- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT07796776
The Aim of the Study is to Characterize Patients Exhibiting Muscular Atrophy and Weakness Who Require a Muscle Biopsy for Diagnosis (IBM vs Atypical MND), Through an Innovative Technique Which Enables the Evaluation of the Neuromuscular Junction Involvement in Each Condition (TDP-signatures)
26 de agosto de 2026 actualizado por: Stefano Previtali, IRCCS San Raffaele
Comparative Analysis of TDP-43 Pathology in Skeletal Muscle Biopsies With Electrostimulation for Enhanced Neuromuscular Junction Sampling in Patients Affected by Inclusion Body Myopathy (IBM) and Motor Neuron Disease (MND)
The aim of the study is to characterize 30 patients exhibiting muscular atrophy and weakness who require a muscle biopsy for diagnosis (suspected inclusion body myopathy vs atypical motor neuron disease), through an innovative technique (a muscle biopsy with Electrostimulation for Enhanced Neuromuscular Junction sampling), to evaluate the involvement of the neuromuscular junction in each disease and to better characterize shared and divergent patterns of TDP-43 pathology within the peripheral nervous system in both disorders.
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Estimado)
30
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Milan, Italia
- IRCCS Ospedale San Raffaele
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
N/A
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
30 adult patients with a neuromuscular disorder (suspected IBM or in differential diagnosis between IBM and MND)
Descripción
Inclusion Criteria:
- Patients exhibiting progressive muscle weakness and atrophy with a classic clinical IBM pattern or with an atypical clinical IBM pattern or with an atypical MND pattern
- Able to understand and sign the informed consent
- Treated according to standard of care clinical practice
Exclusion Criteria:
- Contraindications to needle EMG or skeletal muscle biopsy
- Psychiatric diseases that may interfere with adherence to the follow-up protocol
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
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Enfermedad de la neuronas motoras
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Inclusion body myopathy
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Diagnostic sensitivity of an integrated clinical, neurophysiological, metabolic and histopathological model in the differential diagnosis between IBM and MND.
Periodo de tiempo: At the end of the follow-up period (24 months of follow-up)
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To achieve a diagnostic sensitivity of >90% for the differential diagnosis between IBM and MND integrating clinical variables (site of onset, scales reflecting disease progression rate, muscle strength), neurophysiological indices (presence and degree of active denervation signs, presence of myopathic or neurogenic motor unit potentials), histopathological parameters (myopathic or neuropathic pattern of disease) and metabolic measures (hyper- vs hypo-metabolism) into a multivariable binary logistic regression model, using the final diagnosis confirmed during longitudinal follow-up as the reference standard.
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At the end of the follow-up period (24 months of follow-up)
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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To evaluate signs of muscle and neuromuscular junction (NMJ) involvement at neuropathological level in each disease
Periodo de tiempo: At the end of the follow-up period (24 months of follow-up)
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To investigate disease-specific histological signatures, comparing the pattern of fiber degeneration, the presence of inflammatory infiltrates, the presence of protein aggregation markers (such as pTDP-43) and their localization, the presence of mitochondrial changes (the percentage of age-exceeding number of COX-negative fibers) and the NMJ involvement by evaluating the presynaptic and postsynaptic integrity (quantified as the percentage of synaptophysin and Ach-R clustering, respectively) between IBM and MND (through Fisher's exact test or Mann-Whitney U test, as appropriate) and to evaluate the prognostic role of each histological parameter (through Kaplan-Meier followed by log-rank test and Cox proportional hazards regression).
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At the end of the follow-up period (24 months of follow-up)
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
1 de julio de 2026
Finalización primaria (Estimado)
1 de julio de 2028
Finalización del estudio (Estimado)
1 de julio de 2030
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
20 de agosto de 2026
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
26 de agosto de 2026
Publicado por primera vez (Actual)
1 de septiembre de 2026
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
1 de septiembre de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
26 de agosto de 2026
Última verificación
1 de agosto de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades musculoesqueléticas
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Musculares
- Enfermedades Neuromusculares
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades neurodegenerativas
- Enfermedades de la médula espinal
- Proteinopatías TDP-43
- Deficiencias de proteostasis
- Enfermedad de la neuronas motoras
- Miositis
- Enfermedades Nutricionales y Metabólicas
- La esclerosis lateral amiotrófica
- Miositis, Cuerpos De Inclusión
Otros números de identificación del estudio
- TDP-signatures
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