Langtidsopfølgning af forsøgspersoner med seglcellesygdom behandlet med ex vivo genterapi
19. marts 2025 opdateret af: bluebird bio
Langtidsopfølgning af forsøgspersoner med seglcellesygdom behandlet med ex vivo genterapi ved hjælp af autologe hæmatopoietiske stamceller transduceret med en lentiviral vektor
Dette er et multicenter, langsigtet sikkerheds- og effektopfølgningsstudie for forsøgspersoner med seglcellesygdom, som er blevet behandlet med ex vivo genterapi-lægemiddel i biosponsorerede kliniske undersøgelser af blåfugle.
Efter at have afsluttet det kliniske moderstudie (ca. 2 år), vil kvalificerede forsøgspersoner blive fulgt i yderligere 13 år i i alt 15 år efter infusion af lægemidlet.
Intet forsøgslægemiddel vil blive administreret i undersøgelsen.
Studieoversigt
Status
Tilmelding efter invitation
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Observationel
Tilmelding (Anslået)
85
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35294
- University of Alabama
-
-
California
-
Oakland, California, Forenede Stater, 94609
- UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611-2991
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Forenede Stater, 20892
- Warren Grant Magnuson Clinical Center
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55454
- University of Minnesota Masonic Children's Hospital
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, Forenede Stater, 07601
- Hackensack University Medical Center
-
-
New York
-
New Hyde Park, New York, Forenede Stater, 11040
- Cohen Children's Medical Center
-
New York, New York, Forenede Stater, 10032
- Columbia University Medical Center
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27514
- The University of North Carolina
-
Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27705
- Duke University Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
- Medical University of South Carolina
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
- Baylor College of Medicine
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23298
- Virginia Commonwealth University
-
-
-
-
-
Paris, Frankrig, 75015
- Hospital Necker
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
2 år til 53 år (Barn, Voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Prøveudtagningsmetode
Ikke-sandsynlighedsprøve
Studiebefolkning
Forsøgspersoner med seglcellesygdom behandlet med ex vivo genterapiprodukt i biosponsorerede kliniske undersøgelser af blåfugle
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Tilvejebringelse af skriftligt informeret samtykke til denne undersøgelse efter emne, eller, hvis det er relevant, forsøgspersonens forældre/værge(r)
- Behandlet med lægemiddel til behandling af seglcellesygdom i en blåfugl biosponsoreret klinisk undersøgelse
Ekskluderingskriterier:
- Der er ingen eksklusionskriterier for denne undersøgelse
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
Kohorter og interventioner
Gruppe / kohorte |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Personer med seglcellesygdom
Forsøgspersoner behandlet med ex vivo genterapi-lægemiddel til seglcellesygdom i en blåfugl biosponsoreret undersøgelse, som accepterer at deltage i denne langsigtede opfølgningsundersøgelse
|
Sikkerhedsevalueringer, sygdomsspecifikke vurderinger og vurderinger til overvågning af langsigtede komplikationer ved autolog transplantation
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Antal forsøgspersoner med immunrelaterede AE'er (f.eks. autoimmune lidelser, GVHD, opportunistiske infektioner, HIV)
Tidsramme: Gennem 15 år efter lægemiddelinfusion
|
Gennem 15 år efter lægemiddelinfusion
|
|
Antal forsøgspersoner med nye eller forværrede hæmatologiske lidelser
Tidsramme: Gennem 15 år efter lægemiddelinfusion
|
Gennem 15 år efter lægemiddelinfusion
|
|
Antal forsøgspersoner med nye eller forværrede neurologiske lidelser
Tidsramme: Gennem 15 år efter lægemiddelinfusion
|
Gennem 15 år efter lægemiddelinfusion
|
|
Antal forsøgspersoner med maligniteter
Tidsramme: Gennem 15 år efter lægemiddelinfusion
|
Gennem 15 år efter lægemiddelinfusion
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Andel af emner med fuldstændig opløsning af alvorlige VOE'er (sVOE-CR) over tid gennem år 15
Tidsramme: Gennem 15 år efter lægemiddelinfusion
|
Gennem 15 år efter lægemiddelinfusion
|
|
|
Andel af emner med fuldstændig opløsning af VOE'er (VOE-CR) over tid gennem år 15
Tidsramme: Gennem 15 år efter lægemiddelinfusion
|
Gennem 15 år efter lægemiddelinfusion
|
|
|
Årligt antal alvorlige VOE'er over tid gennem år 15
Tidsramme: Gennem 15 år efter lægemiddelinfusion
|
Gennem 15 år efter lægemiddelinfusion
|
|
|
Årligt antal VOE'er over tid gennem år 15
Tidsramme: Gennem 15 år efter lægemiddelinfusion
|
Gennem 15 år efter lægemiddelinfusion
|
|
|
Ændring fra forældreundersøgelsens baseline i det årlige antal alvorlige VOE'er over tid til og med år 15
Tidsramme: Gennem 15 år efter lægemiddelinfusion
|
Gennem 15 år efter lægemiddelinfusion
|
|
|
Vurdering af total Hb over tid efter infusion af lægemiddelprodukt gennem år 15
Tidsramme: Gennem 15 år efter lægemiddelinfusion
|
Gennem 15 år efter lægemiddelinfusion
|
|
|
Vurdering af ikke-transfunderet total Hb over tid efter infusion af lægemiddelprodukt gennem år 15
Tidsramme: Gennem 15 år efter lægemiddelinfusion
|
Ikke-transfunderet total Hb refererer til den totale g/dL af HbS + HbF + HbA2 + HbAT87Q
|
Gennem 15 år efter lægemiddelinfusion
|
|
Vurdering af HbS-procenten af ikke-transfunderet total Hb over tid efter infusion af lægemiddelprodukt til og med år 15
Tidsramme: Gennem 15 år efter lægemiddelinfusion
|
Ikke-transfunderet total Hb refererer til den totale g/dL af HbS + HbF + HbA2 + HbAT87Q
|
Gennem 15 år efter lægemiddelinfusion
|
|
Vurdering af HbAT87Q procentdel af ikke-transfunderet total Hb over tid efter infusion af lægemiddelprodukt til og med år 15
Tidsramme: Gennem 15 år efter lægemiddelinfusion
|
Ikke-transfunderet total Hb refererer til den totale g/dL af HbS + HbF + HbA2 + HbAT87Q
|
Gennem 15 år efter lægemiddelinfusion
|
|
Vurdering af ikke-HbS procentdel af ikke-transfunderet total Hb over tid efter infusion af lægemiddelprodukt til og med år 15
Tidsramme: Gennem 15 år efter lægemiddelinfusion
|
Ikke-transfunderet total Hb refererer til den totale g/dL af HbS + HbF + HbA2 + HbAT87Q.
Ikke-HbS er den totale g/dL af HbF + HbA2 + HbAT87Q
|
Gennem 15 år efter lægemiddelinfusion
|
|
Ændring fra forældreundersøgelsens baseline til og med år 15 i hæmolysemarkører
Tidsramme: Gennem 15 år efter lægemiddelinfusion
|
Ændring fra forældreundersøgelsens baseline til og med år 15 i absolut retikulocyttal, procent retikulocytter/erythrocytter, total bilirubin, indirekte bilirubin, haptoglobin og lactatdehydrogenasehæmolysemarkører
|
Gennem 15 år efter lægemiddelinfusion
|
|
Ændring fra forældreundersøgelsens baseline til og med år 15 i markører for jernlagre
Tidsramme: 15 år efter lægemiddelinfusion
|
Ændring fra forældreundersøgelsens baseline til og med år 15 i serumferritin- og leverjernindholdsmarkører for jernlagre
|
15 år efter lægemiddelinfusion
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Studieleder: Anjulika Chawla, MD, bluebird bio, Inc.
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
21. oktober 2020
Primær færdiggørelse (Anslået)
1. januar 2038
Studieafslutning (Anslået)
1. januar 2038
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
5. november 2020
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
12. november 2020
Først opslået (Faktiske)
13. november 2020
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
25. marts 2025
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
19. marts 2025
Sidst verificeret
1. marts 2025
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- LTF-307
- 2019-004266-18 (EudraCT nummer)
- 2024-513901-30-00 (Ctis)
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Bluebird bio er forpligtet til gennemsigtighed.
Behørigt afidentificerede datasæt på patientniveau og understøttende dokumenter kan deles (hvis det er kontraktligt eller på anden måde lovligt tilladt) efter afslutning af undersøgelsen, og når alle gældende lovmæssige indsendelser baseret på denne undersøgelse er blevet udført.
Deling af individuelle patientdata vil ske i overensstemmelse med kriterier fastsat af bluebird bio og/eller industriens bedste praksis for at beskytte fortrolige oplysninger og opretholde privatlivets fred for studiedeltagere.
For forespørgsler, kontakt os venligst på datasharing@bluebirdbio.com.
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .