Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Langdurige follow-up van proefpersonen met sikkelcelziekte behandeld met ex vivo gentherapie

8 januari 2024 bijgewerkt door: bluebird bio

Langdurige follow-up van proefpersonen met sikkelcelziekte behandeld met ex vivo gentherapie met behulp van autologe hematopoëtische stamcellen getransduceerd met een lentivirale vector

Dit is een multi-center, langetermijnveiligheids- en werkzaamheidsvervolgonderzoek voor proefpersonen met sikkelcelziekte die zijn behandeld met ex vivo gentherapiegeneesmiddel in bluebird bio-gesponsorde klinische onderzoeken. Na het voltooien van de klinische ouderstudie (ongeveer 2 jaar), zullen in aanmerking komende proefpersonen nog eens 13 jaar worden gevolgd voor een totaal van 15 jaar na infusie van het geneesmiddel. Tijdens het onderzoek zal geen onderzoeksgeneesmiddel worden toegediend.

Studie Overzicht

Toestand

Aanmelden op uitnodiging

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

85

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Frankrijk
      • Paris, Frankrijk, 75015
        • Hospital Necker
  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35294
        • University of Alabama
    • California
      • Oakland, California, Verenigde Staten, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611-2991
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Verenigde Staten, 20892
        • Warren Grant Magnuson Clinical Center
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Verenigde Staten, 07601
        • Hackensack University Medical Center
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Verenigde Staten, 11040
        • Cohen Children's Medical Center
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Verenigde Staten, 27514
        • The University of North Carolina
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27705
        • Duke University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Baylor College of Medicine

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar tot 53 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Proefpersonen met sikkelcelziekte behandeld met ex vivo gentherapieproduct in door bluebird bio-gesponsorde klinische onderzoeken

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Verstrekking van schriftelijke geïnformeerde toestemming voor dit onderzoek door de proefpersoon, of, indien van toepassing, de ouder(s)/wettelijke voogd(en) van de proefpersoon
  • Behandeld met een geneesmiddel voor de behandeling van sikkelcelziekte in een door Bluebird bio-gesponsord klinisch onderzoek

Uitsluitingscriteria:

  • Er zijn geen uitsluitingscriteria voor dit onderzoek

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Proefpersonen met sikkelcelziekte
Proefpersonen behandeld met ex vivo gentherapie-geneesmiddel voor sikkelcelziekte in een bio-gesponsorde Bluebird-studie die ermee instemt deel te nemen aan deze langetermijnvervolgstudie
Ander: Veiligheids- en werkzaamheidsbeoordelingen
Veiligheidsevaluaties, ziektespecifieke beoordelingen en beoordelingen om te controleren op langetermijncomplicaties van autologe transplantatie

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Aantal proefpersonen met immuungerelateerde AE's (bijv. Auto-immuunziekten, GVHD, opportunistische infecties, HIV)
Tijdsspanne: Gedurende 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
Gedurende 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
Aantal proefpersonen met nieuwe of verslechterende hematologische aandoeningen
Tijdsspanne: Gedurende 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
Gedurende 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
Aantal proefpersonen met nieuwe of verslechterende neurologische aandoeningen
Tijdsspanne: Gedurende 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
Gedurende 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
Aantal proefpersonen met maligniteiten
Tijdsspanne: Gedurende 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
Gedurende 15 jaar na infusie van het geneesmiddel

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage proefpersonen met volledige resolutie van ernstige VOE's (sVOE-CR) in de loop van de tijd tot en met jaar 15
Tijdsspanne: Gedurende 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
Gedurende 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
Percentage proefpersonen met volledige resolutie van VOE's (VOE-CR) in de loop van de tijd tot en met jaar 15
Tijdsspanne: Gedurende 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
Gedurende 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
Geannualiseerd aantal ernstige VOE's in de loop van de tijd tot en met jaar 15
Tijdsspanne: Gedurende 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
Gedurende 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
Aantal VOE's op jaarbasis in de loop van de tijd tot en met jaar 15
Tijdsspanne: Gedurende 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
Gedurende 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
Verandering ten opzichte van de basislijn van het ouderonderzoek in het aantal ernstige VOE's op jaarbasis in de loop van de tijd tot en met jaar 15
Tijdsspanne: Gedurende 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
Gedurende 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
Beoordeling van het totale Hb in de loop van de tijd na infusie van het geneesmiddel tot en met jaar 15
Tijdsspanne: Gedurende 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
Gedurende 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
Beoordeling van niet-getransfundeerd totaal Hb in de loop van de tijd na infusie van het geneesmiddel tot en met jaar 15
Tijdsspanne: Gedurende 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
Niet-getransfundeerd totaal Hb verwijst naar het totale g/dL van HbS + HbF + HbA2 + HbAT87Q
Gedurende 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
Beoordeling van HbS-percentage van niet-getransfundeerd totaal Hb in de loop van de tijd na infusie van het geneesmiddel tot en met jaar 15
Tijdsspanne: Gedurende 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
Niet-getransfundeerd totaal Hb verwijst naar het totale g/dL van HbS + HbF + HbA2 + HbAT87Q
Gedurende 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
Beoordeling van HbAT87Q-percentage van niet-getransfundeerd totaal Hb in de tijd na infusie van het geneesmiddel tot en met jaar 15
Tijdsspanne: Gedurende 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
Niet-getransfundeerd totaal Hb verwijst naar het totale g/dL van HbS + HbF + HbA2 + HbAT87Q
Gedurende 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
Beoordeling van niet-HbS-percentage van niet-getransfundeerd totaal Hb in de loop van de tijd na infusie van het geneesmiddel tot en met jaar 15
Tijdsspanne: Gedurende 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
Niet-getransfundeerd totaal Hb verwijst naar het totale g/dL van HbS + HbF + HbA2 + HbAT87Q. Niet-HbS is de totale g/dL van HbF + HbA2 + HbAT87Q
Gedurende 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
Verandering ten opzichte van de basislijn van het ouderonderzoek tot en met jaar 15 in hemolysemarkers
Tijdsspanne: Tot 15 jaar na de infusie van het geneesmiddel
Verandering ten opzichte van de basislijn van het ouderonderzoek tot en met jaar 15 in absoluut aantal reticulocyten, percentage reticulocyten/erytrocyten, totaal bilirubine, indirect bilirubine, haptoglobine en lactaatdehydrogenase-hemolysemarkers
Tot 15 jaar na de infusie van het geneesmiddel
Verandering ten opzichte van de basislijn van het ouderonderzoek tot en met jaar 15 in markers van ijzervoorraden
Tijdsspanne: 15 jaar na de infusie van het geneesmiddel
Verandering vanaf de basislijn van het ouderonderzoek tot en met jaar 15 in markers van serumferritine en ijzergehalte in de lever van ijzervoorraden
15 jaar na de infusie van het geneesmiddel

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

bluebird bio

Onderzoekers

  • Studie directeur: Anjulika Chawla, MD, bluebird bio, Inc.

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

21 oktober 2020

Primaire voltooiing (Geschat)

1 januari 2038

Studie voltooiing (Geschat)

1 januari 2038

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

5 november 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

12 november 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

13 november 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

10 januari 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

8 januari 2024

Laatst geverifieerd

1 januari 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • LTF-307
  • 2019-004266-18 (EudraCT-nummer)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Sikkelcelziekte

Klinische onderzoeken op Veiligheids- en werkzaamheidsbeoordelingen

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Cote d'Ivoire

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren