Langzeit-Follow-up von Patienten mit Sichelzellenanämie, die mit einer Ex-vivo-Gentherapie behandelt wurden
19. März 2025 aktualisiert von: bluebird bio
Langzeit-Follow-up von Patienten mit Sichelzellanämie, die mit einer Ex-vivo-Gentherapie unter Verwendung autologer hämatopoetischer Stammzellen behandelt wurden, die mit einem lentiviralen Vektor transduziert wurden
Dies ist eine multizentrische, langfristige Sicherheits- und Wirksamkeits-Follow-up-Studie für Probanden mit Sichelzellenanämie, die in von bluebird biogesponserten klinischen Studien mit einem ex vivo-Gentherapie-Medikament behandelt wurden.
Nach Abschluss der übergeordneten klinischen Studie (ca. 2 Jahre) werden geeignete Probanden für weitere 13 Jahre nachbeobachtet, also insgesamt 15 Jahre nach der Infusion des Arzneimittels.
In der Studie wird kein Prüfpräparat verabreicht.
Studienübersicht
Status
Anmeldung auf Einladung
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Studientyp
Beobachtungs
Einschreibung (Geschätzt)
85
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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Paris, Frankreich, 75015
- Hospital Necker
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35294
- University of Alabama
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California
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Oakland, California, Vereinigte Staaten, 94609
- UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta
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Illinois
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Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611-2991
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Maryland
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Bethesda, Maryland, Vereinigte Staaten, 20892
- Warren Grant Magnuson Clinical Center
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55454
- University of Minnesota Masonic Children's Hospital
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New Jersey
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Hackensack, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07601
- Hackensack University Medical Center
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New York
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New Hyde Park, New York, Vereinigte Staaten, 11040
- Cohen Children's Medical Center
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New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
- Columbia University Medical Center
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27514
- The University of North Carolina
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Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27705
- Duke University Medical Center
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29425
- Medical University of South Carolina
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Texas
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Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
- Baylor College of Medicine
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Virginia
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Richmond, Virginia, Vereinigte Staaten, 23298
- Virginia Commonwealth University
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
2 Jahre bis 53 Jahre (Kind, Erwachsene)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Probenahmeverfahren
Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe
Studienpopulation
Probanden mit Sichelzellenanämie, die in von bluebird biogesponserten klinischen Studien mit Ex-vivo-Gentherapieprodukten behandelt wurden
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Bereitstellung einer schriftlichen Einverständniserklärung für diese Studie durch den Probanden oder gegebenenfalls die Eltern/Erziehungsberechtigten des Probanden
- Behandelt mit Arzneimittel zur Therapie der Sichelzellkrankheit in einer von bluebird bio-gesponserten klinischen Studie
Ausschlusskriterien:
- Es gibt keine Ausschlusskriterien für diese Studie
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
Kohorten und Interventionen
Gruppe / Kohorte |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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Personen mit Sichelzellenanämie
Probanden, die in einer von Bluebird Bio gesponserten Studie mit einem Ex-vivo-Gentherapie-Medikament gegen Sichelzellenanämie behandelt wurden und sich bereit erklären, an dieser Langzeit-Follow-up-Studie teilzunehmen
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Sicherheitsbewertungen, krankheitsspezifische Bewertungen und Bewertungen zur Überwachung auf Langzeitkomplikationen der autologen Transplantation
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
|---|---|
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Anzahl der Probanden mit immunbedingten UE (z. B. Autoimmunerkrankungen, GVHD, opportunistische Infektionen, HIV)
Zeitfenster: Über 15 Jahre nach der Infusion von Arzneimitteln
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Über 15 Jahre nach der Infusion von Arzneimitteln
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Anzahl der Probanden mit neuen oder sich verschlechternden hämatologischen Erkrankungen
Zeitfenster: Über 15 Jahre nach der Infusion von Arzneimitteln
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Über 15 Jahre nach der Infusion von Arzneimitteln
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Anzahl der Probanden mit neuen oder sich verschlechternden neurologischen Erkrankungen
Zeitfenster: Über 15 Jahre nach der Infusion von Arzneimitteln
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Über 15 Jahre nach der Infusion von Arzneimitteln
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Anzahl der Probanden mit bösartigen Erkrankungen
Zeitfenster: Über 15 Jahre nach der Infusion von Arzneimitteln
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Über 15 Jahre nach der Infusion von Arzneimitteln
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Anteil der Probanden mit vollständiger Auflösung schwerer VOEs (sVOE-CR) im Laufe der Zeit bis zum 15. Jahr
Zeitfenster: Über 15 Jahre nach der Infusion von Arzneimitteln
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Über 15 Jahre nach der Infusion von Arzneimitteln
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Anteil der Fächer mit vollständiger Auflösung von VOEs (VOE-CR) im Laufe der Zeit bis zum 15. Jahr
Zeitfenster: Über 15 Jahre nach der Infusion von Arzneimitteln
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Über 15 Jahre nach der Infusion von Arzneimitteln
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Annualisierte Anzahl schwerer VOEs im Laufe der Zeit bis zum 15. Jahr
Zeitfenster: Über 15 Jahre nach der Infusion von Arzneimitteln
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Über 15 Jahre nach der Infusion von Arzneimitteln
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Annualisierte Anzahl von VOEs im Laufe der Zeit bis Jahr 15
Zeitfenster: Über 15 Jahre nach der Infusion von Arzneimitteln
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Über 15 Jahre nach der Infusion von Arzneimitteln
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Veränderung der annualisierten Anzahl schwerer VOEs gegenüber dem Ausgangswert der Elternstudie im Laufe der Zeit bis zum 15. Jahr
Zeitfenster: Über 15 Jahre nach der Infusion von Arzneimitteln
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Über 15 Jahre nach der Infusion von Arzneimitteln
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Bewertung des Gesamt-Hb im Laufe der Zeit nach der Infusion des Arzneimittels bis zum 15. Jahr
Zeitfenster: Über 15 Jahre nach der Infusion von Arzneimitteln
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Über 15 Jahre nach der Infusion von Arzneimitteln
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Bewertung des nicht transfundierten Gesamt-Hb im Laufe der Zeit nach der Infusion des Arzneimittels bis zum 15. Jahr
Zeitfenster: Über 15 Jahre nach der Infusion von Arzneimitteln
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Nicht-transfundiertes Gesamt-Hb bezieht sich auf das Gesamt-g/dl von HbS + HbF + HbA2 + HbAT87Q
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Über 15 Jahre nach der Infusion von Arzneimitteln
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Bewertung des HbS-Prozentsatzes des nicht transfundierten Gesamt-Hb im Laufe der Zeit nach der Infusion des Arzneimittels bis zum 15. Jahr
Zeitfenster: Über 15 Jahre nach der Infusion von Arzneimitteln
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Nicht-transfundiertes Gesamt-Hb bezieht sich auf das Gesamt-g/dl von HbS + HbF + HbA2 + HbAT87Q
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Über 15 Jahre nach der Infusion von Arzneimitteln
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Bewertung des HbAT87Q-Prozentsatzes des nicht transfundierten Gesamt-Hb im Laufe der Zeit nach der Infusion des Arzneimittels bis zum 15. Jahr
Zeitfenster: Über 15 Jahre nach der Infusion von Arzneimitteln
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Nicht-transfundiertes Gesamt-Hb bezieht sich auf das Gesamt-g/dl von HbS + HbF + HbA2 + HbAT87Q
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Über 15 Jahre nach der Infusion von Arzneimitteln
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Bewertung des Nicht-HbS-Prozentsatzes des nicht-transfundierten Gesamt-Hb im Laufe der Zeit nach der Infusion des Arzneimittels bis zum 15. Jahr
Zeitfenster: Über 15 Jahre nach der Infusion von Arzneimitteln
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Nicht-transfundiertes Gesamt-Hb bezieht sich auf das Gesamt-g/dl von HbS + HbF + HbA2 + HbAT87Q.
Non-HbS ist die Summe von HbF + HbA2 + HbAT87Q in g/dl
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Über 15 Jahre nach der Infusion von Arzneimitteln
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Änderung der Hämolysemarker vom Ausgangswert der Elternstudie bis zum 15. Jahr
Zeitfenster: Bis 15 Jahre nach der Infusion des Arzneimittels
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Änderung der absoluten Retikulozytenzahl, des Prozentsatzes der Retikulozyten/Erythrozyten, des Gesamtbilirubins, des indirekten Bilirubins, des Haptoglobins und der Hämolysemarker der Laktatdehydrogenase gegenüber dem Ausgangswert der Elternstudie bis zum 15. Jahr
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Bis 15 Jahre nach der Infusion des Arzneimittels
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Veränderung der Marker für Eisenspeicher vom Ausgangswert der Elternstudie bis zur 15. Klasse
Zeitfenster: 15 Jahre nach der Infusion des Arzneimittels
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Veränderung der Serumferritin- und Lebereisengehaltsmarker der Eisenspeicher vom Ausgangswert der Elternstudie bis zum 15. Jahr
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15 Jahre nach der Infusion des Arzneimittels
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Ermittler
- Studienleiter: Anjulika Chawla, MD, bluebird bio, Inc.
Publikationen und hilfreiche Links
Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
21. Oktober 2020
Primärer Abschluss (Geschätzt)
1. Januar 2038
Studienabschluss (Geschätzt)
1. Januar 2038
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
5. November 2020
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
12. November 2020
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
13. November 2020
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
25. März 2025
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
19. März 2025
Zuletzt verifiziert
1. März 2025
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- LTF-307
- 2019-004266-18 (EudraCT-Nummer)
- 2024-513901-30-00 (Ctis)
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
JA
Beschreibung des IPD-Plans
Bluebird Bio setzt sich für Transparenz ein.
Entsprechend anonymisierte Datensätze und unterstützende Dokumente auf Patientenebene können nach Abschluss der Studie und sobald alle anwendbaren behördlichen Einreichungen auf der Grundlage dieser Studie durchgeführt wurden, weitergegeben werden (sofern vertraglich oder anderweitig gesetzlich zulässig).
Die Weitergabe individueller Patientendaten erfolgt nach den von bluebird bio festgelegten Kriterien und/oder nach Best Practices der Branche, um vertrauliche Informationen zu schützen und die Privatsphäre der Studienteilnehmer zu wahren.
Für Anfragen kontaktieren Sie uns bitte unter datasharing@bluebirdbio.com.
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Ja
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird
Nein
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