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Allobinopatie ad alto rischio per l'emoglobinopatie

1 giugno 2026 aggiornato da: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Trapianto di cellule staminali ematopoietiche allogeniche per pazienti con emoglobinopatie ad alto rischio e altri disturbi dipendenti dalla trasfusione di cellule rosse

Un singolo centro, aperto, interventistico, studio di fase II per il trapianto di donatori per emoglobinopatie ad alto rischio e altri disturbi dipendenti dalla trasfusione di cellule rosso che utilizzano regimi allogenici di cellule staminali ematopoietiche allogeniche (HSCT).

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

62

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

  • Nome: Ashish Gupta, MBBS, MPH
  • Numero di telefono: 612-626-2961
  • Email: gupta461@umn.edu

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • Reclutamento
        • Masonic Cancer Center
        • Contatto:
          • Ashish Gupta, MBBS, MPH

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto

Accetta volontari sani

Sì

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Molcola falciforme (SCD)
  • I pazienti SCD con un donatore di fratelli completamente abbinato (MSD), indipendentemente dalla frequenza o dalla gravità dei sintomi, possono essere presi in considerazione il trapianto MSD. I genitori/pazienti devono essere consigliati in merito ai rischi e ai benefici e fornire il loro consenso volontario informato
  • Alfa o betalassemia dipendente dalla trasfusione
  • Anemia Blackfan Diamond
  • Altri disturbi ematologici non maligni
  • KARNOFSKY ≥ 60%, punteggio di gioco di Lansky ≥ 60. I pazienti con un punteggio di prestazione inferiore possono essere considerati in base alla valutazione del team di studio.
  • Le persone sessualmente attive del potenziale di gravidanza o le persone con partner di potenziale di gravidanza devono accettare di utilizzare una forma di contraccezione altamente efficace durante il trattamento dello studio e per almeno 4 mesi dopo il trapianto.

Criteri di esclusione:

  • Incinta, allattamento o intenzione di rimanere incinta durante lo studio. Le persone del potenziale di gravidanza devono avere un test di gravidanza negativo (siero o urina) entro 7 giorni dall'inizio del trattamento
  • Sieropositivo
  • Infezione attiva e non controllata - infezione stabile o migliorata dopo 1 settimana di terapia appropriata (4 settimane per le infezioni fungine presunte o documentate)
  • Allergia conosciuta a qualsiasi componente di studio
  • Malattia psichiatrica/situazioni sociali che, nel giudizio dell'investigatore iscritto, limiterebbero il rispetto dei requisiti di studio
  • Altre malattie o un problema medico che, nel giudizio dell'investigatore iscritto, escluderebbero il paziente dalla partecipazione a questo studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Altro
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Braccio b
Regime SIB abbinato al braccio B - 0-55 (per preferenza medica per i pazienti superiori a 6) ATG/FLU/BU
Biologico: Infusione cellulare
Il giorno 0 le cellule saranno infuse per sorgente cellulare Linee guida istituzionali specifiche
Droga: Micofenolato mofetile
MMF inizierà il giorno -3 (braccio A, B&C) o giorno +5 (braccio d). I pazienti trattati sul servizio per adulti riceveranno 15 mg/kg (max 1500 mg/dose) somministrati ogni 12 ore, arrotondati a 250 mg più vicini. I pazienti in servizio pediatrico riceveranno 15 mg/kg (max 1000 mg/dose) somministrati ogni 8 ore. Il dosaggio MMF verrà monitorato e modificato come clinicamente appropriato in base alle linee guida istituzionali. MMF verrà fermato al giorno +30 (braccia A, B&C) o giorno +35 (braccio D) o 7 giorni dopo l'impatto, qualunque sia il giorno in seguito, se non nessun GVHD acuto.
Altri nomi:
  • (FMM)
Droga: Timoglobulina

ATG verrà somministrato IV ogni 24 ore a partire dal giorno -8 per tutti i pazienti.

Il dosaggio sarà basato su modelli utilizzando la metodologia bayesiana13,14,15. Dosi totali e numero totale di dosi (1-4 dosi) saranno determinati in base alla conta e al peso assoluto dei linfociti.

Altri nomi:
  • Coniglio ATG
Droga: Fludarabina
La fludarabina verrà somministrata IV per 1 ora ogni 24 ore dal giorno -5 al giorno -2. La dose giornaliera di fludarabina sarà determinata mediante dosaggio basato su modello utilizzando la metodologia bayesiana con un'area cumulativa sotto la curva (CAUC) di 20 mg*HR/L (range 18-22 mg*hr/l).
Droga: Busulfan
Dosaggio e somministrazione di Busulfan e monitoraggio dei farmaci terapeutici (TDM) per linee guida istituzionali. Il dosaggio iniziale di busulfan sarà determinato mediante dosaggio basato su modello utilizzando metodi bayesiani con un'area cumulativa sotto la curva (CAUC) di 75 mg*HR/L.
Droga: Tacrolimus
I pazienti con braccio B e braccio C riceveranno tacrolimus, a partire dal giorno -3 e continuando fino al giorno +180. Il dosaggio e il monitoraggio di Tacrolimus saranno per linee guida istituzionali.
Sperimentale: Braccio c
ARM C Donor non correlato a braccio C (fango)-- 0-55 anni; ATG/FLU/BU
Biologico: Infusione cellulare
Il giorno 0 le cellule saranno infuse per sorgente cellulare Linee guida istituzionali specifiche
Droga: Micofenolato mofetile
MMF inizierà il giorno -3 (braccio A, B&C) o giorno +5 (braccio d). I pazienti trattati sul servizio per adulti riceveranno 15 mg/kg (max 1500 mg/dose) somministrati ogni 12 ore, arrotondati a 250 mg più vicini. I pazienti in servizio pediatrico riceveranno 15 mg/kg (max 1000 mg/dose) somministrati ogni 8 ore. Il dosaggio MMF verrà monitorato e modificato come clinicamente appropriato in base alle linee guida istituzionali. MMF verrà fermato al giorno +30 (braccia A, B&C) o giorno +35 (braccio D) o 7 giorni dopo l'impatto, qualunque sia il giorno in seguito, se non nessun GVHD acuto.
Altri nomi:
  • (FMM)
Droga: Timoglobulina

ATG verrà somministrato IV ogni 24 ore a partire dal giorno -8 per tutti i pazienti.

Il dosaggio sarà basato su modelli utilizzando la metodologia bayesiana13,14,15. Dosi totali e numero totale di dosi (1-4 dosi) saranno determinati in base alla conta e al peso assoluto dei linfociti.

Altri nomi:
  • Coniglio ATG
Droga: Fludarabina
La fludarabina verrà somministrata IV per 1 ora ogni 24 ore dal giorno -5 al giorno -2. La dose giornaliera di fludarabina sarà determinata mediante dosaggio basato su modello utilizzando la metodologia bayesiana con un'area cumulativa sotto la curva (CAUC) di 20 mg*HR/L (range 18-22 mg*hr/l).
Droga: Busulfan
Dosaggio e somministrazione di Busulfan e monitoraggio dei farmaci terapeutici (TDM) per linee guida istituzionali. Il dosaggio iniziale di busulfan sarà determinato mediante dosaggio basato su modello utilizzando metodi bayesiani con un'area cumulativa sotto la curva (CAUC) di 75 mg*HR/L.
Droga: Tacrolimus
I pazienti con braccio B e braccio C riceveranno tacrolimus, a partire dal giorno -3 e continuando fino al giorno +180. Il dosaggio e il monitoraggio di Tacrolimus saranno per linee guida istituzionali.
Droga: Plerixafor (mozobil)
Plerixafor will beused to significantly increase stem cell yields on a second collection day compared to donors who continued mobilization on G-CSF only.
Sperimentale: Braccio d
ARM D: donatori non correlati haploindentici o non corrispondenti (MMUD) - 0-55 anni; ATG/THITEPA/Ciclofosfamide/MesNA/FLU/TBI
Droga: Sirolimus
I pazienti al braccio A e ARM D riceveranno Sirolimus; A partire dal giorno -3 e continuando fino al giorno +180 per i pazienti al braccio A o a partire dal giorno +5 e continuando fino a 1 anno dopo il trapianto per i pazienti sul braccio D.
Droga: Tacrolimus
I pazienti con braccio B e braccio C riceveranno tacrolimus, a partire dal giorno -3 e continuando fino al giorno +180. Il dosaggio e il monitoraggio di Tacrolimus saranno per linee guida istituzionali.
Droga: Plerixafor (mozobil)
Plerixafor will beused to significantly increase stem cell yields on a second collection day compared to donors who continued mobilization on G-CSF only.
Sperimentale: Arm A - Closed
Arm A Matched sib regimen - Age 6 -55 (per physician preference for patients over 6) Campath/TBI
Droga: Alemtuzumab
Alemtuzumab (Campath) sarà amministrato IV per 2 ore il giorno -8 al giorno -4.
Altri nomi:
  • Campath
Radiazione: Irradiazione totale del corpo
400 cgy in 2 frazioni divise saranno amministrate per SOP del Dipartimento di RadiationOncology.
Altri nomi:
  • Trauma cranico
Biologico: Infusione cellulare
Il giorno 0 le cellule saranno infuse per sorgente cellulare Linee guida istituzionali specifiche
Droga: Sirolimus
I pazienti al braccio A e ARM D riceveranno Sirolimus; A partire dal giorno -3 e continuando fino al giorno +180 per i pazienti al braccio A o a partire dal giorno +5 e continuando fino a 1 anno dopo il trapianto per i pazienti sul braccio D.
Droga: Micofenolato mofetile
MMF inizierà il giorno -3 (braccio A, B&C) o giorno +5 (braccio d). I pazienti trattati sul servizio per adulti riceveranno 15 mg/kg (max 1500 mg/dose) somministrati ogni 12 ore, arrotondati a 250 mg più vicini. I pazienti in servizio pediatrico riceveranno 15 mg/kg (max 1000 mg/dose) somministrati ogni 8 ore. Il dosaggio MMF verrà monitorato e modificato come clinicamente appropriato in base alle linee guida istituzionali. MMF verrà fermato al giorno +30 (braccia A, B&C) o giorno +35 (braccio D) o 7 giorni dopo l'impatto, qualunque sia il giorno in seguito, se non nessun GVHD acuto.
Altri nomi:
  • (FMM)
Sperimentale: Arm E
Matched sib regimen - Age 6-55 (per physician preference for patients over 6) Campath/TBI with peripheral blood stem cell graft
Radiazione: Irradiazione totale del corpo
400 cgy in 2 frazioni divise saranno amministrate per SOP del Dipartimento di RadiationOncology.
Altri nomi:
  • Trauma cranico
Biologico: Infusione cellulare
Il giorno 0 le cellule saranno infuse per sorgente cellulare Linee guida istituzionali specifiche
Droga: Sirolimus
I pazienti al braccio A e ARM D riceveranno Sirolimus; A partire dal giorno -3 e continuando fino al giorno +180 per i pazienti al braccio A o a partire dal giorno +5 e continuando fino a 1 anno dopo il trapianto per i pazienti sul braccio D.
Droga: Micofenolato mofetile
MMF inizierà il giorno -3 (braccio A, B&C) o giorno +5 (braccio d). I pazienti trattati sul servizio per adulti riceveranno 15 mg/kg (max 1500 mg/dose) somministrati ogni 12 ore, arrotondati a 250 mg più vicini. I pazienti in servizio pediatrico riceveranno 15 mg/kg (max 1000 mg/dose) somministrati ogni 8 ore. Il dosaggio MMF verrà monitorato e modificato come clinicamente appropriato in base alle linee guida istituzionali. MMF verrà fermato al giorno +30 (braccia A, B&C) o giorno +35 (braccio D) o 7 giorni dopo l'impatto, qualunque sia il giorno in seguito, se non nessun GVHD acuto.
Altri nomi:
  • (FMM)
Droga: Timoglobulina

ATG verrà somministrato IV ogni 24 ore a partire dal giorno -8 per tutti i pazienti.

Il dosaggio sarà basato su modelli utilizzando la metodologia bayesiana13,14,15. Dosi totali e numero totale di dosi (1-4 dosi) saranno determinati in base alla conta e al peso assoluto dei linfociti.

Altri nomi:
  • Coniglio ATG
Droga: Fludarabina
La fludarabina verrà somministrata IV per 1 ora ogni 24 ore dal giorno -5 al giorno -2. La dose giornaliera di fludarabina sarà determinata mediante dosaggio basato su modello utilizzando la metodologia bayesiana con un'area cumulativa sotto la curva (CAUC) di 20 mg*HR/L (range 18-22 mg*hr/l).
Droga: Tacrolimus
I pazienti con braccio B e braccio C riceveranno tacrolimus, a partire dal giorno -3 e continuando fino al giorno +180. Il dosaggio e il monitoraggio di Tacrolimus saranno per linee guida istituzionali.
Droga: Ciclofosfamide

La ciclofosfamide verrà somministrata alla dose di 14,5 mg/kg in 2 ore IV al giorno nei giorni -6 e -5. Il dosaggio della ciclofosfamide viene calcolato in base al peso corporeo effettivo (ABW).

Per il braccio D - ciclofosfamide 50 mg/kg IV verrà somministrata oltre 2 ore nei giorni +3 e

+4. Il dosaggio della ciclofosfamide per il post-trapianto viene calcolato in base al peso corporeo ideale (IBW) a meno che il paziente non pesa meno di IBW, nel qual caso verrà utilizzato il peso corporeo effettivo (ABW).

Altri nomi:
  • Ciclofosfamide con mesna

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Incidenza dell'innesto contro la malattia dell'ospite (GVHD)
Lasso di tempo: 1 anno
1 anno

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sopravvivenza globale
Lasso di tempo: 1 e 2 anni
Post di sopravvivenza globale HCT
1 e 2 anni
GVHD acuto di grado 3-4
Lasso di tempo: 2 anni
Grado 3-4 innesto acuto contro malattia ospite (GVHD) a 2 anni dopo HCT.
2 anni
Innesto cronico contro malattia ospite (GVHD)
Lasso di tempo: 2 anni
Innesto cronico contro malattia ospite (GVHD) gratuitamente a 2 anni dopo HCT.
2 anni
Sopravvivenza libera da fallimento
Lasso di tempo: 2 anni
Sopravvivenza libera da fallimento 2 anni dopo HCT.
2 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

19 novembre 2024

Completamento primario (Stimato)

1 giugno 2030

Completamento dello studio (Stimato)

1 giugno 2032

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

5 marzo 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

6 marzo 2025

Primo Inserito (Effettivo)

12 marzo 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

4 giugno 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

1 giugno 2026

Ultimo verificato

1 giugno 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 2024LS140

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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