Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Dlouhodobé sledování pacientů se srpkovitou anémií léčených genovou terapií ex vivo

8. ledna 2024 aktualizováno: bluebird bio

Dlouhodobé sledování pacientů se srpkovitou anémií léčených ex vivo genovou terapií s použitím autologních hematopoetických kmenových buněk transdukovaných lentivirovým vektorem

Toto je multicentrická, dlouhodobá následná studie bezpečnosti a účinnosti pro subjekty se srpkovitou anémií, kteří byli léčeni ex vivo léčivým přípravkem pro genovou terapii v klinických studiích sponzorovaných bluebird bio. Po dokončení rodičovské klinické studie (přibližně 2 roky) budou způsobilí jedinci sledováni dalších 13 let, celkem 15 let po infuzi léku. Ve studii nebude podáván žádný zkoumaný léčivý produkt.

Přehled studie

Postavení

Zápis na pozvánku

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

85

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Paris, Francie, 75015
        • Hospital Necker
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35294
        • University of Alabama
    • California
      • Oakland, California, Spojené státy, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611-2991
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Spojené státy, 20892
        • Warren Grant Magnuson Clinical Center
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Spojené státy, 07601
        • Hackensack University Medical Center
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Spojené státy, 11040
        • Cohen Children's Medical Center
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27514
        • The University of North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27705
        • Duke University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Baylor College of Medicine

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky až 53 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Subjekty se srpkovitou anémií léčené ex vivo produktem genové terapie v bio-sponzorovaných klinických studiích bluebird

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Poskytnutí písemného informovaného souhlasu pro tuto studii subjektem, případně jeho rodičem/zákonným zástupcem (zákonnými zástupci)
  • Léčeno léčivým přípravkem pro léčbu srpkovité anémie v klinické studii sponzorované bluebirdem

Kritéria vyloučení:

  • Pro tuto studii neexistují žádná vylučovací kritéria

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Subjekty se srpkovitou anémií
Subjekty léčené ex vivo léčivým přípravkem pro genovou terapii pro srpkovitou anémii ve studii sponzorované bluebird, které souhlasí s účastí na této dlouhodobé následné studii
Jiný: Hodnocení bezpečnosti a účinnosti
Hodnocení bezpečnosti, hodnocení specifická pro onemocnění a hodnocení pro sledování dlouhodobých komplikací autologní transplantace

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Počet subjektů s imunitně souvisejícími AE (např. autoimunitní poruchy, GVHD, oportunní infekce, HIV)
Časové okno: Během 15 let po infuzi léku
Během 15 let po infuzi léku
Počet subjektů s novými nebo zhoršujícími se hematologickými poruchami
Časové okno: Během 15 let po infuzi léku
Během 15 let po infuzi léku
Počet subjektů s novými nebo zhoršujícími se neurologickými poruchami
Časové okno: Během 15 let po infuzi léku
Během 15 let po infuzi léku
Počet subjektů s malignitami
Časové okno: Během 15 let po infuzi léku
Během 15 let po infuzi léku

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Podíl subjektů s úplným vymizením závažných VOE (sVOE-CR) v průběhu času do roku 15
Časové okno: Během 15 let po infuzi léku
Během 15 let po infuzi léku
Podíl subjektů s úplným rozlišením VOE (VOE-CR) v průběhu 15. roku
Časové okno: Během 15 let po infuzi léku
Během 15 let po infuzi léku
Anualizovaný počet závažných VOE v průběhu času do roku 15
Časové okno: Během 15 let po infuzi léku
Během 15 let po infuzi léku
Anualizovaný počet VOE v průběhu času do roku 15
Časové okno: Během 15 let po infuzi léku
Během 15 let po infuzi léku
Změna od výchozí hodnoty rodičovské studie v ročním počtu závažných VOE v průběhu času do roku 15
Časové okno: Během 15 let po infuzi léku
Během 15 let po infuzi léku
Hodnocení celkového Hb v průběhu času po infuzi léku do 15. roku
Časové okno: Během 15 let po infuzi léku
Během 15 let po infuzi léku
Hodnocení celkového Hb bez transfuze v průběhu času po infuzi léku do 15. roku
Časové okno: Během 15 let po infuzi léku
Celkový Hb bez transfuze se vztahuje k celkovému g/dl HbS + HbF + HbA2 + HbAT87Q
Během 15 let po infuzi léku
Hodnocení procenta HbS z celkového Hb bez transfuze v průběhu času po infuzi léku do 15. roku
Časové okno: Během 15 let po infuzi léku
Celkový Hb bez transfuze se vztahuje k celkovému g/dl HbS + HbF + HbA2 + HbAT87Q
Během 15 let po infuzi léku
Hodnocení procenta HbAT87Q celkového Hb bez transfuze v průběhu času po infuzi léku do 15. roku
Časové okno: Během 15 let po infuzi léku
Celkový Hb bez transfuze se vztahuje k celkovému g/dl HbS + HbF + HbA2 + HbAT87Q
Během 15 let po infuzi léku
Hodnocení procenta non-HbS z celkového Hb bez transfuze v průběhu času po infuzi léku do roku 15
Časové okno: Během 15 let po infuzi léku
Celkový Hb bez transfuze se vztahuje k celkovému g/dl HbS + HbF + HbA2 + HbAT87Q. Non-HbS je celkový g/dl HbF + HbA2 + HbAT87Q
Během 15 let po infuzi léku
Změna od výchozího stavu rodičovské studie do roku 15 v ukazatelích hemolýzy
Časové okno: Během 15 let po infuzi léku
Změna absolutního počtu retikulocytů, procenta retikulocytů/erytrocytů, celkového bilirubinu, nepřímého bilirubinu, haptoglobinu a laktátdehydrogenázových hemolýzních markerů oproti výchozímu stavu rodičovské studie do 15. roku
Během 15 let po infuzi léku
Změna markerů zásob železa od výchozího stavu mateřské studie do 15. roku
Časové okno: 15 let po infuzi léku
Změna od výchozí hodnoty mateřské studie do roku 15 v sérovém feritinu a markerech obsahu železa v játrech v zásobách železa
15 let po infuzi léku

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

bluebird bio

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Anjulika Chawla, MD, bluebird bio, Inc.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

21. října 2020

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. ledna 2038

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. ledna 2038

Termíny zápisu do studia

První předloženo

5. listopadu 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

12. listopadu 2020

První zveřejněno (Aktuální)

13. listopadu 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

10. ledna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

8. ledna 2024

Naposledy ověřeno

1. ledna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • LTF-307
  • 2019-004266-18 (Číslo EudraCT)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Srpkovitá anémie

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Rwanda

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit