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Eine Pilotstudie zu Biomarkern für spinale Muskelatrophie (BforSMA)

23. Oktober 2012 aktualisiert von: HealthCore-NERI
Das Ziel dieser Pilotstudie ist die Identifizierung eines Markers oder einer Gruppe von Markern im Blut oder Urin eines breiten Spektrums von Patienten mit spinaler Muskelatrophie (SMA), die sich mit Maßen für den klinischen Schweregrad unterscheiden. Von dieser Identifizierung von Biomarkerkandidaten erhofft man sich, dass weitere Untersuchungen, sowohl longitudinale Naturverlaufs- als auch klinische Wirksamkeitsstudien, einen Biomarker mit der Sensitivität und Spezifität verifizieren werden, die seine eventuelle Verwendung als validierter pharmakodynamischer Marker oder Surrogat-Endpunkt ermöglichen. Darüber hinaus können diese Bemühungen biologische Wege aufklären, die potenzielle therapeutische Ziele sein können.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Detaillierte Beschreibung

Spinale Muskelatrophie (SMA) ist eine der beiden häufigsten erblichen neuromuskulären Erkrankungen bei Kindern. Derzeit gibt es keine Heilung und keine zugelassenen Therapeutika, um das Fortschreiten der Krankheit zu verlangsamen. SMA ist gekennzeichnet durch einen Verlust von Alpha-Motoneuronen im Rückenmark, schwere Atrophie der proximalen Muskeln und fortschreitende Schwäche und Behinderung aufgrund von respiratorischen, gastrointestinalen und funktionellen Komplikationen der Krankheit.

Obwohl SMA eine relativ häufige seltene Krankheit ist, wird erwartet, dass die Rekrutierung von Patienten für die Anzahl der in Frage kommenden Therapien zum geschwindigkeitsbegrenzenden Faktor für die Entwicklung von Therapeutika wird.

LERNZIELE

Primär:

  • Identifizierung biochemischer Blut- und Urinmarkerkandidaten, die mit dem Schweregrad der Erkrankung korrelieren, wie durch die modifizierte Hammersmith Functional Motor Scale bei einer Reihe von Kindern mit Typ I, Typ II und Typ III mit spinaler Muskelatrophie (SMA) bestimmt (1).

Sekundär:

  • Um festzustellen, ob es Biomarker von SMA-Typen I-III-Patienten gibt, die mit dem SMA-Typ, dem Alter bei Krankheitsbeginn, dem 10-Meter-Gehtest (nur gehfähige Personen), der Lungenfunktion, der Ernährungsbeurteilung, dem SMN-Proteinspiegel, dem SMN-Transkriptspiegel oder korrelieren SMN2-Kopiennummer.
  • Um zu bestimmen, ob identifizierte Biomarker-Kandidaten mit dem Krankheitszustand assoziiert sind, durch Vergleich von SMA-Proben mit freiwilligen Kontrollproben.
  • Um festzustellen, ob es potenzielle biochemische Wege gibt, die Ziele für eine therapeutische Intervention bei SMA darstellen könnten.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

130

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Kanada
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 2E3
        • Children's Hospital - London Health Sciences Center
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Stanford, California, Vereinigte Staaten, 94305
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • The Children's Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • University of Iowa
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Vereinigte Staaten, 48201
        • Children's Hospital of Michigan, Detroit
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55905
        • Mayo Clinic Rochester
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Washington University Medical School
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Columbia University SMA Clinical Research Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43210
        • The Ohio State University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75207
        • Children's Medical Center - Dallas
    • Utah
      • Salt lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84132
        • University of Utah
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53792
        • University of Wisconsin Hospital and Clinics

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

8 Monate bis 10 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Kinderkrankenhäuser Universitätskliniken

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Alter 2 bis 12 Jahre, einschließlich
  • Bei guter Gesundheit (außer SMA) nach Einschätzung des Prüfarztes zum Zeitpunkt der Beurteilung

Ausschlusskriterien:

  • Systemische oder spezifische Organerkrankungen
  • Jede andere bekannte genetische Erkrankung als SMA, die eine pharmazeutische Behandlung erfordert
  • Verwendung von mutmaßlichen SMN-verstärkenden Medikamenten oder Behandlungen in den letzten 14 Tagen vor der Einschreibung
  • Verwendung von Carnitin, Kreatin, oralem Albuterol oder Riluzol für 14 Tage vor der Einschreibung
  • Verwendung von oralen verschreibungspflichtigen Medikamenten für 14 Tage vor der Einschreibung (Ausnahmen: Anti-Reflux-Medikamente, Medikamente gegen Verstopfung oder Stuhlgangerweichung, Stuhlfüller und inhalative Bronchodilatatoren)
  • Jede Krankheit, die innerhalb der letzten 14 Tage eine Behandlung mit Antibiotika oder entzündungshemmenden Medikamenten erforderte
  • Jeder behandlungsbedürftige Hautausschlag innerhalb der letzten 7 Tage
  • Jeder schwere Asthmaanfall, der innerhalb der letzten 7 Tage eine Behandlung mit oralen oder parenteralen Steroiden erforderte
  • Jedes Fieber über 100 Grad Fahrenheit oder 38 Grad Celsius innerhalb der letzten 7 Tage
  • Jede Impfung innerhalb der letzten 7 Tage
  • Jede erlittene Verletzung, die innerhalb der letzten 7 Tage zu einem Knochenbruch führte oder genäht werden musste
  • Jede Operation innerhalb der letzten 7 Tage
  • Jeder Erhalt einer Anästhesie innerhalb der letzten 7 Tage
  • Jeder Besuch in der Notaufnahme oder jeder Krankenhausaufenthalt innerhalb der letzten 7 Tage
  • Jede Magenerkrankung mit Erbrechen innerhalb der letzten 7 Tage
  • Jegliche Migräne innerhalb der letzten 7 Tage
  • Teilnahme an einer klinischen Studie (außer Beobachtungsstudien) innerhalb der letzten 7 Tage

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Kohorte
  • Zeitperspektiven: Querschnitt

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
SMA-Kohorte
Personen im Alter zwischen 2 und 12 Jahren, bei denen SMA Typ I, II oder III diagnostiziert wurde.
Kohorte kontrollieren
Gesunde Kinder im Alter von 2-12 Jahren. Diese Kinder können entweder genetisch verwandte Geschwister von SMA-Kindern (genetisch bestätigte Nicht-Träger von SMA) oder nicht verwandte Kinder sein.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Identifizierung potenzieller biochemischer Blut- und Urinmarker, die mit dem Schweregrad der Erkrankung korrelieren, wie durch die modifizierte Hammersmith Functional Motor Scale bei einer Reihe von Kindern mit Typ I, Typ II und Typ III mit spinaler Muskelatrophie (SMA) bestimmt
Zeitfenster: 1 Jahr
1 Jahr

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Um festzustellen, ob es Biomarker von SMA-Patienten des Typs I-III gibt, die mit SMA-Typ, Alter bei Krankheitsbeginn, 10-Meter-Gehtest, Lungenfunktion, Ernährungsbeurteilung, SMN-Proteinspiegel, SMN-Transkriptspiegel oder SMN2-Kopienzahl korrelieren.
Zeitfenster: 1 Jahr
1 Jahr
Um zu bestimmen, ob identifizierte Biomarker-Kandidaten mit dem Krankheitszustand assoziiert sind, durch Vergleich von SMA-Proben mit freiwilligen Kontrollproben.
Zeitfenster: 1 Jahr
1 Jahr

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

HealthCore-NERI

Mitarbeiter

The Spinal Muscular Atrophy Foundation

Ermittler

  • Hauptermittler: Richard Finkel, MD, Children's Hospital of Philadelphia
  • Hauptermittler: Thomas Crawford, MD, Johns Hopkins University
  • Hauptermittler: Petra Kaufmann, MD, Columbia University

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Oktober 2008

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. März 2009

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. März 2009

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

18. September 2008

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

18. September 2008

Zuerst gepostet (Schätzen)

22. September 2008

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

24. Oktober 2012

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

23. Oktober 2012

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2012

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • BforSMA

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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