En studie för att utvärdera effektiviteten, säkerheten och tolerabiliteten av MYK-224 hos deltagare med symtomatisk obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati (MERCUTIO)
6 februari 2024 uppdaterad av: Bristol-Myers Squibb
En fas 2a, öppen pilotstudie för att utvärdera effektivitet, farmakokinetik, farmakodynamik, säkerhet och tolerabilitet av MYK-224 hos deltagare med symtomatisk hypertrofisk kardiomyopati och obstruktion i vänsterkammarutflödet.
Syftet med denna studie är att karakterisera säkerhet, tolerabilitet, effekt, farmakokinetik (PK) och farmakodynamik (PD) för MYK-224 hos deltagare med obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati (oHCM)
Studieöversikt
Status
Rekrytering
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Beräknad)
36
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studiekontakt
- Namn: BMS Study Connect Contact Center www.BMSStudyConnect.com
- Telefonnummer: 855-907-3286
- E-post: Clinical.Trials@bms.com
Studera Kontakt Backup
- Namn: First line of the email MUST contain the NCT# and Site #.
Studieorter
-
-
California
-
La Jolla, California, Förenta staterna, 92037
- Aktiv, inte rekryterande
- Local Institution - 0026
-
Los Angeles, California, Förenta staterna, 90048-3311
- Aktiv, inte rekryterande
- Local Institution - 0014
-
San Francisco, California, Förenta staterna, 94158-2156
- Aktiv, inte rekryterande
- Local Institution - 0016
-
Stanford, California, Förenta staterna, 94305-2200
- Indragen
- Stanford Hospital and Clinics
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Förenta staterna, 66103-2937
- Rekrytering
- University of Kansas Medical Center (KUMC)
-
Kontakt:
- Loren Berenbom, Site 0001
- Telefonnummer: +910771569
-
Westwood, Kansas, Förenta staterna, 66205
- Indragen
- The University of Kansas Cancer Center
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48109-5000
- Indragen
- University of Michigan Frankel Cardiovascular Center
-
-
New York
-
New York, New York, Förenta staterna, 10029-6503
- Indragen
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai (ISMMS) - The Mount Sinai Hospital (MSH)
-
New York, New York, Förenta staterna, 10032-3802
- Rekrytering
- Columbia Weill Cornell Cancer Centers - Herbert Irving Comprehensive Cancer Center (HICCC)
-
Kontakt:
- Yuichi Shimada, Site 0032
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27710
- Rekrytering
- Duke University Medical Center
-
Kontakt:
- Andrew Wang, Site 0013
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45267
- Rekrytering
- University of Cincinnati College of Medicine
-
Kontakt:
- Umama Gorsi, Site 0031
- Telefonnummer: 513-588-4272
-
Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44195-0001
- Rekrytering
- Cleveland Clinic Foundation
-
Kontakt:
- Milind Desai, Site 0015
- Telefonnummer: 216-445-5250
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239-3011
- Rekrytering
- Oregon Health & Science University (OHSU) - Knight Cancer Institute
-
Kontakt:
- Ahmad Masri, Site 0024
- Telefonnummer: 503-494-7551
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104-5127
- Har inte rekryterat ännu
- University of Pennsylvania - Penn Memory Center
-
Kontakt:
- Anjali Owens, Site 0018
- Telefonnummer: 215-796-2598
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37205-2202
- Rekrytering
- Saint Thomas Hospital - Saint Thomas Heart - Hypertrophic Cardiomyopathy Clinic
-
Kontakt:
- Mark Zenker, Site 0021
- Telefonnummer: 615-269-4545
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77030-2604
- Har inte rekryterat ännu
- The Texas Heart Institute
-
Kontakt:
- Stephanie Coulter, Site 0034
- Telefonnummer: 713-600-9330
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
- Indragen
- IMM - Center for Cardiovascular Genetic Research (CCGR)
-
San Antonio, Texas, Förenta staterna, 78229-3900
- Rekrytering
- University of Texas Health Science Center at San Antonio School of Medicine
-
Kontakt:
- Allen Anderson, Site 0025
- Telefonnummer: 210-450-8542
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84132
- Rekrytering
- University of Utah, University Hospital
-
Kontakt:
- Omar Wever-Pinzon, Site 0006
- Telefonnummer: 801-581-7735
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Förenta staterna, 98195-0001
- Indragen
- University of Washington Medical Center
-
-
-
-
-
Milano, Italien, 20138
- Rekrytering
- Local Institution - 0029
-
Kontakt:
- Site 0029
-
-
BO
-
Bologna, BO, Italien, 40138
- Rekrytering
- Local Institution - 0027
-
Kontakt:
- Site 0027
-
-
FI
-
Firenze, FI, Italien, 50134
- Aktiv, inte rekryterande
- Local Institution - 0005
-
-
-
-
-
Warszawa, Polen, 04-628
- Har inte rekryterat ännu
- Local Institution - 0004
-
Kontakt:
- Site 0004
-
Wroclaw, Polen, 54-049
- Rekrytering
- Local Institution - 0030
-
Kontakt:
- Site 0030
-
-
SL
-
Katowice, SL, Polen, 40-555
- Aktiv, inte rekryterande
- Local Institution - 0011
-
-
-
-
-
A Coruña, Spanien, 15006
- Aktiv, inte rekryterande
- Local Institution - 0009
-
Barcelona, Spanien, 08036
- Rekrytering
- Local Institution - 0023
-
Kontakt:
- Site 0023
-
Majadahonda, Spanien, 28035
- Aktiv, inte rekryterande
- Local Institution - 0010
-
-
A
-
Alicante, A, Spanien, 03010
- Rekrytering
- Local Institution - 0028
-
Kontakt:
- Site 0028
-
-
GR
-
Granada, GR, Spanien, 18014
- Rekrytering
- Local Institution - 0022
-
Kontakt:
- Site 0022
-
-
MA
-
Málaga, MA, Spanien, 29010
- Aktiv, inte rekryterande
- Local Institution - 0008
-
-
MU
-
El Palmar, MU, Spanien, 30120
- Aktiv, inte rekryterande
- Local Institution - 0002
-
-
V
-
Valencia, V, Spanien, 46026
- Aktiv, inte rekryterande
- Local Institution - 0003
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år till 70 år (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Har tillräckliga akustiska fönster för att möjliggöra exakta TTEs som fastställts av ekokardiografins kärnlaboratorium.
Män eller kvinnor som diagnostiserats med oHCM i enlighet med gällande riktlinjer från American College of Cardiology Foundation/American Heart Association och European Society of Cardiology, som uppfyller båda följande kriterier:
- Har oförklarlig vänsterkammarhypertrofi (LV) med icke dilaterade kammarkammare i frånvaro av annan hjärtsjukdom (t.ex. hypertoni, aortastenos) eller systemisk sjukdom och med maximal LV-väggtjocklek ≥ 15 millimeter (mm) (eller ≥ 13 mm med positiv familjehistoria av hypertrofisk kardiomyopati eller med en känd sjukdomsframkallande mutation), som bestämts av kärnlaboratorietolkning.
OCH
-- Har en LVOT-toppgradient under screening bedömd med ekokardiografi på ≥ 50 millimeter kvicksilver (mm Hg) i vila, eller ≥ 30 mm Hg i vila och ≥ 50 mm Hg efter Valsalva-manöver (bekräftat av ekokardiografi kärnlaboratorietolkning).
- Har dokumenterat LVEF ≥ 60 % vid screeningbesöket som fastställts av ekokardiografi kärnlaboratorium.
- New York Heart Association (NYHA) symtom i funktionsklass II eller III vid screening.
- Har ett giltigt mått på LVOT-toppgradienten efter träning vid screening som bestämts av kärnlaboratorium med ekokardiografi.
Exklusions kriterier:
- Förekomst av något medicinskt tillstånd som utesluter träningsstresstestning.
- Anamnes på synkope eller ihållande ventrikulär takyarytmi inom 6 månader före screening.
- Känd infiltrativ eller lagringsstörning som orsakar hjärthypertrofi som efterliknar HCM, såsom Fabrys sjukdom, amyloidos eller Noonans syndrom med vänsterkammarhypertrofi.
- Tidigare behandling med mavacamten eller aficamten. Ett undantag kan göras i de fall där användning av myosinhämmare inte skedde inom 4 månader efter screeningbesöket och med överenskommelse med både utredaren och sponsorns medicinska monitor.
- Har framgångsrikt behandlats med invasiv septalreduktion (kirurgisk myektomi eller perkutan alkoholseptumablation [ASA]) inom 6 månader före screening eller planerar att ha någon av dessa behandlingar under studien (Obs: Individer med en misslyckad myektomi eller perkutan ASA-procedur utförd > 6 månader före screening kan registreras om studiebehörighetskriterierna för LVOT-gradientkriterier är uppfyllda).
- Placering av implanterbar cardioverter-defibrillator (ICD) eller byte av pulsgenerator inom 2 månader före screening eller planerad ny ICD-placering under studien (byte av pulsgenerator, om det behövs under studien är tillåtna).
- Har en historia av återupplivat plötsligt hjärtstopp (när som helst) eller känd historia av lämplig implanterbar cardioverter-defibrillator (ICD-urladdning för livshotande ventrikulär arytmi inom 6 månader före screening.
- Har paroxysmalt, intermittent förmaksflimmer med förmaksflimmer närvarande enligt utredarens utvärdering av deltagarens EKG vid tidpunkten för screening.
- Har ihållande eller permanent förmaksflimmer som inte har fått antikoagulering under minst 4 veckor före screening och/eller inte kontrollerats tillräckligt mycket inom 6 månader före screening (Obs: Deltagare med ihållande eller permanent förmaksflimmer som är antikoagulerade och adekvat hastighetskontrollerade tillåts ).
- Har QT-intervall med Fridericia-korrigering (QTcF) > 500 ms när QRS-intervall < 120 ms eller QTcF > 520 ms när QRS ≥ 120 ms om deltagaren har lämnat grenblocket eller någon annan 12-avlednings-EKG-avvikelse som en utredare anser utgöra risk för deltagarnas säkerhet (t.ex. andra gradens atrioventrikulära block typ II).
- Har känt måttlig eller svår (enligt utredarens bedömning) aortaklaffstenos vid screening.
- Historik med LV systolisk dysfunktion (LVEF < 45%) när som helst under det kliniska förloppet.
- Har lungsjukdom som begränsar träningsförmågan.
- Anamnes med obstruktiv kranskärlssjukdom (stenos på > 70 % av luminal diameter i en eller flera kranskärl).
- Tidigare behandling med kardiotoxiska medel som antracykliner (t.ex. doxorubicin) eller liknande
Andra protokolldefinierade kriterier gäller.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Icke-randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Kohort 1
Deltagarna kommer att få MYK-224 antingen som monoterapi eller i kombination med standardbehandling bestående av en betablockerare.
Deltagare som slutför Kohort 1 kommer att vara berättigade till en valfri förlängningsperiod för öppen etikett
|
Angiven dos på angivna dagar
Andra namn:
|
|
Experimentell: Kohort 2
Deltagarna kommer att få MYK-224 i kombination med standardvård bestående av antingen en kalciumkanalblockerare eller disopyramid (som ges i kombination med antingen en betablockerare eller kalciumkanalblockerare).
Deltagare som slutför Cohort 2 kommer att vara berättigade till en valfri förlängningsperiod för öppen etikett
|
Angiven dos på angivna dagar
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Förekomst av arytmier
Tidsram: Upp till 53 veckor
|
Upp till 53 veckor
|
|
Förekomst av lämplig implanterbar cardioverter-defibrillatorterapi och återupplivat hjärtstillestånd
Tidsram: Upp till 53 veckor
|
Upp till 53 veckor
|
|
Förekomst av avvikelser från vitala tecken
Tidsram: Upp till 53 veckor
|
Upp till 53 veckor
|
|
Förekomst av fysiska undersökningsavvikelser
Tidsram: Upp till 53 veckor
|
Upp till 53 veckor
|
|
Förekomst av elektrokardiogram (EKG) avvikelser
Tidsram: Upp till 53 veckor
|
Upp till 53 veckor
|
|
Förekomst av transthorax ekokardiogram (TTE) abnormiteter
Tidsram: Upp till 53 veckor
|
Upp till 53 veckor
|
|
Förekomst av kliniska laboratorieavvikelser
Tidsram: Upp till 53 veckor
|
Upp till 53 veckor
|
|
Förekomst av biverkningar (AE)
Tidsram: Upp till 53 veckor
|
Upp till 53 veckor
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Förändring i den vänstra ventrikulära utflödeskanalen (LVOT) toppgradient (efter träning, vila och Valsalva) från baslinjen till slutet av behandlingen
Tidsram: Upp till 45 veckor
|
Upp till 45 veckor
|
|
Andel deltagare som uppnår en vilo-LVOT-toppgradient på < 30 mm Hg och en Valsalva LVOT-toppgradient < 50 mm Hg i slutet av behandlingen
Tidsram: Upp till 45 veckor
|
Upp till 45 veckor
|
|
Koncentration-svarssamband mellan MYK-224 farmakokinetik (PK) och LVOT toppgradienter
Tidsram: Upp till 45 veckor
|
Upp till 45 veckor
|
|
Koncentration-responssamband mellan MYK-224 PK och ekokardiografiska parametrar för systolisk och diastolisk funktion
Tidsram: Upp till 45 veckor
|
Upp till 45 veckor
|
|
Sammanfattning av plasmakoncentrationer av MYK-224
Tidsram: Upp till 53 veckor
|
Upp till 53 veckor
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Bristol-Myers Squibb, Bristol-Myers Squibb
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Användbara länkar
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
18 januari 2023
Primärt slutförande (Beräknad)
30 maj 2024
Avslutad studie (Beräknad)
20 augusti 2026
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
23 september 2022
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
23 september 2022
Första postat (Faktisk)
27 september 2022
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)
7 februari 2024
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
6 februari 2024
Senast verifierad
1 februari 2024
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- CV029-009
- 2022-001292-14 (EudraCT-nummer)
- U1111-1276-3555 (Registeridentifierare: WHO)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivning
BMS kommer att ge tillgång till individuella anonymiserade deltagardata på begäran från kvalificerade forskare, och med förbehåll för vissa kriterier.
Ytterligare information om Bristol Myers Squibbs policy och process för datadelning finns på: https://www.bms.com/researchers-and-partners/clinical-trials-and-research/disclosurecommitment.html
Tidsram för IPD-delning
Se Planbeskrivning
Kriterier för IPD Sharing Access
Se Planbeskrivning
IPD-delning som stöder informationstyp
- STUDY_PROTOCOL
- SAV
- CSR
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .
Kliniska prövningar på MYK-224
-
Bristol-Myers SquibbAvslutad
-
Bristol-Myers SquibbAvslutadFriska volontärerFörenta staterna
-
Bristol-Myers SquibbRekryteringHjärtsviktFörenta staterna, Spanien, Kanada, Italien, Polen
-
Peel Therapeutics IncRekryteringAvancerad solid tumörFörenta staterna
-
MyoKardia, Inc.AvslutadIcke-obstruktiv hypertrofisk kardiomyopatiFörenta staterna
-
Rubius TherapeuticsAvslutadIcke småcellig lungcancer | Skivepitelcancer i huvud och nacke | Uroteliala karcinom | Kutant melanom | TNBC - Trippelnegativ bröstcancerFörenta staterna
-
MedImmune LLCGlaxoSmithKlineAvslutad
-
MyoKardia, Inc.AvslutadObstruktiv hypertrofisk kardiomyopatiFörenta staterna, Frankrike, Tyskland, Tjeckien, Spanien, Belgien, Danmark, Portugal, Nederländerna, Israel, Polen, Storbritannien, Italien
-
AmgenAvslutadMultipelt myelomFörenta staterna, Australien
-
Bristol-Myers SquibbAvslutadHypertrofisk kardiomyopatiFörenta staterna