Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Allo HSCT pro vysoce rizikové hemoglobinopatie

1. června 2026 aktualizováno: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Alogenní transplantace hematopoetických kmenových buněk u pacientů s vysoce rizikovým hemoglobinopatie a další poruchy závislé na transfuzi červených článků

Jediné centrum, otevřená štítek, intervenční, studie fáze II pro transplantaci dárce pro vysoce rizikové hemoglobinopatie a další poruchy závislé na transfuzi červených buněk využívajících alogenní režimy hematopoetických kmenových buněk (HSCT).

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

62

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

  • Jméno: Ashish Gupta, MBBS, MPH
  • Telefonní číslo: 612-626-2961
  • E-mail: gupta461@umn.edu

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
        • Nábor
        • Masonic Cancer Center
        • Kontakt:
          • Ashish Gupta, MBBS, MPH

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ano

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Oschopná onemocnění srpkovitých (SCD)
  • Lze vzít v úvahu pacienti SCD s plně shoděným sourozeneckým dárcem (MSD) bez ohledu na frekvenci nebo závažnost symptomů transplantace MSD. Rodiče/pacient musí být poraženi, pokud jde o rizika a výhody a poskytnout jejich dobrovolný informovaný souhlas
  • Alfa-Thalassemie závislá na transfuzi
  • Anémie diamantových blackfanů
  • Jiné nemaligní hematologické poruchy
  • Karnofsky ≥ 60%, Lansky Play skóre ≥ 60. Pacienti s nižším skóre výkonu lze zvážit na základě hodnocení studijního týmu.
  • Sexuálně aktivní osoby s plodným potenciálem nebo osoby s partnery s plodným potenciálem musí souhlasit s použitím vysoce účinné formy antikoncepce během studie a po dobu nejméně 4 měsíců po transplantaci.

Kritéria pro vyloučení:

  • Těhotná, kojení nebo v úmyslu otěhotnět během studie. Osoby porodu musí mít negativní těhotenský test (sérum nebo moč) do 7 dnů od začátku léčby
  • HIV pozitivní
  • Aktivní, nekontrolovaná infekce - bude povolena stabilní nebo zlepšování po 1 týdnu vhodné terapie (4 týdny pro předpokládané nebo zdokumentované plísňové infekce)
  • Známá alergie na některou ze složek studie
  • Psychiatrické nemoci/sociální situace, které by podle rozsudku zápisu vyšetřovatele omezily dodržování požadavků na studium
  • Jiná nemoc nebo lékařský problém, který by podle úsudku přihlášeného vyšetřovatele vyloučil pacienta z účasti na této studii

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Jiný
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Paže b
ARM B odpovídající SIB režim - 0-55 (na preference lékaře pro pacienty nad 6) ATG/chřipka/BU
Biologický: Infuze buněk
V den 0 budou buňky infuzovány na institucionální pokyny specifické pro zdroj buněk
Lék: Mykofenolát mofetil
MMF začne v den -3 (rameno A, B & C) nebo den +5 (rameno D). Pacienti léčeni na službě dospělých obdrží 15 mg/kg (maximální 1500 mg/dávka) podání každých 12 hodin, zaokrouhleni na nejbližší 250 mg. Pacienti s dětskou službou obdrží 15 mg/kg (max. 1000 mg/dávka), pokud jde o 8 hodin. Dávkování MMF bude monitorováno a změněno jako klinicky vhodné na základě institucionálních pokynů. MMF bude zastaven v den +30 (zbraně A, B & C) nebo den +35 (rameno D) nebo 7 dní po štěpení, ať už je to později, pokud není akutní GVHD.
Ostatní jména:
  • (MMF)
Lék: Thymoglobulin

ATG bude podáván IV každých 24 hodin počínaje dnem -8 u všech pacientů.

Dávkování bude založeno na modelu pomocí Bayesovské metodiky13,14,15. Celkové dávky a celkový počet dávek (1-4 dávek) budou stanoveny na základě absolutního počtu a hmotnosti lymfocytů.

Ostatní jména:
  • Králík ATG
Lék: Fludarabine
Fludarabin bude podáván IV po dobu 1 hodiny každých 24 hodin v den -5 a den -2. Denní dávka fludarabinu bude určena dávkováním založenou na modelu s využitím Bayesovské metodiky s kumulativní oblastí pod křivkou 20 mg*h/l (rozsah 18-22 mg*HR/l).
Lék: Busulfan
Dávkování a podávání a podávání a monitorování léčiv (TDM) na institucionální pokyny. Počáteční dávkování busulfanů bude určeno dávkováním založenou na modelu s využitím bayesovských metod s kumulativní oblastí pod křivkou (CAUC) 75 mg*h/l.
Lék: Tacrolimus
Pacienti na rameni B a ARM C budou dostávat takrolimus, počínaje dnem -3 a pokračovat až do dne +180. Dávkování a monitorování takrolimu bude podle institucionálních pokynů.
Experimentální: ARM c
ARM C plně porovnáno nesouvisející dárce (bláto)-- 0-55 let; ATG/chřipka/bu
Biologický: Infuze buněk
V den 0 budou buňky infuzovány na institucionální pokyny specifické pro zdroj buněk
Lék: Mykofenolát mofetil
MMF začne v den -3 (rameno A, B & C) nebo den +5 (rameno D). Pacienti léčeni na službě dospělých obdrží 15 mg/kg (maximální 1500 mg/dávka) podání každých 12 hodin, zaokrouhleni na nejbližší 250 mg. Pacienti s dětskou službou obdrží 15 mg/kg (max. 1000 mg/dávka), pokud jde o 8 hodin. Dávkování MMF bude monitorováno a změněno jako klinicky vhodné na základě institucionálních pokynů. MMF bude zastaven v den +30 (zbraně A, B & C) nebo den +35 (rameno D) nebo 7 dní po štěpení, ať už je to později, pokud není akutní GVHD.
Ostatní jména:
  • (MMF)
Lék: Thymoglobulin

ATG bude podáván IV každých 24 hodin počínaje dnem -8 u všech pacientů.

Dávkování bude založeno na modelu pomocí Bayesovské metodiky13,14,15. Celkové dávky a celkový počet dávek (1-4 dávek) budou stanoveny na základě absolutního počtu a hmotnosti lymfocytů.

Ostatní jména:
  • Králík ATG
Lék: Fludarabine
Fludarabin bude podáván IV po dobu 1 hodiny každých 24 hodin v den -5 a den -2. Denní dávka fludarabinu bude určena dávkováním založenou na modelu s využitím Bayesovské metodiky s kumulativní oblastí pod křivkou 20 mg*h/l (rozsah 18-22 mg*HR/l).
Lék: Busulfan
Dávkování a podávání a podávání a monitorování léčiv (TDM) na institucionální pokyny. Počáteční dávkování busulfanů bude určeno dávkováním založenou na modelu s využitím bayesovských metod s kumulativní oblastí pod křivkou (CAUC) 75 mg*h/l.
Lék: Tacrolimus
Pacienti na rameni B a ARM C budou dostávat takrolimus, počínaje dnem -3 a pokračovat až do dne +180. Dávkování a monitorování takrolimu bude podle institucionálních pokynů.
Lék: Plerixafor (mozobil)
Plerixafor will beused to significantly increase stem cell yields on a second collection day compared to donors who continued mobilization on G-CSF only.
Experimentální: Paže d
ARM D: Haploindentical nebo neshodné nesouvisející dárci (MMUD) - 0-55 let; ATG/Thiotepa/cyklofosfamid/mesna/chřipka/TBI
Lék: Sirolimus
Pacienti na rameni A a Arm D obdrží sirolimus; Počínaje dnem -3 a pokračování až do dne +180 u pacientů na rameni A nebo začátek v den +5 a pokračování do 1 roku po transplantaci pro pacienty na rameni D.
Lék: Tacrolimus
Pacienti na rameni B a ARM C budou dostávat takrolimus, počínaje dnem -3 a pokračovat až do dne +180. Dávkování a monitorování takrolimu bude podle institucionálních pokynů.
Lék: Plerixafor (mozobil)
Plerixafor will beused to significantly increase stem cell yields on a second collection day compared to donors who continued mobilization on G-CSF only.
Experimentální: Arm A - Closed
Arm A Matched sib regimen - Age 6 -55 (per physician preference for patients over 6) Campath/TBI
Lék: Alemtuzumab
Alemtuzumab (Campath) bude podáván IV během 2 hodin v den -8 až den -4.
Ostatní jména:
  • Camppath
Záření: Celkové ozáření těla
400 CGY ve 2 rozdělených frakcích bude podáno na SOP oddělení radiačníko.
Ostatní jména:
  • TBI
Biologický: Infuze buněk
V den 0 budou buňky infuzovány na institucionální pokyny specifické pro zdroj buněk
Lék: Sirolimus
Pacienti na rameni A a Arm D obdrží sirolimus; Počínaje dnem -3 a pokračování až do dne +180 u pacientů na rameni A nebo začátek v den +5 a pokračování do 1 roku po transplantaci pro pacienty na rameni D.
Lék: Mykofenolát mofetil
MMF začne v den -3 (rameno A, B & C) nebo den +5 (rameno D). Pacienti léčeni na službě dospělých obdrží 15 mg/kg (maximální 1500 mg/dávka) podání každých 12 hodin, zaokrouhleni na nejbližší 250 mg. Pacienti s dětskou službou obdrží 15 mg/kg (max. 1000 mg/dávka), pokud jde o 8 hodin. Dávkování MMF bude monitorováno a změněno jako klinicky vhodné na základě institucionálních pokynů. MMF bude zastaven v den +30 (zbraně A, B & C) nebo den +35 (rameno D) nebo 7 dní po štěpení, ať už je to později, pokud není akutní GVHD.
Ostatní jména:
  • (MMF)
Experimentální: Arm E
Matched sib regimen - Age 6-55 (per physician preference for patients over 6) Campath/TBI with peripheral blood stem cell graft
Záření: Celkové ozáření těla
400 CGY ve 2 rozdělených frakcích bude podáno na SOP oddělení radiačníko.
Ostatní jména:
  • TBI
Biologický: Infuze buněk
V den 0 budou buňky infuzovány na institucionální pokyny specifické pro zdroj buněk
Lék: Sirolimus
Pacienti na rameni A a Arm D obdrží sirolimus; Počínaje dnem -3 a pokračování až do dne +180 u pacientů na rameni A nebo začátek v den +5 a pokračování do 1 roku po transplantaci pro pacienty na rameni D.
Lék: Mykofenolát mofetil
MMF začne v den -3 (rameno A, B & C) nebo den +5 (rameno D). Pacienti léčeni na službě dospělých obdrží 15 mg/kg (maximální 1500 mg/dávka) podání každých 12 hodin, zaokrouhleni na nejbližší 250 mg. Pacienti s dětskou službou obdrží 15 mg/kg (max. 1000 mg/dávka), pokud jde o 8 hodin. Dávkování MMF bude monitorováno a změněno jako klinicky vhodné na základě institucionálních pokynů. MMF bude zastaven v den +30 (zbraně A, B & C) nebo den +35 (rameno D) nebo 7 dní po štěpení, ať už je to později, pokud není akutní GVHD.
Ostatní jména:
  • (MMF)
Lék: Thymoglobulin

ATG bude podáván IV každých 24 hodin počínaje dnem -8 u všech pacientů.

Dávkování bude založeno na modelu pomocí Bayesovské metodiky13,14,15. Celkové dávky a celkový počet dávek (1-4 dávek) budou stanoveny na základě absolutního počtu a hmotnosti lymfocytů.

Ostatní jména:
  • Králík ATG
Lék: Fludarabine
Fludarabin bude podáván IV po dobu 1 hodiny každých 24 hodin v den -5 a den -2. Denní dávka fludarabinu bude určena dávkováním založenou na modelu s využitím Bayesovské metodiky s kumulativní oblastí pod křivkou 20 mg*h/l (rozsah 18-22 mg*HR/l).
Lék: Tacrolimus
Pacienti na rameni B a ARM C budou dostávat takrolimus, počínaje dnem -3 a pokračovat až do dne +180. Dávkování a monitorování takrolimu bude podle institucionálních pokynů.
Lék: Cyklofosfamid

Cyklofosfamid bude podáván v dávce 14,5 mg/kg po dobu 2 hodin IV denně ve dnech -6 a -5. Dávkování cyklofosfamidů se počítá na základě skutečné tělesné hmotnosti (ABW).

Pro rameno D - cyklofosfamid 50 mg/kg IV bude podáván po dobu 2 hodin ve dnech +3 a

+4. Cyklofosfamidové dávkování pro posttransplantaci se počítá na základě ideální tělesné hmotnosti (IBW), pokud pacient váží méně než IBW, v tomto případě bude použita skutečná tělesná hmotnost (ABW).

Ostatní jména:
  • Cyklofosfamid s Mesna

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Výskyt štěpu versus hostitelské onemocnění (GVHD)
Časové okno: 1 rok
1 rok

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Celkové přežití
Časové okno: 1 a 2 roky
Celkové přežití po HCT
1 a 2 roky
Stupeň 3-4 Akutní GVHD
Časové okno: 2 roky
Stupeň 3-4 Akutní štěp versus onemocnění hostitele (GVHD) po 2 letech po HCT.
2 roky
Chronická štěp versus nemoc hostitele (GVHD) zdarma
Časové okno: 2 roky
Chronická štěp versus onemocnění hostitele (GVHD) zdarma po 2 letech po HCT.
2 roky
Neúspěch bez přežití
Časové okno: 2 roky
Neúspěch bez přežití 2 roky po HCT.
2 roky

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

19. listopadu 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. června 2030

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. června 2032

Termíny zápisu do studia

První předloženo

5. března 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

6. března 2025

První zveřejněno (Aktuální)

12. března 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

4. června 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

1. června 2026

Naposledy ověřeno

1. června 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 2024LS140

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit