Studio osservazionale ambispettivo per valutare l'incidenza e la gestione dell'anemia aplastica in Spagna (IISAPM201701)
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Questo è uno studio post-autorizzazione nazionale, multicentrico, ambispettivo e osservazionale (EPA-SP per il suo acronimo in spagnolo) per descrivere l'incidenza, la gestione clinica e l'esito dell'anemia aplastica negli ospedali di tutta la Spagna.
Lo studio include una revisione retrospettiva della cartella clinica per identificare tutti i casi di anemia aplastica diagnosticati tra gennaio 2010 e la data di inizio dello studio e uno studio prospettico per rilevare nuovi casi di anemia aplastica durante un periodo di 18 mesi dall'inizio dello studio negli ospedali partecipanti . Lo studio è inoltre progettato per raccogliere dati retrospettivi e prospettici sulla gestione clinica e sull'esito dei pazienti con anemia aplastica confermata. Tutti i pazienti inclusi nello studio, compresi i casi di anemia aplastica identificati dal 2010 fino all'inizio dello studio attraverso la revisione retrospettiva della cartella clinica che sono vivi al momento dell'inclusione nello studio, saranno seguiti fino alla morte o fino alla perdita del follow-up. fino a 6 mesi dopo che l'ultimo paziente è stato arruolato nello studio.
Lo studio consiste in una visita di riferimento, visite di follow-up ogni 6 mesi (± 15 giorni) fino al decesso o alla perdita del follow-up o fino a 6 mesi dopo l'arruolamento dell'ultimo paziente nello studio e una visita finale (fine /visita di ritiro anticipato) che sarà eseguita alla fine dello studio (6 mesi dopo l'arruolamento dell'ultimo paziente) o in caso di ritiro anticipato, fatta eccezione per il ritiro del consenso del paziente, la perdita al follow-up o la morte.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Guipuzcoa
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San Sebastián, Guipuzcoa, Spagna, 20014
- Asociación Instituto Biodonostia
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Metodo di campionamento
Popolazione di studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Pazienti di entrambi i sessi e di qualsiasi età
- Diagnosi confermata di aplasia del midollo spinale, indipendentemente dalla sua gravità (moderata, grave o molto grave), dal 1 gennaio 2010 (fino all'inizio dello studio) (studio retrospettivo) e durante il periodo di inclusione di 18 mesi negli ospedali Partecipanti (prospettico studia).
L'aplasia è definita da una cellularità del midollo osseo <25% e dalla presenza di meno di quanto segue: (i) emoglobina <100 g/l (ii) conta piastrinica <50 x109/l (iii) conta dei neutrofili < 1,5 x 109 / l.
- Qualsiasi gravità della malattia secondo i criteri ematologici e spinali (5): aplasia moderata (conta assoluta dei neutrofili [ANC]> 0,5 x 109 / l), grave (ANC 0,2-≤0,5) x 109/l) o molto grave (RAN <0,2 x 109/l).
- Pazienti che volontariamente comprendono e firmano il consenso informato (se può essere fornito), preferibilmente per iscritto o oralmente davanti a un testimone, o sarà ottenuto dal rappresentante legale del paziente (per i bambini sotto i 16 anni di età) prima dell'inizio del lo studio. I pazienti deceduti ei pazienti con i quali non possono essere contattati o hanno perso il follow-up, che sono stati diagnosticati dal 1 gennaio 2010 fino all'inizio dello studio, sono esenti dal requisito del consenso.
Criteri di esclusione:
- Pazienti con qualsiasi alterazione medica o psicologica che, a parere dello sperimentatore, potrebbe compromettere la capacità del paziente di concedere il proprio consenso informato.
- Evidenza di anemia di Fanconi, discheratosi congenita, sindrome del midollo spinale congenita e sindrome mielodisplastica.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Modelli osservazionali: Altro
- Prospettive temporali: Altro
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Per valutare l'incidenza di anemia aplastica
Lasso di tempo: 2010-2022
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L'endpoint primario dello studio è il numero di casi di anemia aplastica per anno registrati nei database degli ospedali partecipanti da gennaio 2010 e la data di inizio dello studio (analisi retrospettiva) e tutti i nuovi casi di anemia aplastica rilevati per anno (analisi prospettica analisi) durante un periodo di 18 mesi dall'inizio dello studio.
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2010-2022
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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1. Numero di pazienti con diagnosi di anemia aplastica moderata e grave.
Lasso di tempo: 2010-2022
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o Verrà calcolato il numero di pazienti con diagnosi di anemia aplastica moderata e grave.
Verrà presentato il numero di casi per milione di persone all'anno.
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2010-2022
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2. Numero di pazienti con diagnosi di anemia aplastica in base all'età e al sesso.
Lasso di tempo: 2010-2022
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Verrà calcolato il numero di maschi e femmine con diagnosi di anemia aplastica per milione di persone all'anno. Verrà calcolato il numero di pazienti con diagnosi di anemia aplastica in ciascuna fascia di età considerata (nel piano statistico) per milione di persone all'anno. |
2010-2022
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3. Tipo di trattamento prescritto come trattamento di prima linea, di seconda linea o di ulteriore linea per l'anemia aplastica
Lasso di tempo: 2010-2022
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Verrà calcolata la percentuale di pazienti che ricevono ciascun tipo di trattamento per l'anemia aplastica (trapianto di cellule staminali, trattamento immunosoppressivo [ATG + CSA, solo CSA], androgeni, eltrombopag, ecc.) per la prima linea, la seconda e le ulteriori linee di trattamento
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2010-2022
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4. Percentuale di pazienti responder 90, 180, 270 e 360 giorni dopo ogni inizio di trattamento.
Lasso di tempo: 2010-2022
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La risposta ematologica sarà valutata sulla base dell'emoglobina, delle piastrine e della conta assoluta dei neutrofili ogni 3 mesi (90 giorni) secondo la pratica clinica di routine. La risposta ematologica sarà classificata come risposta (CR e PR vs. NR). CR e PR al trattamento saranno definiti come segue: CR: livelli di emoglobina ≥120 g/L, conta piastrinica ≥100 x 109/L e conta dei neutrofili ≥1,5 x 109/L. PR: livelli di emoglobina ≥80 g/L, conta piastrinica ≥20 x 109/L (indipendente dalla trasfusione) e conta dei neutrofili ≥0,5 x 109/L. |
2010-2022
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5. Migliore risposta ematologica durante ciascuna linea di trattamento (CR, PR e NR).
Lasso di tempo: 2010-2022
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Verranno calcolate la percentuale di pazienti con CR, PR e NR come migliore risposta ematologica durante ciascuna linea di trattamento e l'IC al 95%.
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2010-2022
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6. Sopravvivenza globale, definita come il tempo trascorso dall'inizio del trattamento di prima linea fino al decesso per qualsiasi causa.
Lasso di tempo: 2010-2022
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L'OS sarà calcolato come il tempo trascorso dall'inizio del trattamento di prima linea al decesso.
I pazienti saranno censurati alla data dell'ultimo follow-up se ancora vivi al momento dell'analisi.
La probabilità di OS sarà stimata utilizzando il metodo Kaplan-Meier.
Verranno calcolati l'OS mediano (intervallo) e l'IC al 95%.
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2010-2022
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7. Sopravvivenza libera da recidiva, definita come il tempo trascorso dal raggiungimento della remissione completa o parziale fino alla recidiva o alla morte per qualsiasi causa
Lasso di tempo: 2010-2022
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L'RFS sarà calcolato come il tempo trascorso dal raggiungimento della remissione completa o parziale fino alla recidiva o alla morte per qualsiasi causa.
La probabilità di RFS sarà stimata utilizzando il metodo di Kaplan-Meier.
Verranno calcolati l'RFS mediano (intervallo) e l'IC al 95%.
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2010-2022
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8. Sopravvivenza libera da progressione, definita come il tempo trascorso dall'inizio del trattamento fino alla progressione della malattia o alla morte per qualsiasi causa.
Lasso di tempo: 2010-2022
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La PFS sarà calcolata come il tempo trascorso dall'inizio del trattamento fino alla progressione della malattia o alla morte per qualsiasi causa.
I pazienti saranno censurati alla data dell'ultimo follow-up se ancora vivi o senza progressione di malattia al momento dell'analisi.
La probabilità di PFS sarà stimata utilizzando il metodo Kaplan-Meier.
Verranno calcolati la PFS mediana (intervallo) e l'IC al 95%.
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2010-2022
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9. Percentuale di pazienti con eventi emorragici e infezioni che hanno portato all'ospedalizzazione o alla morte durante il periodo di follow-up.
Lasso di tempo: 2010-2022
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Verrà eseguita un'analisi descrittiva sugli episodi di sanguinamento e/o infezione riportati durante ciascuna linea di trattamento ricevuta, comprese le frequenze assolute e relative e il corrispondente 95% CI.
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2010-2022
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Anticipato)
Completamento dello studio (Anticipato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- IIS-APM-2017-01
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