 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

3 maggio 2022

Ultimo verificato

1 maggio 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ACT14820
  • 2016-000657-12 (Numero EudraCT)
  • U1111-1180-6918 (Identificatore di registro: ICTRP)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

Sì

Descrizione del piano IPD

I ricercatori qualificati possono richiedere l'accesso ai dati a livello di paziente e ai relativi documenti di studio, tra cui il rapporto dello studio clinico, il protocollo dello studio con eventuali modifiche, il modulo di segnalazione del caso in bianco, il piano di analisi statistica e le specifiche del set di dati. I dati a livello di paziente saranno resi anonimi e i documenti dello studio saranno redatti per proteggere la privacy dei partecipanti allo studio. Ulteriori dettagli sui criteri di condivisione dei dati di Sanofi, sugli studi ammissibili e sulla procedura per richiedere l'accesso sono disponibili all'indirizzo: https://vivli.org

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

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Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

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