Tutkimus MYK-224:n tehon, turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi potilailla, joilla on oireinen obstruktiivinen hypertrofinen kardiomyopatia (MERCUTIO)
tiistai 6. helmikuuta 2024 päivittänyt: Bristol-Myers Squibb
Vaihe 2a, avoin pilottitutkimus MYK-224:n tehon, farmakokinetiikkaa, farmakodynamiikkaa, turvallisuutta ja siedettävyyttä varten potilailla, joilla on oireinen hypertrofinen kardiomyopatia ja vasemman kammion ulosvirtauskanavan tukos
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on karakterisoida MYK-224:n turvallisuutta, siedettävyyttä, tehoa, farmakokinetiikkaa (PK) ja farmakodynamiikkaa (PD) potilailla, joilla on obstruktiivinen hypertrofinen kardiomyopatia (oHCM).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
36
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: BMS Study Connect Contact Center www.BMSStudyConnect.com
- Puhelinnumero: 855-907-3286
- Sähköposti: Clinical.Trials@bms.com
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: First line of the email MUST contain the NCT# and Site #.
Opiskelupaikat
-
-
-
A Coruña, Espanja, 15006
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Local Institution - 0009
-
Barcelona, Espanja, 08036
- Rekrytointi
- Local Institution - 0023
-
Ottaa yhteyttä:
- Site 0023
-
Majadahonda, Espanja, 28035
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Local Institution - 0010
-
-
A
-
Alicante, A, Espanja, 03010
- Rekrytointi
- Local Institution - 0028
-
Ottaa yhteyttä:
- Site 0028
-
-
GR
-
Granada, GR, Espanja, 18014
- Rekrytointi
- Local Institution - 0022
-
Ottaa yhteyttä:
- Site 0022
-
-
MA
-
Málaga, MA, Espanja, 29010
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Local Institution - 0008
-
-
MU
-
El Palmar, MU, Espanja, 30120
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Local Institution - 0002
-
-
V
-
Valencia, V, Espanja, 46026
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Local Institution - 0003
-
-
-
-
-
Milano, Italia, 20138
- Rekrytointi
- Local Institution - 0029
-
Ottaa yhteyttä:
- Site 0029
-
-
BO
-
Bologna, BO, Italia, 40138
- Rekrytointi
- Local Institution - 0027
-
Ottaa yhteyttä:
- Site 0027
-
-
FI
-
Firenze, FI, Italia, 50134
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Local Institution - 0005
-
-
-
-
-
Warszawa, Puola, 04-628
- Ei vielä rekrytointia
- Local Institution - 0004
-
Ottaa yhteyttä:
- Site 0004
-
Wroclaw, Puola, 54-049
- Rekrytointi
- Local Institution - 0030
-
Ottaa yhteyttä:
- Site 0030
-
-
SL
-
Katowice, SL, Puola, 40-555
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Local Institution - 0011
-
-
-
-
California
-
La Jolla, California, Yhdysvallat, 92037
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Local Institution - 0026
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90048-3311
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Local Institution - 0014
-
San Francisco, California, Yhdysvallat, 94158-2156
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Local Institution - 0016
-
Stanford, California, Yhdysvallat, 94305-2200
- Peruutettu
- Stanford Hospital and Clinics
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66103-2937
- Rekrytointi
- University of Kansas Medical Center (KUMC)
-
Ottaa yhteyttä:
- Loren Berenbom, Site 0001
- Puhelinnumero: +910771569
-
Westwood, Kansas, Yhdysvallat, 66205
- Peruutettu
- The University of Kansas Cancer Center
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109-5000
- Peruutettu
- University of Michigan Frankel Cardiovascular Center
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10029-6503
- Peruutettu
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai (ISMMS) - The Mount Sinai Hospital (MSH)
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10032-3802
- Rekrytointi
- Columbia Weill Cornell Cancer Centers - Herbert Irving Comprehensive Cancer Center (HICCC)
-
Ottaa yhteyttä:
- Yuichi Shimada, Site 0032
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
- Rekrytointi
- Duke University Medical Center
-
Ottaa yhteyttä:
- Andrew Wang, Site 0013
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45267
- Rekrytointi
- University of Cincinnati College of Medicine
-
Ottaa yhteyttä:
- Umama Gorsi, Site 0031
- Puhelinnumero: 513-588-4272
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195-0001
- Rekrytointi
- Cleveland Clinic Foundation
-
Ottaa yhteyttä:
- Milind Desai, Site 0015
- Puhelinnumero: 216-445-5250
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239-3011
- Rekrytointi
- Oregon Health & Science University (OHSU) - Knight Cancer Institute
-
Ottaa yhteyttä:
- Ahmad Masri, Site 0024
- Puhelinnumero: 503-494-7551
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104-5127
- Ei vielä rekrytointia
- University of Pennsylvania - Penn Memory Center
-
Ottaa yhteyttä:
- Anjali Owens, Site 0018
- Puhelinnumero: 215-796-2598
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37205-2202
- Rekrytointi
- Saint Thomas Hospital - Saint Thomas Heart - Hypertrophic Cardiomyopathy Clinic
-
Ottaa yhteyttä:
- Mark Zenker, Site 0021
- Puhelinnumero: 615-269-4545
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030-2604
- Ei vielä rekrytointia
- The Texas Heart Institute
-
Ottaa yhteyttä:
- Stephanie Coulter, Site 0034
- Puhelinnumero: 713-600-9330
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Peruutettu
- IMM - Center for Cardiovascular Genetic Research (CCGR)
-
San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78229-3900
- Rekrytointi
- University of Texas Health Science Center at San Antonio School of Medicine
-
Ottaa yhteyttä:
- Allen Anderson, Site 0025
- Puhelinnumero: 210-450-8542
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84132
- Rekrytointi
- University of Utah, University Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Omar Wever-Pinzon, Site 0006
- Puhelinnumero: 801-581-7735
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98195-0001
- Peruutettu
- University of Washington Medical Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta - 70 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Siinä on riittävät akustiset ikkunat, jotka mahdollistavat kaikukardiografian ydinlaboratorion määrittämät tarkat TTE:t.
Miehet tai naiset, joilla on diagnosoitu oHCM, ovat nykyisten American College of Cardiology Foundationin/American Heart Associationin ja European Society of Cardiologyn ohjeiden mukaisia ja jotka täyttävät molemmat seuraavista kriteereistä:
- Hänellä on selittämätön vasemman kammion (LV) hypertrofia laajentumattomien kammioiden kanssa ilman muuta sydänsairautta (esim. hypertensio, aorttastenoosi) tai systeemistä sairautta ja maksimaalinen LV-seinämän paksuus ≥ 15 mm (mm) (tai ≥ 13 mm positiivisen sukuhistorian kanssa hypertrofinen kardiomyopatia tai tunnettu sairautta aiheuttava mutaatio), joka on määritetty ydinlaboratoriotulkinnolla.
JA
-- Sen LVOT-huippugradientti seulonnan aikana kaikukardiografialla arvioituna on ≥ 50 mm Hg elohopeaa (mm Hg) levossa tai ≥ 30 mm Hg levossa ja ≥ 50 mm Hg Valsalva-liikkeen jälkeen (vahvistettu kaikukardiografian ydinlaboratorion tulkinnalla).
- On dokumentoinut LVEF:n ≥ 60 % seulontakäynnillä EKG-ydinlaboratorion määrittämänä.
- New York Heart Associationin (NYHA) toiminnallisen luokan II tai III oireet seulonnassa.
- Sillä on kelvollinen mittaus LVOT:n harjoituksen jälkeisestä huippugradientista seulonnassa, joka on määritetty kaikukardiografian ydinlaboratoriossa.
Poissulkemiskriteerit:
- Mikä tahansa sairaus, joka estää rasitustestin suorittamisen.
- Aiemmin pyörtyminen tai pitkäkestoinen kammiotakyarytmia 6 kuukauden aikana ennen seulontaa.
- Tunnettu infiltratiivinen tai varastointihäiriö, joka aiheuttaa sydämen hypertrofiaa, joka jäljittelee HCM:ää, kuten Fabryn tauti, amyloidoosi tai Noonanin oireyhtymä, johon liittyy vasemman kammion hypertrofia.
- Aikaisempi hoito mavacamtenilla tai aficamtenilla. Poikkeus voidaan tehdä niissä tapauksissa, joissa myosiini-inhibiittoria ei ole käytetty 4 kuukauden sisällä seulontakäynnistä, sekä tutkijan että sponsorilääkärin suostumuksella.
- On onnistuneesti hoidettu invasiivisella väliseinän pienentämisellä (kirurginen myektomia tai perkutaaninen alkoholiväliseinän ablaatio [ASA]) 6 kuukauden sisällä ennen seulontaa tai aikoo saada jommankumman näistä hoidoista tutkimuksen aikana (Huomautus: Henkilöt, joille myektomia tai perkutaaninen ASA-toimenpiteet epäonnistuivat > 6 kuukautta ennen seulontaa voidaan ilmoittautua, jos LVOT-gradienttikriteerien tutkimuksen kelpoisuuskriteerit täyttyvät).
- Implantoitava kardioverteri-defibrillaattori (ICD) tai pulssigeneraattorin vaihto 2 kuukauden sisällä ennen seulontaa tai suunniteltua uutta ICD-sijoitusta tutkimuksen aikana (sykegeneraattorin vaihdot, jos niitä tarvitaan tutkimuksen aikana, ovat sallittuja).
- Hänellä on elvytetty äkillinen sydämenpysähdys (milloin tahansa) tai tiedossa on ollut sopiva implantoitava kardioverteri-defibrillaattori (hengenvaarallisen kammiorytmihäiriön ICD-vuoto 6 kuukauden sisällä ennen seulontaa).
- Onko hänellä kohtauksellista, ajoittaista eteisvärinää ja eteisvärinää tutkijan arvioinnin mukaan osallistujan EKG:stä seulonnan aikana.
- Hänellä on jatkuvaa tai pysyvää eteisvärinää, joka ei ole antikoaguloitunut vähintään 4 viikkoa ennen seulontaa ja/tai ei ole riittävästi hallinnassa 6 kuukauden aikana ennen seulontaa (Huomaa: Osallistujat, joilla on jatkuvaa tai pysyvää eteisvärinää ja jotka ovat antikoaguloituja ja riittävästi hallinnassa, ovat sallittuja ).
- QT-väli Fridericia-korjauksella (QTcF) > 500 ms, kun QRS-väli < 120 ms, tai QTcF > 520 ms, kun QRS ≥ 120 ms, jos osallistujalla on poistunut haarakatkos tai mikä tahansa muu tutkijan arvioima 12-kytkentäinen EKG-poikkeama riski osallistujien turvallisuudelle (esim. toisen asteen eteiskammiokatkos tyyppi II).
- Hänellä on tiedossa keskivaikea tai vaikea (tutkijan arvion mukaan) aorttaläpän ahtauma seulonnassa.
- Aiempi LV:n systolinen toimintahäiriö (LVEF < 45 %) milloin tahansa kliinisen kulunsa aikana.
- Hänellä on keuhkosairaus, joka rajoittaa harjoittelua.
- Aiempi sepelvaltimotauti (yhdessä tai useammassa sepelvaltimossa ahtauma > 70 % luminaalin halkaisijasta).
- Aikaisempi hoito kardiotoksisilla aineilla, kuten antrasykliineillä (esim. doksorubisiinilla) tai vastaavilla
Muut protokollan määrittelemät kriteerit ovat voimassa.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Kohortti 1
Osallistujat saavat MYK-224:ää joko monoterapiana tai yhdistelmähoitona beetasalpaajan kanssa.
Osallistujat, jotka suorittavat kohortin 1, ovat oikeutettuja valinnaiseen avoimen merkinnän jatkojaksoon
|
Määrätty annos tiettyinä päivinä
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Kohortti 2
Osallistujat saavat MYK-224:n yhdessä perushoidon kanssa, joka koostuu joko kalsiumkanavasalpaajasta tai disopyramidista (joka annetaan yhdessä joko beetasalpaajan tai kalsiumkanavasalpaajan kanssa).
Osallistujat, jotka suorittavat kohortin 2, voivat saada valinnaisen avoimen merkinnän jatkoajan
|
Määrätty annos tiettyinä päivinä
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Rytmihäiriöiden esiintyvyys
Aikaikkuna: Jopa 53 viikkoa
|
Jopa 53 viikkoa
|
|
Sopivan implantoitavan kardiovertteridefibrillaattorihoidon ja elvyttävän sydämenpysähdyksen ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Jopa 53 viikkoa
|
Jopa 53 viikkoa
|
|
Elintoimintojen poikkeavuuksien ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Jopa 53 viikkoa
|
Jopa 53 viikkoa
|
|
Fyysisen tutkimuksen poikkeavuuksien ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Jopa 53 viikkoa
|
Jopa 53 viikkoa
|
|
Elektrokardiogrammin (EKG) poikkeavuuksien ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Jopa 53 viikkoa
|
Jopa 53 viikkoa
|
|
Transthoracic Echocardiogram (TTE) -poikkeavuuksien ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Jopa 53 viikkoa
|
Jopa 53 viikkoa
|
|
Kliinisten laboratoriopoikkeamien ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Jopa 53 viikkoa
|
Jopa 53 viikkoa
|
|
Haittavaikutusten ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Jopa 53 viikkoa
|
Jopa 53 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Vasemman kammion ulosvirtauskanavan (LVOT) huippugradientin muutos (harjoituksen jälkeen, lepo ja valsalva) lähtötasosta hoidon loppuun
Aikaikkuna: Jopa 45 viikkoa
|
Jopa 45 viikkoa
|
|
Niiden osallistujien osuus, jotka saavuttavat hoidon lopussa LVOT-huippugradientin levossa < 30 mm Hg ja Valsalvan LVOT-huippugradientin < 50 mm Hg
Aikaikkuna: Jopa 45 viikkoa
|
Jopa 45 viikkoa
|
|
MYK-224:n farmakokinetiikan (PK) ja LVOT-huippugradienttien välinen pitoisuus-vastesuhde
Aikaikkuna: Jopa 45 viikkoa
|
Jopa 45 viikkoa
|
|
MYK-224 PK:n ja systolisen ja diastolisen toiminnan kaikukardiografisten parametrien välinen pitoisuus-vastesuhde
Aikaikkuna: Jopa 45 viikkoa
|
Jopa 45 viikkoa
|
|
Yhteenveto MYK-224:n plasmapitoisuuksista
Aikaikkuna: Jopa 53 viikkoa
|
Jopa 53 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Bristol-Myers Squibb, Bristol-Myers Squibb
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 18. tammikuuta 2023
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Torstai 30. toukokuuta 2024
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Torstai 20. elokuuta 2026
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 23. syyskuuta 2022
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 23. syyskuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 27. syyskuuta 2022
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Keskiviikko 7. helmikuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 6. helmikuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. helmikuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- CV029-009
- 2022-001292-14 (EudraCT-numero)
- U1111-1276-3555 (Rekisterin tunniste: WHO)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
BMS tarjoaa pääsyn yksittäisten anonymisoitujen osallistujien tietoihin pätevien tutkijoiden pyynnöstä ja tietyin ehdoin.
Lisätietoja Bristol Myers Squibbin tiedonjakokäytännöstä ja -prosessista on osoitteessa: https://www.bms.com/researchers-and-partners/clinical-trials-and-research/disclosurecommitment.html
IPD-jaon aikakehys
Katso suunnitelman kuvaus
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
Katso suunnitelman kuvaus
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- STUDY_PROTOCOL
- MAHLA
- CSR
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Kardiomyopatia, hypertrofinen
-
University Medical Center GroningenAstraZenecaValmisSydämen vajaatoiminta | Kardiomyopatia, perhe | Fospholamban R14del CardiomyopathyAlankomaat
Kliiniset tutkimukset MYK-224
-
Bristol-Myers SquibbValmis
-
Bristol-Myers SquibbValmisTerveet vapaaehtoisetYhdysvallat
-
Bristol-Myers SquibbRekrytointiSydämen vajaatoimintaYhdysvallat, Kanada, Italia, Puola, Espanja
-
Peel Therapeutics IncRekrytointiEdistynyt kiinteä kasvainYhdysvallat
-
MyoKardia, Inc.ValmisEi-obstruktiivinen hypertrofinen kardiomyopatiaYhdysvallat
-
Rubius TherapeuticsLopetettuEi-pienisoluinen keuhkosyöpä | Pään ja kaulan okasolusyöpä | Uroteelinen karsinooma | Ihon melanooma | TNBC - kolminkertainen negatiivinen rintasyöpäYhdysvallat
-
MedImmune LLCGlaxoSmithKlineValmis
-
MyoKardia, Inc.ValmisObstruktiivinen hypertrofinen kardiomyopatiaYhdysvallat, Ranska, Saksa, Tšekki, Espanja, Belgia, Tanska, Portugali, Alankomaat, Israel, Puola, Yhdistynyt kuningaskunta, Italia
-
AmgenValmisMultippeli myeloomaYhdysvallat, Australia
-
Bristol-Myers SquibbValmis