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Allo HSCT für Hämoglobinopathien mit hohem Risiko

1. Juni 2026 aktualisiert von: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation bei Patienten mit Hämoglobinopathien mit hohem Risiko und anderen rot -zelltransfusionabhängigen Erkrankungen

Ein einzelnes Zentrum, offener Label-, Interventioneller Phase -II -Studie zur Spendertransplantation für Hämoglobinopathien mit hohem Risiko und andere roten Zelltransfusionsabhängige Erkrankungen unter Verwendung allogener hämatopoetischer Stammzelltransplantationen (HSCT) -Regime.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

62

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

  • Name: Ashish Gupta, MBBS, MPH
  • Telefonnummer: 612-626-2961
  • E-Mail: gupta461@umn.edu

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
        • Rekrutierung
        • Masonic Cancer Center
        • Kontakt:
          • Ashish Gupta, MBBS, MPH

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Ja

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Sichelzellenerkrankung (SCD)
  • SCD -Patienten mit einem vollständig übereinstimmenden Geschwisterspender (MSD), unabhängig von der Häufigkeit oder Schwere der Symptome MSD -Transplantation können berücksichtigt werden. Eltern/Patient müssen über die Risiken und Vorteile beraten werden und ihre freiwillige Einverständniserklärung einreichen
  • Transfusionsabhängige Alpha- oder Beta-Thalassämie
  • Diamond Blackfan Anämie
  • Andere nicht-maligne hämatologische Störungen
  • Karnofsky ≥ 60%, Lansky Play Score ≥ 60. Patienten mit niedrigerem Leistungswert können auf der Grundlage der Bewertung des Studienteams berücksichtigt werden.
  • Sexuell aktive Personen mit gebärfähigen Potenzial oder Personen mit Partnern mit Geburtspotential müssen sich darauf einigen, während der Studienbehandlung eine hochwirksame Form der Empfängnisverhütung und mindestens 4 Monate nach der Transplantation zu verwenden.

Ausschlusskriterien:

  • Schwanger, stillen oder beabsichtigt, während der Studie schwanger zu werden. Personen mit Gebäudepotential müssen innerhalb von 7 Tagen nach Beginn der Behandlung einen negativen Schwangerschaftstest (Serum oder Urin) haben
  • HIV -positiv
  • Aktive, unkontrollierte Infektion - Infektion, die nach 1 Woche entsprechender Therapie stabil oder verbessert wird (4 Wochen für vermutete oder dokumentierte Pilzinfektionen), ist zulässig
  • Bekannte Allergie gegen eine der Studienkomponenten
  • Psychiatrische Krankheiten/soziale Situationen, die nach dem Urteil des eingeschriebenen Ermittlers die Einhaltung der Studienanforderungen einschränken würden
  • Andere Krankheiten oder ein medizinisches Problem, das nach dem Urteil des eingeschriebenen Ermittlers den Patienten von der Teilnahme an dieser Studie ausschließen würde

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Sonstiges
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Arm b
ARM B entspricht dem SIB -Regime - 0-55 (pro Arztpräferenz für Patienten über 6) ATG/Grippe/BU
Biologisch: Zellinfusion
Am Tag 0 werden die Zellen pro Zellquelle spezifische institutionelle Richtlinien infundiert
Arzneimittel: Mycophenolat Mofetil
MMF beginnt am Tag -3 (Arm A, B & C) oder Tag +5 (Arm D). Patienten, die im Erwachsenenservice behandelt werden, erhalten alle 12 Stunden 15 mg/kg (max. 1500 mg/Dosis), abgerundet auf 250 mg. Patienten mit pädiatrischem Service erhalten alle 8 Stunden 15 mg/kg (max. 1000 mg/Dosis). Die MMF -Dosierung wird aufgrund institutioneller Richtlinien überwacht und als klinisch angemessen geändert. MMF wird am Tag +30 (Arme A, B & C) oder Tag +35 (Arm D) oder 7 Tage nach dem Transplantation angehalten, je nachdem, welcher Tag später, wenn keine akute GVHD ist.
Andere Namen:
  • (MMF)
Arzneimittel: Thymoglobulin

ATG wird für alle Patienten alle 24 Stunden am Tag bis 8 an IV verabreicht.

Die Dosierung wird modellbasiert unter Verwendung der Bayesian Methodology13, 14,15. Die Gesamtdosen und die Gesamtzahl der Dosen (1-4 Dosen) werden basierend auf der Anzahl und dem Gewicht der absoluten Lymphozyten bestimmt.

Andere Namen:
  • Kaninchen ATG
Arzneimittel: Fludarabine
Fludarabin wird alle 24 Stunden am Tag bis 5 bis Tag über 1 Stunde in IV verabreicht. Die tägliche Dosis von Fludarabin wird durch modellbasierte Dosierung unter Verwendung der Bayes'schen Methodik mit einem kumulativen Bereich unter der Kurve (Cauc) von 20 mg*HR/l (Bereich 18-22 mg*hr/l) bestimmt.
Arzneimittel: Busulfan
Busulfan -Dosierung und -verwaltung sowie therapeutische Arzneimittelüberwachung (TDM) gemäß institutionelle Richtlinien. Die anfängliche Busulfandosierung wird durch modellbasierte Dosierung unter Verwendung von Bayes'schen Methoden mit einem kumulativen Bereich unter der Kurve (CAUC) von 75 mg*hr/l bestimmt.
Arzneimittel: Tacrolimus
Patienten auf Arm B und Arm C erhalten Tacrolimus, beginnend am Tag -3 und dauern bis zum Tag +180 fort. Die Dosierung und Überwachung von Tacrolimus werden gemäß institutionelle Richtlinien betragen.
Experimental: Arm c
ARM C VOLLSTÄNDIG PASSIERT NICHT AUF DEM NICHT SCHLECHUNG (MUD)-- 0-55 Jahre; ATG/Grippe/BU
Biologisch: Zellinfusion
Am Tag 0 werden die Zellen pro Zellquelle spezifische institutionelle Richtlinien infundiert
Arzneimittel: Mycophenolat Mofetil
MMF beginnt am Tag -3 (Arm A, B & C) oder Tag +5 (Arm D). Patienten, die im Erwachsenenservice behandelt werden, erhalten alle 12 Stunden 15 mg/kg (max. 1500 mg/Dosis), abgerundet auf 250 mg. Patienten mit pädiatrischem Service erhalten alle 8 Stunden 15 mg/kg (max. 1000 mg/Dosis). Die MMF -Dosierung wird aufgrund institutioneller Richtlinien überwacht und als klinisch angemessen geändert. MMF wird am Tag +30 (Arme A, B & C) oder Tag +35 (Arm D) oder 7 Tage nach dem Transplantation angehalten, je nachdem, welcher Tag später, wenn keine akute GVHD ist.
Andere Namen:
  • (MMF)
Arzneimittel: Thymoglobulin

ATG wird für alle Patienten alle 24 Stunden am Tag bis 8 an IV verabreicht.

Die Dosierung wird modellbasiert unter Verwendung der Bayesian Methodology13, 14,15. Die Gesamtdosen und die Gesamtzahl der Dosen (1-4 Dosen) werden basierend auf der Anzahl und dem Gewicht der absoluten Lymphozyten bestimmt.

Andere Namen:
  • Kaninchen ATG
Arzneimittel: Fludarabine
Fludarabin wird alle 24 Stunden am Tag bis 5 bis Tag über 1 Stunde in IV verabreicht. Die tägliche Dosis von Fludarabin wird durch modellbasierte Dosierung unter Verwendung der Bayes'schen Methodik mit einem kumulativen Bereich unter der Kurve (Cauc) von 20 mg*HR/l (Bereich 18-22 mg*hr/l) bestimmt.
Arzneimittel: Busulfan
Busulfan -Dosierung und -verwaltung sowie therapeutische Arzneimittelüberwachung (TDM) gemäß institutionelle Richtlinien. Die anfängliche Busulfandosierung wird durch modellbasierte Dosierung unter Verwendung von Bayes'schen Methoden mit einem kumulativen Bereich unter der Kurve (CAUC) von 75 mg*hr/l bestimmt.
Arzneimittel: Tacrolimus
Patienten auf Arm B und Arm C erhalten Tacrolimus, beginnend am Tag -3 und dauern bis zum Tag +180 fort. Die Dosierung und Überwachung von Tacrolimus werden gemäß institutionelle Richtlinien betragen.
Arzneimittel: Plerixafor (mozobil)
Plerixafor will beused to significantly increase stem cell yields on a second collection day compared to donors who continued mobilization on G-CSF only.
Experimental: Arm d
Arm D: haploindentische oder nicht übereinstimmende nicht verwandte Spender (MMUD) - 0-55 Jahre; ATG/THIOTEPA/Cyclophosphamid/Mesna/Grippe/TBI
Arzneimittel: Sirolimus
Patienten auf Arm A und Arm D erhalten Sirolimus; Beginnend am Tag -3 bis zum Tag +180 für Patienten am Arm A oder ab Tag +5 und dauerte bis 1 Jahr nach der Transplantation für Patienten auf Arm D.
Arzneimittel: Tacrolimus
Patienten auf Arm B und Arm C erhalten Tacrolimus, beginnend am Tag -3 und dauern bis zum Tag +180 fort. Die Dosierung und Überwachung von Tacrolimus werden gemäß institutionelle Richtlinien betragen.
Arzneimittel: Plerixafor (mozobil)
Plerixafor will beused to significantly increase stem cell yields on a second collection day compared to donors who continued mobilization on G-CSF only.
Experimental: Arm A - Closed
Arm A Matched sib regimen - Age 6 -55 (per physician preference for patients over 6) Campath/TBI
Arzneimittel: Alemtuzumab
Alemtuzumab (Campath) wird über 2 Stunden am Tag -8 bis Tag -4 IV verabreicht.
Andere Namen:
  • Campath
Strahlung: Gesamtkörperbestrahlung
400 cGy in 2 geteilten Brüchen werden gemäß Abteilung für SOPs von Radiationonkologie verabreicht.
Andere Namen:
  • TBI
Biologisch: Zellinfusion
Am Tag 0 werden die Zellen pro Zellquelle spezifische institutionelle Richtlinien infundiert
Arzneimittel: Sirolimus
Patienten auf Arm A und Arm D erhalten Sirolimus; Beginnend am Tag -3 bis zum Tag +180 für Patienten am Arm A oder ab Tag +5 und dauerte bis 1 Jahr nach der Transplantation für Patienten auf Arm D.
Arzneimittel: Mycophenolat Mofetil
MMF beginnt am Tag -3 (Arm A, B & C) oder Tag +5 (Arm D). Patienten, die im Erwachsenenservice behandelt werden, erhalten alle 12 Stunden 15 mg/kg (max. 1500 mg/Dosis), abgerundet auf 250 mg. Patienten mit pädiatrischem Service erhalten alle 8 Stunden 15 mg/kg (max. 1000 mg/Dosis). Die MMF -Dosierung wird aufgrund institutioneller Richtlinien überwacht und als klinisch angemessen geändert. MMF wird am Tag +30 (Arme A, B & C) oder Tag +35 (Arm D) oder 7 Tage nach dem Transplantation angehalten, je nachdem, welcher Tag später, wenn keine akute GVHD ist.
Andere Namen:
  • (MMF)
Experimental: Arm E
Matched sib regimen - Age 6-55 (per physician preference for patients over 6) Campath/TBI with peripheral blood stem cell graft
Strahlung: Gesamtkörperbestrahlung
400 cGy in 2 geteilten Brüchen werden gemäß Abteilung für SOPs von Radiationonkologie verabreicht.
Andere Namen:
  • TBI
Biologisch: Zellinfusion
Am Tag 0 werden die Zellen pro Zellquelle spezifische institutionelle Richtlinien infundiert
Arzneimittel: Sirolimus
Patienten auf Arm A und Arm D erhalten Sirolimus; Beginnend am Tag -3 bis zum Tag +180 für Patienten am Arm A oder ab Tag +5 und dauerte bis 1 Jahr nach der Transplantation für Patienten auf Arm D.
Arzneimittel: Mycophenolat Mofetil
MMF beginnt am Tag -3 (Arm A, B & C) oder Tag +5 (Arm D). Patienten, die im Erwachsenenservice behandelt werden, erhalten alle 12 Stunden 15 mg/kg (max. 1500 mg/Dosis), abgerundet auf 250 mg. Patienten mit pädiatrischem Service erhalten alle 8 Stunden 15 mg/kg (max. 1000 mg/Dosis). Die MMF -Dosierung wird aufgrund institutioneller Richtlinien überwacht und als klinisch angemessen geändert. MMF wird am Tag +30 (Arme A, B & C) oder Tag +35 (Arm D) oder 7 Tage nach dem Transplantation angehalten, je nachdem, welcher Tag später, wenn keine akute GVHD ist.
Andere Namen:
  • (MMF)
Arzneimittel: Thymoglobulin

ATG wird für alle Patienten alle 24 Stunden am Tag bis 8 an IV verabreicht.

Die Dosierung wird modellbasiert unter Verwendung der Bayesian Methodology13, 14,15. Die Gesamtdosen und die Gesamtzahl der Dosen (1-4 Dosen) werden basierend auf der Anzahl und dem Gewicht der absoluten Lymphozyten bestimmt.

Andere Namen:
  • Kaninchen ATG
Arzneimittel: Fludarabine
Fludarabin wird alle 24 Stunden am Tag bis 5 bis Tag über 1 Stunde in IV verabreicht. Die tägliche Dosis von Fludarabin wird durch modellbasierte Dosierung unter Verwendung der Bayes'schen Methodik mit einem kumulativen Bereich unter der Kurve (Cauc) von 20 mg*HR/l (Bereich 18-22 mg*hr/l) bestimmt.
Arzneimittel: Tacrolimus
Patienten auf Arm B und Arm C erhalten Tacrolimus, beginnend am Tag -3 und dauern bis zum Tag +180 fort. Die Dosierung und Überwachung von Tacrolimus werden gemäß institutionelle Richtlinien betragen.
Arzneimittel: Cyclophosphamid

Cyclophosphamid wird an einer Dosis von 14,5 mg/kg über 2 Stunden täglich an den Tagen -6 und -5 verabreicht. Die Cyclophosphamiddosierung wird basierend auf dem tatsächlichen Körpergewicht (ABW) berechnet.

Für Arm D - Cyclophosphamid wird 50 mg/kg IV an 2 Stunden an Tagen +3 und über 2 Stunden verabreicht

+4. Die Cyclophosphamid-Dosierung für die Nachverpflanzung wird basierend auf dem idealen Körpergewicht (IBW) berechnet, es sei denn, der Patient wiegt weniger als IBW. In diesem Fall wird das tatsächliche Körpergewicht (ABW) verwendet.

Andere Namen:
  • Cyclophosphamid mit Mesna

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Inzidenz von Transplantat und Wirtskrankheiten (GVHD)
Zeitfenster: 1 Jahr
1 Jahr

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Gesamtüberleben
Zeitfenster: 1 und 2 Jahre
Gesamtüberlebenspost HCT
1 und 2 Jahre
Grad 3-4 akute GVHD
Zeitfenster: 2 Jahre
Grad 3-4 Akuttransplantat gegen Wirt-Krankheit (GVHD) nach HCT 2 Jahre nach HCT.
2 Jahre
Chronische Transplantate versus Wirtskrankheit (GVHD) frei
Zeitfenster: 2 Jahre
Chronische Transplantate gegen Host -Krankheit (GVHD) Freie nach 2 Jahren nach HCT.
2 Jahre
Versagen freies Überleben
Zeitfenster: 2 Jahre
Versagen freies Überleben 2 Jahre nach HCT.
2 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

19. November 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Juni 2030

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Juni 2032

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

5. März 2025

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

6. März 2025

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

12. März 2025

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

4. Juni 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

1. Juni 2026

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 2024LS140

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

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