Estudio observacional ambispectivo para evaluar la incidencia y el manejo de la anemia aplásica en España (IISAPM201701)
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Se trata de un estudio observacional posautorización (EPA-SP), multicéntrico, nacional, ambispectivo, para describir la incidencia, el manejo clínico y la evolución de la anemia aplásica en hospitales de toda España.
El estudio incluye una revisión retrospectiva de expedientes para identificar todos los casos de anemia aplásica diagnosticados entre enero de 2010 y la fecha de inicio del estudio y un estudio prospectivo para detectar nuevos casos de anemia aplásica durante un período de 18 meses desde el inicio del estudio en los hospitales participantes. . El estudio también está diseñado para recopilar datos retrospectivos y prospectivos sobre el manejo clínico y el resultado de los pacientes con anemia aplásica confirmada. Todos los pacientes incluidos en el estudio, incluidos aquellos casos de anemia aplásica identificados desde 2010 hasta el inicio del estudio a través de la revisión retrospectiva de historias clínicas que estén vivos en el momento de la inclusión en el estudio, serán seguidos hasta su muerte o pérdida de seguimiento. hasta 6 meses después de que el último paciente se inscriba en el estudio.
El estudio consiste en una visita inicial, visitas de seguimiento cada 6 meses (± 15 días) hasta la muerte o pérdida de seguimiento o hasta 6 meses después de que el último paciente se inscriba en el estudio, y una visita final (final /visita de retirada prematura) que se realizará al final del estudio (6 meses después de la inscripción del último paciente) o en caso de retirada prematura, excepto en caso de retirada del consentimiento del paciente, pérdida de seguimiento o muerte.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Guipuzcoa
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San Sebastián, Guipuzcoa, España, 20014
- Asociación Instituto Biodonostia
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes de ambos sexos y de cualquier edad.
- Diagnóstico confirmado de aplasia medular, independientemente de su gravedad (moderada, grave o muy grave), desde el 1 de enero de 2010 (hasta el inicio del estudio) (estudio retrospectivo) y durante el periodo de inclusión de 18 meses en hospitales Participantes (estudio prospectivo estudiar).
La aplasia se define por una celularidad de la médula ósea <25% y la presencia de menos de lo siguiente: (i) hemoglobina <100 g/l (ii) recuento de plaquetas <50 x109/l (iii) recuento de neutrófilos <1,5 x 109 / l.
- Cualquier gravedad de la enfermedad según criterios hematológicos y espinales (5): aplasia moderada (recuento absoluto de neutrófilos [RAN]> 0,5 x 109/l), grave (RAN 0,2-≤0,5) x 109/l) o muy grave (RAN <0,2 x 109/l).
- Pacientes que voluntariamente entiendan y firmen el consentimiento informado (si se puede brindar), preferentemente por escrito u oralmente ante un testigo, o se obtendrá del representante legal del paciente (para menores de 16 años) antes del inicio de el estudio. Quedan exentos del requisito de consentimiento los pacientes fallecidos y los pacientes con los que no se pueda contactar o hayan perdido su seguimiento, que hayan sido diagnosticados desde el 1 de enero de 2010 hasta el inicio del estudio.
Criterio de exclusión:
- Pacientes con alguna alteración médica o psicológica que, a juicio del investigador, pueda comprometer la capacidad del paciente para otorgar su consentimiento informado.
- Evidencia de anemia de Fanconi, disqueratosis congénita, síndrome congénito de la médula espinal y síndrome mielodisplásico.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Otro
- Perspectivas temporales: Otro
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Evaluar la incidencia de anemia aplásica
Periodo de tiempo: 2010-2022
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El criterio principal de valoración del estudio es el número de casos de anemia aplásica por año registrados en las bases de datos de los hospitales participantes desde enero de 2010 y la fecha de inicio del estudio (análisis retrospectivo) y todos los nuevos casos de anemia aplásica detectados por año (análisis prospectivo). análisis) durante un período de 18 meses desde el inicio del estudio.
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2010-2022
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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1. Número de pacientes diagnosticados de anemia aplásica moderada y grave.
Periodo de tiempo: 2010-2022
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o Se calculará el número de pacientes diagnosticados con anemia aplásica moderada y severa.
Se presentará el número de casos por millón de personas por año.
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2010-2022
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2. Número de pacientes diagnosticados de anemia aplásica según edad y sexo.
Periodo de tiempo: 2010-2022
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Se calculará el número de hombres y mujeres diagnosticados con anemia aplásica por cada millón de personas por año. Se calculará el número de pacientes diagnosticados con anemia aplásica en cada categoría de edad considerada (en el plan estadístico) por millón de personas por año. |
2010-2022
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3. Tipo de tratamiento prescrito como tratamiento de primera línea, segunda línea o línea adicional para la anemia aplásica
Periodo de tiempo: 2010-2022
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Se calculará el porcentaje de pacientes que reciben cada tipo de tratamiento para la anemia aplásica (trasplante de células madre, tratamiento inmunosupresor [ATG + CSA, CSA solo], andrógenos, eltrombopag, etc.) para primera, segunda y siguientes líneas de tratamiento.
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2010-2022
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4. Porcentaje de pacientes respondedores a los 90, 180, 270 y 360 días después de cada inicio de tratamiento.
Periodo de tiempo: 2010-2022
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La respuesta hematológica se evaluará sobre la base del recuento absoluto de hemoglobina, plaquetas y neutrófilos cada 3 meses (90 días) según la práctica clínica habitual. La respuesta hematológica se clasificará como respuesta (CR y PR vs. NR). CR y PR al tratamiento se definirán de la siguiente manera: CR: niveles de hemoglobina ≥120 g/L, recuento de plaquetas ≥100 x 109/L y recuento de neutrófilos ≥1,5 x 109/L. PR: niveles de hemoglobina ≥80 g/L, recuento de plaquetas ≥20 x 109/L (independiente de transfusión) y recuento de neutrófilos ≥0,5 x 109/L. |
2010-2022
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5. Mejor respuesta hematológica durante cada línea de tratamiento (CR, PR y NR).
Periodo de tiempo: 2010-2022
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Se calculará el porcentaje de pacientes con RC, PR y NR como mejor respuesta hematológica durante cada línea de tratamiento y el IC del 95%.
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2010-2022
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6. Supervivencia global, definida como el tiempo transcurrido desde el inicio del tratamiento de primera línea hasta el fallecimiento por cualquier causa.
Periodo de tiempo: 2010-2022
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La SG se calculará como el tiempo transcurrido desde el inicio del tratamiento de primera línea hasta la muerte.
Los pacientes serán censurados en la fecha del último seguimiento si todavía están vivos en el momento del análisis.
La probabilidad de SG se estimará mediante el método de Kaplan-Meier.
Se calculará la mediana de OS (rango) y el IC del 95 %.
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2010-2022
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7. Supervivencia libre de recaída, definida como el tiempo transcurrido desde que se logra la remisión total o parcial hasta la recaída o muerte por cualquier causa
Periodo de tiempo: 2010-2022
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La RFS se calculará como el tiempo transcurrido desde que se logra la remisión total o parcial hasta la recaída o muerte por cualquier causa.
La probabilidad de RFS se estimará utilizando el método de Kaplan-Meier.
Se calculará la RFS mediana (rango) y el IC del 95 %
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2010-2022
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8. Supervivencia libre de progresión, definida como el tiempo transcurrido desde el inicio del tratamiento hasta la progresión de la enfermedad o muerte por cualquier causa.
Periodo de tiempo: 2010-2022
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La SLP se calculará como el tiempo transcurrido desde el inicio del tratamiento hasta la progresión de la enfermedad o la muerte por cualquier causa.
Se censurará a los pacientes en la fecha del último control si siguen vivos o sin progresión de la enfermedad en el momento del análisis.
La probabilidad de SLP se estimará mediante el método de Kaplan-Meier.
Se calculará la mediana de SLP (rango) y el IC del 95 %.
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2010-2022
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9. Porcentaje de pacientes con eventos hemorrágicos e infecciones que condujeron a hospitalización o muerte durante el período de seguimiento.
Periodo de tiempo: 2010-2022
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Se realizará un análisis descriptivo de los episodios de sangrado y/o infección notificados durante cada línea de tratamiento recibida, incluyendo las frecuencias absolutas y relativas y el IC del 95% correspondiente.
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2010-2022
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Colaboradores e Investigadores
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Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Anticipado)
Finalización del estudio (Anticipado)
Fechas de registro del estudio
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- IIS-APM-2017-01
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Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
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