En undersøgelse for at lære om, hvor godt Riociguat virker, hvor sikkert det er, og hvordan det bruges under virkelige verdensforhold hos patienter i USA, der modtager Riociguat for højt blodtryk i arterierne, der fører blod fra hjertet til lungerne ( Pulmonal arteriel hypertension, PAH) (ROAR)
RiOciguAt Users Registry
Pulmonal arteriel hypertension (PAH) er en form for højt blodtryk i arterierne, der transporterer blod fra hjertet til lungerne. PAH opstår, når åbningerne i lungernes blodkar bliver mindre og mindre. Disse mindre åbninger kan være forårsaget af følgende:
- Arteriernes vægge strammes
- Arteriernes vægge bliver stive og smalle af en overvækst af celler Det øgede tryk i lungearterierne belaster højre side af hjertet, og det begynder at svigte, hvilket giver åndedrætsbesvær og andre symptomer. Efterhånden som PAH udvikler sig, bliver symptomerne værre.
Der er ingen kur mod PAH, men flere medikamenter som endotelinreceptorantagonister (ERA'er), prostacyclinanaloger (PCA'er) og riociguat, en opløselig guanylatcyclasestimulator, er tilgængelige for at hjælpe med at bremse udviklingen af ændringer i lungearterierne og hjælpe med at reducere symptomer. Riociguat kan tages sammen med ERA'er og PCA'er.
I denne undersøgelse ønsker forskerne at lære om, hvor godt riociguat virker, hvor sikkert det er, når patienter tager det på 1 af disse måder:
- alene
- med ERA
- med PCA
- med ERA og PCA Doseringen for hver patient bestemmes af deres læge. Forskerne vil gennemgå oplysninger indsamlet fra de patienter, der sammen med deres læge har besluttet at starte riociguat-behandling for deres PAH. Undersøgelsen vil omfatte omkring 500 patienter i USA, som er mindst 18 år gamle. Alle patienterne vil enten lige være begyndt at tage riociguat eller vil have taget det i mindre end 3 måneder. Der vil ikke blive indgivet undersøgelsesprodukter i denne undersøgelse. Patienter vil blive behandlet med Standard of Care (SOC) for PAH. SOC er den aktuelt passende behandling i overensstemmelse med videnskabelig dokumentation og aftalt i samarbejde mellem medicinske eksperter for PAH. Der vil ikke være studiepligtige besøg eller behandlinger.
Patienterne vil være i undersøgelsen i op til 2 år. I løbet af denne tid vil de besøge deres læge hver 3. til 6. måned som en del af Standard of Care. Ved disse besøg vil patienterne besvare spørgsmål om deres PAH-symptomer, og om de har nogle medicinske problemer. De vil også lave træningstests for at se, hvor godt de er i stand til at trække vejret, og hvor trætte de bliver, mens de træner. Lægerne vil udføre andre sædvanlige undersøgelser, som er en del af Standard of Care, såsom ekkokardiogrammer (billeder af hjertet for at vise, hvordan hjertet fungerer) og et højre hjertekateter (for at måle trykket i hjertet) og vil tage de sædvanlige blod- og urinprøver.
Studieoversigt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Tilmelding (Faktiske)
Kontakter og lokationer
Studiesteder
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85006
- Banner University Medical Center- Phoenix
-
Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85020
- Honor Health
-
Tucson, Arizona, Forenede Stater, 85719
- Univ of Arizona College of Medicine, Tucson
-
-
California
-
Fresno, California, Forenede Stater, 93710
- UCSF
-
Irvine, California, Forenede Stater, 92697
- UC Irvine
-
Los Angeles, California, Forenede Stater, 90089
- USC
-
Los Angeles, California, Forenede Stater, 90048
- Cedar Sinai
-
Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
- UC Davis
-
San Diego, California, Forenede Stater, 92103
- UCSD
-
Santa Barbara, California, Forenede Stater, 93105
- Santa Barbara Cottage Hospital
-
-
Florida
-
Orlando, Florida, Forenede Stater, 32808
- Advent Health
-
Tampa, Florida, Forenede Stater, 33606
- Tampa General Hospital USF
-
Weston, Florida, Forenede Stater, 33331
- CCF (Cleveland Clinic Florida)
-
-
Georgia
-
Columbus, Georgia, Forenede Stater, 31904
- St Francis Medical Ctr
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
- Northwestern
-
Maywood, Illinois, Forenede Stater, 60153
- Loyola
-
Oak Lawn, Illinois, Forenede Stater, 60453
- Advocate Christ
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
- KUMC
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Forenede Stater, 40202
- Norton Pulmonary Specialists
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02215
- Boston University
-
Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02210
- Mass General
-
-
Michigan
-
Troy, Michigan, Forenede Stater, 48085
- Beaumont Hospital
-
-
Missouri
-
Columbia, Missouri, Forenede Stater, 30309
- University of Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63103
- St. Louis University
-
Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63108
- Barnes / Wash U
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Forenede Stater, 68198
- UNMC
-
-
New Mexico
-
Albuquerque, New Mexico, Forenede Stater, 87114
- UNMH
-
-
New York
-
Mineola, New York, Forenede Stater, 11501
- Winthrop
-
New Hyde Park, New York, Forenede Stater, 11042
- Northwell Health
-
New York, New York, Forenede Stater, 10016
- NYU Langone
-
New York, New York, Forenede Stater, 10032
- Columbia
-
New York, New York, Forenede Stater, 10003
- Mount Sinai
-
Rochester, New York, Forenede Stater, 14642
- University of Rochester
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45220
- University of Cincinnati
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Forenede Stater, 73112
- Integris
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Forenede Stater, 97232
- Legacy Health
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19140
- Temple University
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15212
- Allegheny General Hospital
-
-
South Carolina
-
Anderson, South Carolina, Forenede Stater, 29621
- AnMed Health Medical Center
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Forenede Stater, 78759
- Seton Heart
-
Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390
- UT Southwestern
-
Denison, Texas, Forenede Stater, 75020
- Premier Pulmonary
-
Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
- Houston Methodist
-
Plano, Texas, Forenede Stater, 75093
- Baylor Scott and White
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23219
- Richmond Pulmonary Associates
-
Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23219
- VCU/MCV
-
-
Washington
-
Spokane, Washington, Forenede Stater, 99208
- Providence
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
- Froedtert/Medical College of Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53215
- Advocate Aurora
-
-
-
-
-
Guaynabo, Puerto Rico, 00968
- Alliance Pulmonary
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Prøveudtagningsmetode
Studiebefolkning
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Patienter i alderen ≥18 år på tidspunktet for behandling med riociguat
- Diagnose af PAH i henhold til National Institute for Health and Care Excellence (NICE) 2018-klassificering
- Beslutning om at påbegynde behandling med riociguat i henhold til investigators rutinemæssige behandlingspraksis, der blev truffet før tilmelding til undersøgelsen
Påbegyndelse af riociguat i henhold til det FDA-godkendte amerikanske mærke:
- Ved tilmelding ELLER
- ≤90 dage før optagelse, med et dokumenteret titreringsregime (defineret som alle dokumenterede dosisændringer inklusive, men ikke begrænset til: startdosis og datoer og højeste tolererede dosis og datoer)
- Underskrevet informeret samtykke
Ekskluderingskriterier:
- Tidligere behandlet med og afbrudt brug af riociguat af en hvilken som helst årsag før studieindskrivning (seponering defineret som en afbrydelse af behandlingen ≥30 dage)
Deltager i et af følgende:
- Blindet klinisk forsøg
- Klinisk forsøg med et ikke-godkendt lægemiddel
- Udredningsprogram med interventioner uden for rutinemæssig klinisk praksis
- Forventede levealder
- Kontraindiceret til at modtage riociguat i henhold til det FDA godkendte amerikanske mærke
- Brug af nitrater eller NO-donorer i enhver form
- Brug af PDE5-hæmmere
- PH forbundet med idiopatiske interstitielle pneumonier
- Ude af stand eller vilje til at give informeret samtykke
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Observationsmodeller: Kohorte
- Tidsperspektiver: Fremadrettet
Kohorter og interventioner
Gruppe / kohorte |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Patienter diagnosticeret med PAH
|
Følg klinisk praksis.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Forekomst af bivirkninger (AE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Tidsramme: Op til 24 måneder
|
Op til 24 måneder
|
|
|
Ændring af 6-minutters gåafstand (6MWD) fra baseline til måned 6, 12 og 24
Tidsramme: Ved baseline, måned 6, 12 og 24
|
Ved baseline, måned 6, 12 og 24
|
|
|
Ændring af NT-proBNP fra baseline til måned 6, 12 og 24
Tidsramme: Ved baseline, måned 6, 12 og 24
|
NT-proBNP: N-terminalt pro-hormon B-type natriuretisk peptid
|
Ved baseline, måned 6, 12 og 24
|
|
Ændring af BNP fra baseline til måned 6, 12 og 24
Tidsramme: Ved baseline, måned 6, 12 og 24
|
BNP: B-type natriuretisk peptid
|
Ved baseline, måned 6, 12 og 24
|
|
Ændring af klinisk PAH-score fra baseline til måned 6, 12 og 24
Tidsramme: Ved baseline, måned 6, 12 og 24
|
Ved baseline, måned 6, 12 og 24
|
|
|
Ændring af hæmodynamiske målinger fra RHC fra baseline til måned 6, 12 og 24
Tidsramme: Ved baseline, måned 6, 12 og 24
|
RHC: Højre hjertekateterisation
|
Ved baseline, måned 6, 12 og 24
|
|
Ændring af ECHO-målinger fra baseline til måned 6, 12 og 24
Tidsramme: Ved baseline, måned 6, 12 og 24
|
EKKO: Ekkokardiogram
|
Ved baseline, måned 6, 12 og 24
|
|
Ændring af laboratorietests fra baseline til måned 6, 12 og 24
Tidsramme: Ved baseline, måned 6, 12 og 24
|
Ved baseline, måned 6, 12 og 24
|
|
|
Ændring af NYHA/WHO PH funktionsklasse fra baseline til måned 6, 12 og 24
Tidsramme: Ved baseline, måned 6, 12 og 24
|
NYHA: New York Heart Association WHO: Verdenssundhedsorganisationen
|
Ved baseline, måned 6, 12 og 24
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Ændring fra baseline til måned 6 og ændring fra baseline til måned 12 i Borg Dysponea Index
Tidsramme: Ved baseline, måned 6 og måned 12
|
Ved baseline, måned 6 og måned 12
|
|
Skift fra baseline til måned 6 og skift fra baseline til måned 12 i emPHasis-10
Tidsramme: Ved baseline, måned 6 og måned 12
|
Ved baseline, måned 6 og måned 12
|
|
Persistens/ophørsrater for riociguat
Tidsramme: Op til 24 måneder
|
Op til 24 måneder
|
|
Årsager til seponering af riociguat
Tidsramme: Ved måned 6, 12 og 24 efter baseline
|
Ved måned 6, 12 og 24 efter baseline
|
|
Behandlingsmønstre i den virkelige verden for riociguat for PAH
Tidsramme: Op til 24 måneder
|
Op til 24 måneder
|
|
Demografisk over patienter behandlet med riociguat
Tidsramme: Op til 24 måneder
|
Op til 24 måneder
|
|
Kliniske karakteristika for patienter behandlet med riociguat
Tidsramme: Op til 24 måneder
|
Op til 24 måneder
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Samarbejdspartnere
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Primær færdiggørelse (Faktiske)
Studieafslutning (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- 21427
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
IPD-planbeskrivelse
Tilgængeligheden af denne undersøgelses data vil senere blive bestemt i henhold til Bayers forpligtelse til EFPIA/PhRMA "Principles for ansvarlig deling af kliniske forsøgsdata". Dette vedrører omfang, tidspunkt og proces for dataadgang. Som sådan forpligter Bayer sig til efter anmodning fra kvalificerede forskere at dele kliniske forsøgsdata på patientniveau, kliniske forsøgsdata på undersøgelsesniveau og protokoller fra kliniske forsøg med patienter for lægemidler og indikationer godkendt i USA og EU efter behov for at udføre legitim forskning. Dette gælder data om nye lægemidler og indikationer, der er godkendt af EU's og amerikanske tilsynsmyndigheder den 1. januar 2014 eller senere.
Interesserede forskere kan bruge www.vivli.org til at anmode om adgang til anonymiserede data på patientniveau og understøttende dokumenter fra kliniske undersøgelser til at udføre forskning. Oplysninger om Bayer-kriterierne for notering af undersøgelser og anden relevant information findes i medlemssektionen på portalen.
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .