Eine Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von MYK-224 bei Teilnehmern mit symptomatischer obstruktiver hypertropher Kardiomyopathie (MERCUTIO)
1. Juni 2026 aktualisiert von: Bristol-Myers Squibb
Eine offene Pilotstudie der Phase 2a zur Bewertung der Wirksamkeit, Pharmakokinetik, Pharmakodynamik, Sicherheit und Verträglichkeit von MYK-224 bei Teilnehmern mit symptomatischer hypertropher Kardiomyopathie und Obstruktion des linksventrikulären Ausflusstrakts
Der Zweck dieser Studie ist die Charakterisierung der Sicherheit, Verträglichkeit, Wirksamkeit, Pharmakokinetik (PK) und Pharmakodynamik (PD) von MYK-224 bei Teilnehmern mit obstruktiver hypertropher Kardiomyopathie (oHCM).
Studienübersicht
Status
Beendet
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
18
Phase
- Phase 2
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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Milan, Italien, 20138
- Local Institution - 0029
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BO
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Bologna, BO, Italien, 40138
- Local Institution - 0027
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FI
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Florence, FI, Italien, 50134
- Local Institution - 0005
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Wroclaw, Polen, 54-049
- Local Institution - 0030
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Silesian Voivodeship
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Katowice, Silesian Voivodeship, Polen, 40-555
- Local Institution - 0011
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A Coruña, Spanien, 15006
- Local Institution - 0009
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Barcelona, Spanien, 08036
- Local Institution - 0023
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Majadahonda, Spanien, 28035
- Local Institution - 0010
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A
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Alicante, A, Spanien, 03010
- Local Institution - 0028
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GR
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Granada, GR, Spanien, 18014
- Local Institution - 0022
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MA
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Málaga, MA, Spanien, 29010
- Local Institution - 0008
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MU
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El Palmar, MU, Spanien, 30120
- Local Institution - 0002
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V
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Valencia, V, Spanien, 46026
- Local Institution - 0003
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California
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La Jolla, California, Vereinigte Staaten, 92037
- Local Institution - 0026
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Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90048
- Local Institution - 0014
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San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94158-2156
- Local Institution - 0016
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Kansas
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Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66103-2937
- Local Institution - 0001
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New York
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New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032-3802
- Local Institution - 0032
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
- Local Institution - 0013
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45267
- Local Institution - 0031
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Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44195-0001
- Local Institution - 0015
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Oregon
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Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239-3011
- Local Institution - 0024
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37205-2202
- Local Institution - 0021
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Texas
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San Antonio, Texas, Vereinigte Staaten, 78229-3900
- Local Institution - 0025
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84132
- Local Institution - 0006
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
18 Jahre bis 70 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Verfügt über angemessene akustische Fenster, um genaue TTEs zu ermöglichen, wie vom Echokardiographie-Kernlabor bestimmt.
Männer oder Frauen, bei denen oHCM gemäß den aktuellen Richtlinien der American College of Cardiology Foundation/American Heart Association und der European Society of Cardiology diagnostiziert wurde und die beide der folgenden Kriterien erfüllen:
- Hat eine ungeklärte linksventrikuläre (LV) Hypertrophie mit nicht dilatierten Ventrikelkammern ohne andere kardiale (z. B. Bluthochdruck, Aortenstenose) oder systemische Erkrankung und mit einer maximalen LV-Wanddicke von ≥ 15 Millimeter (mm) (oder ≥ 13 mm mit positiver Familienanamnese). einer hypertrophen Kardiomyopathie oder mit einer bekannten krankheitsverursachenden Mutation), wie durch Kernlaborinterpretation bestimmt.
UND
- Hat einen LVOT-Spitzengradienten während des Screenings, wie durch Echokardiographie von ≥ 50 Millimeter Quecksilbersäule (mm Hg) in Ruhe oder ≥ 30 mm Hg in Ruhe und ≥ 50 mm Hg nach Valsalva-Manöver (bestätigt durch Echokardiographie-Kernlaborinterpretation).
- Hat beim Screening-Besuch eine LVEF von ≥ 60 % dokumentiert, wie durch das Echokardiographie-Kernlabor bestimmt.
- Symptome der Funktionsklasse II oder III der New York Heart Association (NYHA) beim Screening.
- Hat eine gültige Messung des LVOT-Spitzengradienten nach dem Training beim Screening, wie vom Echokardiographie-Kernlabor bestimmt.
Ausschlusskriterien:
- Vorhandensein eines medizinischen Zustands, der Belastungstests ausschließt.
- Vorgeschichte von Synkopen oder anhaltender ventrikulärer Tachyarrhythmie innerhalb von 6 Monaten vor dem Screening.
- Bekannte infiltrative oder Speicherstörung, die eine Herzhypertrophie verursacht, die HCM nachahmt, wie Morbus Fabry, Amyloidose oder Noonan-Syndrom mit linksventrikulärer Hypertrophie.
- Vorbehandlung mit Mavacamten oder Aficamten. Eine Ausnahme kann in Fällen gemacht werden, in denen Myosin-Inhibitoren nicht innerhalb von 4 Monaten nach dem Screening-Besuch und mit Zustimmung sowohl des Prüfarztes als auch des medizinischen Monitors des Sponsors verwendet wurden.
- Wurde innerhalb von 6 Monaten vor dem Screening erfolgreich mit einer invasiven Septumreduktion (chirurgische Myektomie oder perkutane Alkohol-Septumablation [ASA]) behandelt oder plant, eine dieser Behandlungen während der Studie zu haben (Hinweis: Personen mit einer erfolglosen Myektomie oder einem perkutanen ASA-Verfahren durchgeführt > 6 Monate vor dem Screening kann aufgenommen werden, wenn die Zulassungskriterien für die Studie für die LVOT-Gradientenkriterien erfüllt sind).
- Platzierung eines implantierbaren Kardioverter-Defibrillators (ICD) oder Wechsel des Aggregats innerhalb von 2 Monaten vor dem Screening oder geplante neue Platzierung des ICD während der Studie (Änderungen des Aggregats, falls während der Studie erforderlich, sind erlaubt).
- Hat eine Vorgeschichte eines wiederbelebten plötzlichen Herzstillstands (jederzeit) oder eine bekannte Vorgeschichte eines geeigneten implantierbaren Kardioverter-Defibrillators (ICD-Entladung wegen lebensbedrohlicher ventrikulärer Arrhythmie innerhalb von 6 Monaten vor dem Screening.
- Hat paroxysmales, intermittierendes Vorhofflimmern mit Vorhofflimmern, das gemäß der Auswertung des EKG des Teilnehmers durch den Ermittler zum Zeitpunkt des Screenings vorhanden ist.
- Hat anhaltendes oder permanentes Vorhofflimmern, das mindestens 4 Wochen vor dem Screening nicht mit Antikoagulation behandelt wurde und/oder innerhalb von 6 Monaten vor dem Screening nicht angemessen frequenzkontrolliert ist (Hinweis: Teilnehmer mit anhaltendem oder permanentem Vorhofflimmern, die antikoaguliert und angemessen frequenzkontrolliert sind, sind zugelassen ).
- Hat QT-Intervall mit Fridericia-Korrektur (QTcF) > 500 ms bei QRS-Intervall < 120 ms oder QTcF > 520 ms bei QRS ≥ 120 ms, wenn der Teilnehmer einen Linksschenkelblock oder eine andere 12-Kanal-EKG-Anomalie hat, die vom Prüfer als a angesehen wird Risiko für die Sicherheit der Teilnehmer (z. B. atrioventrikulärer Block zweiten Grades Typ II).
- Hat beim Screening eine mittelschwere oder schwere (nach Ermessen des Prüfers) Aortenklappenstenose bekannt.
- Vorgeschichte einer systolischen LV-Dysfunktion (LVEF < 45 %) zu irgendeinem Zeitpunkt während ihres klinischen Verlaufs.
- Hat eine Lungenerkrankung, die die körperliche Leistungsfähigkeit einschränkt.
- Vorgeschichte einer obstruktiven koronaren Herzkrankheit (Stenose von > 70 % des Lumendurchmessers in einer oder mehreren Koronararterien).
- Vorbehandlung mit kardiotoxischen Mitteln wie Anthrazyklinen (z. B. Doxorubicin) o.ä
Es gelten andere protokolldefinierte Kriterien.
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Nicht randomisiert
- Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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Experimental: Kohorte 1
Die Teilnehmer erhalten MYK-224 entweder als Monotherapie oder in Kombination mit der Standardtherapie bestehend aus einem Betablocker.
Teilnehmer, die Kohorte 1 abschließen, haben Anspruch auf eine optionale Open-Label-Verlängerungsfrist
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Angegebene Dosis an bestimmten Tagen
Andere Namen:
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Experimental: Kohorte 2
Die Teilnehmer erhalten MYK-224 in Kombination mit einer Standardbehandlung, die entweder aus einem Kalziumkanalblocker oder Disopyramid besteht (das in Kombination mit einem Betablocker oder einem Kalziumkanalblocker verabreicht wird).
Teilnehmer, die Kohorte 2 abschließen, haben Anspruch auf eine optionale Open-Label-Verlängerungsfrist
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Angegebene Dosis an bestimmten Tagen
Andere Namen:
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Part A: Number of Participants With Adverse Events and Serious Adverse Events
Zeitfenster: From first dose (Day 1) until study end date in Part A or 30 days after early termination date (Median 17.55 weeks and Maximum 54.9 weeks)
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An Adverse Event (AE) is defined as any new untoward medical occurrence or worsening of a pre-existing medical condition in a clinical investigation participant administered study treatment and that does not necessarily have a causal relationship with this treatment.
Serious Adverse Event (SAE) is defined as any untoward medical occurrence that, at any dose results in death, is life-threatening, requires inpatient hospitalization or causes prolongation of existing hospitalization.
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From first dose (Day 1) until study end date in Part A or 30 days after early termination date (Median 17.55 weeks and Maximum 54.9 weeks)
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Part A: Number of Participants With at Least One Event of Arrhythmias
Zeitfenster: From first dose (Day 1) until study end date in Part A or 30 days after early termination date (Median 17.55 weeks and Maximum 54.9 weeks)
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Arrhythmias included atrial fibrillation/flutter (new from screening and recurrent), ventricular tachyarrhythmias (ventricular tachycardia, ventricular fibrillation, and Torsades de Pointe).
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From first dose (Day 1) until study end date in Part A or 30 days after early termination date (Median 17.55 weeks and Maximum 54.9 weeks)
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Part A: Number of Participants With at Least One Event of Appropriate Implantable Cardioverter Defibrillator Therapy and Resuscitated Cardiac Arrest
Zeitfenster: From first dose (Day 1) until study end date in Part A or 30 days after early termination date (Median 17.55 weeks and Maximum 54.9 weeks)
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From first dose (Day 1) until study end date in Part A or 30 days after early termination date (Median 17.55 weeks and Maximum 54.9 weeks)
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Part A: Change From Baseline in Vital Signs - Heart Rate
Zeitfenster: Baseline and until treatment end date in Part A (Median 17.55 weeks and Maximum 54.9 weeks)
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Baseline is defined as the last non-missing value in date/time recorded before the first dose of MYK-224.
Heart rate was measured in rested state.
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Baseline and until treatment end date in Part A (Median 17.55 weeks and Maximum 54.9 weeks)
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Part A: Change From Baseline in Vital Signs - Mean Systolic Blood Pressure
Zeitfenster: Baseline and until treatment end date in Part A (Median 17.55 weeks and Maximum 54.9 weeks)
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Baseline is defined as the last non-missing value in date/time recorded before the first dose of MYK-224.
Systolic blood pressure was measured in rested state.
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Baseline and until treatment end date in Part A (Median 17.55 weeks and Maximum 54.9 weeks)
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Part A: Change From Baseline in Vital Signs - Mean Diastolic Blood Pressure
Zeitfenster: Baseline and until treatment end date in Part A (Median 17.55 weeks and Maximum 54.9 weeks)
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Baseline is defined as the last non-missing value in date/time recorded before the first dose of MYK-224.
Diastolic blood pressure was measured in rested state.
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Baseline and until treatment end date in Part A (Median 17.55 weeks and Maximum 54.9 weeks)
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Part A: Change From Baseline in Vital Signs - Respiratory Rate
Zeitfenster: Baseline and until treatment end date in Part A (Median 17.55 weeks and Maximum 54.9 weeks)
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Baseline is defined as the last non-missing value in date/time recorded before the first dose of MYK-224.
Respiratory rate was measured in rested state.
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Baseline and until treatment end date in Part A (Median 17.55 weeks and Maximum 54.9 weeks)
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Part A: Change From Baseline in Vital Signs - Temperature
Zeitfenster: Baseline and until treatment end date in Part A (Median 17.55 weeks and Maximum 54.9 weeks)
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Baseline is defined as the last non-missing value in date/time recorded before the first dose of MYK-224.
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Baseline and until treatment end date in Part A (Median 17.55 weeks and Maximum 54.9 weeks)
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Part A: Change From Baseline in Vital Signs - Weight
Zeitfenster: Baseline and until treatment end date in Part A (Median 17.55 weeks and Maximum 54.9 weeks)
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Baseline is defined as the last non-missing value in date/time recorded before the first dose of MYK-224.
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Baseline and until treatment end date in Part A (Median 17.55 weeks and Maximum 54.9 weeks)
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Part A: Number of Participants With Abnormal Physical Examination Results
Zeitfenster: Baseline and until study end date in Part A (Median 17.55 weeks and Maximum 54.9 weeks)
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The complete physical examination included weight and calculated BMI, a neurological examination (gross motor and deep tendon reflexes),and an assessment of the following: general appearance, skin, head and neck, mouth, lymph nodes, thyroid, abdomen, musculoskeletal, cardiovascular, neurological, and respiratory systems with other systems included, as directed by interval history.
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Baseline and until study end date in Part A (Median 17.55 weeks and Maximum 54.9 weeks)
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Part A: Number of Participants With Abnormal Electrocardiogram (ECG) Results
Zeitfenster: Baseline and until study end date in Part A (Median 17.55 weeks and Maximum 54.9 weeks)
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Twelve-lead ECG evaluations will be performed in the supine position after 10 minutes of rest at Screening and at selected clinic visits prior to MYK-224 dosing and before any blood sample collection.
QTc prolongation is defined by either the mean of QTcF > 499 or mean of QTcB > 499 according to the project requirement specification from Clario.
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Baseline and until study end date in Part A (Median 17.55 weeks and Maximum 54.9 weeks)
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Part A: Number of Participants With Adverse Events Related to Clinical Laboratory Parameters (Hematology, Chemistry and Urinalysis)
Zeitfenster: Baseline and untill end date in Part A (Median 17.55 weeks and Maximum 54.9 weeks)
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Blood samples were collected to assess the clinical laboratory parameters.
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Baseline and untill end date in Part A (Median 17.55 weeks and Maximum 54.9 weeks)
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Part A:Percentage of Participants With Incidence of Symptomatic Left Ventricular Ejection Fraction (LVEF) < 50%
Zeitfenster: From first dose (Day 1) until study end date in Part A or 30 days after early termination date (Median 17.55 weeks and Maximum 54.9 weeks)
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LVEF was assessed using transthoracic echocardiogram (TTE) in resting state.
90% CIs are calculated based on Exact Binomial proportion test.
LVEF value was calculated by Simpson Biplane method.
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From first dose (Day 1) until study end date in Part A or 30 days after early termination date (Median 17.55 weeks and Maximum 54.9 weeks)
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Part A: Percentage of Participants With Incidence of Symptomatic Left Ventricular Ejection Fraction (LVEF) <= 30%
Zeitfenster: From first dose (Day 1) until study end date in Part A or 30 days after early termination date (Median 17.55 weeks and Maximum 54.9 weeks)
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LVEF was assessed using transthoracic echocardiogram (TTE) in resting state.
90% CIs are calculated based on Exact Binomial proportion test.
LVEF value was calculated by Simpson Biplane method.
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From first dose (Day 1) until study end date in Part A or 30 days after early termination date (Median 17.55 weeks and Maximum 54.9 weeks)
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Part A: Aggregate Mean of Left Ventricular Ejection Fraction (LVEF)
Zeitfenster: Treatment end date in Part A (Median 17.55 weeks and Maximum 54.9 weeks)
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Treatment end date in Part A (Median 17.55 weeks and Maximum 54.9 weeks)
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Part A: Change From Baseline in Left Ventricular Ejection Fraction (LVEF)
Zeitfenster: Baseline and until treatment end date in Part A (Median 17.55 weeks and Maximum 54.9 weeks)
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Baseline is defined as the last non-missing value in date/time recorded before the first dose of MYK-224.
Participants with data available at the timepoint were included in the analysis.
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Baseline and until treatment end date in Part A (Median 17.55 weeks and Maximum 54.9 weeks)
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Part A: Aggregate Mean of Left Ventricular Outflow Tract (LVOT) Peak Gradient (Post-Exercise, Resting, and Valsalva)
Zeitfenster: Treatment end date in Part A (Median 17.55 weeks and Maximum 54.9 weeks)
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Treatment end date in Part A (Median 17.55 weeks and Maximum 54.9 weeks)
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Part A: Change From Baseline in Left Ventricular Outflow Tract (LVOT) Peak Gradient (Post-Exercise, Resting, and Valsalva)
Zeitfenster: Treatment end date in Part A (Median 17.55 weeks and Maximum 54.9 weeks)
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Baseline is defined as the last non-missing value in date/time recorded before the first dose of MYK-224.
Participants with data available at the timepoint were included in the analysis.
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Treatment end date in Part A (Median 17.55 weeks and Maximum 54.9 weeks)
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Part A: Percentage of Participants With Resting Left Ventricular Outflow Tract (LVOT) Peak Gradient < 30 mmHg and Valsalva LVOT Peak Gradient < 50 mmHg
Zeitfenster: Baseline and until treatment end date in Part A (Median 17.55 weeks and Maximum 54.9 weeks)
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Baseline is defined as the last non-missing value in date/time recorded before the first dose of MYK-224.
90%CIs are calculated based on Normal approximation.
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Baseline and until treatment end date in Part A (Median 17.55 weeks and Maximum 54.9 weeks)
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Part A: Plasma Concentration of MYK-224
Zeitfenster: Pre-dose and 1 hour post-dose end date in Part A (Median 17.55 weeks and Maximum 54.9 weeks)
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Blood samples were collected to assess plasma concentration of MYK-224.
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Pre-dose and 1 hour post-dose end date in Part A (Median 17.55 weeks and Maximum 54.9 weeks)
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Ermittler
- Studienleiter: Bristol-Myers Squibb, Bristol-Myers Squibb
Publikationen und hilfreiche Links
Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.
Nützliche Links
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
18. Januar 2023
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
19. August 2024
Studienabschluss (Tatsächlich)
27. Februar 2025
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
23. September 2022
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
23. September 2022
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
27. September 2022
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
2. Juni 2026
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
1. Juni 2026
Zuletzt verifiziert
1. Juni 2026
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- CV029-009
- 2022-001292-14 (EudraCT-Nummer)
- U1111-1276-3555 (Registrierungskennung: WHO)
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
JA
Beschreibung des IPD-Plans
BMS gewährt auf Anfrage von qualifizierten Forschern und vorbehaltlich bestimmter Kriterien Zugang zu individuellen anonymisierten Teilnehmerdaten.
Weitere Informationen zu den Richtlinien und Verfahren zum Datenaustausch von Bristol Myers Squibb finden Sie unter: https://www.bms.com/researchers-and-partners/clinical-trials-and-research/disclosurecommitment.html
IPD-Sharing-Zeitrahmen
Siehe Planbeschreibung
IPD-Sharing-Zugriffskriterien
Siehe Planbeschreibung
Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen
- STUDIENPROTOKOLL
- SAFT
- CSR
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Ja
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
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