Fenfluramin bei CDKL5-Mangelstörung (CDD)
14. September 2023 aktualisiert von: NYU Langone Health
Fenfluramin bei CKDL5-Mangelstörung (CDD)
In diese Studie werden 10 Patienten im Alter von 2 bis 18 Jahren mit einer bestätigten genetischen/klinischen Diagnose einer CDKL5-Mangelstörung (CDD) in eine Open-Label-Studie mit Fenfluramin zur Anfallskontrolle aufgenommen.
Die Patienten werden über 14 Tage auf eine Dosis von 0,8 mg/kg/Tag ZX008 (maximale Dosis 30 mg/d) titriert.
Studienübersicht
Status
Abgeschlossen
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
7
Phase
- Phase 2
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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New York
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New York, New York, Vereinigte Staaten, 10016
- New York Langone Health Comprehensive Epilespy Center
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
2 Jahre bis 18 Jahre (Kind, Erwachsene)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Bestätigte klinische/genetische Diagnose einer CDKL5-Mangelstörung CDD
- Alter 2-18 Jahre alt. Das Subjekt ist männlich oder nicht schwanger, nicht stillende Frau. Weibliche Probanden im gebärfähigen Alter dürfen nicht schwanger sein oder stillen. Weibliche Probanden im gebärfähigen Alter müssen einen negativen Urin-Schwangerschaftstest haben. Probanden im gebärfähigen oder zeugungsfähigen Alter müssen bereit sein, während der Behandlung in dieser Studie und für 30 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments medizinisch akzeptable Formen der Empfängnisverhütung, einschließlich Abstinenz, anzuwenden.
- Der Proband wurde über die Art der Studie informiert und die Einverständniserklärung des gesetzlich verantwortlichen Elternteils / Erziehungsberechtigten eingeholt.
- Das Subjekt hat seine Zustimmung gemäß den Anforderungen des Investigational Review Board/Independent Ethics Committee (IRB/IEC) erteilt, sofern dies möglich ist.
- Die Pflegekraft des Probanden ist bereit und in der Lage, das Ausfüllen des Tagebuchs, den Besuchsplan und die Verantwortung für das Studienmedikament einzuhalten.
- Die Probanden müssen mindestens 4 Wochen vor dem Screening eine therapeutisch relevante und stabile Dosis von Antikonvulsiva, Ernährungstherapien gegen Epilepsie oder Vagusnervstimulationseinstellungen erhalten, und es wird erwartet, dass sie während der gesamten Studie stabil bleiben.
- ≥4 Krampfanfälle (tonisch-klonisch, tonisch, atonisch, klonisch, fokal motorisch) pro 4-Wochen-Zeitraum; jeder Krampfanfall muss ≥3 Sekunden dauern.
Ausschlusskriterien:
- Das Subjekt hat eine bekannte Überempfindlichkeit gegen Fenfluramin oder einen der Hilfsstoffe in der Studienmedikation.
- Das Subjekt hat eine aktuelle oder frühere Vorgeschichte von kardiovaskulären oder zerebrovaskulären Erkrankungen, Myokardinfarkt oder Schlaganfall.
- Das Subjekt hat eine aktuelle oder frühere Vorgeschichte von kardiovaskulären oder zerebrovaskulären Erkrankungen wie Herzklappenerkrankung, Myokardinfarkt oder Schlaganfall oder klinisch signifikante strukturelle Herzanomalie, einschließlich, aber nicht beschränkt auf Mitralklappenprolaps, Vorhof- oder Ventrikelseptumdefekte, Patent Ductus Arteriose und Patent Foramen ovale mit Shuntumkehr. (Anmerkung: Ein offenes Foramen ovale oder eine Bikuspidalklappe gelten nicht als Ausschlusskriterium, können aber mit den folgenden ausschließenden Erkrankungen assoziiert sein: Aortenisthmusstenose, Turner-Syndrom, supravalvuläre Aortenstenose, subvalvuläre Aortenstenose, offener Ductus arteriosus, Sinus Valsalva-Aneurysma, Ventrikelseptumdefekt, Shone-Komplex, aufsteigendes Aortenaneurysma, Loeys-Dietz-Syndrom, familiäres thorakales Aortenaneurysma-Syndrom mit ACTA2-Mutation und familiäres thorakales Aortenaneurysma-Syndrom mit MAT2A-Mutation).
- Das Subjekt hat innerhalb des Vorjahres eine aktuelle oder aktuelle Vorgeschichte von Anorexia Nervosa, Bulimie oder Depression, die eine medizinische Behandlung oder psychologische Behandlung für eine Dauer von mehr als 1 Monat erforderte.
- Probanden, die derzeit CBD/THC oder ein beliebiges MMJ einnehmen, oder diejenigen, die positiv auf das Tetrahydrocannabinol (THC)-Panel im Urin oder Vollblut-Cannabidiol (CBD) getestet wurden.
- Das Subjekt hat innerhalb der letzten 30 Tage an einer anderen klinischen Studie teilgenommen (berechnet ab dem letzten geplanten Besuch dieser Studie).
- Das Subjekt ist nach Ansicht des Prüfarztes, basierend auf dem klinischen Interview, einem unmittelbaren Risiko ausgesetzt, sich selbst oder andere zu verletzen.
- Das Subjekt hat eine aktuelle oder vergangene Vorgeschichte von Glaukom.
- Das Subjekt erhält eine Begleittherapie mit: zentral wirkenden Appetitzüglern; Monoaminoxidase-Inhibitoren; jede zentral wirkende Verbindung mit klinisch nennenswerter Menge an Serotonin-Agonist- oder -Antagonist-Eigenschaften, einschließlich Serotonin-Wiederaufnahmehemmung; Atomoxetin oder andere zentral wirkende noradrenerge Agonisten; oder Cyproheptadin. (siehe Anlage 1)
- Das Subjekt hat eine mittelschwere oder schwere Leberfunktionsstörung. Asymptomatische Patienten mit leichter Leberfunktionsstörung (erhöhte Leberenzyme).
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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Experimental: Fenfluraminhydrochlorid
Die Studienmedikation wird in gleichen Dosen zweimal täglich morgens und abends im Abstand von etwa 12 Stunden verabreicht. Die Patienten werden zunächst über 14 Tage auf eine Dosis von 0,8 mg/kg/Tag ZX008 (maximale Dosis 30 mg/d) titriert. Nach Abschluss der Titrationsphase erhalten die Patienten weiterhin die ZX008-Dosis von 0,8 mg/kg/Tag und werden für weitere 12 Wochen (Erhaltungsphase) behandelt. Die Studienmedikation wird weiterhin zweimal täglich morgens und abends im Abstand von etwa 12 Stunden verabreicht. Nach Abschluss der Erhaltungsphase treten die Patienten in die Auslaufphase ein, in der sie von 0,8 mg/kg zweimal täglich auf eine Dosis von 0,4 mg/kg zweimal täglich (maximal 30 mg/Tag) reduziert werden. Nach 4 Tagen bei dieser Dosisstufe verringern die Patienten ihre Dosis auf 0,2 mg/kg/Tag. Am Tag 9 der Taper-Periode beenden alle Teilnehmer die Einnahme der Studienmedikation. |
Orale wässrige Lösung von Fenfluraminhydrochlorid, gepuffert auf pH 5 und bereitgestellt in Konzentrationen von 2,5 mg/ml.
Hergestellt von Andersonbrecon, Inc. im Auftrag von Zogenix International Limited.
Andere Namen:
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Änderung der mittleren monatlichen Anfallshäufigkeit gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 14
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Veränderung der mittleren Anzahl monatlicher Krampfanfälle zwischen dem Ausgangswert und Woche 14.
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Ausgangswert, Woche 14
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Veränderung der Lebensqualität bei Epilepsie im Kindesalter (QOLCE) Score
Zeitfenster: Baseline, Woche 14
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Von Eltern/Pflegepersonen durchgeführte Beurteilung, in der beurteilt wird, wie sich Epilepsie auf die alltägliche Funktionsfähigkeit ihres Kindes/Pflegeempfängers in verschiedenen Lebensbereichen auswirkt.
Jedes Item wird auf einer 5-Punkte-Likert-Skala von 1 (Antwort korreliert mit der geringstmöglichen Lebensqualität) bis 5 (Antwort korreliert mit der höchstmöglichen Lebensqualität) eingestuft.
Item-Scores werden dann wie folgt auf eine Skala von 0-100 transformiert: 1 = 0, 2 = 25, 3 = 50, 4 = 75 und 5 = 100.
Die Gesamtpunktzahl ist der Durchschnitt aller Elementpunktzahlen und reicht von 0-100.
Höhere Werte weisen auf eine höhere Lebensqualität hin; ein Anstieg der Werte weist auf eine Zunahme der Lebensqualität während des Beobachtungszeitraums hin.
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Baseline, Woche 14
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Änderung des Caregiver Global Impression of Change (CGIC)-Scores
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 14
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Beim CGIC handelt es sich um eine 1-Punkte-Beurteilung, die von den Eltern/Betreuern durchgeführt wird und dazu dient, festzustellen, wie stark sich das Kind/Betreuer durch die Behandlung verbessert hat.
Das Instrument fordert Eltern/Betreuer auf, die Verbesserung ihres Kindes/Betreuers wie folgt zu bewerten: 1) sehr stark verbessert; 2) stark verbessert; 3) minimal verbessert; 4) unverändert; 5) etwas schlimmer; 6) viel schlimmer; 7) sehr viel schlimmer; die Gesamtpunktzahl liegt entsprechend zwischen 1 und 7.
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Ausgangswert, Woche 14
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Änderung des IGIC-Scores (Investigator Global Impression of Change).
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 14
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Bei der IGIC handelt es sich um eine vom Prüfer ausgefüllte 1-Punkte-Bewertung, mit der ermittelt wird, wie sehr sich ein Patient durch die Behandlung verbessert hat.
Das Instrument fordert den Prüfer auf, die Verbesserung des Patienten wie folgt zu bewerten: 1) sehr stark verbessert; 2) stark verbessert; 3) minimal verbessert; 4) unverändert; 5) etwas schlimmer; 6) viel schlimmer; 7) sehr viel schlimmer; die Gesamtpunktzahl liegt entsprechend zwischen 1 und 7.
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Ausgangswert, Woche 14
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Veränderung des Rohwerts des Epilepsiemoduls für die pädiatrische Lebensqualität (PEDS-QL).
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 14
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Das PedsQL-Epilepsiemodul besteht aus 29 Elementen und fünf Skalen: Auswirkung, Kognition, Schlaf, exekutive Funktion und Stimmung/Verhalten.
Die Auswirkungsskala (neun Punkte) bewertet, wie Epilepsie die täglichen Aktivitäten, die Interaktion mit Gleichaltrigen, die Unabhängigkeit und die erhöhte Krankheitslast aufgrund der Behandlung beeinträchtigt.
Die kognitive Skala (sechs Elemente) bewertet das Gedächtnis, die Fähigkeit, neue Materialien zu lernen, schulbezogene Schwierigkeiten und Leseschwierigkeiten.
Die Schlafskala (drei Punkte) bewertet Müdigkeit und Schlafstörungen.
Die Exekutivfunktionsskala (sechs Elemente) bewertet Organisation, Aufgabeninitiierung, Impulsivität und Unaufmerksamkeit.
Die Stimmungs-/Verhaltensskala (fünf Elemente) bewertet Gefühle von Wut, Traurigkeit, Sorgen und Frustrationstoleranz.
Die Werte liegen für jede Subskala zwischen 0 und 100, wobei höhere Werte eine bessere Lebensqualität bedeuten.
Der Rohwert ist die Summe der einzelnen Teilskalenwerte und liegt zwischen 0 und 500.
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Ausgangswert, Woche 14
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Ermittler
- Hauptermittler: Orrin Devinsky, MD, NYU Langone Health
Publikationen und hilfreiche Links
Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
29. Oktober 2019
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
30. August 2022
Studienabschluss (Tatsächlich)
24. Oktober 2022
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
1. März 2019
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
1. März 2019
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
4. März 2019
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
4. Oktober 2023
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
14. September 2023
Zuletzt verifiziert
1. September 2023
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- 18-01530
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Ja
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird
Nein
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