Ambispektiv observationsundersøgelse for at evaluere forekomsten og håndteringen af aplastisk anæmi i Spanien (IISAPM201701)
Studieoversigt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Dette er en national, multicenter, ambispektiv, observationel post-godkendelsesundersøgelse (EPA-SP for dets akronym på spansk) for at beskrive forekomsten, den kliniske håndtering og resultatet af aplastisk anæmi på hospitaler i hele Spanien.
Undersøgelsen omfatter en retrospektiv kortgennemgang for at identificere alle tilfælde af aplastisk anæmi diagnosticeret mellem januar 2010 og datoen for undersøgelsens påbegyndelse og en prospektiv undersøgelse for at opdage nye tilfælde af aplastisk anæmi i løbet af en 18-måneders periode siden undersøgelsens påbegyndelse på de deltagende hospitaler . Undersøgelsen er også designet til at indsamle både retrospektive og prospektive data om klinisk behandling og udfald af patienter med bekræftet aplastisk anæmi. Alle patienter inkluderet i undersøgelsen, inklusive de tilfælde af aplastisk anæmi, der er identificeret siden 2010 og indtil undersøgelsens påbegyndelse gennem den retrospektive diagramgennemgang, som er i live på tidspunktet for inklusion i undersøgelsen, vil blive fulgt op indtil døden eller mistet-til-følge- op eller indtil 6 måneder efter, at den sidste patient er optaget i undersøgelsen.
Undersøgelsen består af et baselinebesøg, opfølgningsbesøg hver 6. måned (± 15 dage) indtil døden eller mistet til opfølgning eller op til 6 måneder efter, at den sidste patient er optaget i undersøgelsen, og et sidste besøg (endelig /for tidlig abstinensbesøg), som vil blive udført ved undersøgelsens afslutning (6 måneder efter den sidste patient er indskrevet) eller i tilfælde af for tidlig abstinens, bortset fra patientens tilbagetrækning af samtykke, tab-til-opfølgning eller død.
Undersøgelsestype
Tilmelding (Faktiske)
Kontakter og lokationer
Studiesteder
-
-
Guipuzcoa
-
San Sebastián, Guipuzcoa, Spanien, 20014
- Asociación Instituto Biodonostia
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Barn
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Køn, der er berettiget til at studere
Prøveudtagningsmetode
Studiebefolkning
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Patienter af begge køn og i alle aldre
- Bekræftet diagnose af rygmarvsaplasi, uanset dens sværhedsgrad (moderat, svær eller meget alvorlig), fra 1. januar 2010 (indtil studiets begyndelse) (retrospektiv undersøgelse) og i inklusionsperioden på 18 måneder på hospitaler Deltagere (prospektive undersøgelse).
Aplasi er defineret ved en cellularitet i knoglemarven <25 % og tilstedeværelsen af mindre end følgende: (i) hæmoglobin <100 g/l (ii) blodpladetal <50 x109/l (iii) Neutrofiltal < 1,5 x 109 / l.
- Enhver sværhedsgrad af sygdommen ifølge hæmatologiske og spinale kriterier (5): moderat aplasi (absolut neutrofiltal [ANC]> 0,5 x 109 / l), alvorlig (ANC 0,2-≤0,5) x 109/l) eller meget alvorlig (RAN <0,2 x 109/l).
- Patienter, der frivilligt forstår og underskriver det informerede samtykke (hvis det kan gives), helst skriftligt eller mundtligt før et vidne, eller vil blive indhentet fra patientens juridiske repræsentant (for børn under 16 år) inden starten af Studiet. De afdøde patienter og de patienter, som de ikke kan kontaktes med eller har mistet deres opfølgning med, som har været diagnosticeret siden 1. januar 2010 og frem til undersøgelsens begyndelse, er undtaget fra kravet om samtykke.
Ekskluderingskriterier:
- Patienter med enhver medicinsk eller psykologisk forandring, der efter investigatorens mening kan kompromittere patientens mulighed for at give deres informerede samtykke.
- Beviser for Fanconi anæmi, dyseratosis congenita, medfødt rygmarvssyndrom og myelodysplastisk syndrom.
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Observationsmodeller: Andet
- Tidsperspektiver: Andet
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
For at evaluere forekomsten af aplastisk anæmi
Tidsramme: 2010-2022
|
Studiets primære endepunkt er antallet af tilfælde af aplastisk anæmi pr. år registreret i databaserne på de deltagende hospitaler fra januar 2010 og datoen for undersøgelsens påbegyndelse (retrospektiv analyse) og alle nye tilfælde af aplastisk anæmi påvist pr. år (fremadrettet analyse) i en 18-måneders periode siden studiestart.
|
2010-2022
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
1. Antal patienter diagnosticeret med moderat og svær aplastisk anæmi.
Tidsramme: 2010-2022
|
o Antallet af patienter diagnosticeret med moderat og svær aplastisk anæmi vil beregnes.
Antallet af sager pr. en million mennesker om året vil blive præsenteret.
|
2010-2022
|
|
2. Antal patienter diagnosticeret med aplastisk anæmi i henhold til deres alder og køn.
Tidsramme: 2010-2022
|
Antallet af mænd og kvinder diagnosticeret med aplastisk anæmi pr. en million mennesker om året vil blive beregnet. Antallet af patienter diagnosticeret med aplastisk anæmi i hver alderskategori (i den statistiske plan) per en million mennesker om året vil blive beregnet. |
2010-2022
|
|
3. Behandlingstype ordineret som første-, anden- eller yderligere behandling for aplastisk anæmi
Tidsramme: 2010-2022
|
Procentdelen af patienter, der modtager hver type behandling for aplastisk anæmi (stamcelletransplantation, immunsuppressiv behandling [ATG + CSA, CSA alene], androgener, eltrombopag osv.) for første-linje, anden og yderligere behandlingslinjer vil blive beregnet
|
2010-2022
|
|
4. Procentdel af responderende patienter 90, 180, 270 og 360 dage efter hver behandlingsstart.
Tidsramme: 2010-2022
|
Hæmatologisk respons vil blive vurderet på basis af hæmoglobin, blodplader og absolut neutrofiltal hver 3. måned (90 dage) i henhold til rutinemæssig klinisk praksis. Hæmatologisk respons vil blive klassificeret som respons (CR og PR vs. NR). CR og PR til behandling vil blive defineret som følger: CR: hæmoglobinniveauer ≥120 g/L, blodpladetal ≥100 x 109/L og neutrofiltal ≥1,5 x 109/L. PR: hæmoglobinniveauer ≥80 g/L, blodpladetal ≥20 x 109/L (transfusionsuafhængig) og neutrofiltal ≥0,5 x 109/L. |
2010-2022
|
|
5. Bedste hæmatologiske respons under hver behandlingslinje (CR, PR og NR).
Tidsramme: 2010-2022
|
Procentdel af patienter med CR, PR og NR som det bedste hæmatologiske respons under hver behandlingslinje og 95 % CI vil blive beregnet.
|
2010-2022
|
|
6. Samlet overlevelse, defineret som den tid, der er gået siden førstelinjebehandlingsstart, indtil døden uanset årsag.
Tidsramme: 2010-2022
|
OS vil blive beregnet som den tid, der er gået fra påbegyndelse af førstelinjebehandling til død.
Patienter vil blive censureret på datoen for sidste opfølgning, hvis de stadig er i live på tidspunktet for analysen.
Sandsynligheden for OS vil blive estimeret ved hjælp af Kaplan-Meier metoden.
Median OS (interval) og 95 % CI vil blive beregnet.
|
2010-2022
|
|
7. Tilbagefaldsfri overlevelse, defineret som den tid, der er gået siden fuldstændig eller delvis remission opnået, indtil tilbagefald eller død af enhver årsag
Tidsramme: 2010-2022
|
RFS vil blive beregnet som den tid, der er gået siden fuldstændig eller delvis remission opnået, indtil tilbagefald eller død af en hvilken som helst årsag.
Sandsynligheden for RFS vil blive estimeret ved hjælp af Kaplan-Meier metoden.
Median RFS (interval) og 95 % CI vil blive beregnet
|
2010-2022
|
|
8. Progressionsfri overlevelse, defineret som den tid, der er gået fra behandlingsstart indtil sygdomsprogression eller død af enhver årsag.
Tidsramme: 2010-2022
|
PFS vil blive beregnet som den tid, der er gået siden behandlingsstart, indtil sygdomsprogression eller død af enhver årsag.
Patienter vil blive censureret på datoen for sidste opfølgning, hvis de stadig er i live eller uden sygdomsprogression på tidspunktet for analysen.
Sandsynligheden for PFS vil blive estimeret ved hjælp af Kaplan-Meier metoden.
Median PFS (interval) og 95 % CI vil blive beregnet.
|
2010-2022
|
|
9. Procentdel af patienter med blødningshændelser og infektioner, der fører til hospitalsindlæggelse eller død under opfølgningsperioden.
Tidsramme: 2010-2022
|
En beskrivende analyse vil blive udført på blødningsepisoder og/eller infektion rapporteret under hver modtaget behandlingslinje, inklusive de absolutte og relative frekvenser og den tilsvarende 95 % CI.
|
2010-2022
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Primær færdiggørelse (Forventet)
Studieafslutning (Forventet)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- IIS-APM-2017-01
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .