스페인에서 재생 불량성 빈혈의 발생 및 관리를 평가하기 위한 양방적 관찰 연구 (IISAPM201701)
연구 개요
상세 설명
이것은 스페인 전역의 병원에서 재생불량성 빈혈의 발생률, 임상 관리 및 결과를 설명하기 위한 국가, 다기관, 양방관찰, 관찰 승인 후 연구(스페인어 약어에 대한 EPA-SP)입니다.
이 연구에는 2010년 1월부터 연구 시작일 사이에 진단된 재생불량성 빈혈의 모든 사례를 식별하기 위한 후향적 차트 검토와 참여 병원에서 연구 시작 이후 18개월 동안 재생불량성 빈혈의 새로운 사례를 발견하기 위한 전향적 연구가 포함됩니다. . 이 연구는 또한 재생 불량성 빈혈이 확인된 환자의 임상 관리 및 결과에 대한 후향적 및 전향적 데이터를 수집하도록 설계되었습니다. 2010년부터 확인된 재생 불량성 빈혈 사례를 포함하여 연구에 포함된 모든 환자는 후향적 차트 검토를 통해 연구가 시작될 때까지 사망하거나 추적이 불가능할 때까지 추적됩니다. 마지막 환자가 연구에 등록된 후 최대 또는 6개월까지.
이 연구는 기본 방문, 사망 또는 추적 소실까지 또는 마지막 환자가 연구에 등록된 후 최대 6개월까지 6개월마다(±15일) 추적 방문 및 최종 방문(최종 방문)으로 구성됩니다. /조기 철회 방문) 연구 종료 시(마지막 환자가 등록된 후 6개월) 또는 환자의 동의 철회, 후속 조치 실패 또는 사망을 제외하고 조기 철회의 경우에 수행됩니다.
연구 유형
등록 (실제)
연락처 및 위치
연구 장소
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Guipuzcoa
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San Sebastián, Guipuzcoa, 스페인, 20014
- Asociación Instituto Biodonostia
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
샘플링 방법
연구 인구
설명
포함 기준:
- 성별과 연령에 관계없이 모든 환자
- 2010년 1월 1일부터(연구 시작까지)(후향적 연구) 병원에서 18개월의 포함 기간 동안 중증도(중등도, 중증 또는 매우 중증)에 관계없이 척수 무형성증 진단이 확인된 참가자(전향적 공부하다).
무형성증은 골수의 세포질 <25% 및 다음 미만의 존재로 정의됩니다: (i) 헤모글로빈 <100g/l (ii) 혈소판 수 <50 x109/l (iii) 호중구 수 < 1.5 x 109 / 엘.
- 혈액학적 및 척수 기준(5)에 따른 질병의 모든 중증도: 중등도 무형성증(절대 호중구 수[ANC]> 0.5 x 109/l), 중증(ANC 0.2-≤0.5) x 109/l) 또는 매우 심함(RAN <0.2 x 109/l).
- (제공될 수 있는 경우) 사전 동의를 자발적으로 이해하고 서명한 환자, 바람직하게는 서면 또는 증인 앞에서 구두로, 또는 시작 전에 환자의 법정 대리인(16세 미만의 어린이의 경우)으로부터 얻습니다. 연구. 2010년 1월 1일부터 연구 시작까지 진단을 받았고, 사망한 환자 및 연락이 닿지 않거나 추적이 끊어진 환자는 동의 요건에서 제외됩니다.
제외 기준:
- 연구자의 의견에 따라 사전 동의를 부여하는 환자의 능력을 손상시킬 수 있는 의학적 또는 심리적 변화가 있는 환자.
- Fanconi 빈혈, 선천성 각화증, 선천성 척수 증후군 및 골수이형성 증후군의 증거.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 다른
- 시간 관점: 다른
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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재생 불량성 빈혈의 발병률을 평가하기 위해
기간: 2010-2022
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연구의 1차 평가변수는 2010년 1월부터 참여 병원의 데이터베이스에 기록된 연간 재생불량성 빈혈 사례 수와 연구 시작 날짜(후향적 분석) 및 매년 발견된 재생불량성 빈혈의 모든 새로운 사례(전향적 분석) 연구 개시 이후 18개월 동안.
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2010-2022
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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1. 중등도 및 중증 재생불량성 빈혈 진단을 받은 환자 수.
기간: 2010-2022
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o 중등도 및 중증 재생 불량성 빈혈로 진단된 환자의 수가 계산됩니다.
연간 100만 명당 사례 수가 표시됩니다.
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2010-2022
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2. 연령 및 성별에 따른 재생불량성 빈혈로 진단된 환자의 수.
기간: 2010-2022
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연간 100만 명당 재생 불량성 빈혈 진단을 받은 남성과 여성의 수를 계산합니다. 매년 100만 명당 재생 불량성 빈혈로 진단된 환자의 수를 계산합니다. |
2010-2022
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3. 재생불량성 빈혈에 대한 1차, 2차 또는 추가 치료로 처방되는 치료의 종류
기간: 2010-2022
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재생불량성 빈혈에 대한 각 유형의 치료(줄기세포이식, 면역억제치료[ATG+CSA, CSA단독], 안드로겐, 엘트롬보팍 등)에 대한 1차, 2차 및 추가 치료를 받는 환자의 비율을 산정한다.
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2010-2022
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4. 각각의 치료 개시 후 90일, 180일, 270일 및 360일째 반응자 환자의 백분율.
기간: 2010-2022
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일상적인 임상 관행에 따라 3개월(90일)마다 헤모글로빈, 혈소판 및 절대 호중구 수를 기준으로 혈액학적 반응을 평가합니다. 혈액학적 반응은 반응으로 분류될 것이다(CR 및 PR 대 NR). 치료에 대한 CR 및 PR은 다음과 같이 정의됩니다. CR: 헤모글로빈 수치 ≥120g/L, 혈소판 수 ≥100 x 109/L 및 호중구 수 ≥1.5 x 109/L. PR: 헤모글로빈 수치 ≥80g/L, 혈소판 수 ≥20 x 109/L(수혈 독립적) 및 호중구 수 ≥0.5 x 109/L. |
2010-2022
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5. 각 치료 라인(CR, PR 및 NR) 동안 최고의 혈액학적 반응.
기간: 2010-2022
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각 치료 라인 동안 최상의 혈액학적 반응으로서 CR, PR 및 NR을 갖는 환자의 백분율 및 95% CI가 계산될 것이다.
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2010-2022
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6. 1차 치료 개시 이후 어떤 원인으로든 사망할 때까지 경과된 시간으로 정의되는 전체 생존.
기간: 2010-2022
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OS는 1차 치료 시작부터 사망까지 경과된 시간으로 계산됩니다.
환자가 분석 시점에 아직 살아 있는 경우 마지막 추적 날짜에 검열됩니다.
OS의 확률은 Kaplan-Meier 방법을 사용하여 추정됩니다.
중간 OS(범위) 및 95% CI가 계산됩니다.
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2010-2022
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7. 완전 또는 부분 관해 달성 이후 어떤 원인으로 인한 재발 또는 사망까지 경과된 시간으로 정의되는 무재발 생존
기간: 2010-2022
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RFS는 완전 또는 부분 관해 달성 이후 어떤 원인으로 인한 재발 또는 사망까지 경과된 시간으로 계산됩니다.
RFS의 확률은 Kaplan-Meier 방법을 사용하여 추정됩니다.
중앙값 RFS(범위) 및 95% CI가 계산됩니다.
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2010-2022
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8. 치료 개시 이후 질병 진행 또는 어떤 원인으로 인한 사망까지 경과된 시간으로 정의되는 무진행 생존.
기간: 2010-2022
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PFS는 치료 시작부터 질병 진행 또는 모든 원인으로 인한 사망까지 경과된 시간으로 계산됩니다.
환자는 분석 시점에 아직 살아 있거나 질병 진행이 없는 경우 마지막 추적 날짜에 검열됩니다.
PFS의 확률은 Kaplan-Meier 방법을 사용하여 추정됩니다.
중간 PFS(범위) 및 95% CI가 계산됩니다.
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2010-2022
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9. 후속 기간 동안 입원 또는 사망으로 이어지는 출혈 사건 또는 감염이 있는 환자의 백분율.
기간: 2010-2022
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절대 빈도 및 상대 빈도 및 해당 95% CI를 포함하여 수용된 각 치료 라인 동안 보고된 출혈 에피소드 및/또는 감염에 대해 기술 분석을 수행할 것입니다.
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2010-2022
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공동 작업자 및 조사자
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (예상)
연구 완료 (예상)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
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발병률 재생 불량성 빈혈에 대한 임상 시험
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University of LouisvilleNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)완전한