Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Study of Biostate® in Children With Von Willebrand Disease

maanantai 2. lokakuuta 2017 päivittänyt: CSL Behring

A Phase III Open-label, Multi-centre Study to Assess the Pharmacokinetics, Efficacy, and Safety of Biostate® in Paediatric Subjects With Von Willebrand Disease

This is an open-label study to investigate the pharmacokinetics (PK), efficacy, and safety of a von Willebrand Factor/Factor VIII (VWF/FVIII), Biostate, in children with Von Willebrand disease (VWD) in whom treatment with a VWF product is required for prophylactic therapy, haemostatic control during surgery, or control of a non-surgical, spontaneous, or traumatic bleeding event.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

17

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Georgia
      • Tbilisi, Georgia, 0179
        • Study Site
  • Guatemala
    • CP
      • Guatemala, CP, Guatemala, 01010
        • Study Site
  • Libanon
      • Beirut, Libanon
        • Study Site
  • Saksa
      • Bremen, Saksa, 28177
        • Study Site
  • Ukraina
      • Lviv, Ukraina
        • Study Site
  • Valko-Venäjä
      • Homel, Valko-Venäjä, 246040
        • Study Site
      • Minsk, Valko-Venäjä, 223040
        • Study Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

Ei vanhempi kuin 12 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Inclusion Criteria:

  • Male and female subjects between 0 and <12 years of age
  • Diagnosed with VWD Type 1, 2A, or 3
  • Desmopressin acetate (DDAVP) treatment is ineffective, contraindicated, or not available for subject
  • von Willebrand factor: ristocetin cofactor (VWF:RCo) is <20% at screening or the subject has a history of VWF:RCo <10%
  • Evidence of vaccination against hepatitis A and B or presence of antibodies against hepatitis A and B due to either a previous infection or prior immunization
  • Written informed consent given

Exclusion Criteria:

  • Active bleeding immediately prior to initial PK period
  • Received treatment with DDAVP or a VWF concentrate product for their VWD in the 5 days prior to their first study treatment
  • Have received aspirin or other non-steroidal anti-inflammatory drugs (NSAIDs) within 7 days of commencing the PK period.
  • Known history or suspicion of having VWF or FVIII inhibitors
  • Acute or chronic medical condition, other than VWD, which may affect the conduct of the study
  • Known or suspected hypersensitivity or previous evidence of severe side effects to other FVIII/VWF concentrates
  • Participation in a clinical study or use of an investigational compound in another study in the 3 months preceding study start
  • Unwillingness and/or inability to comply with the study requirements

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Biostate
Biologinen: Biostate

PK component: Single bolus infusion of 80 IU VWF:RCo/kg administered intravenously on Day 1, and approximately Day 180 in Type 3 VWD subjects only.

Efficacy component: Repeated bolus doses over 12 months as required to manage VWD condition.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Half-life of FVIII
Aikaikkuna: Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
Mean residence time (MRT) of FVIII
Aikaikkuna: Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
Haemostatic efficacy
Aikaikkuna: From Day 1 until final study visit
From Day 1 until final study visit
Incremental Recovery of VWF
Aikaikkuna: Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1 and 6 months after initial dose
Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1 and 6 months after initial dose
Incremental Recovery of FVIII
Aikaikkuna: Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
Half-life of VWF
Aikaikkuna: Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1 and 6 months after initial dose
Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1 and 6 months after initial dose
Area under the concentration curve (AUC) of VWF
Aikaikkuna: Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1 and 6 months after initial dose
Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1 and 6 months after initial dose
AUC of FVIII
Aikaikkuna: Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
Maximum plasma concentration (Cmax) of VWF
Aikaikkuna: Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1 and 6 months after initial dose
Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1 and 6 months after initial dose
Maximum plasma concentration (Cmax) of FVIII
Aikaikkuna: Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
Minimum plasma concentration (Cmin) of VWF
Aikaikkuna: Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1 and 6 months after initial dose
Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1 and 6 months after initial dose
Minimum plasma concentration (Cmin) of FVIII
Aikaikkuna: Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
Time to maximum concentration (tmax) of VWF
Aikaikkuna: Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1 and 6 months after initial dose
Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1 and 6 months after initial dose
Time to maximum concentration (tmax) of FVIII
Aikaikkuna: Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
Mean residence time (MRT) of VWF
Aikaikkuna: Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1 and 6 months after initial dose
Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1 and 6 months after initial dose
Clearance (CL) of VWF
Aikaikkuna: Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1 and 6 months after initial dose
Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1 and 6 months after initial dose
Clearance (CL) of FVIII
Aikaikkuna: Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
Volume of distribution of steady state (Vss) of VWF
Aikaikkuna: Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1 and 6 months after initial dose
Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1 and 6 months after initial dose
Volume of distribution of steady state (Vss) of FVIII
Aikaikkuna: Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Frequency of adverse events (AEs) per infusion
Aikaikkuna: 13 months
13 months
Severity of AEs per infusion
Aikaikkuna: 13 months
13 months
Severity of AEs per subject
Aikaikkuna: 13 months
13 months
Relatedness of AEs per infusion
Aikaikkuna: 13 months
13 months
Relatedness of AEs per subject
Aikaikkuna: 13 months
13 months
Development of VWF inhibitors
Aikaikkuna: Sample taken at baseline, then every 3 months up to 12 months
Sample taken at baseline, then every 3 months up to 12 months
Development of FVIII inhibitors
Aikaikkuna: Sample taken at baseline, then every 3 months up to 12 months
Sample taken at baseline, then every 3 months up to 12 months
Frequency of adverse events (AEs) per subject
Aikaikkuna: 13 months
13 months

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

CSL Behring

Yhteistyökumppanit

Parexel

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Sunnuntai 1. elokuuta 2010

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 1. elokuuta 2013

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 1. elokuuta 2013

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 1. lokakuuta 2010

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 1. lokakuuta 2010

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Maanantai 4. lokakuuta 2010

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 3. lokakuuta 2017

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 2. lokakuuta 2017

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. lokakuuta 2017

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CSLCT-BIO-08-52
  • 1494 (CSL Behring)
  • 2009-017753-34 (EudraCT-numero)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa