Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Allo HSCT til hæmoglobinopatier med høj risiko

1. juni 2026 opdateret af: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Allogene hæmatopoietiske stamcelletransplantation til patienter med hæmoglobinopatier med høj risiko og andre røde celletransfusionsafhængige lidelser

Et enkelt center, åbent etiket, interventionsmæssigt, fase II -forsøg til donortransplantation til hæmoglobinopatier med høj risiko og andre røde celletransfusionsafhængige lidelser, der anvender allogene hæmatopoietiske stamcelletransplantation (HSCT) -regimer.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

62

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

  • Navn: Ashish Gupta, MBBS, MPH
  • Telefonnummer: 612-626-2961
  • E-mail: gupta461@umn.edu

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • Rekruttering
        • Masonic Cancer Center
        • Kontakt:
          • Ashish Gupta, MBBS, MPH

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen

Tager imod sunde frivillige

Ja

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  • Sickle Cell Disease (SCD)
  • SCD -patienter med en fuldt matchet søskende donor (MSD) uanset hyppigheden eller sværhedsgraden af ​​symptomer MSD -transplantation kan overvejes. Forældre/patient skal rådes om risici og fordele og give deres frivillige informerede samtykke
  • Transfusionsafhængig alfa- eller beta-thalassæmi
  • Diamond Blackfan -anæmi
  • Andre ikke-maligne hæmatologiske lidelser
  • Karnofsky ≥ 60%, Lansky Play Score ≥ 60. Patienter med lavere præstationsresultat kan overvejes på baggrund af studieteamets evaluering.
  • Seksuelt aktive personer af fødedygtige potentiale eller personer med partnere med fødedygtige potentiale skal blive enige om at bruge en meget effektiv form for prævention under studiebehandling og i mindst 4 måneder efter transplantationen.

Ekskluderingskriterier:

  • Gravid, amning eller har til hensigt at blive gravid under undersøgelsen. Personer med fødedygtige potentiale skal have en negativ graviditetstest (serum eller urin) inden for 7 dage efter behandlingsstart
  • HIV positiv
  • Aktiv, ukontrolleret infektion - infektion, der er stabil eller forbedrer efter 1 uges passende terapi (4 uger for formodede eller dokumenterede svampeinfektioner).
  • Kendt allergi til nogen af ​​undersøgelseskomponenterne
  • Psykiatrisk sygdom/sociale situationer, der i dommen fra den tilmeldende efterforsker ville begrænse overholdelsen af ​​undersøgelseskravene
  • Anden sygdom eller et medicinsk problem, der i dommen fra den tilmeldte efterforsker ville udelukke patienten fra at deltage i denne undersøgelse

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Andet
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Arm b
Arm B matchede SIB -regime - 0-55 (pr. Læge præference for patienter over 6) ATG/influenza/BU
Biologisk: Celleinfusion
På dag 0 vil cellerne blive tilført pr. Cellekilde -specifikke institutionelle retningslinjer
Medicin: Mycophenolat mofetil
MMF begynder på dag -3 (arm A, B&C) eller dag +5 (arm D). Patienter, der er behandlet på voksen service, vil modtage 15 mg/kg (maks. 1500 mg/dosis) givet hver 12. time, afrundet til nærmeste 250 mg. Patienter på pædiatrisk service vil modtage 15 mg/kg (max 1000 mg/dosis) givet hver 8. time. MMF -dosering overvåges og ændres som klinisk passende baseret på institutionelle retningslinjer. MMF stoppes på dag +30 (Arms A, B&C) eller dag +35 (arm D) eller 7 dage efter indgreb, uanset hvilken dag der er senere, hvis der ikke er nogen akut GVHD.
Andre navne:
  • (MMF)
Medicin: Thymoglobulin

ATG administreres IV hver 24. time, der begynder på dag -8 for alle patienter.

Dosering vil være modelbaseret ved hjælp af Bayesian Methodology13,14,15. De samlede doser og det samlede antal doser (1-4 doser) bestemmes baseret på absolut lymfocyttælling og vægt.

Andre navne:
  • Kanin ATG
Medicin: Fludarabin
Fludarabin administreres IV over 1 time hver 24. time på dag -5 til dag -2. den daglige dosis fludarabin bestemmes ved modelbaseret dosering ved anvendelse af Bayesian -metodikken med et kumulativt område under kurven (CAUC) på 20 mg*HR/L (område 18-22 mg*HR/L).
Medicin: Busulfan
Busulfan -dosering og administration og terapeutisk lægemiddelovervågning (TDM) pr. Institutionelle retningslinjer. Indledende busulfan-dosering bestemmes af modelbaseret dosering ved anvendelse af Bayesianske metoder med et kumulativt område under kurven (CAUC) på 75 mg*HR/L.
Medicin: Tacrolimus
Patienter på arm B og arm C modtager tacrolimus, der begynder på dag -3 og fortsætter indtil dag +180. Tacrolimus dosering og overvågning vil være pr. Institutionelle retningslinjer.
Eksperimentel: Arm c
Arm C matchede fuldt ud relateret donor (MUD)-- 0-55 år; Atg/influenza/bu
Biologisk: Celleinfusion
På dag 0 vil cellerne blive tilført pr. Cellekilde -specifikke institutionelle retningslinjer
Medicin: Mycophenolat mofetil
MMF begynder på dag -3 (arm A, B&C) eller dag +5 (arm D). Patienter, der er behandlet på voksen service, vil modtage 15 mg/kg (maks. 1500 mg/dosis) givet hver 12. time, afrundet til nærmeste 250 mg. Patienter på pædiatrisk service vil modtage 15 mg/kg (max 1000 mg/dosis) givet hver 8. time. MMF -dosering overvåges og ændres som klinisk passende baseret på institutionelle retningslinjer. MMF stoppes på dag +30 (Arms A, B&C) eller dag +35 (arm D) eller 7 dage efter indgreb, uanset hvilken dag der er senere, hvis der ikke er nogen akut GVHD.
Andre navne:
  • (MMF)
Medicin: Thymoglobulin

ATG administreres IV hver 24. time, der begynder på dag -8 for alle patienter.

Dosering vil være modelbaseret ved hjælp af Bayesian Methodology13,14,15. De samlede doser og det samlede antal doser (1-4 doser) bestemmes baseret på absolut lymfocyttælling og vægt.

Andre navne:
  • Kanin ATG
Medicin: Fludarabin
Fludarabin administreres IV over 1 time hver 24. time på dag -5 til dag -2. den daglige dosis fludarabin bestemmes ved modelbaseret dosering ved anvendelse af Bayesian -metodikken med et kumulativt område under kurven (CAUC) på 20 mg*HR/L (område 18-22 mg*HR/L).
Medicin: Busulfan
Busulfan -dosering og administration og terapeutisk lægemiddelovervågning (TDM) pr. Institutionelle retningslinjer. Indledende busulfan-dosering bestemmes af modelbaseret dosering ved anvendelse af Bayesianske metoder med et kumulativt område under kurven (CAUC) på 75 mg*HR/L.
Medicin: Tacrolimus
Patienter på arm B og arm C modtager tacrolimus, der begynder på dag -3 og fortsætter indtil dag +180. Tacrolimus dosering og overvågning vil være pr. Institutionelle retningslinjer.
Medicin: Plerixafor (mozobil)
Plerixafor will beused to significantly increase stem cell yields on a second collection day compared to donors who continued mobilization on G-CSF only.
Eksperimentel: Arm d
ARM D: Haploindentical eller uoverensstemmende ikke -relaterede donorer (MMUD) - 0-55 år; ATG/ThioTepa/Cyclophosphamid/Mesna/influenza/TBI
Medicin: Sirolimus
Patienter på arm A og Arm D modtager sirolimus; Begyndende på dag -3 og fortsætter indtil dag +180 for patienter på arm A eller begynder på dag +5 og fortsætter indtil 1 års posttransplantation for patienter på arm D.
Medicin: Tacrolimus
Patienter på arm B og arm C modtager tacrolimus, der begynder på dag -3 og fortsætter indtil dag +180. Tacrolimus dosering og overvågning vil være pr. Institutionelle retningslinjer.
Medicin: Plerixafor (mozobil)
Plerixafor will beused to significantly increase stem cell yields on a second collection day compared to donors who continued mobilization on G-CSF only.
Eksperimentel: Arm A - Closed
Arm A Matched sib regimen - Age 6 -55 (per physician preference for patients over 6) Campath/TBI
Medicin: Alemtuzumab
Alemtuzumab (Campath) administreres IV over 2 timer på dag -8 til dag -4.
Andre navne:
  • Campath
Stråling: Samlet bestråling af krop
400 CGY i 2 splittede fraktioner vil blive administreret pr. Department of StrandiationOncology SOPS.
Andre navne:
  • TBI
Biologisk: Celleinfusion
På dag 0 vil cellerne blive tilført pr. Cellekilde -specifikke institutionelle retningslinjer
Medicin: Sirolimus
Patienter på arm A og Arm D modtager sirolimus; Begyndende på dag -3 og fortsætter indtil dag +180 for patienter på arm A eller begynder på dag +5 og fortsætter indtil 1 års posttransplantation for patienter på arm D.
Medicin: Mycophenolat mofetil
MMF begynder på dag -3 (arm A, B&C) eller dag +5 (arm D). Patienter, der er behandlet på voksen service, vil modtage 15 mg/kg (maks. 1500 mg/dosis) givet hver 12. time, afrundet til nærmeste 250 mg. Patienter på pædiatrisk service vil modtage 15 mg/kg (max 1000 mg/dosis) givet hver 8. time. MMF -dosering overvåges og ændres som klinisk passende baseret på institutionelle retningslinjer. MMF stoppes på dag +30 (Arms A, B&C) eller dag +35 (arm D) eller 7 dage efter indgreb, uanset hvilken dag der er senere, hvis der ikke er nogen akut GVHD.
Andre navne:
  • (MMF)
Eksperimentel: Arm E
Matched sib regimen - Age 6-55 (per physician preference for patients over 6) Campath/TBI with peripheral blood stem cell graft
Stråling: Samlet bestråling af krop
400 CGY i 2 splittede fraktioner vil blive administreret pr. Department of StrandiationOncology SOPS.
Andre navne:
  • TBI
Biologisk: Celleinfusion
På dag 0 vil cellerne blive tilført pr. Cellekilde -specifikke institutionelle retningslinjer
Medicin: Sirolimus
Patienter på arm A og Arm D modtager sirolimus; Begyndende på dag -3 og fortsætter indtil dag +180 for patienter på arm A eller begynder på dag +5 og fortsætter indtil 1 års posttransplantation for patienter på arm D.
Medicin: Mycophenolat mofetil
MMF begynder på dag -3 (arm A, B&C) eller dag +5 (arm D). Patienter, der er behandlet på voksen service, vil modtage 15 mg/kg (maks. 1500 mg/dosis) givet hver 12. time, afrundet til nærmeste 250 mg. Patienter på pædiatrisk service vil modtage 15 mg/kg (max 1000 mg/dosis) givet hver 8. time. MMF -dosering overvåges og ændres som klinisk passende baseret på institutionelle retningslinjer. MMF stoppes på dag +30 (Arms A, B&C) eller dag +35 (arm D) eller 7 dage efter indgreb, uanset hvilken dag der er senere, hvis der ikke er nogen akut GVHD.
Andre navne:
  • (MMF)
Medicin: Thymoglobulin

ATG administreres IV hver 24. time, der begynder på dag -8 for alle patienter.

Dosering vil være modelbaseret ved hjælp af Bayesian Methodology13,14,15. De samlede doser og det samlede antal doser (1-4 doser) bestemmes baseret på absolut lymfocyttælling og vægt.

Andre navne:
  • Kanin ATG
Medicin: Fludarabin
Fludarabin administreres IV over 1 time hver 24. time på dag -5 til dag -2. den daglige dosis fludarabin bestemmes ved modelbaseret dosering ved anvendelse af Bayesian -metodikken med et kumulativt område under kurven (CAUC) på 20 mg*HR/L (område 18-22 mg*HR/L).
Medicin: Tacrolimus
Patienter på arm B og arm C modtager tacrolimus, der begynder på dag -3 og fortsætter indtil dag +180. Tacrolimus dosering og overvågning vil være pr. Institutionelle retningslinjer.
Medicin: Cyclophosphamid

Cyclophosphamid administreres i en dosis på 14,5 mg/kg over 2 timer IV dagligt på dage -6 og -5. Cyclophosphamid -dosering beregnes baseret på faktisk kropsvægt (ABW).

For arm D - Cyclophosphamid 50 mg/kg IV administreres over 2 timer på dage +3 og

+4. Cyclophosphamid-dosering til post-transplantation beregnes baseret på ideel kropsvægt (IBW), medmindre patienten vejer mindre end IBW, i hvilket tilfælde faktisk kropsvægt (ABW) vil blive brugt.

Andre navne:
  • Cyclophosphamid med Mesna

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Forekomst af transplantat versus værtssygdom (GVHD)
Tidsramme: 1 år
1 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Samlet overlevelse
Tidsramme: 1 og 2 år
Samlet overlevelse efter HCT
1 og 2 år
Grad 3-4 Akut GVHD
Tidsramme: 2 år
Grad 3-4 Akut transplantat versus værtssygdom (GVHD) ved 2 år efter HCT.
2 år
Kronisk transplantat versus værtssygdom (GVHD) gratis
Tidsramme: 2 år
Kronisk transplantat versus værtssygdom (GVHD) fri efter 2 år efter HCT.
2 år
Fejlfri overlevelse
Tidsramme: 2 år
Fejlfri overlevelse 2 år efter HCT.
2 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

19. november 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. juni 2030

Studieafslutning (Anslået)

1. juni 2032

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

5. marts 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

6. marts 2025

Først opslået (Faktiske)

12. marts 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

4. juni 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

1. juni 2026

Sidst verificeret

1. juni 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 2024LS140

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner