Erstmals in Humanstudie zur Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von GEM103 bei geographischer Atrophie als Folge von trockener altersbedingter Makuladegeneration
9. Februar 2021 aktualisiert von: Gemini Therapeutics, Inc.
Eine multizentrische, offene Einzeldosis-Dosiseskalationsstudie der Phase 1 bei Patienten mit geografischer Atrophie (GA) als Folge einer altersbedingten Makuladegeneration (AMD) zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakodynamik und Immunogenität von Intravitreal Injektionen von GEM103
Die Studie soll die maximal tolerierte Dosis (MTD) für die intravitreale (IVT) Verabreichung von GEM103 bei Patienten mit geografischer Atrophie (GA) als Folge trockener AMD ermitteln.
Die Sicherheit und Verträglichkeit einer Einzeldosis von GEM103 wird anhand des Auftretens dosislimitierender Toxizitäten (DLTs) bewertet.
Jeder Proband wird hinsichtlich Sicherheit, Pharmakokinetik (PK), klinischer und Biomarker-Bewertungen weiterverfolgt.
Drei eskalierende Dosiskohorten sind geplant.
Studienübersicht
Status
Abgeschlossen
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Dies ist eine multizentrische, unverblindete Einzeldosis-Dosiseskalationsstudie der Phase 1 bei Patienten mit GA infolge trockener AMD zur Untersuchung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakodynamik (PD) und Immunogenität von IVT-Injektionen von GEM103 an eine Einzeldosis Auge.
Die Studie soll die MTD für die IVT-Verabreichung von GEM103 identifizieren. Die Sicherheit und Verträglichkeit einer Einzeldosis GEM103 wird anhand des Auftretens von DLTs bewertet. Drei eskalierende Dosiskohorten sind geplant.
Die Probanden werden klinischen und ophthalmologischen Untersuchungen unterzogen, um in die Studie aufgenommen zu werden. Eingeschriebene Probanden erhalten GEM103 und werden für Sicherheits-, PK-, klinische und Biomarker-Bewertungen weiterverfolgt.
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
12
Phase
- Phase 1
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85020
- Associated Retina Consultants
-
Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85053
- Retinal Consultants of Arizona
-
-
California
-
Bakersfield, California, Vereinigte Staaten, 93309
- California Retina Consultants
-
Beverly Hills, California, Vereinigte Staaten, 90211
- Retina Vitreous Associates
-
Oxnard, California, Vereinigte Staaten, 93036
- California Retina Consultants
-
Santa Barbara, California, Vereinigte Staaten, 93103
- California Retina Consultants
-
Santa Maria, California, Vereinigte Staaten, 93454
- California Retina Consultants
-
-
Georgia
-
Augusta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30909
- Southeast Retina Center
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46290
- Midwest Eye Institute
-
-
Missouri
-
Chesterfield, Missouri, Vereinigte Staaten, 63017
- Pepose Vision Institute
-
-
Nevada
-
Reno, Nevada, Vereinigte Staaten, 89502
- Sierra Eye Associates
-
-
North Carolina
-
Asheville, North Carolina, Vereinigte Staaten, 28803
- Western Carolina Retinal Associates
-
-
Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
50 Jahre und älter (ERWACHSENE, OLDER_ADULT)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Studienberechtigte Geschlechter
Alle
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Mindestens 50 Jahre alt zum Zeitpunkt der unterschriebenen Einverständniserklärung
- In der Lage, für angemessene ophthalmologische Sehfunktionstests und anatomische Beurteilungen ausreichend zu kooperieren und vor Beginn eines Studienverfahrens eine Einverständniserklärung abzugeben
- Bestkorrigierte Sehschärfe (BCVA) im Studienauge zwischen 5-45 Buchstaben
- Bestätigte Diagnose einer zentralen GA im Studienauge und geeignete Gesamtgröße der GA-Läsion
Ausschlusskriterien:
Vorhandensein der folgenden Augenerkrankungen - im Studienauge:
- Exsudative AMD oder choroidale Neovaskularisation (CNV)
- Alle Augenerkrankungen oder -zustände, die die Fähigkeit des Probanden zur Teilnahme an der Studie beeinträchtigen oder eine Kontraindikation für die IVT-Injektion darstellen könnten
- Jede intraokulare Operation (mit Ausnahme einer intraokularen Linsenersatzoperation mehr als 3 Monate vor der Zustimmung)
Vorhandensein einer der folgenden Augenerkrankungen - in einem Auge:
- Vorgeschichte einer herpetischen Infektion
- Fortlaufende Behandlung mit antiangiogenen Therapien am anderen Auge oder abgeschlossene Behandlung am Studienauge
- Jede frühere oder anhaltende Erkrankung (z. okuläre andere als trockene AMD, systemische, psychiatrische) oder klinisch signifikante Screening-Laborwerte, die ein Sicherheitsrisiko darstellen, die Studien-Compliance beeinträchtigen, eine konsistente Studiennachbeobachtung beeinträchtigen oder die Dateninterpretation während des gesamten Längsnachbeobachtungszeitraums beeinträchtigen können
- Weibliche Probanden dürfen nicht schwanger sein oder stillen
- Aktuelle Einnahme von Medikamenten, von denen bekannt ist, dass sie für die Linse, die Netzhaut oder den Sehnerv toxisch sind
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: BEHANDLUNG
- Zuteilung: NON_RANDOMIZED
- Interventionsmodell: SEQUENTIELL
- Maskierung: KEINER
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
|
EXPERIMENTAL: Dosis 1
Eine Einzeldosis GEM103 wird über eine intravitreale Injektion verabreicht.
Dieser Arm wird die niedrigste Dosis von GEM103 erhalten
|
GEM103
|
|
EXPERIMENTAL: Dosis 2
Eine Einzeldosis GEM103 wird über eine intravitreale Injektion verabreicht.
Dieser Arm wird die mittlere Dosis von GEM103 enthalten
|
GEM103
|
|
EXPERIMENTAL: Dosis 3
Eine Einzeldosis GEM103 wird über eine intravitreale Injektion verabreicht.
Dieser Arm wird eine höhere Dosis von GEM103 erhalten
|
GEM103
|
|
EXPERIMENTAL: Dosis 4
Eine Einzeldosis GEM103 wird über eine intravitreale Injektion verabreicht.
Dieser Arm wird die höchste (Verlängerungs-)Dosis von GEM103 erhalten
|
GEM103
|
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
|---|---|
|
Häufigkeit und Schweregrad von UE/SUE nach Arzneimittelgabe
Zeitfenster: Bis zu 8 Wochen
|
Bis zu 8 Wochen
|
Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
|---|---|
|
GEM103-Konzentrationen in Augenflüssigkeiten
Zeitfenster: Bis zu 8 Wochen
|
Bis zu 8 Wochen
|
|
Veränderungen der Komplementfaktorspiegel im Vergleich zum Ausgangswert nach Verabreichung des Arzneimittels
Zeitfenster: Bis zu 8 Wochen
|
Bis zu 8 Wochen
|
Andere Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
|---|---|
|
Veränderung der Kammerwasser-Biomarkerspiegel (in ng/ml) von Komplementfaktoren gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Bis zu 8 Wochen
|
Bis zu 8 Wochen
|
|
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in klinischen Bewertungen, einschließlich BCVA- und LLVA-Scores, wie anhand des ETDRS-Visual Acuity Score in der Anzahl der Buchstaben bewertet
Zeitfenster: Bis zu 8 Wochen
|
Bis zu 8 Wochen
|
|
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in den klinischen Beurteilungen, einschließlich der GA-Fläche in mm2, wie durch Fundus-Bildgebung beurteilt
Zeitfenster: Bis zu 8 Wochen
|
Bis zu 8 Wochen
|
|
Änderung der Konzentration von GEM103 in Blutproben
Zeitfenster: Bis zu 8 Wochen
|
Bis zu 8 Wochen
|
Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Publikationen und hilfreiche Links
Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (TATSÄCHLICH)
19. Dezember 2019
Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)
21. Oktober 2020
Studienabschluss (TATSÄCHLICH)
21. Oktober 2020
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
6. Januar 2020
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
28. Januar 2020
Zuerst gepostet (TATSÄCHLICH)
29. Januar 2020
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)
11. Februar 2021
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
9. Februar 2021
Zuletzt verifiziert
1. Februar 2021
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- GEM-CL-10301
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
NEIN
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Ja
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .