Ambispektive Beobachtungsstudie zur Bewertung der Inzidenz und Behandlung von aplastischer Anämie in Spanien (IISAPM201701)
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Dies ist eine nationale, multizentrische, ambispektive Beobachtungsstudie nach der Zulassung (EPA-SP für das spanische Akronym), um die Inzidenz, das klinische Management und die Ergebnisse der aplastischen Anämie in Krankenhäusern in ganz Spanien zu beschreiben.
Die Studie umfasst eine retrospektive Auswertung der Diagramme zur Identifizierung aller Fälle von aplastischer Anämie, die zwischen Januar 2010 und dem Datum des Studienbeginns diagnostiziert wurden, sowie eine prospektive Studie zur Erkennung neuer Fälle von aplastischer Anämie während eines Zeitraums von 18 Monaten seit Studienbeginn in den teilnehmenden Krankenhäusern . Die Studie ist auch darauf ausgelegt, sowohl retrospektive als auch prospektive Daten über das klinische Management und die Ergebnisse von Patienten mit bestätigter aplastischer Anämie zu sammeln. Alle in die Studie eingeschlossenen Patienten, einschließlich der Fälle von aplastischer Anämie, die seit 2010 bis zum Beginn der Studie durch die retrospektive Aktenauswertung identifiziert wurden und zum Zeitpunkt der Aufnahme in die Studie am Leben sind, werden bis zum Tod oder Verlust der Nachsorge nachbeobachtet. bis 6 Monate nach Aufnahme des letzten Patienten in die Studie.
Die Studie besteht aus einem Baseline-Besuch, Nachsorge-Besuchen alle 6 Monate (± 15 Tage) bis zum Tod oder Verlust der Nachsorge oder bis zu 6 Monate nachdem der letzte Patient in die Studie aufgenommen wurde, und einem letzten Besuch (final /vorzeitiger Entzugsbesuch), der am Ende der Studie (6 Monate nach Einschluss des letzten Patienten) oder im Falle eines vorzeitigen Entzugs durchgeführt wird, mit Ausnahme des Widerrufs der Einwilligung des Patienten, Verlust der Nachbeobachtung oder Tod.
Studientyp
Einschreibung (Tatsächlich)
Kontakte und Standorte
Studienorte
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Guipuzcoa
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San Sebastián, Guipuzcoa, Spanien, 20014
- Asociación Instituto Biodonostia
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Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Kind
- Erwachsene
- Älterer Erwachsener
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Studienberechtigte Geschlechter
Probenahmeverfahren
Studienpopulation
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Patienten beiderlei Geschlechts und jeden Alters
- Bestätigte Diagnose einer Rückenmarksaplasie, unabhängig von ihrem Schweregrad (mittelschwer, schwer oder sehr schwerwiegend), ab 1 lernen).
Aplasie ist definiert durch eine Zellularität des Knochenmarks < 25 % und das Vorhandensein von weniger als den folgenden: (i) Hämoglobin < 100 g / l (ii) Thrombozytenzahl < 50 x 109 / l (iii) Neutrophilenzahl < 1,5 x 109 / l.
- Jeder Schweregrad der Erkrankung nach hämatologischen und spinalen Kriterien (5): mittelschwere Aplasie (absolute Neutrophilenzahl [ANC] > 0,5 x 109 / l), schwer (ANC 0,2–≤0,5) x 109 / l) oder sehr schwer (RAN <0,2 x 109 / l).
- Patienten, die freiwillig die Einverständniserklärung verstehen und unterzeichnen (falls sie bereitgestellt werden kann), vorzugsweise schriftlich oder mündlich vor einem Zeugen, oder vom gesetzlichen Vertreter des Patienten (bei Kindern unter 16 Jahren) vor Beginn eingeholt werden die Studium. Von der Einwilligungspflicht ausgenommen sind die verstorbenen Patienten und die Patienten, mit denen sie nicht kontaktiert werden können oder deren Nachsorge verloren gegangen ist, die seit dem 1. Januar 2010 bis zum Beginn der Studie diagnostiziert wurden.
Ausschlusskriterien:
- Patienten mit medizinischen oder psychologischen Veränderungen, die nach Ansicht des Prüfarztes die Fähigkeit des Patienten beeinträchtigen könnten, seine Einwilligung nach Aufklärung zu erteilen.
- Hinweise auf Fanconi-Anämie, Dyskeratosis congenita, angeborenes Rückenmarksyndrom und myelodysplastisches Syndrom.
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Beobachtungsmodelle: Sonstiges
- Zeitperspektiven: Sonstiges
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Bewertung der Inzidenz von aplastischer Anämie
Zeitfenster: 2010-2022
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Der primäre Endpunkt der Studie ist die Anzahl der Fälle aplastischer Anämie pro Jahr, die in den Datenbanken der teilnehmenden Krankenhäuser ab Januar 2010 und dem Datum des Studienbeginns erfasst wurden (retrospektive Analyse) und alle neu entdeckten Fälle aplastischer Anämie pro Jahr (prospektive Analyse) während eines Zeitraums von 18 Monaten seit Beginn der Studie.
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2010-2022
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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1. Anzahl der Patienten, bei denen eine mittelschwere und schwere aplastische Anämie diagnostiziert wurde.
Zeitfenster: 2010-2022
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o Die Anzahl der Patienten, bei denen eine mittelschwere und schwere aplastische Anämie diagnostiziert wurde, wird berechnet.
Dargestellt wird die Zahl der Fälle pro eine Million Einwohner pro Jahr.
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2010-2022
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2. Anzahl der Patienten mit diagnostizierter aplastischer Anämie nach Alter und Geschlecht.
Zeitfenster: 2010-2022
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Die Zahl der Männer und Frauen, bei denen aplastische Anämie diagnostiziert wird, pro eine Million Menschen pro Jahr wird berechnet. Die Anzahl der Patienten mit diagnostizierter aplastischer Anämie in jeder betrachteten Alterskategorie (im statistischen Plan) pro eine Million Einwohner pro Jahr wird berechnet. |
2010-2022
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3. Art der verordneten Behandlung als Erstlinien-, Zweitlinien- oder Weiterbehandlung der aplastischen Anämie
Zeitfenster: 2010-2022
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Der Prozentsatz der Patienten, die jede Art von Behandlung für aplastische Anämie (Stammzelltransplantation, immunsuppressive Behandlung [ATG + CSA, CSA allein], Androgene, Eltrombopag usw.) für Erstlinien-, Zweit- und weitere Behandlungslinien erhalten, wird berechnet
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2010-2022
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4. Prozentsatz der Responder-Patienten 90, 180, 270 und 360 Tage nach jedem Behandlungsbeginn.
Zeitfenster: 2010-2022
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Das hämatologische Ansprechen wird gemäß der routinemäßigen klinischen Praxis alle 3 Monate (90 Tage) anhand der Hämoglobin-, Thrombozyten- und absoluten Neutrophilenzahl beurteilt. Das hämatologische Ansprechen wird als Ansprechen klassifiziert (CR und PR vs. NR). CR und PR zur Behandlung werden wie folgt definiert: CR: Hämoglobinspiegel ≥ 120 g/l, Thrombozytenzahl ≥ 100 x 109/l und Neutrophilenzahl ≥ 1,5 x 109/l. PR: Hämoglobinspiegel ≥80 g/l, Thrombozytenzahl ≥20 x 109/l (transfusionsunabhängig) und Neutrophilenzahl ≥0,5 x 109/l. |
2010-2022
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5. Bestes hämatologisches Ansprechen während jeder Behandlungslinie (CR, PR und NR).
Zeitfenster: 2010-2022
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Der Prozentsatz der Patienten mit CR, PR und NR als bestes hämatologisches Ansprechen während jeder Behandlungslinie und das 95 %-KI werden berechnet.
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2010-2022
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6. Gesamtüberleben, definiert als die verstrichene Zeit seit Beginn der Erstlinientherapie bis zum Tod jeglicher Ursache.
Zeitfenster: 2010-2022
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Das OS wird als die verstrichene Zeit vom Beginn der Erstlinienbehandlung bis zum Tod berechnet.
Patienten werden zum Zeitpunkt der letzten Nachuntersuchung zensiert, wenn sie zum Zeitpunkt der Analyse noch am Leben sind.
Die Wahrscheinlichkeit eines OS wird mit der Kaplan-Meier-Methode geschätzt.
Medianes OS (Bereich) und 95 % KI werden berechnet.
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2010-2022
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7. Rezidivfreies Überleben, definiert als die verstrichene Zeit seit dem Erreichen einer vollständigen oder teilweisen Remission bis zum Rezidiv oder Tod jeglicher Ursache
Zeitfenster: 2010-2022
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RFS wird als die verstrichene Zeit vom Erreichen der vollständigen oder teilweisen Remission bis zum Rückfall oder Tod jeglicher Ursache berechnet.
Die Wahrscheinlichkeit von RFS wird mit der Kaplan-Meier-Methode geschätzt.
Der mittlere RFS (Bereich) und das 95 %-KI werden berechnet
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2010-2022
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8. Progressionsfreies Überleben, definiert als die seit Beginn der Behandlung verstrichene Zeit bis zum Fortschreiten der Krankheit oder Tod jeglicher Ursache.
Zeitfenster: 2010-2022
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Das PFS wird als die verstrichene Zeit seit Beginn der Behandlung bis zum Fortschreiten der Krankheit oder Tod jeglicher Ursache berechnet.
Patienten werden zum Zeitpunkt der letzten Nachuntersuchung zensiert, wenn sie zum Zeitpunkt der Analyse noch am Leben sind oder keine Krankheitsprogression aufweisen.
Die Wahrscheinlichkeit eines PFS wird mit der Kaplan-Meier-Methode geschätzt.
Medianes PFS (Bereich) und 95 % KI werden berechnet.
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2010-2022
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9. Prozentsatz der Patienten mit Blutungsereignissen und Infektionen, die während der Nachbeobachtungszeit zu einem Krankenhausaufenthalt oder Tod führten.
Zeitfenster: 2010-2022
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Es wird eine deskriptive Analyse der Blutungsepisoden und/oder Infektionen durchgeführt, die während jeder erhaltenen Behandlungslinie gemeldet wurden, einschließlich der absoluten und relativen Häufigkeiten und des entsprechenden 95 %-KI.
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2010-2022
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Mitarbeiter und Ermittler
Sponsor
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
Primärer Abschluss (Voraussichtlich)
Studienabschluss (Voraussichtlich)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- IIS-APM-2017-01
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Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
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