Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Allo HSCT dla hemoglobinopatii wysokiego ryzyka

1 czerwca 2026 zaktualizowane przez: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Allogeniczny przeszczep hematopoetyczny

Pojedyncza centralna, otwarta etykieta, interwencyjne badanie fazy II dla przeszczepu dawcy dla hemoglobinopatii wysokiego ryzyka i innych zaburzeń zależnych od transfuzji czerwonych krwinek z wykorzystaniem allogenicznego przeszczepu hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT).

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

62

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

  • Nazwa: Ashish Gupta, MBBS, MPH
  • Numer telefonu: 612-626-2961
  • E-mail: gupta461@umn.edu

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
        • Rekrutacyjny
        • Masonic Cancer Center
        • Kontakt:
          • Ashish Gupta, MBBS, MPH

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Tak

Opis

Kryteria włączenia:

  • Choroba sierpowata (SCD)
  • Można rozważyć pacjentów z SCD z w pełni dopasowanym dawcą rodzeństwa (MSD), niezależnie od częstotliwości lub nasilenia objawów MSD. Rodzice/pacjenci muszą być doradzani w zakresie ryzyka i świadczeń oraz wyrażać swoją dobrowolną świadomą zgodę
  • Zależne od transfuzji alfa lub betalasemia
  • Diamentowa niedokrwistość Blackfan
  • Inne niezłosne zaburzenia hematologiczne
  • Karnofsky ≥ 60%, Lansky Play wynik ≥ 60. Pacjenci z niższym wynikiem wydajności można wziąć pod uwagę na podstawie oceny zespołu badawczego.
  • Osoby aktywne seksualnie potencjału porodu lub osoby z partnerami o potencjale dziecięcej muszą zgodzić się na zastosowanie wysoce skutecznej formy antykoncepcji podczas leczenia badawczego i przez co najmniej 4 miesiące po przeszczepie.

Kryteria wykluczenia:

  • W ciąży, karmienie piersią lub zamierzanie zajść w ciążę podczas badania. Osoby o potencjale dzieci muszą mieć negatywny test ciążowy (surowica lub mocz) w ciągu 7 dni od rozpoczęcia leczenia
  • HIV Positive
  • Aktywna, niekontrolowana infekcja - infekcja, która jest stabilna lub poprawiająca się po 1 tygodniu odpowiedniej terapii (4 tygodnie na domniemane lub udokumentowane infekcje grzybicze) będzie dozwolone
  • Znana alergia na którykolwiek z elementów badania
  • Choroba psychiczna/sytuacje społeczne, które według osądu zapisującego się badacza ograniczałyby zgodność z wymogami badań
  • Inna choroba lub kwestia medyczna, która w wyniku wyroku zapisującego się badacza wykluczyłaby pacjenta z uczestnictwa w tym badaniu

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Inny
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Ramię b
Ramię dopasowane SIB Schemat - 0-55 (na preferencje lekarza u pacjentów powyżej 6) ATG/Flu/Bu
Biologiczny: Wlew komórek
W dniu 0 komórki będą podawane na specyficzne wytyczne instytucjonalne źródła komórki
Lek: Mikofenolan mofetil
MMF rozpocznie się w dniu -3 (Arm A, B&C) lub dzień +5 (Arm D). Pacjenci leczeni w służbie dla dorosłych otrzymają 15 mg/kg (maks. 1500 mg/dawkę) podawanych co 12 godzin, zaokrąglonych do najbliższych 250 mg. Pacjenci z usługi pediatrycznej otrzymają 15 mg/kg (maks. 1000 mg/dawkę) podawanych co 8 godzin. Dawkowanie MMF będzie monitorowane i zmieniane jako klinicznie odpowiednie na podstawie wytycznych instytucjonalnych. MMF zostanie zatrzymany w dniu +30 (Arms A, B&C) lub w dniu +35 (Ramię D) lub 7 dni po wszczepieniu, niezależnie od tego dnia, jeśli nie ma ostrego GVHD.
Inne nazwy:
  • (MMF)
Lek: Tymoglobulina

ATG będzie podawane IV co 24 godziny, zaczynając od dnia -8 dla wszystkich pacjentów.

Dawkowanie będzie oparte na modelach przy użyciu Bayesian Methodology13,14,15. Całkowite dawki i całkowita liczba dawek (1-4 dawki) zostaną określone na podstawie bezwzględnej liczby limfocytów i masy.

Inne nazwy:
  • Królik ATG
Lek: Fludarabina
Fludarabina będzie podawana IV przez 24 godziny na 24 godziny na dzień -5 do dnia -2. Dzienna dawka fludarabiny zostanie określona przez dawkowanie oparte na modelu przy użyciu metodologii bayesowskiej z obszarem skumulowanym pod krzywą (kauc) 20 mg*HR/L (zakres 18-22 mg*HR/L).
Lek: Busulfan
Dawkowanie i monitorowanie leków terapeutycznych i terapeutyczne (TDM) na wytyczne instytucjonalne. Początkowe dawkowanie busulfanu zostanie określone przez dawkowanie oparte na modelach, wykorzystując metody bayesowskie z skumulowanym obszarem pod krzywą (KaUC) 75 mg*HR/L.
Lek: Tacrolimus
Pacjenci na ramieniu B i Ramię C otrzymają takrolimus, zaczynając od dnia -3 i trwają do dnia +180. Dawkowanie i monitorowanie Tacrolimusa będzie zgodnie z wytycznymi instytucjonalnymi.
Eksperymentalny: Ramię c
Arm C w pełni dopasowany niezwiązany dawca (błoto)-- 0-55 lat; ATG/Flu/Bu
Biologiczny: Wlew komórek
W dniu 0 komórki będą podawane na specyficzne wytyczne instytucjonalne źródła komórki
Lek: Mikofenolan mofetil
MMF rozpocznie się w dniu -3 (Arm A, B&C) lub dzień +5 (Arm D). Pacjenci leczeni w służbie dla dorosłych otrzymają 15 mg/kg (maks. 1500 mg/dawkę) podawanych co 12 godzin, zaokrąglonych do najbliższych 250 mg. Pacjenci z usługi pediatrycznej otrzymają 15 mg/kg (maks. 1000 mg/dawkę) podawanych co 8 godzin. Dawkowanie MMF będzie monitorowane i zmieniane jako klinicznie odpowiednie na podstawie wytycznych instytucjonalnych. MMF zostanie zatrzymany w dniu +30 (Arms A, B&C) lub w dniu +35 (Ramię D) lub 7 dni po wszczepieniu, niezależnie od tego dnia, jeśli nie ma ostrego GVHD.
Inne nazwy:
  • (MMF)
Lek: Tymoglobulina

ATG będzie podawane IV co 24 godziny, zaczynając od dnia -8 dla wszystkich pacjentów.

Dawkowanie będzie oparte na modelach przy użyciu Bayesian Methodology13,14,15. Całkowite dawki i całkowita liczba dawek (1-4 dawki) zostaną określone na podstawie bezwzględnej liczby limfocytów i masy.

Inne nazwy:
  • Królik ATG
Lek: Fludarabina
Fludarabina będzie podawana IV przez 24 godziny na 24 godziny na dzień -5 do dnia -2. Dzienna dawka fludarabiny zostanie określona przez dawkowanie oparte na modelu przy użyciu metodologii bayesowskiej z obszarem skumulowanym pod krzywą (kauc) 20 mg*HR/L (zakres 18-22 mg*HR/L).
Lek: Busulfan
Dawkowanie i monitorowanie leków terapeutycznych i terapeutyczne (TDM) na wytyczne instytucjonalne. Początkowe dawkowanie busulfanu zostanie określone przez dawkowanie oparte na modelach, wykorzystując metody bayesowskie z skumulowanym obszarem pod krzywą (KaUC) 75 mg*HR/L.
Lek: Tacrolimus
Pacjenci na ramieniu B i Ramię C otrzymają takrolimus, zaczynając od dnia -3 i trwają do dnia +180. Dawkowanie i monitorowanie Tacrolimusa będzie zgodnie z wytycznymi instytucjonalnymi.
Lek: Plerixafor (mozobil)
Plerixafor will beused to significantly increase stem cell yields on a second collection day compared to donors who continued mobilization on G-CSF only.
Eksperymentalny: Arm d
Ramię D: Haploindycznie lub niedopasowane niezwiązane dawcy (MMUD) - 0-55 lat; ATG/tiotepa/cyklofosfamid/mesna/grypa/TBI
Lek: Sirolimus
Pacjenci na ramieniu A i ramieniu D otrzymają syrolimus; zaczynając od dnia -3 i trwając do dnia +180 dla pacjentów na ramieniu A lub rozpoczynającym się w dniu +5 i kontynuowanie do 1 roku po przeszczepie dla pacjentów na ramieniu D.
Lek: Tacrolimus
Pacjenci na ramieniu B i Ramię C otrzymają takrolimus, zaczynając od dnia -3 i trwają do dnia +180. Dawkowanie i monitorowanie Tacrolimusa będzie zgodnie z wytycznymi instytucjonalnymi.
Lek: Plerixafor (mozobil)
Plerixafor will beused to significantly increase stem cell yields on a second collection day compared to donors who continued mobilization on G-CSF only.
Eksperymentalny: Arm A - Closed
Arm A Matched sib regimen - Age 6 -55 (per physician preference for patients over 6) Campath/TBI
Lek: Alemtuzumab
Alemtuzumab (Campath) będzie podawany IV w ciągu 2 godzin w dniu -8 do dnia -4.
Inne nazwy:
  • Kampata
Promieniowanie: Całkowite napromienianie ciała
400 cgy w 2 podzielonych frakcjach będzie podawane na SOP Department of Radiationoncology.
Inne nazwy:
  • TBI
Biologiczny: Wlew komórek
W dniu 0 komórki będą podawane na specyficzne wytyczne instytucjonalne źródła komórki
Lek: Sirolimus
Pacjenci na ramieniu A i ramieniu D otrzymają syrolimus; zaczynając od dnia -3 i trwając do dnia +180 dla pacjentów na ramieniu A lub rozpoczynającym się w dniu +5 i kontynuowanie do 1 roku po przeszczepie dla pacjentów na ramieniu D.
Lek: Mikofenolan mofetil
MMF rozpocznie się w dniu -3 (Arm A, B&C) lub dzień +5 (Arm D). Pacjenci leczeni w służbie dla dorosłych otrzymają 15 mg/kg (maks. 1500 mg/dawkę) podawanych co 12 godzin, zaokrąglonych do najbliższych 250 mg. Pacjenci z usługi pediatrycznej otrzymają 15 mg/kg (maks. 1000 mg/dawkę) podawanych co 8 godzin. Dawkowanie MMF będzie monitorowane i zmieniane jako klinicznie odpowiednie na podstawie wytycznych instytucjonalnych. MMF zostanie zatrzymany w dniu +30 (Arms A, B&C) lub w dniu +35 (Ramię D) lub 7 dni po wszczepieniu, niezależnie od tego dnia, jeśli nie ma ostrego GVHD.
Inne nazwy:
  • (MMF)
Eksperymentalny: Arm E
Matched sib regimen - Age 6-55 (per physician preference for patients over 6) Campath/TBI with peripheral blood stem cell graft
Promieniowanie: Całkowite napromienianie ciała
400 cgy w 2 podzielonych frakcjach będzie podawane na SOP Department of Radiationoncology.
Inne nazwy:
  • TBI
Biologiczny: Wlew komórek
W dniu 0 komórki będą podawane na specyficzne wytyczne instytucjonalne źródła komórki
Lek: Sirolimus
Pacjenci na ramieniu A i ramieniu D otrzymają syrolimus; zaczynając od dnia -3 i trwając do dnia +180 dla pacjentów na ramieniu A lub rozpoczynającym się w dniu +5 i kontynuowanie do 1 roku po przeszczepie dla pacjentów na ramieniu D.
Lek: Mikofenolan mofetil
MMF rozpocznie się w dniu -3 (Arm A, B&C) lub dzień +5 (Arm D). Pacjenci leczeni w służbie dla dorosłych otrzymają 15 mg/kg (maks. 1500 mg/dawkę) podawanych co 12 godzin, zaokrąglonych do najbliższych 250 mg. Pacjenci z usługi pediatrycznej otrzymają 15 mg/kg (maks. 1000 mg/dawkę) podawanych co 8 godzin. Dawkowanie MMF będzie monitorowane i zmieniane jako klinicznie odpowiednie na podstawie wytycznych instytucjonalnych. MMF zostanie zatrzymany w dniu +30 (Arms A, B&C) lub w dniu +35 (Ramię D) lub 7 dni po wszczepieniu, niezależnie od tego dnia, jeśli nie ma ostrego GVHD.
Inne nazwy:
  • (MMF)
Lek: Tymoglobulina

ATG będzie podawane IV co 24 godziny, zaczynając od dnia -8 dla wszystkich pacjentów.

Dawkowanie będzie oparte na modelach przy użyciu Bayesian Methodology13,14,15. Całkowite dawki i całkowita liczba dawek (1-4 dawki) zostaną określone na podstawie bezwzględnej liczby limfocytów i masy.

Inne nazwy:
  • Królik ATG
Lek: Fludarabina
Fludarabina będzie podawana IV przez 24 godziny na 24 godziny na dzień -5 do dnia -2. Dzienna dawka fludarabiny zostanie określona przez dawkowanie oparte na modelu przy użyciu metodologii bayesowskiej z obszarem skumulowanym pod krzywą (kauc) 20 mg*HR/L (zakres 18-22 mg*HR/L).
Lek: Tacrolimus
Pacjenci na ramieniu B i Ramię C otrzymają takrolimus, zaczynając od dnia -3 i trwają do dnia +180. Dawkowanie i monitorowanie Tacrolimusa będzie zgodnie z wytycznymi instytucjonalnymi.
Lek: Cyklofosfamid

Cyklofosfamid będzie podawany w dawce 14,5 mg/kg w ciągu 2 godzin IV dziennie w dniach -6 i -5. Dawkowanie cyklofosfamidu jest obliczane na podstawie rzeczywistej masy ciała (ABW).

W przypadku ramienia D - cyklofosfamidu 50 mg/kg IV będzie podawane w ciągu 2 godzin w dni +3 i

+4. Dawkowanie cyklofosfamidu dla po przeszczepie jest obliczane na podstawie idealnej masy ciała (IBW), chyba że pacjent będzie ważniejszy niż IBW, w którym to przypadku zastosowano rzeczywistą masę ciała (ABW).

Inne nazwy:
  • Cyklofosfamid z mesną

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Częstość występowania choroby przeszczepu w porównaniu z gospodarzem (GVHD)
Ramy czasowe: 1 rok
1 rok

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ogólne przeżycie
Ramy czasowe: 1 i 2 lata
Całkowite przeżycie HCT
1 i 2 lata
Klasa 3-4 Ostre GVHD
Ramy czasowe: 2 lata
Choroba ostrego przeszczepu stopnia 3-4 w porównaniu z chorobą gospodarza (GVHD) po 2 latach po HCT.
2 lata
Przewlekły przeszczep kontra choroba gospodarza (GVHD) za darmo
Ramy czasowe: 2 lata
Przewlekły przeszczep kontra choroba gospodarza (GVHD) za darmo po 2 latach po HCT.
2 lata
Bezpośrednio przetrwanie
Ramy czasowe: 2 lata
Bezpośrednie przetrwanie 2 lata po HCT.
2 lata

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

19 listopada 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 czerwca 2030

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 czerwca 2032

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

5 marca 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

6 marca 2025

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

12 marca 2025

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

4 czerwca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

1 czerwca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 2024LS140

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj