- ICH GCP
- USA klinikai vizsgálatok nyilvántartása
- Klinikai vizsgálat NCT01213446
Study of Biostate® in Children With Von Willebrand Disease
2017. október 2. frissítette: CSL Behring
A Phase III Open-label, Multi-centre Study to Assess the Pharmacokinetics, Efficacy, and Safety of Biostate® in Paediatric Subjects With Von Willebrand Disease
This is an open-label study to investigate the pharmacokinetics (PK), efficacy, and safety of a von Willebrand Factor/Factor VIII (VWF/FVIII), Biostate, in children with Von Willebrand disease (VWD) in whom treatment with a VWF product is required for prophylactic therapy, haemostatic control during surgery, or control of a non-surgical, spontaneous, or traumatic bleeding event.
A tanulmány áttekintése
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
17
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Homel, Fehéroroszország, 246040
- Study Site
-
Minsk, Fehéroroszország, 223040
- Study Site
-
-
-
-
-
Tbilisi, Grúzia, 0179
- Study Site
-
-
-
-
CP
-
Guatemala, CP, Guatemala, 01010
- Study Site
-
-
-
-
-
Beirut, Libanon
- Study Site
-
-
-
-
-
Bremen, Németország, 28177
- Study Site
-
-
-
-
-
Lviv, Ukrajna
- Study Site
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Nem régebbi, mint 12 év (Gyermek)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Inclusion Criteria:
- Male and female subjects between 0 and <12 years of age
- Diagnosed with VWD Type 1, 2A, or 3
- Desmopressin acetate (DDAVP) treatment is ineffective, contraindicated, or not available for subject
- von Willebrand factor: ristocetin cofactor (VWF:RCo) is <20% at screening or the subject has a history of VWF:RCo <10%
- Evidence of vaccination against hepatitis A and B or presence of antibodies against hepatitis A and B due to either a previous infection or prior immunization
- Written informed consent given
Exclusion Criteria:
- Active bleeding immediately prior to initial PK period
- Received treatment with DDAVP or a VWF concentrate product for their VWD in the 5 days prior to their first study treatment
- Have received aspirin or other non-steroidal anti-inflammatory drugs (NSAIDs) within 7 days of commencing the PK period.
- Known history or suspicion of having VWF or FVIII inhibitors
- Acute or chronic medical condition, other than VWD, which may affect the conduct of the study
- Known or suspected hypersensitivity or previous evidence of severe side effects to other FVIII/VWF concentrates
- Participation in a clinical study or use of an investigational compound in another study in the 3 months preceding study start
- Unwillingness and/or inability to comply with the study requirements
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
---|---|
Kísérleti: Biostate
|
PK component: Single bolus infusion of 80 IU VWF:RCo/kg administered intravenously on Day 1, and approximately Day 180 in Type 3 VWD subjects only. Efficacy component: Repeated bolus doses over 12 months as required to manage VWD condition. |
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
---|---|
Half-life of FVIII
Időkeret: Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
|
Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
|
Mean residence time (MRT) of FVIII
Időkeret: Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
|
Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
|
Haemostatic efficacy
Időkeret: From Day 1 until final study visit
|
From Day 1 until final study visit
|
Incremental Recovery of VWF
Időkeret: Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1 and 6 months after initial dose
|
Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1 and 6 months after initial dose
|
Incremental Recovery of FVIII
Időkeret: Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
|
Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
|
Half-life of VWF
Időkeret: Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1 and 6 months after initial dose
|
Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1 and 6 months after initial dose
|
Area under the concentration curve (AUC) of VWF
Időkeret: Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1 and 6 months after initial dose
|
Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1 and 6 months after initial dose
|
AUC of FVIII
Időkeret: Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
|
Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
|
Maximum plasma concentration (Cmax) of VWF
Időkeret: Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1 and 6 months after initial dose
|
Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1 and 6 months after initial dose
|
Maximum plasma concentration (Cmax) of FVIII
Időkeret: Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
|
Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
|
Minimum plasma concentration (Cmin) of VWF
Időkeret: Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1 and 6 months after initial dose
|
Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1 and 6 months after initial dose
|
Minimum plasma concentration (Cmin) of FVIII
Időkeret: Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
|
Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
|
Time to maximum concentration (tmax) of VWF
Időkeret: Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1 and 6 months after initial dose
|
Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1 and 6 months after initial dose
|
Time to maximum concentration (tmax) of FVIII
Időkeret: Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
|
Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
|
Mean residence time (MRT) of VWF
Időkeret: Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1 and 6 months after initial dose
|
Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1 and 6 months after initial dose
|
Clearance (CL) of VWF
Időkeret: Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1 and 6 months after initial dose
|
Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1 and 6 months after initial dose
|
Clearance (CL) of FVIII
Időkeret: Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
|
Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
|
Volume of distribution of steady state (Vss) of VWF
Időkeret: Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1 and 6 months after initial dose
|
Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1 and 6 months after initial dose
|
Volume of distribution of steady state (Vss) of FVIII
Időkeret: Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
|
Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
---|---|
Frequency of adverse events (AEs) per infusion
Időkeret: 13 months
|
13 months
|
Severity of AEs per infusion
Időkeret: 13 months
|
13 months
|
Severity of AEs per subject
Időkeret: 13 months
|
13 months
|
Relatedness of AEs per infusion
Időkeret: 13 months
|
13 months
|
Relatedness of AEs per subject
Időkeret: 13 months
|
13 months
|
Development of VWF inhibitors
Időkeret: Sample taken at baseline, then every 3 months up to 12 months
|
Sample taken at baseline, then every 3 months up to 12 months
|
Development of FVIII inhibitors
Időkeret: Sample taken at baseline, then every 3 months up to 12 months
|
Sample taken at baseline, then every 3 months up to 12 months
|
Frequency of adverse events (AEs) per subject
Időkeret: 13 months
|
13 months
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Együttműködők
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
2010. augusztus 1.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2013. augusztus 1.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2013. augusztus 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2010. október 1.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2010. október 1.
Első közzététel (Becslés)
2010. október 4.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2017. október 3.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2017. október 2.
Utolsó ellenőrzés
2017. október 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- CSLCT-BIO-08-52
- 1494 (CSL Behring)
- 2009-017753-34 (EudraCT szám)
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .
Klinikai vizsgálatok a Von Willebrand-kór
-
St. James's Hospital, IrelandIsmeretlen
-
Baxalta now part of ShireBefejezveVon Willebrand-kórEgyesült Államok, Németország, Egyesült Királyság, Olaszország, Ausztria, Kanada
-
University Hospital, CaenToborzásVon Willebrand-kór, 2B típusúFranciaország
-
Fondazione Angelo Bianchi BonomiSintesi Research SrlAktív, nem toborzó3-as típusú von Willebrand-kórFinnország, Franciaország, Németország, Magyarország, Irán, Iszlám Köztársaság, Olaszország, Hollandia, Spanyolország, Svédország, Egyesült Királyság
-
Archemix Corp.Visszavont
-
OctapharmaToborzásVWD – Von Willebrand-kórFranciaország
-
TakedaElérhetőVon Willebrand-kór (VWD)
-
Tirol Kiniken GmbHLFB BIOMEDICAMENTSIsmeretlen
-
TakedaBefejezveVon Willebrand-kór (VWD)Kanada
-
TakedaBefejezveVon Willebrand-kór (VWD)Németország
Klinikai vizsgálatok a Biostate
-
Spinal Restoration, Inc.BefejezveDerékfájdalomEgyesült Államok
-
Spinal Restoration, Inc.MegszűntHátfájás | Degeneratív porckorong betegség | Krónikus derékfájás | Belső lemez megsértéseEgyesült Államok