エクスビボ遺伝子治療で治療された鎌状赤血球症患者の長期追跡調査
2024年1月8日 更新者：bluebird bio
レンチウイルスベクターで形質導入された自家造血幹細胞を使用した ex vivo 遺伝子治療で治療された鎌状赤血球症患者の長期追跡調査
これは、青い鳥の生物が後援する臨床研究において、ex vivo 遺伝子治療薬製品で治療された鎌状赤血球症の被験者を対象とした、安全性と有効性の多施設長期追跡研究です。
親の臨床試験（約2年）を完了した後、適格な被験者をさらに13年間追跡し、合計15年間、医薬品注入後。
この研究では、治験薬は投与されません。
調査の概要
研究の種類
観察的
入学 (推定)
85
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Alabama
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Birmingham、Alabama、アメリカ、35294
- University of Alabama
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California
-
Oakland、California、アメリカ、94609
- UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
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Georgia
-
Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
- Children's Healthcare of Atlanta
-
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60611-2991
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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-
Maryland
-
Bethesda、Maryland、アメリカ、20892
- Warren Grant Magnuson Clinical Center
-
-
New Jersey
-
Hackensack、New Jersey、アメリカ、07601
- Hackensack University Medical Center
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-
New York
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New Hyde Park、New York、アメリカ、11040
- Cohen Children's Medical Center
-
New York、New York、アメリカ、10032
- Columbia University Medical Center
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill、North Carolina、アメリカ、27514
- The University of North Carolina
-
Durham、North Carolina、アメリカ、27705
- Duke University Medical Center
-
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Pennsylvania
-
Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
South Carolina
-
Charleston、South Carolina、アメリカ、29425
- Medical University of South Carolina
-
-
Texas
-
Houston、Texas、アメリカ、77030
- Baylor college of medicine
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-
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-
Paris、フランス、75015
- Hospital Necker
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-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
2年～53年 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
ブルーバードがバイオスポンサーの臨床研究でex vivo遺伝子治療製品で治療された鎌状赤血球症の被験者
説明
包含基準:
- -被験者、または該当する場合は被験者の両親/法定後見人による、この研究に関する書面によるインフォームドコンセントの提供
- 青い鳥の生物が後援する臨床研究で鎌状赤血球症の治療のための医薬品で治療
除外基準:
- この研究の除外基準はありません
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
|---|---|
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鎌状赤血球症の被験者
-ブルーバードバイオスポンサー研究で鎌状赤血球症のex vivo遺伝子治療医薬品で治療され、この長期追跡研究に参加することに同意した被験者
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安全性評価、疾患固有の評価、および自家移植の長期合併症を監視するための評価
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
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免疫関連のAE（自己免疫疾患、GVHD、日和見感染症、HIVなど）のある被験者の数
時間枠：製剤注入後15年間
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製剤注入後15年間
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新規または悪化している血液障害のある被験者の数
時間枠：製剤注入後15年間
|
製剤注入後15年間
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新規または悪化している神経障害のある被験者の数
時間枠：製剤注入後15年間
|
製剤注入後15年間
|
|
悪性腫瘍の被験者数
時間枠：製剤注入後15年間
|
製剤注入後15年間
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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重度のVOE（sVOE-CR）が15年までに完全に解消した被験者の割合
時間枠：製剤注入後15年間
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製剤注入後15年間
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15年までのVOE（VOE-CR）が完全に解決した被験者の割合
時間枠：製剤注入後15年間
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製剤注入後15年間
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15 年までの年次の重大な VOE の数
時間枠：製剤注入後15年間
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製剤注入後15年間
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15 年までの VOE の年間数
時間枠：製剤注入後15年間
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製剤注入後15年間
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親研究のベースラインから 15 年までの年換算の重症 VOE 数の変化
時間枠：製剤注入後15年間
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製剤注入後15年間
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15年目までの医薬品注入後の経時的な総Hbの評価
時間枠：製剤注入後15年間
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製剤注入後15年間
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15年目までの医薬品注入後の経時的な輸血されていない総Hbの評価
時間枠：製剤注入後15年間
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輸血されていない総 Hb は、HbS + HbF + HbA2 + HbAT87Q の合計 g/dL を指します
|
製剤注入後15年間
|
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15年目までの薬剤製品注入後の経時的な輸血されていない総HbのHbSパーセンテージの評価
時間枠：製剤注入後15年間
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輸血されていない総 Hb は、HbS + HbF + HbA2 + HbAT87Q の合計 g/dL を指します
|
製剤注入後15年間
|
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15年目までの医薬品注入後の経時的な輸血されていない総HbのHbAT87Qパーセンテージの評価
時間枠：製剤注入後15年間
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輸血されていない総 Hb は、HbS + HbF + HbA2 + HbAT87Q の合計 g/dL を指します
|
製剤注入後15年間
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15年目までの医薬品注入後の経時的な非輸血総Hbの非HbSパーセンテージの評価
時間枠：製剤注入後15年間
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輸血されていない総 Hb は、HbS + HbF + HbA2 + HbAT87Q の総 g/dL を指します。
非 HbS は、HbF + HbA2 + HbAT87Q の合計 g/dL です。
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製剤注入後15年間
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親研究のベースラインから15年目までの溶血マーカーの変化
時間枠：医薬品注入後 15 年間にわたって
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絶対網赤血球数、網赤血球/赤血球パーセント、総ビリルビン、間接ビリルビン、ハプトグロビン、および乳酸デヒドロゲナーゼ溶血マーカーにおける親研究ベースラインから15年目までの変化
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医薬品注入後 15 年間にわたって
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親研究のベースラインから15年目までの鉄貯蔵マーカーの変化
時間枠：医薬品注入後 15 年
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親研究のベースラインから15年目までの血清フェリチンおよび肝臓貯蔵鉄含有量マーカーの変化
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医薬品注入後 15 年
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Anjulika Chawla, MD、bluebird bio, Inc.
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2020年10月21日
一次修了 (推定)
2038年1月1日
研究の完了 (推定)
2038年1月1日
試験登録日
最初に提出
2020年11月5日
QC基準を満たした最初の提出物
2020年11月12日
最初の投稿 (実際)
2020年11月13日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年1月10日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年1月8日
最終確認日
2024年1月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- LTF-307
- 2019-004266-18 (EudraCT番号)
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
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